RGX-314 신생혈관 연령 관련 황반변성(nAMD)에 대한 유전자 치료 약력학 연구
2024년 4월 10일 업데이트: AbbVie
신생혈관 연령 관련 황반 변성이 있는 참가자에게 망막하 전달을 통해 투여된 RGX-314 유전자 요법의 두 가지 제형에서 두 가지 용량의 약력학을 탐구하기 위한 2상 공개 라벨 연구
RGX-314는 습성 AMD라고도 하는 신생혈관(습성) 연령 관련 황반변성(nAMD) 치료를 위한 새로운 일회성 유전자 치료제로 개발되고 있습니다.
습성 AMD는 망막에서 새로운 새는 혈관 형성으로 인한 시력 상실을 특징으로 합니다.
이 2단계 오픈 라벨 연구의 목적은 두 가지 다른 제형(임상 대 최종 상용 제형)의 RGX-314의 다른 용량이 망막하 투여에 의해 전달될 때 인간에서 동일한 성능을 발휘하는지 여부를 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
습성 AMD는 미국, 유럽 및 일본에서 시력 상실의 중요한 원인이며, 이들 지역에서만 최대 2백만 명이 습성 AMD를 앓고 있습니다.
현재의 항-VEGF 요법은 습성 AMD의 치료 환경을 크게 변화시켰고, 대부분의 환자에서 시력 상실의 진행을 예방할 수 있는 능력으로 인해 치료의 표준이 되었습니다.
그러나 이러한 치료법은 효능을 유지하기 위해 평생 동안 반복되는 안내 주사가 필요합니다.
치료에 대한 부담으로 인해 환자들은 시간이 지남에 따라 치료 횟수가 줄어들면서 시력 저하를 경험하는 경우가 많습니다.
RGX-314는 습성 AMD에 대한 잠재적인 일회성 치료제로 개발되고 있습니다.
RGX-314는 VEGF 활성에 결합하여 중화시키는 단클론 항체 단편을 암호화하는 유전자를 포함하는 AAV8 벡터를 사용합니다.
이 2상 오픈 라벨 연구는 신생혈관 연령 관련 황반변성 환자에서 망막하 전달을 통해 RGX-314 유전자 요법의 두 가지 제형에서 두 가지 용량의 약력학을 탐구할 것입니다.
포함/제외 기준을 충족하는 약 60명의 환자(코호트당 15명)가 4개의 순차적 용량 코호트에 등록됩니다.
용량 코호트는 수양액 이식유전자 산물(TP) 농도를 기준으로 RGX-314의 약력학을 조사하기 위해 2가지 제형 중 1가지 제형에 RGX-314의 2가지 용량 중 1가지 용량으로 구성됩니다.
참가자가 연구 기준을 충족하고 연구 참여를 선택하면 연구 참여가 약 12개월 동안 지속됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
60
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Patient Advocacy
- 전화번호: 1-866-860-0117
- 이메일: patientadvocacy@regenxbio.com
연구 장소
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85014
- Retinal Consultants of Arizona
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Sun City, Arizona, 미국, 85351
- Barnet Dulaney Perkins Eye Center
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California
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San Diego, California, 미국, 92064
- Retina Consultants of San Diego
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Santa Barbara, California, 미국, 93103
- California Retina Consultants
-
-
Florida
-
Saint Petersburg, Florida, 미국, 33711
- Retina Vitreous Associates of Florida
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Maryland
-
Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Wilmer Eye Institute
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Ophthalmic Consultants of Boston
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Nevada
-
Reno, Nevada, 미국, 89502
- Sierra Eye Associates
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New Mexico
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Albuquerque, New Mexico, 미국, 87109
- Eye Associates of New Mexico
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
- Wills Eye Hospital
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Tennessee
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Germantown, Tennessee, 미국, 38138
- Charles Retina Institute
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75231
- Texas Retina Associates
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The Woodlands, Texas, 미국, 77384
- Retina Consultants of Texas
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
50년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 50세 이상 89세 이하의 남성 또는 여성.
- 스크리닝 시 연구 안구에서 ≤ 78 내지 ≥ 40 사이의 조기 치료 당뇨병성 망막병증 연구(ETDRS) BCVA-문자 점수.
- 이전에 항-VEGF로 치료한 연구 안구에서 연령 관련 황반 변성에 이차적인 맥락막 혈관신생(CNV)의 진단.
- 참가자는 연구 등록 시 항-VEGF 요법에 대한 의미 있는 반응을 보여야 합니다.
- 이 연구에 대해 서면으로 서명된 정보에 입각한 동의를 제공할 의사가 있고 제공할 수 있습니다.
- 연구 안구에서 거짓 수정체(백내장 수술 후 최소 12주)여야 합니다.
제외 기준:
- 연구 안구에서 AMD 이외의 임의의 원인에 이차적인 CNV 또는 황반 부종.
- 연구 안구의 황반하 섬유증 또는 위축.
- 연구 눈의 시력 개선을 제한할 수 있는 조사자의 의견에 있는 모든 상태.
- 연구 안구에서 망막 박리 또는 망막 열공의 활동성 또는 이력.
- 연구 눈의 고급 녹내장.
- 유전자 요법으로 사전 치료.
- 지난 6개월 이내에 심근경색, 뇌혈관 사고 또는 일과성 허혈 발작.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 상업용 제형 용량 1
RGX-314의 용량 1
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RGX-314는 가용성 항-VEGF 단백질에 대한 코딩 서열을 지닌 재조합 아데노 관련 바이러스 유전자 치료 벡터입니다.
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실험적: 임상 제형 용량 1
RGX-314의 용량 1
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RGX-314는 가용성 항-VEGF 단백질에 대한 코딩 서열을 지닌 재조합 아데노 관련 바이러스 유전자 치료 벡터입니다.
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실험적: 상업용 제형 용량 2
RGX-314 2회 투여
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RGX-314는 가용성 항-VEGF 단백질에 대한 코딩 서열을 지닌 재조합 아데노 관련 바이러스 유전자 치료 벡터입니다.
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실험적: 임상 제형 용량 2
RGX-314 2회 투여
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RGX-314는 가용성 항-VEGF 단백질에 대한 코딩 서열을 지닌 재조합 아데노 관련 바이러스 유전자 치료 벡터입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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방수 내 RGX-314 표적 단백질 농도
기간: 24주 차에
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24주 차에
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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안구 부작용(AE) 및 전체 AE의 발생률 및 중증도
기간: 48주까지
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RGX-314의 안전성 및 내약성 평가
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48주까지
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최고교정시력(BCVA)의 변화
기간: 24주 및 48주차에
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ETDRS(Early Treatment Diabetic Retinopathy Study)로 측정한 BCVA
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24주 및 48주차에
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중앙 망막 두께(CRT)의 변화
기간: 24주 및 48주차에
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CRT는 스펙트럼 영역 광간섭 단층 촬영(SD-OCT)으로 측정됩니다.
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24주 및 48주차에
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24주차 및 48주차까지 평균 보충 항-VEGF 주사 연간 비율
기간: 24주차와 48주차까지
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48주 동안 추가 항-VEGF 요법의 필요성을 평가하기 위해
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24주차와 48주차까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 2월 22일
기본 완료 (실제)
2023년 10월 2일
연구 완료 (실제)
2024년 3월 18일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 3월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 4월 1일
처음 게시됨 (실제)
2021년 4월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 4월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 4월 10일
마지막으로 확인됨
2024년 4월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
RGX-314에 대한 임상 시험
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