Tanulmány a Paltusotine biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére az akromegália kezelésében (PATHFNDR-1)
2026. június 18. frissítette: Crinetics Pharmaceuticals Inc.
Véletlenszerű, kontrollált, többközpontú vizsgálat a Paltusotine biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére hosszú hatású szomatosztatin-receptor ligandumokkal (PATHFNDR-1) kezelt akromegáliában szenvedő alanyoknál
Véletlenszerű, placebo-kontrollos vizsgálat, amelynek célja a paltusotin (más néven CRN00808; szájon át alkalmazott, nem peptid szomatosztatin agonista) biztonságosságának és hatékonyságának értékelése olyan akromegáliában szenvedő betegeknél, akiket korábban szomatosztatin receptor ligandum (SRL) alapú kezelési renddel kezeltek.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
58
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Córdoba, Argentína, X5000
- Crinetics Study Site
-
-
Buenos Aires
-
CABA, Buenos Aires, Argentína, C1012AAR
- Crinetics Study Site
-
Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Buenos Aires, Argentína, C1405BCH
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Ghent, Belgium, 9000
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brazília, 20231-092
- Crinetics Study Site
-
Rio de Janeiro, Brazília, 21941-913
- Crinetics Study Site
-
-
Ceará
-
Fortaleza, Ceará, Brazília, 60430-275
- Crinetics Study Site
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Brazília, 80030-110
- Crinetics Study Site
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazília, 90410-000
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgária, 1431
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
London, Egyesült Királyság, W12 0HS
- Crinetics Study Site
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Egyesült Királyság, S102JF
- Crinetics Study Site
-
-
West Midlands
-
Coventry, West Midlands, Egyesült Királyság, CV2 2DX
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90048
- Crinetics Study Site
-
Torrance, California, Egyesült Államok, 90502
- Crinetics Study Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
- Crinetics Study Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
- Crinetics Study Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Crinetics Study Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15212
- Crinetics Study Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37203
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Bron, Franciaország, 69677
- Crinetics Study Site
-
Pessac, Franciaország, 33604
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Beersheba, Izrael, 8410101
- Crinetics Study Site
-
Petah Tikva, Izrael, 4941480
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Lengyelország, 85-605
- Crinetics Study Site
-
Poznan, Lengyelország, 60-355
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Budapest, Magyarország, 1083
- Crinetics Study Site
-
Pécs, Magyarország, 7624
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Roma, Olaszország, 00168
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Moscow, Oroszország, 117186
- Crinetics Study Site
-
Moscow, Oroszország, 119435
- Crinetics Study Site
-
Moscow, Oroszország, 125008
- Crinetics Study Site
-
-
Kemerovo Oblast
-
Kemerovo, Kemerovo Oblast, Oroszország, 650066
- Crinetics Study Site
-
-
Novosibirsk Oblast
-
Novosibirsk, Novosibirsk Oblast, Oroszország, 630005
- Crinetics Study Site
-
Novosibirsk, Novosibirsk Oblast, Oroszország, 630087
- Crinetics Study Site
-
-
Samara Oblast
-
Samara, Samara Oblast, Oroszország, 443041
- Crinetics Study Site
-
-
Tatarstan Republic
-
Kazan', Tatarstan Republic, Oroszország, 420097
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
Lima region
-
San Isidro, Lima region, Peru, 15023
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Belgrade, Szerbia, 11000
- Crinetics Study Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
14 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfi és női alanyok ≥18 évesek
- Az akromegália megerősített diagnózisa és kontrollált (IGF-1 ≤1,0 × ULN mérése alapján) a protokollban meghatározott, stabil dózisú szomatosztatin receptor ligand terápia révén
- A nőstényeknek nem terheseknek és nem szoptatósnak kell lenniük, és vagy műtétileg sterileknek, menopauza után vagy hatékony fogamzásgátlási módszert kell alkalmazniuk.
- Hajlandó aláírt, tájékozott beleegyezést adni
Kizárási kritériumok:
- Kezelésben nem részesült vagy kezelést abbahagyott akromegáliás alanyok
- Előzetes paltusotin kezelés
- Hipofízis műtét a szűrést megelőző 24 héten belül vagy az agyalapi mirigy sugárkezelése
- Rosszindulatú daganat anamnézisében vagy jelenléte, kivéve megfelelően kezelt bazális sejtes és laphámsejtes bőrkarcinómákat az elmúlt 5 évben
- Bármely vizsgálati gyógyszer használata az elmúlt 30 napban vagy 5 felezési időn belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb
- Ismert HIV, hepatitis B vagy aktív hepatitis C
- Alkohollal vagy szerekkel való visszaélés anamnézisében az elmúlt 12 hónapban
- Minden olyan körülmény, amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetné az alany megfelelő részvételét ebben a vizsgálatban
- Szív- és érrendszeri állapotok, megnyúlt QT-vel kapcsolatos gyógyszerek, vagy olyanok, amelyek szívritmuszavarokra hajlamosítanak
- Tünetekkel járó cholelithiasisban szenvedő alanyok
- Azok az alanyok, akiknél a szűrési időszak alatt klinikailag jelentős kóros leletet észleltek, vagy bármely más egészségügyi állapot(ok) vagy laboratóriumi lelet, amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetheti az alany biztonságát vagy a vizsgálat befejezésének képességét
- Azok az alanyok, akik jelenleg pazireotid LAR-t (a szűrést megelőző 24 héten belül) vagy pegvisomant, dopamin agonistákat (a szűrést megelőző 12 héten belül) vagy rövid hatású szomatosztatin analógokat szednek (a vizsgálati gyógyszer első adagja előtt 12 héten belül)
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Kettős
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Placebo
|
Placebo, tabletta, naponta egyszer szájon át
|
|
Kísérleti: Paltusotine
|
Paltusotine, tabletta, naponta egyszer szájon át
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akik biokémiai választ tartanak fenn IGF-1-ben (≤1,0× a normál felső határérték [ULN]) a randomizált kontroll fázis végén (EOR)
Időkeret: 36 hét
|
Az >1,0 érték az életkorra és nemre korrigált ULN feletti IGF-1 szintet jelzi.
A válasz az utolsó 2 mérés (34. és 36. hét) átlagán alapuló ≤1,0×ULN IGF-1 szintként definiálható.
|
36 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az IGF-1 alapértéktől való változása az EOR-ig
Időkeret: Alapvonaltól a 36. hétig
|
Az >1,0 érték az életkorra és nemre korrigált ULN feletti IGF-1 szintet jelzi.
A kiindulási érték az utolsó nem hiányzó értékelésként lett meghatározva az első vizsgálati szer adagolása előtt minden értékelés esetében, kivéve az IGF-1, a növekedési hormon (GH) és az akromegália tünetnapló (ASD) esetében.
A kiindulási értékhez viszonyított változást úgy határoztuk meg, hogy kiszámítottuk (kiindulási érték utáni érték - kiindulási érték).
|
Alapvonaltól a 36. hétig
|
|
A 34. héten GH <1,0 ng/mL szintet elérő résztvevők százalékos aránya
Időkeret: 34. hét
|
A GH-válasz fenntartását azon résztvevőknél elemeztük, akiknél a 34. héten a GH<1,0 ng/mL volt, azok közül, akiknél a kiindulási állapotban a GH<1,0 ng/mL volt, ugyanazzal a módszertannal, mint az elsődleges végpont esetében.
|
34. hét
|
|
Az Acromegalia Tünetnapló (ASD) teljes pontszámának alapvonalhoz viszonyított változása az EOR-ig
Időkeret: Alapvonal 36 hétig
|
Az ASD egy sponsor által fejlesztett napi napló, amely fontos akromegália tüneteket értékel a beteg szemszögéből.
A heti átlagos ASD összpontszámot 7 akromegáliához kapcsolódó tételből számítják ki (fejfájás, ízületi fájdalom, izzadás, fáradtság, lábgyengeség, duzzanat, és zsibbadás vagy bizsergés).
Az ASD összpontszám 0 és 70 között mozog, minden tünet legfeljebb 10 pontot adhat hozzá.
Magasabb pontszám = nagyobb tüneti súlyosság.
Az ASD összpontszám alapvonalhoz viszonyított változását a posztbázis ASD összpontszám (a rendelkezésre álló pontszámok átlaga a tervezett vizit dátumán vagy annak előtt elérhető hét napon) mínusz az alapvonal ASD összpontszámként határozták meg.
|
Alapvonal 36 hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. május 12.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. július 10.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2026. május 29.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. április 6.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. április 6.
Első közzététel (Tényleges)
2021. április 8.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. július 15.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. június 18.
Utolsó ellenőrzés
2026. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CRN00808-09
- 2020-005431-70 (EudraCT szám)
- 2024-511925-71-00 (Ctis)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .