Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Farmakodynamická studie genové terapie RGX-314 pro neovaskulární věkem podmíněnou makulární degeneraci (nAMD)

10. dubna 2024 aktualizováno: AbbVie

Fáze 2, otevřená studie k prozkoumání farmakodynamiky dvou dávek ve dvou formulacích genové terapie RGX-314 podávané subretinálním podáním u účastníků s neovaskulární věkem podmíněnou makulární degenerací

RGX-314 je vyvíjen jako nová jednorázová genová terapie pro léčbu neovaskulární (vlhké) věkem podmíněné makulární degenerace (nAMD), také označované jako vlhká AMD. Vlhká AMD je charakterizována ztrátou zraku v důsledku tvorby nových, netěsných krevních cév v sítnici. Účelem této otevřené studie fáze 2 je vyhodnotit, zda různé dávky RGX-314 ze dvou různých formulací (klinická versus případná komerční formulace) fungují stejně u lidí, když jsou podávány subretinálním podáním.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Vlhká AMD je významnou příčinou ztráty zraku ve Spojených státech, Evropě a Japonsku, přičemž jen v těchto zeměpisných oblastech žijí s vlhkou AMD až 2 miliony lidí. Současné anti-VEGF terapie významně změnily prostředí pro léčbu vlhké formy AMD a staly se standardem péče díky své schopnosti zabránit progresi ztráty zraku u většiny pacientů. Tyto terapie však vyžadují celoživotní opakované intraokulární injekce k udržení účinnosti. Kvůli zátěži léčby u pacientů často dochází k poklesu zraku se sníženou frekvencí léčby v průběhu času. RGX-314 je vyvíjen jako potenciální jednorázová léčba vlhké formy AMD. RGX-314 používá vektor AAV8, který obsahuje gen, který kóduje fragment monoklonální protilátky, který se váže na aktivitu VEGF a neutralizuje ji. Tato otevřená studie fáze 2 bude zkoumat farmakodynamiku dvou dávek ve dvou formulacích genové terapie RGX-314 prostřednictvím subretinálního podávání u pacientů s neovaskulární věkem podmíněnou makulární degenerací. Přibližně 60 pacientů (15 na kohortu), kteří splňují kritéria pro zařazení/vyloučení, bude zařazeno do 4 po sobě jdoucích dávkových kohort. Dávková kohorta se bude skládat z 1 ze 2 dávek RGX-314 v 1 ze 2 formulací, aby se prozkoumala farmakodynamika RGX-314 na základě koncentrací transgenního produktu komorové vody (TP). Pokud účastníci splní studijní kritéria a rozhodnou se pro účast ve studii, bude jejich účast ve studii trvat přibližně 12 měsíců.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

60

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85014
        • Retinal Consultants of Arizona
      • Sun City, Arizona, Spojené státy, 85351
        • Barnet Dulaney Perkins Eye Center
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92064
        • Retina Consultants of San Diego
      • Santa Barbara, California, Spojené státy, 93103
        • California Retina Consultants
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33711
        • Retina Vitreous Associates of Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Wilmer Eye Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Spojené státy, 89502
        • Sierra Eye Associates
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Spojené státy, 87109
        • Eye Associates of New Mexico
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Wills Eye Hospital
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Spojené státy, 38138
        • Charles Retina Institute
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • Texas Retina Associates
      • The Woodlands, Texas, Spojené státy, 77384
        • Retina Consultants of Texas

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

50 let až 89 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži nebo ženy ve věku ≥ 50 let a ≤ 89 let.
  2. An Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) BCVA-písmeno skóre mezi ≤ 78 a ≥ 40 v oku studie při screeningu.
  3. Diagnóza choroidální neovaskularizace (CNV) sekundární k věkem podmíněné makulární degeneraci ve studovaném oku dříve léčeném anti-VEGF.
  4. Účastníci museli při vstupu do studie prokázat smysluplnou odpověď na léčbu anti-VEGF.
  5. Ochotný a schopný poskytnout písemný, podepsaný informovaný souhlas s touto studií.
  6. Musí být pseudofakický (nejméně 12 týdnů po operaci katarakty) ve studovaném oku.

Kritéria vyloučení:

  1. CNV nebo makulární edém ve studovaném oku sekundární k jakékoli jiné příčině než AMD.
  2. Subfoveální fibróza nebo atrofie ve studovaném oku.
  3. Jakýkoli stav podle názoru výzkumníka, který by mohl omezit zlepšení zrakové ostrosti ve studovaném oku.
  4. Aktivní nebo anamnéza odchlípení sítnice nebo trhliny sítnice ve studovaném oku.
  5. Pokročilý glaukom ve studovaném oku.
  6. Předchozí léčba genovou terapií.
  7. Infarkt myokardu, cerebrovaskulární příhoda nebo tranzitorní ischemická ataka během posledních 6 měsíců.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Komerční formulace Dávka 1
Dávka 1 RGX-314
Genetický: RGX-314
RGX-314 je vektor pro genovou terapii rekombinantního adeno-asociovaného viru nesoucí kódující sekvenci pro rozpustný protein anti-VEGF
Experimentální: Dávka klinického přípravku 1
Dávka 1 RGX-314
Genetický: RGX-314
RGX-314 je vektor pro genovou terapii rekombinantního adeno-asociovaného viru nesoucí kódující sekvenci pro rozpustný protein anti-VEGF
Experimentální: Komerční formulace Dávka 2
Dávka 2 RGX-314
Genetický: RGX-314
RGX-314 je vektor pro genovou terapii rekombinantního adeno-asociovaného viru nesoucí kódující sekvenci pro rozpustný protein anti-VEGF
Experimentální: Klinická formulace dávka 2
Dávka 2 RGX-314
Genetický: RGX-314
RGX-314 je vektor pro genovou terapii rekombinantního adeno-asociovaného viru nesoucí kódující sekvenci pro rozpustný protein anti-VEGF

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
RGX-314 cílová koncentrace proteinu v komorové vodě
Časové okno: V týdnu 24
V týdnu 24

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt a závažnost očních nežádoucích příhod (AE) a celkových AE
Časové okno: Do týdne 48
Vyhodnoťte bezpečnost a snášenlivost RGX-314
Do týdne 48
Změny v nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA)
Časové okno: Ve 24. a 48. týdnu
BCVA měřená pomocí Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)
Ve 24. a 48. týdnu
Změny v centrální tloušťce sítnice (CRT)
Časové okno: Ve 24. a 48. týdnu
CRT se měří spektrální doménovou optickou koherentní tomografií (SD-OCT)
Ve 24. a 48. týdnu
Průměrná roční míra doplňkové injekce anti-VEGF do týdne 24 a týdne 48
Časové okno: Přes týden 24 a týden 48
K posouzení potřeby doplňkové anti-VEGF terapie po dobu 48 týdnů
Přes týden 24 a týden 48

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

AbbVie

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. února 2021

Primární dokončení (Aktuální)

2. října 2023

Dokončení studie (Aktuální)

18. března 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. března 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. dubna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

6. dubna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RGX-314-2103

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Mokrá makulární degenerace

Klinické studie na RGX-314

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Djibouti

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit