Studie k hodnocení bezpečnosti a účinnosti paltusotinu při léčbě akromegalie (PATHFNDR-1)
13. května 2026 aktualizováno: Crinetics Pharmaceuticals Inc.
Randomizovaná, kontrolovaná, multicentrická studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti paltusotinu u subjektů s akromegalií léčených ligandy somatostatinových receptorů s dlouhodobým účinkem (PATHFNDR-1)
Randomizovaná, placebem kontrolovaná studie navržená k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti paltusotinu (také známého jako CRN00808; perorálně podávaného nepeptidového somatostatinového agonisty) u subjektů s akromegalií dříve léčených léčebnými režimy založenými na ligandu somatostatinového receptoru (SRL).
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
58
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Córdoba, Argentina, X5000
- Crinetics Study Site
-
-
Buenos Aires
-
CABA, Buenos Aires, Argentina, C1012AAR
- Crinetics Study Site
-
Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Buenos Aires, Argentina, C1405BCH
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Ghent, Belgie, 9000
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brazílie, 20231-092
- Crinetics Study Site
-
Rio de Janeiro, Brazílie, 21941-913
- Crinetics Study Site
-
-
Ceará
-
Fortaleza, Ceará, Brazílie, 60430-275
- Crinetics Study Site
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Brazílie, 80030-110
- Crinetics Study Site
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazílie, 90410-000
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulharsko, 1431
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Bron, Francie, 69677
- Crinetics Study Site
-
Pessac, Francie, 33604
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Roma, Itálie, 00168
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Beersheba, Izrael, 8410101
- Crinetics Study Site
-
Petah Tikva, Izrael, 4941480
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Budapest, Maďarsko, 1083
- Crinetics Study Site
-
Pécs, Maďarsko, 7624
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
Lima region
-
San Isidro, Lima region, Peru, 15023
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Polsko, 85-605
- Crinetics Study Site
-
Poznan, Polsko, 60-355
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Moscow, Rusko, 117186
- Crinetics Study Site
-
Moscow, Rusko, 119435
- Crinetics Study Site
-
Moscow, Rusko, 125008
- Crinetics Study Site
-
-
Kemerovo Oblast
-
Kemerovo, Kemerovo Oblast, Rusko, 650066
- Crinetics Study Site
-
-
Novosibirsk Oblast
-
Novosibirsk, Novosibirsk Oblast, Rusko, 630005
- Crinetics Study Site
-
Novosibirsk, Novosibirsk Oblast, Rusko, 630087
- Crinetics Study Site
-
-
Samara Oblast
-
Samara, Samara Oblast, Rusko, 443041
- Crinetics Study Site
-
-
Tatarstan Republic
-
Kazan', Tatarstan Republic, Rusko, 420097
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
London, Spojené království, W12 0HS
- Crinetics Study Site
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Spojené království, S102JF
- Crinetics Study Site
-
-
West Midlands
-
Coventry, West Midlands, Spojené království, CV2 2DX
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
- Crinetics Study Site
-
Torrance, California, Spojené státy, 90502
- Crinetics Study Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
- Crinetics Study Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Crinetics Study Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Crinetics Study Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15212
- Crinetics Study Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37203
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Belgrade, Srbsko, 11000
- Crinetics Study Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muži a ženy ve věku ≥ 18 let
- Potvrzená diagnóza akromegalie a kontrolovaná (měřeno pomocí IGF-1 ≤1,0×ULN) prostřednictvím stabilní dávky protokolem definované terapie ligandem somatostatinového receptoru
- Ženy musí být netěhotné a nekojící a musí být buď chirurgicky sterilní, postmenopauzální, nebo musí používat účinnou metodu(y) antikoncepce
- Ochota poskytnout podepsaný informovaný souhlas
Kritéria vyloučení:
- Subjekty s akromegalií, které dosud nebyly léčeny nebo jim byla léčba přerušena
- Předchozí léčba paltusotinem
- Operace hypofýzy během 24 týdnů před screeningem nebo anamnéza hypofyzární radiační terapie
- Anamnéza nebo přítomnost malignity s výjimkou adekvátně léčených bazocelulárních a spinocelulárních karcinomů kůže během posledních 5 let
- Užívání jakéhokoli hodnoceného léku během posledních 30 dnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší
- Známá anamnéza HIV, hepatitidy B nebo aktivní hepatitidy C
- Anamnéza zneužívání alkoholu nebo návykových látek za posledních 12 měsíců
- Jakákoli podmínka, která by podle názoru zkoušejícího ohrozila přiměřenou účast subjektu v této studii
- Kardiovaskulární stavy nebo léky spojené s prodlouženým QT nebo ty, které predisponují subjekty k abnormalitám srdečního rytmu
- Subjekty se symptomatickou cholelitiázou
- Subjekty s klinicky významnými abnormálními nálezy během období screeningu nebo jakýmkoli jiným zdravotním stavem (stavy) nebo laboratorními nálezy, které by podle názoru zkoušejícího mohly ohrozit bezpečnost subjektu nebo schopnost dokončit studii
- Subjekty, které v současné době užívají pasireotid LAR (během 24 týdnů před screeningem) nebo pegvisomant, agonisty dopaminu (během 12 týdnů před screeningem) nebo krátkodobě působící analogy somatostatinu (během 12 týdnů před první dávkou studovaného léku)
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
|
Placebo, tablety, jednou denně ústy
|
|
Experimentální: Paltusotin
|
Paltusotin, tablety, jednou denně ústy
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento účastníků, kteří si udrželi biochemickou odpověď na IGF-1 (≤1,0× horní hranice normálu [ULN]) na konci randomizované kontrolní fáze (EOR)
Časové okno: 36 týdnů
|
Hodnota >1,0 znamená hladiny IGF-1 nad věkově a pohlavně upraveným horním limitem normy (ULN).
Odpověď je definována jako hladina IGF-1 ≤1,0×ULN na základě průměru posledních 2 měření (týdny 34 a 36).
|
36 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty IGF-1 do EOR
Časové okno: Od výchozího stavu do 36 týdnů
|
Hodnota >1,0 znamená hladiny IGF-1 nad věkově a pohlavně upraveným ULN.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední nechybějící hodnocení před podáním první dávky studijního léku pro všechna hodnocení kromě IGF-1, růstového hormonu (GH) a deníku příznaků akromegalie (ASD).
Změna od výchozí hodnoty byla určena výpočtem (hodnota po výchozí hodnotě - výchozí hodnota).
|
Od výchozího stavu do 36 týdnů
|
|
Procento účastníků s GH <1.0 ng/mL ve 34. týdnu
Časové okno: 34. týden
|
Udržení odpovědi na léčbu GH bylo analyzováno u účastníků s GH<1,0 ng/mL ve 34. týdnu z těch, kteří měli GH<1,0 ng/mL na začátku studie, s použitím stejné metodologie jako u primárního cíle.
|
34. týden
|
|
Změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre deníku příznaků akromegalie (ASD) k EOR
Časové okno: Od výchozího stavu do 36 týdnů
|
ASD je deník vyvinutý sponzorem pro hodnocení důležitých příznaků akromegalie z pohledu pacienta.
Týdenní průměrný celkový skóre ASD se vypočítá ze 7 položek spojených s akromegalií (bolest hlavy, bolest kloubů, pocení, únava, slabost nohou, otoky a necitlivost nebo brnění).
Celkové skóre ASD se pohybuje od 0 do 70, přičemž každý příznak může přispět až 10 body.
Vyšší skóre = vyšší závažnost příznaků.
Změna oproti výchozí hodnotě v celkovém skóre ASD byla definována jako celkové skóre ASD po výchozí hodnotě (průměr dostupných skóre sedmi dnů v den nebo před plánovaným datem návštěvy) mínus výchozí celkové skóre ASD.
|
Od výchozího stavu do 36 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
12. května 2021
Primární dokončení (Aktuální)
10. července 2023
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. června 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
6. dubna 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
6. dubna 2021
První zveřejněno (Aktuální)
8. dubna 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
15. května 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
13. května 2026
Naposledy ověřeno
1. prosince 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CRN00808-09
- 2020-005431-70 (Číslo EudraCT)
- 2024-511925-71-00 (Ctis)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .