先端巨大症の治療におけるパルツソチンの安全性と有効性を評価する研究 (PATHFNDR-1)
2026年6月18日 更新者：Crinetics Pharmaceuticals Inc.
長時間作用型ソマトスタチン受容体リガンドで治療された先端巨大症の被験者におけるパルツソチンの安全性と有効性を評価するための無作為化、制御、多施設研究 (PATHFNDR-1)
以前にソマトスタチン受容体リガンド（SRL）ベースの治療レジメンで治療された先端巨大症の被験者におけるパルツソチン（CRN00808としても知られる非ペプチドソマトスタチンアゴニスト、経口投与）の安全性と有効性を評価するために設計された無作為化プラセボ対照研究。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
58
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
California
-
Los Angeles、California、アメリカ、90048
- Crinetics Study Site
-
Torrance、California、アメリカ、90502
- Crinetics Study Site
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- Crinetics Study Site
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Crinetics Study Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Crinetics Study Site
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15212
- Crinetics Study Site
-
-
Tennessee
-
Nashville、Tennessee、アメリカ、37203
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Córdoba、アルゼンチン、X5000
- Crinetics Study Site
-
-
Buenos Aires
-
CABA、Buenos Aires、アルゼンチン、C1012AAR
- Crinetics Study Site
-
Ciudad Autonoma de Buenos Aire、Buenos Aires、アルゼンチン、C1405BCH
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
London、イギリス、W12 0HS
- Crinetics Study Site
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield、South Yorkshire、イギリス、S102JF
- Crinetics Study Site
-
-
West Midlands
-
Coventry、West Midlands、イギリス、CV2 2DX
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Beersheba、イスラエル、8410101
- Crinetics Study Site
-
Petah Tikva、イスラエル、4941480
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Roma、イタリア、00168
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Belgrade、セルビア、11000
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Budapest、ハンガリー、1083
- Crinetics Study Site
-
Pécs、ハンガリー、7624
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Bron、フランス、69677
- Crinetics Study Site
-
Pessac、フランス、33604
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro、ブラジル、20231-092
- Crinetics Study Site
-
Rio de Janeiro、ブラジル、21941-913
- Crinetics Study Site
-
-
Ceará
-
Fortaleza、Ceará、ブラジル、60430-275
- Crinetics Study Site
-
-
Paraná
-
Curitiba、Paraná、ブラジル、80030-110
- Crinetics Study Site
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre、Rio Grande do Sul、ブラジル、90410-000
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Sofia、ブルガリア、1431
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Ghent、ベルギー、9000
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
Lima region
-
San Isidro、Lima region、ペルー、15023
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Bydgoszcz、ポーランド、85-605
- Crinetics Study Site
-
Poznan、ポーランド、60-355
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Moscow、ロシア、117186
- Crinetics Study Site
-
Moscow、ロシア、119435
- Crinetics Study Site
-
Moscow、ロシア、125008
- Crinetics Study Site
-
-
Kemerovo Oblast
-
Kemerovo、Kemerovo Oblast、ロシア、650066
- Crinetics Study Site
-
-
Novosibirsk Oblast
-
Novosibirsk、Novosibirsk Oblast、ロシア、630005
- Crinetics Study Site
-
Novosibirsk、Novosibirsk Oblast、ロシア、630087
- Crinetics Study Site
-
-
Samara Oblast
-
Samara、Samara Oblast、ロシア、443041
- Crinetics Study Site
-
-
Tatarstan Republic
-
Kazan'、Tatarstan Republic、ロシア、420097
- Crinetics Study Site
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -18歳以上の男性および女性の被験者
- -先端巨大症の診断が確定し、プロトコルで定義されたソマトスタチン受容体リガンド療法の安定した用量による制御（IGF-1 ≤1.0×ULNで測定）
- 女性は妊娠しておらず、授乳中でなく、外科的に無菌であるか、閉経後、または避妊の効果的な方法を使用している必要があります
- -署名されたインフォームドコンセントを喜んで提供する
除外基準:
- -未治療または治療中止の先端巨大症の被験者
- パルツソチンによる前治療
- -スクリーニング前の24週間以内の下垂体手術または下垂体放射線療法の病歴
- -過去5年以内に適切に治療された基底細胞および皮膚の扁平上皮癌を除く悪性腫瘍の病歴または存在
- -過去30日または5半減期のいずれか長い方での治験薬の使用
- -HIV、B型肝炎、または活動性C型肝炎の既知の病歴
- -過去12か月間のアルコールまたは薬物乱用の履歴
- -研究者の意見では、この研究への被験者の適切な参加を危険にさらす状態
- -QTの延長に関連する心血管状態または薬物療法、または被験者に心拍異常の素因となるもの
- -症候性胆石症の被験者
- -スクリーニング期間中に臨床的に重大な異常所見がある被験者、または治験責任医師の意見では、被験者の安全性または研究を完了する能力を危険にさらす可能性のあるその他の病状または検査所見
- -現在、パシレオチドLAR（スクリーニング前24週間以内）またはペグビソマント、ドーパミンアゴニスト（スクリーニング前12週間以内）、または短時間作用型ソマトスタチン類似体（治験薬の初回投与前12週間以内）を服用している被験者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
プラセボコンパレーター：プラセボ
|
プラセボ、錠剤、1日1回経口
|
|
実験的：パルツソチン
|
パルツソチン、錠剤、1日1回経口
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
無作為化対照相終了時（EOR）におけるIGF-1の生化学的反応（正常上限値[ULN]の≤1.0倍）を維持した参加者の割合
時間枠：36週間
|
値>1.0は、年齢および性別調整後のULNを超えるIGF-1レベルを示します。
応答は、最後の2回の測定（週34および週36）の平均に基づくIGF-1レベル≤1.0×ULNと定義されます。
|
36週間
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
ベースラインからのIGF-1変化からEORまで
時間枠：ベースラインから36週間
|
値>1.0は、年齢および性別で調整されたULNを上回るIGF-1レベルを示します。
ベースラインは、IGF-1、成長ホルモン（GH）、および先端巨大症症状日記（ASD）を除くすべての評価において、研究薬の初回投与前の最後の非欠損評価として定義されました。
ベースラインからの変化は、（ベースライン後の値 - ベースライン値）を計算することで決定されました。
|
ベースラインから36週間
|
|
週34時点でGH＜1.0 ng/mLの参加者の割合
時間枠：第34週
|
一次エンドポイントと同様の方法論を用いて、ベースライン時点でGH<1.0 ng/mLであった参加者のうち、34週時点でGH<1.0 ng/mLであった参加者におけるGH反応の維持が解析されました。
|
第34週
|
|
ベースラインからの総アクロメガリー症状日記（ASD）スコアのEORへの変化
時間枠：ベースラインから36週間
|
ASDは、患者の視点から重要な先端巨大症症状を評価するために、スポンサーが開発した日記です。
週間平均ASD総合スコアは、先端巨大症に関連する7項目（頭痛、関節痛、発汗、疲労、脚の脱力、腫れ、しびれまたはチクチク感）から計算されます。
ASD総合スコアの範囲は0〜70で、各症状は最大10点を占めます。
スコアが高いほど症状の重症度が高いことを示します。
ベースラインからのASD総合スコアの変化は、ベースライン後のASD総合スコア（予定訪問日当日または7日前の利用可能なスコアの平均）からベースラインのASD総合スコアを差し引いたものと定義されました。
|
ベースラインから36週間
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年5月12日
一次修了 (実際)
2023年7月10日
研究の完了 (実際)
2026年5月29日
試験登録日
最初に提出
2021年4月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年4月6日
最初の投稿 (実際)
2021年4月8日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月18日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- CRN00808-09
- 2020-005431-70 (EudraCT番号)
- 2024-511925-71-00 (Ctis)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。