Une étude pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de la paltusotine pour le traitement de l'acromégalie (PATHFNDR-1)
18 juin 2026 mis à jour par: Crinetics Pharmaceuticals Inc.
Une étude randomisée, contrôlée et multicentrique pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de la paltusotine chez les sujets atteints d'acromégalie traités avec des ligands des récepteurs de la somatostatine à action prolongée (PATHFNDR-1)
Une étude randomisée contrôlée par placebo conçue pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de la paltusotine (également connue sous le nom de CRN00808 ; un agoniste non peptidique de la somatostatine administré par voie orale) chez des sujets atteints d'acromégalie précédemment traités avec des schémas thérapeutiques à base de ligand du récepteur de la somatostatine (SRL).
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
58
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Córdoba, Argentine, X5000
- Crinetics Study Site
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Buenos Aires
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CABA, Buenos Aires, Argentine, C1012AAR
- Crinetics Study Site
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Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Buenos Aires, Argentine, C1405BCH
- Crinetics Study Site
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Ghent, Belgique, 9000
- Crinetics Study Site
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Rio de Janeiro, Brésil, 20231-092
- Crinetics Study Site
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Rio de Janeiro, Brésil, 21941-913
- Crinetics Study Site
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Ceará
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Fortaleza, Ceará, Brésil, 60430-275
- Crinetics Study Site
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Paraná
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Curitiba, Paraná, Brésil, 80030-110
- Crinetics Study Site
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Rio Grande do Sul
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Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brésil, 90410-000
- Crinetics Study Site
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Sofia, Bulgarie, 1431
- Crinetics Study Site
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Bron, France, 69677
- Crinetics Study Site
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Pessac, France, 33604
- Crinetics Study Site
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Budapest, Hongrie, 1083
- Crinetics Study Site
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Pécs, Hongrie, 7624
- Crinetics Study Site
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Beersheba, Israël, 8410101
- Crinetics Study Site
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Petah Tikva, Israël, 4941480
- Crinetics Study Site
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Roma, Italie, 00168
- Crinetics Study Site
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Bydgoszcz, Pologne, 85-605
- Crinetics Study Site
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Poznan, Pologne, 60-355
- Crinetics Study Site
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Lima region
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San Isidro, Lima region, Pérou, 15023
- Crinetics Study Site
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London, Royaume-Uni, W12 0HS
- Crinetics Study Site
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South Yorkshire
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Sheffield, South Yorkshire, Royaume-Uni, S102JF
- Crinetics Study Site
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West Midlands
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Coventry, West Midlands, Royaume-Uni, CV2 2DX
- Crinetics Study Site
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Moscow, Russie, 117186
- Crinetics Study Site
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Moscow, Russie, 119435
- Crinetics Study Site
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Moscow, Russie, 125008
- Crinetics Study Site
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Kemerovo Oblast
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Kemerovo, Kemerovo Oblast, Russie, 650066
- Crinetics Study Site
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Novosibirsk Oblast
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Novosibirsk, Novosibirsk Oblast, Russie, 630005
- Crinetics Study Site
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Novosibirsk, Novosibirsk Oblast, Russie, 630087
- Crinetics Study Site
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Samara Oblast
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Samara, Samara Oblast, Russie, 443041
- Crinetics Study Site
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Tatarstan Republic
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Kazan', Tatarstan Republic, Russie, 420097
- Crinetics Study Site
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Belgrade, Serbie, 11000
- Crinetics Study Site
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90048
- Crinetics Study Site
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Torrance, California, États-Unis, 90502
- Crinetics Study Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
- Crinetics Study Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Crinetics Study Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Crinetics Study Site
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15212
- Crinetics Study Site
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, États-Unis, 37203
- Crinetics Study Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
14 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Sujets masculins et féminins ≥ 18 ans
- Diagnostic confirmé d'acromégalie et contrôlé (tel que mesuré par IGF-1 ≤ 1,0 × LSN) via une dose stable de traitement par ligand du récepteur de la somatostatine défini dans le protocole
- Les femmes doivent être non enceintes et non allaitantes, et soit chirurgicalement stériles, post-ménopausées ou utilisant une ou plusieurs méthodes efficaces de contraception
- Disposé à fournir un consentement éclairé signé
Critère d'exclusion:
- Sujets acromégales naïfs de traitement ou en arrêt de traitement
- Traitement antérieur par la paltusotine
- Chirurgie hypophysaire dans les 24 semaines précédant le dépistage ou antécédents de radiothérapie hypophysaire
- Antécédents ou présence de malignité, à l'exception des carcinomes basocellulaires et épidermoïdes de la peau traités de manière adéquate au cours des 5 dernières années
- Utilisation de tout médicament expérimental au cours des 30 derniers jours ou 5 demi-vies, selon la plus longue
- Antécédents connus de VIH, d'hépatite B ou d'hépatite C active
- Antécédents d'alcoolisme ou de toxicomanie au cours des 12 derniers mois
- Toute condition qui, de l'avis de l'investigateur, compromettrait la participation appropriée du sujet à cette étude
- Affections cardiovasculaires ou médicaments associés à un QT prolongé ou ceux qui prédisposent les sujets aux anomalies du rythme cardiaque
- Sujets atteints de lithiase biliaire symptomatique
- Sujets présentant des résultats anormaux cliniquement significatifs pendant la période de dépistage, ou toute autre condition médicale ou résultats de laboratoire qui, de l'avis de l'investigateur, pourraient compromettre la sécurité du sujet ou sa capacité à terminer l'étude
- Sujets prenant actuellement du pasiréotide LAR (dans les 24 semaines précédant le dépistage) ou du pegvisomant, des agonistes de la dopamine (dans les 12 semaines précédant le dépistage) ou des analogues de la somatostatine à courte durée d'action (dans les 12 semaines précédant la première dose du médicament à l'étude)
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Double
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur placebo: Placebo
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Placebo, comprimés, une fois par jour par voie orale
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Expérimental: Paltusotine
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Paltusotine, comprimés, une fois par jour par voie orale
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Pourcentage de participants ayant maintenu une réponse biochimique de l'IGF-1 (≤1,0 × la limite supérieure de la normale [LSN]) à la fin de la phase de contrôle randomisée (EOR)
Délai: 36 semaines
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Une valeur >1,0 indique des taux d'IGF-1 supérieurs à la limite supérieure de la normale (LSN) ajustée selon l'âge et le sexe.
La réponse est définie comme un taux d'IGF-1 ≤1,0×LSN basé sur la moyenne des 2 dernières mesures (semaines 34 et 36).
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36 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Variation par rapport à la valeur initiale de l'IGF-1 jusqu'à l'EOR
Délai: De la ligne de base à 36 semaines
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Une valeur >1,0 indique des niveaux d'IGF-1 supérieurs à la LNS ajustée selon l'âge et le sexe.
La valeur de référence était définie comme la dernière évaluation non manquante avant la première dose du médicament à l'étude pour toutes les évaluations, sauf pour l'IGF-1, l'hormone de croissance (GH) et le journal des symptômes d'acromégalie (ASD).
Le changement par rapport à la valeur de référence a été déterminé en calculant (valeur post-référence - valeur de référence).
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De la ligne de base à 36 semaines
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Pourcentage de participants avec GH <1,0 ng/mL à la semaine 34
Délai: Semaine 34
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La maintenance de la réponse de la GH a été analysée chez les participants avec une GH<1,0 ng/mL à la semaine 34, parmi ceux qui avaient une GH<1,0 ng/mL au départ, en utilisant la même méthodologie que le critère d'évaluation principal.
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Semaine 34
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Changement par rapport au score de base du journal des symptômes de l'acromégalie (ASD) total jusqu'à l'EOR
Délai: De la ligne de base à 36 semaines
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L'ASD est un journal quotidien développé par le promoteur pour évaluer les symptômes importants de l'acromégalie du point de vue du patient.
Le score total moyen hebdomadaire de l'ASD est calculé à partir de 7 items associés à l'acromégalie (douleur à la tête, douleur articulaire, transpiration, fatigue, faiblesse dans les jambes, gonflement, et engourdissement ou picotements).
Le score total de l'ASD varie de 0 à 70, chaque symptôme contribuant jusqu'à 10 points.
Un score plus élevé = une sévérité des symptômes plus élevée.
Le changement par rapport à la valeur initiale du score total de l'ASD était défini comme le score total de l'ASD post-initial (la moyenne des scores disponibles sept jours avant ou à la date de visite prévue) moins le score total de l'ASD initial.
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De la ligne de base à 36 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
12 mai 2021
Achèvement primaire (Réel)
10 juillet 2023
Achèvement de l'étude (Réel)
29 mai 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
6 avril 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
6 avril 2021
Première publication (Réel)
8 avril 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
15 juillet 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
18 juin 2026
Dernière vérification
1 juin 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CRN00808-09
- 2020-005431-70 (Numéro EudraCT)
- 2024-511925-71-00 (Ctis)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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