Farmakodynamická studie genové terapie RGX-314 pro neovaskulární věkem podmíněnou makulární degeneraci (nAMD)
3. září 2024 aktualizováno: AbbVie
Fáze 2, otevřená studie k prozkoumání farmakodynamiky dvou dávek ve dvou formulacích genové terapie RGX-314 podávané subretinálním podáním u účastníků s neovaskulární věkem podmíněnou makulární degenerací
RGX-314 je vyvíjen jako nová jednorázová genová terapie pro léčbu neovaskulární (vlhké) věkem podmíněné makulární degenerace (nAMD), také označované jako vlhká AMD.
Vlhká AMD je charakterizována ztrátou zraku v důsledku tvorby nových, netěsných krevních cév v sítnici.
Účelem této otevřené studie fáze 2 je vyhodnotit, zda různé dávky RGX-314 ze dvou různých formulací (klinická versus případná komerční formulace) fungují stejně u lidí, když jsou podávány subretinálním podáním.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Vlhká AMD je významnou příčinou ztráty zraku ve Spojených státech, Evropě a Japonsku, přičemž jen v těchto zeměpisných oblastech žijí s vlhkou AMD až 2 miliony lidí.
Současné anti-VEGF terapie významně změnily prostředí pro léčbu vlhké formy AMD a staly se standardem péče díky své schopnosti zabránit progresi ztráty zraku u většiny pacientů.
Tyto terapie však vyžadují celoživotní opakované intraokulární injekce k udržení účinnosti.
Kvůli zátěži léčby u pacientů často dochází k poklesu zraku se sníženou frekvencí léčby v průběhu času.
RGX-314 je vyvíjen jako potenciální jednorázová léčba vlhké formy AMD.
RGX-314 používá vektor AAV8, který obsahuje gen, který kóduje fragment monoklonální protilátky, který se váže na aktivitu VEGF a neutralizuje ji.
Tato otevřená studie fáze 2 bude zkoumat farmakodynamiku dvou dávek ve dvou formulacích genové terapie RGX-314 prostřednictvím subretinálního podávání u pacientů s neovaskulární věkem podmíněnou makulární degenerací.
Přibližně 60 pacientů (15 na kohortu), kteří splňují kritéria pro zařazení/vyloučení, bude zařazeno do 4 po sobě jdoucích dávkových kohort.
Dávková kohorta se bude skládat z 1 ze 2 dávek RGX-314 v 1 ze 2 formulací, aby se prozkoumala farmakodynamika RGX-314 na základě koncentrací transgenního produktu komorové vody (TP).
Pokud účastníci splní studijní kritéria a rozhodnou se pro účast ve studii, bude jejich účast ve studii trvat přibližně 12 měsíců.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
60
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85014
- Retinal Consultants of Arizona
-
Sun City, Arizona, Spojené státy, 85351
- Barnet Dulaney Perkins Eye Center
-
-
California
-
San Diego, California, Spojené státy, 92064
- Retina Consultants of San Diego
-
Santa Barbara, California, Spojené státy, 93103
- California Retina Consultants
-
-
Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33711
- Retina Vitreous Associates of Florida
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
- Wilmer Eye Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Ophthalmic Consultants of Boston
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Spojené státy, 89502
- Sierra Eye Associates
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Spojené státy, 87109
- Eye Associates of New Mexico
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
- Wills Eye Hospital
-
-
Tennessee
-
Germantown, Tennessee, Spojené státy, 38138
- Charles Retina Institute
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
- Texas Retina Associates
-
The Woodlands, Texas, Spojené státy, 77384
- Retina Consultants of Texas
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
50 let až 89 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muži nebo ženy ve věku ≥ 50 let a ≤ 89 let.
- An Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) BCVA-písmeno skóre mezi ≤ 78 a ≥ 40 v oku studie při screeningu.
- Diagnóza choroidální neovaskularizace (CNV) sekundární k věkem podmíněné makulární degeneraci ve studovaném oku dříve léčeném anti-VEGF.
- Účastníci museli při vstupu do studie prokázat smysluplnou odpověď na léčbu anti-VEGF.
- Ochotný a schopný poskytnout písemný, podepsaný informovaný souhlas s touto studií.
- Musí být pseudofakický (nejméně 12 týdnů po operaci katarakty) ve studovaném oku.
Kritéria vyloučení:
- CNV nebo makulární edém ve studovaném oku sekundární k jakékoli jiné příčině než AMD.
- Subfoveální fibróza nebo atrofie ve studovaném oku.
- Jakýkoli stav podle názoru výzkumníka, který by mohl omezit zlepšení zrakové ostrosti ve studovaném oku.
- Aktivní nebo anamnéza odchlípení sítnice nebo trhliny sítnice ve studovaném oku.
- Pokročilý glaukom ve studovaném oku.
- Předchozí léčba genovou terapií.
- Infarkt myokardu, cerebrovaskulární příhoda nebo tranzitorní ischemická ataka během posledních 6 měsíců.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Komerční formulace Dávka 1
Dávka 1 RGX-314
|
RGX-314 je vektor pro genovou terapii rekombinantního adeno-asociovaného viru nesoucí kódující sekvenci pro rozpustný protein anti-VEGF
|
|
Experimentální: Dávka klinického přípravku 1
Dávka 1 RGX-314
|
RGX-314 je vektor pro genovou terapii rekombinantního adeno-asociovaného viru nesoucí kódující sekvenci pro rozpustný protein anti-VEGF
|
|
Experimentální: Komerční formulace Dávka 2
Dávka 2 RGX-314
|
RGX-314 je vektor pro genovou terapii rekombinantního adeno-asociovaného viru nesoucí kódující sekvenci pro rozpustný protein anti-VEGF
|
|
Experimentální: Klinická formulace dávka 2
Dávka 2 RGX-314
|
RGX-314 je vektor pro genovou terapii rekombinantního adeno-asociovaného viru nesoucí kódující sekvenci pro rozpustný protein anti-VEGF
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
RGX-314 cílová koncentrace proteinu v komorové vodě
Časové okno: V týdnu 24
|
V týdnu 24
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt a závažnost očních nežádoucích příhod (AE) a celkových AE
Časové okno: Do týdne 48
|
Vyhodnoťte bezpečnost a snášenlivost RGX-314
|
Do týdne 48
|
|
Změny v nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA)
Časové okno: Ve 24. a 48. týdnu
|
BCVA měřená pomocí Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)
|
Ve 24. a 48. týdnu
|
|
Změny v centrální tloušťce sítnice (CRT)
Časové okno: Ve 24. a 48. týdnu
|
CRT se měří spektrální doménovou optickou koherentní tomografií (SD-OCT)
|
Ve 24. a 48. týdnu
|
|
Průměrná roční míra doplňkové injekce anti-VEGF do týdne 24 a týdne 48
Časové okno: Přes týden 24 a týden 48
|
K posouzení potřeby doplňkové anti-VEGF terapie po dobu 48 týdnů
|
Přes týden 24 a týden 48
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
22. února 2021
Primární dokončení (Aktuální)
2. října 2023
Dokončení studie (Aktuální)
18. března 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
30. března 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
1. dubna 2021
První zveřejněno (Aktuální)
6. dubna 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
5. září 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
3. září 2024
Naposledy ověřeno
1. září 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- RGX-314-2103
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .