Um estudo para avaliar a segurança e a eficácia da paltusotina no tratamento da acromegalia (PATHFNDR-1)
18 de junho de 2026 atualizado por: Crinetics Pharmaceuticals Inc.
Um estudo randomizado, controlado e multicêntrico para avaliar a segurança e a eficácia da paltusotina em indivíduos com acromegalia tratados com ligantes de receptor de somatostatina de ação prolongada (PATHFNDR-1)
Um estudo randomizado, controlado por placebo, desenvolvido para avaliar a segurança e a eficácia da paltusotina (também conhecida como CRN00808; um agonista não peptídico da somatostatina administrado por via oral) em indivíduos com acromegalia previamente tratados com regimes de tratamento baseados em ligante do receptor de somatostatina (SRL).
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
58
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Córdoba, Argentina, X5000
- Crinetics Study Site
-
-
Buenos Aires
-
CABA, Buenos Aires, Argentina, C1012AAR
- Crinetics Study Site
-
Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Buenos Aires, Argentina, C1405BCH
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasil, 20231-092
- Crinetics Study Site
-
Rio de Janeiro, Brasil, 21941-913
- Crinetics Study Site
-
-
Ceará
-
Fortaleza, Ceará, Brasil, 60430-275
- Crinetics Study Site
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Brasil, 80030-110
- Crinetics Study Site
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90410-000
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgária, 1431
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Ghent, Bélgica, 9000
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
- Crinetics Study Site
-
Torrance, California, Estados Unidos, 90502
- Crinetics Study Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Crinetics Study Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Crinetics Study Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Crinetics Study Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15212
- Crinetics Study Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Bron, França, 69677
- Crinetics Study Site
-
Pessac, França, 33604
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Budapest, Hungria, 1083
- Crinetics Study Site
-
Pécs, Hungria, 7624
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Beersheba, Israel, 8410101
- Crinetics Study Site
-
Petah Tikva, Israel, 4941480
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Roma, Itália, 00168
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
Lima region
-
San Isidro, Lima region, Peru, 15023
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Polônia, 85-605
- Crinetics Study Site
-
Poznan, Polônia, 60-355
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
London, Reino Unido, W12 0HS
- Crinetics Study Site
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Reino Unido, S102JF
- Crinetics Study Site
-
-
West Midlands
-
Coventry, West Midlands, Reino Unido, CV2 2DX
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Moscow, Rússia, 117186
- Crinetics Study Site
-
Moscow, Rússia, 119435
- Crinetics Study Site
-
Moscow, Rússia, 125008
- Crinetics Study Site
-
-
Kemerovo Oblast
-
Kemerovo, Kemerovo Oblast, Rússia, 650066
- Crinetics Study Site
-
-
Novosibirsk Oblast
-
Novosibirsk, Novosibirsk Oblast, Rússia, 630005
- Crinetics Study Site
-
Novosibirsk, Novosibirsk Oblast, Rússia, 630087
- Crinetics Study Site
-
-
Samara Oblast
-
Samara, Samara Oblast, Rússia, 443041
- Crinetics Study Site
-
-
Tatarstan Republic
-
Kazan', Tatarstan Republic, Rússia, 420097
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Belgrade, Sérvia, 11000
- Crinetics Study Site
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos do sexo masculino e feminino ≥18 anos de idade
- Diagnóstico confirmado de acromegalia e controlado (conforme medido por IGF-1 ≤1,0 × LSN) por meio de dose estável de terapia com ligante do receptor de somatostatina definida pelo protocolo
- As mulheres devem estar não grávidas e não lactantes, e cirurgicamente estéreis, pós-menopáusicas ou usando método(s) eficaz(is) de controle de natalidade
- Disposto a fornecer consentimento informado assinado
Critério de exclusão:
- Indivíduos com acromegalia virgens de tratamento ou sem tratamento
- Tratamento prévio com paltusotina
- Cirurgia hipofisária dentro de 24 semanas antes da triagem ou história de radioterapia hipofisária
- História ou presença de malignidade, exceto carcinomas basocelulares e espinocelulares adequadamente tratados nos últimos 5 anos
- Uso de qualquer medicamento experimental nos últimos 30 dias ou 5 meias-vidas, o que for mais longo
- História conhecida de HIV, hepatite B ou hepatite C ativa
- Histórico de abuso de álcool ou substâncias nos últimos 12 meses
- Qualquer condição que, na opinião do investigador, comprometa a participação apropriada do sujeito neste estudo
- Condições cardiovasculares ou medicamentos associados com QT prolongado ou aqueles que predispõem os indivíduos a anormalidades do ritmo cardíaco
- Indivíduos com colelitíase sintomática
- Sujeitos com achados anormais clinicamente significativos durante o Período de Triagem, ou qualquer outra condição médica ou achados laboratoriais que, na opinião do Investigador, possam comprometer a segurança ou capacidade do sujeito de concluir o estudo
- Indivíduos atualmente tomando pasireotida LAR (dentro de 24 semanas antes da triagem) ou pegvisomant, agonistas da dopamina (dentro de 12 semanas antes da triagem) ou análogos de somatostatina de ação curta (dentro de 12 semanas antes da primeira dose do medicamento do estudo)
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Comparador de Placebo: Placebo
|
Placebo, comprimidos, uma vez ao dia por via oral
|
|
Experimental: Paltusotina
|
Paltusotina, comprimidos, uma vez ao dia por via oral
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Percentagem de Participantes que Mantêm Resposta Bioquímica em IGF-1 (≤1,0× o Limite Superior do Normal [LSN]) no Final da Fase de Controlo Randomizada (FECR)
Prazo: 36 Semanas
|
Um valor >1,0 indica níveis de IGF-1 superiores ao ULN ajustado à idade e ao sexo.
Resposta é definida como um nível de IGF-1 ≤1,0×ULN com base na média das últimas 2 medições (semanas 34 e 36). |
36 Semanas
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Variação em relação à Linha de Base do IGF-1 para EOR
Prazo: Baseline até 36 Semanas
|
Um valor >1.0 indica níveis de IGF-1 acima do ULN ajustado para idade e sexo.
A linha de base foi definida como a última avaliação não ausente antes da primeira dose do fármaco do estudo para todas as avaliações, exceto IGF-1, hormona de crescimento (GH) e diário de sintomas de acromegalia (ASD).
A mudança em relação à linha de base foi determinada calculando (valor pós-linha de base - valor da linha de base).
|
Baseline até 36 Semanas
|
|
Percentagem de Participantes com GH <1,0 ng/mL na Semana 34
Prazo: Semana 34
|
A manutenção da resposta da GH foi analisada em participantes com GH<1,0 ng/mL na semana 34, entre aqueles que tinham GH<1,0 ng/mL na Linha de Base, utilizando a mesma metodologia do endpoint primário.
|
Semana 34
|
|
Alteração em Relação à Linha de Base na Pontuação Total do Diário de Sintomas da Acromegalia (ASD) até EOR
Prazo: Baseline até 36 Semanas
|
O ASD é um diário diário desenvolvido pelo patrocinador para avaliar sintomas importantes da acromegalia a partir da perspetiva do paciente.
A média semanal do total de pontos do ASD é calculada a partir de 7 itens associados à acromegalia (dor de cabeça, dor nas articulações, suores, fadiga, fraqueza nas pernas, inchaço, e dormência ou formigueiro).
O total de pontos do ASD varia de 0 a 70, com cada sintoma a contribuir até 10 pontos.
Uma pontuação mais alta = maior gravidade dos sintomas.
A mudança em relação à linha de base no total do ASD foi definida como a pontuação total do ASD após a linha de base (a média das pontuações disponíveis sete dias antes ou na data da visita programada) menos a pontuação total do ASD na linha de base.
|
Baseline até 36 Semanas
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
12 de maio de 2021
Conclusão Primária (Real)
10 de julho de 2023
Conclusão do estudo (Real)
29 de maio de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de abril de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
6 de abril de 2021
Primeira postagem (Real)
8 de abril de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
15 de julho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
18 de junho de 2026
Última verificação
1 de junho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CRN00808-09
- 2020-005431-70 (Número EudraCT)
- 2024-511925-71-00 (Ctis)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .