En studie for å evaluere sikkerheten og effekten av Paltusotine for behandling av akromegali (PATHFNDR-1)
18. juni 2026 oppdatert av: Crinetics Pharmaceuticals Inc.
En randomisert, kontrollert, multisenterstudie for å evaluere sikkerheten og effekten av Paltusotine hos personer med akromegali behandlet med langtidsvirkende somatostatinreseptorligander (PATHFNDR-1)
En randomisert, placebokontrollert studie designet for å evaluere sikkerheten og effekten av paltusotin (også kjent som CRN00808; en oralt administrert ikke-peptid somatostatinagonist) hos personer med akromegali tidligere behandlet med somatostatinreseptorligand (SRL)-baserte behandlingsregimer.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
58
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Córdoba, Argentina, X5000
- Crinetics Study Site
-
-
Buenos Aires
-
CABA, Buenos Aires, Argentina, C1012AAR
- Crinetics Study Site
-
Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Buenos Aires, Argentina, C1405BCH
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Ghent, Belgia, 9000
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasil, 20231-092
- Crinetics Study Site
-
Rio de Janeiro, Brasil, 21941-913
- Crinetics Study Site
-
-
Ceará
-
Fortaleza, Ceará, Brasil, 60430-275
- Crinetics Study Site
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Brasil, 80030-110
- Crinetics Study Site
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90410-000
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgaria, 1431
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90048
- Crinetics Study Site
-
Torrance, California, Forente stater, 90502
- Crinetics Study Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
- Crinetics Study Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Crinetics Study Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Crinetics Study Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15212
- Crinetics Study Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37203
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Bron, Frankrike, 69677
- Crinetics Study Site
-
Pessac, Frankrike, 33604
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Beersheba, Israel, 8410101
- Crinetics Study Site
-
Petah Tikva, Israel, 4941480
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Roma, Italia, 00168
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
Lima region
-
San Isidro, Lima region, Peru, 15023
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Polen, 85-605
- Crinetics Study Site
-
Poznan, Polen, 60-355
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Moscow, Russland, 117186
- Crinetics Study Site
-
Moscow, Russland, 119435
- Crinetics Study Site
-
Moscow, Russland, 125008
- Crinetics Study Site
-
-
Kemerovo Oblast
-
Kemerovo, Kemerovo Oblast, Russland, 650066
- Crinetics Study Site
-
-
Novosibirsk Oblast
-
Novosibirsk, Novosibirsk Oblast, Russland, 630005
- Crinetics Study Site
-
Novosibirsk, Novosibirsk Oblast, Russland, 630087
- Crinetics Study Site
-
-
Samara Oblast
-
Samara, Samara Oblast, Russland, 443041
- Crinetics Study Site
-
-
Tatarstan Republic
-
Kazan', Tatarstan Republic, Russland, 420097
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11000
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, W12 0HS
- Crinetics Study Site
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Storbritannia, S102JF
- Crinetics Study Site
-
-
West Midlands
-
Coventry, West Midlands, Storbritannia, CV2 2DX
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn, 1083
- Crinetics Study Site
-
Pécs, Ungarn, 7624
- Crinetics Study Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige og kvinnelige forsøkspersoner ≥18 år
- Bekreftet diagnose av akromegali og kontrollert (målt ved IGF-1 ≤1,0×ULN) via stabil dose av protokolldefinert somatostatinreseptorligandterapi
- Kvinner må være ikke-gravide og ikke-ammende, og enten kirurgisk sterile, postmenopausale eller bruke effektive prevensjonsmetode(r)
- Villig til å gi signert informert samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Behandlingsnaive eller behandlingsavbrutt akromegali
- Tidligere behandling med paltusotin
- Hypofysekirurgi innen 24 uker før screening eller historie med strålebehandling av hypofysen
- Anamnese eller tilstedeværelse av malignitet bortsett fra tilstrekkelig behandlede basalcelle- og plateepitelkarsinomer i huden i løpet av de siste 5 årene
- Bruk av ethvert forsøkslegemiddel i løpet av de siste 30 dagene eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst
- Kjent historie med HIV, hepatitt B eller aktiv hepatitt C
- Historie om alkohol- eller rusmisbruk de siste 12 månedene
- Enhver tilstand som etter etterforskerens mening ville sette forsøkspersonens passende deltakelse i denne studien i fare
- Kardiovaskulære tilstander eller medisiner assosiert med forlenget QT eller de som disponerer individer for hjerterytmeavvik
- Personer med symptomatisk kolelitiasis
- Forsøkspersoner med klinisk signifikante unormale funn i løpet av screeningsperioden, eller andre medisinske tilstand(er) eller laboratoriefunn som, etter etterforskerens oppfatning, kan sette forsøkspersonens sikkerhet eller evne til å fullføre studien i fare
- Personer som for tiden tar pasireotid LAR (innen 24 uker før screening) eller pegvisomant, dopaminagonister (innen 12 uker før screening), eller korttidsvirkende somatostatinanaloger (innen 12 uker før første dose av studiemedikamentet)
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
|
Placebo, tabletter, en gang daglig gjennom munnen
|
|
Eksperimentell: Paltusotin
|
Paltusotin, tabletter, en gang daglig gjennom munnen
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av deltakere som opprettholder biokjemisk respons i IGF-1 (≤1,0× den øvre normalgrensen [ULN]) ved slutten av den randomiserte kontrollfasen (EOR)
Tidsramme: 36 uker
|
En verdi >1,0 indikerer IGF-1-nivåer over den alders- og kjønnsjusterte øvre referanseverdien (ØRV).
Respons er definert som et IGF-1-nivå ≤1,0×ØRV basert på gjennomsnittet av de to siste målingene (uke 34 og 36).
|
36 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra utgangspunkt i IGF-1 til EOR
Tidsramme: Fra baseline til 36 uker
|
En verdi >1,0 indikerer IGF-1-nivåer over den alders- og kjønnsjusterte øvre referanseverdien (ULN).
Utgangspunktet ble definert som den siste ikke-manglende vurderingen før første dose av studiemedikamentet for alle vurderinger unntatt IGF-1, veksthormon (GH) og dagbok for akromegalisymptomer (ASD).
Endring fra utgangspunktet ble bestemt ved å beregne (verdi etter utgangspunktet - utgangspunktverdi).
|
Fra baseline til 36 uker
|
|
Prosentandel av deltakere med GH <1.0 ng/mL uke 34
Tidsramme: Uke 34
|
GH vedlikehold av respons ble analysert hos deltakere med GH<1,0 ng/mL ved uke 34, blant de som hadde GH<1,0 ng/mL ved baseline, ved bruk av samme metode som primærendepunktet.
|
Uke 34
|
|
Endring fra utgangspunkt i Totalt Akromegali Symptom Dagbok (ASD) Score til EOR
Tidsramme: Baseline til 36 uker
|
ASD er en dagbok utviklet av sponsor for å vurdere viktige akromegalisymptomer fra pasientens perspektiv.
Den ukentlige gjennomsnittlige ASD-totalscoren beregnes fra 7 elementer knyttet til akromegali (hodepine, leddsmerter, svetting, tretthet, svakhet i ben, hevelse og følelsesløshet eller prikking).
ASD-totalscoren varierer fra 0 til 70, hvor hvert symptom bidrar med opptil 10 poeng.
Høyere poengsum = høyere symptomgrad.
Endring fra baseline i total ASD ble definert som postbaseline total ASD-poengsum (gjennomsnittet av tilgjengelige poengsummer syv dager på eller før planlagt besøksdato) minus baseline total ASD-poengsum.
|
Baseline til 36 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
12. mai 2021
Primær fullføring (Faktiske)
10. juli 2023
Studiet fullført (Faktiske)
29. mai 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
6. april 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
6. april 2021
Først lagt ut (Faktiske)
8. april 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
15. juli 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
18. juni 2026
Sist bekreftet
1. juni 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CRN00808-09
- 2020-005431-70 (EudraCT-nummer)
- 2024-511925-71-00 (Ctis)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .