Un estudio para evaluar la seguridad y la eficacia de la paltusotina para el tratamiento de la acromegalia (PATHFNDR-1)
18 de junio de 2026 actualizado por: Crinetics Pharmaceuticals Inc.
Un estudio aleatorizado, controlado y multicéntrico para evaluar la seguridad y la eficacia de la paltusotina en sujetos con acromegalia tratados con ligandos del receptor de somatostatina de acción prolongada (PATHFNDR-1)
Un estudio aleatorizado, controlado con placebo, diseñado para evaluar la seguridad y eficacia de paltusotina (también conocida como CRN00808; un agonista de somatostatina no peptídico administrado por vía oral) en sujetos con acromegalia tratados previamente con regímenes de tratamiento basados en el ligando del receptor de somatostatina (SRL).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
58
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Córdoba, Argentina, X5000
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Buenos Aires
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CABA, Buenos Aires, Argentina, C1012AAR
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Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Buenos Aires, Argentina, C1405BCH
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Rio de Janeiro, Brasil, 20231-092
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Rio de Janeiro, Brasil, 21941-913
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Ceará
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Fortaleza, Ceará, Brasil, 60430-275
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Paraná
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Curitiba, Paraná, Brasil, 80030-110
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Rio Grande do Sul
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Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90410-000
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Sofia, Bulgaria, 1431
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Ghent, Bélgica, 9000
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
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Torrance, California, Estados Unidos, 90502
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15212
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
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Bron, Francia, 69677
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Pessac, Francia, 33604
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Budapest, Hungría, 1083
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Pécs, Hungría, 7624
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Beersheba, Israel, 8410101
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Petah Tikva, Israel, 4941480
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Roma, Italia, 00168
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Lima region
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San Isidro, Lima region, Perú, 15023
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Bydgoszcz, Polonia, 85-605
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Poznan, Polonia, 60-355
- Crinetics Study Site
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London, Reino Unido, W12 0HS
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South Yorkshire
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Sheffield, South Yorkshire, Reino Unido, S102JF
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West Midlands
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Coventry, West Midlands, Reino Unido, CV2 2DX
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Moscow, Rusia, 117186
- Crinetics Study Site
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Moscow, Rusia, 119435
- Crinetics Study Site
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Moscow, Rusia, 125008
- Crinetics Study Site
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Kemerovo Oblast
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Kemerovo, Kemerovo Oblast, Rusia, 650066
- Crinetics Study Site
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Novosibirsk Oblast
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Novosibirsk, Novosibirsk Oblast, Rusia, 630005
- Crinetics Study Site
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Novosibirsk, Novosibirsk Oblast, Rusia, 630087
- Crinetics Study Site
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Samara Oblast
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Samara, Samara Oblast, Rusia, 443041
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Tatarstan Republic
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Kazan', Tatarstan Republic, Rusia, 420097
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Belgrade, Serbia, 11000
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos masculinos y femeninos ≥18 años de edad
- Diagnóstico confirmado de acromegalia y controlado (medido por IGF-1 ≤1.0×LSN) a través de una dosis estable de terapia con ligando del receptor de somatostatina definida por el protocolo
- Las mujeres no deben estar embarazadas ni amamantando, y quirúrgicamente estériles, posmenopáusicas o usando métodos efectivos de control de la natalidad.
- Dispuesto a proporcionar un consentimiento informado firmado
Criterio de exclusión:
- Sujetos con acromegalia sin tratamiento previo o que abandonaron el tratamiento
- Tratamiento previo con paltusotina
- Cirugía pituitaria dentro de las 24 semanas anteriores a la prueba de detección o antecedentes de radioterapia hipofisaria
- Antecedentes o presencia de malignidad, excepto carcinomas de células basales y de células escamosas tratados adecuadamente en los últimos 5 años.
- Uso de cualquier fármaco en investigación en los últimos 30 días o 5 vidas medias, lo que sea más largo
- Antecedentes conocidos de VIH, hepatitis B o hepatitis C activa
- Antecedentes de abuso de alcohol o sustancias en los últimos 12 meses
- Cualquier condición que, en opinión del investigador, pondría en peligro la participación adecuada del sujeto en este estudio.
- Condiciones cardiovasculares o medicamentos asociados con QT prolongado o aquellos que predisponen a los sujetos a anomalías del ritmo cardíaco
- Sujetos con colelitiasis sintomática
- Sujetos con hallazgos anormales clínicamente significativos durante el Período de selección, o cualquier otra condición médica o hallazgos de laboratorio que, en opinión del Investigador, puedan poner en peligro la seguridad del sujeto o su capacidad para completar el estudio.
- Sujetos que actualmente toman pasireotide LAR (dentro de las 24 semanas anteriores a la selección) o pegvisomant, agonistas de la dopamina (dentro de las 12 semanas anteriores a la selección) o análogos de somatostatina de acción corta (dentro de las 12 semanas anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio)
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Placebo
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Placebo, comprimidos, una vez al día por vía oral
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Experimental: Paltusotina
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Paltusotina, comprimidos, una vez al día por vía oral
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de participantes que mantienen la respuesta bioquímica en IGF-1 (≤1.0× el límite superior de lo normal [LSN]) al final de la fase de control aleatorizado (FCA)
Periodo de tiempo: 36 semanas
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Un valor >1,0 indica niveles de IGF-1 por encima del LSN ajustado por edad y sexo.
La respuesta se define como un nivel de IGF-1 ≤1,0×LSN basado en el promedio de las últimas 2 mediciones (semanas 34 y 36).
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36 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde la Línea Base en IGF-1 hasta el EOR
Periodo de tiempo: Desde la línea base hasta las 36 semanas
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Un valor >1,0 indica niveles de IGF-1 por encima del LSN ajustado por edad y sexo.
La línea de base se definió como la última evaluación no ausente antes de la primera dosis del fármaco del estudio para todas las evaluaciones, excepto IGF-1, hormona del crecimiento (GH) y el diario de síntomas de acromegalia (ASD).
El cambio desde la línea de base se determinó calculando (valor post-línea de base - valor de línea de base).
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Desde la línea base hasta las 36 semanas
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Porcentaje de participantes con GH <1.0 ng/mL en la semana 34
Periodo de tiempo: Semana 34
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El mantenimiento de la respuesta de GH se analizó en participantes con GH<1,0 ng/mL en la semana 34, de entre aquellos que tenían GH<1,0 ng/mL en el momento basal, utilizando la misma metodología que el criterio de valoración principal.
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Semana 34
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Cambio desde el valor basal en la puntuación total del Diario de Síntomas de Acromegalia (ASD) hasta el EOR
Periodo de tiempo: Desde la línea base hasta la semana 36
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El ASD es un diario diario desarrollado por el patrocinador para evaluar síntomas importantes de acromegalia desde la perspectiva del paciente.
La puntuación total media semanal del ASD se calcula a partir de 7 ítems asociados con la acromegalia (dolor de cabeza, dolor articular, sudoración, fatiga, debilidad en las piernas, hinchazón, y entumecimiento u hormigueo).
La puntuación total del ASD oscila entre 0 y 70, y cada síntoma contribuye con hasta 10 puntos.
Una puntuación más alta = mayor gravedad de los síntomas.
El cambio desde la línea base en el ASD total se definió como la puntuación total del ASD poslínea base (el promedio de las puntuaciones disponibles siete días en o antes de la fecha de visita programada) menos la puntuación total del ASD de la línea base.
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Desde la línea base hasta la semana 36
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
12 de mayo de 2021
Finalización primaria (Actual)
10 de julio de 2023
Finalización del estudio (Actual)
29 de mayo de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de abril de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de abril de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
8 de abril de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
15 de julio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de junio de 2026
Última verificación
1 de junio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del sistema endocrino
- Enfermedades óseas
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades hipotalámicas
- Hiperpituitarismo
- Enfermedades de la pituitaria
- Enfermedades Óseas Endocrinas
- Acromegalia
Otros números de identificación del estudio
- CRN00808-09
- 2020-005431-70 (Número EudraCT)
- 2024-511925-71-00 (Ctis)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .