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评估帕妥索汀治疗肢端肥大症的安全性和有效性的研究 (PATHFNDR-1)

2026年6月18日 更新者：Crinetics Pharmaceuticals Inc.

一项随机、对照、多中心研究，以评估 Paltusotine 在接受长效生长抑素受体配体治疗的肢端肥大症患者中的安全性和有效性 (PATHFNDR-1)

一项随机、安慰剂对照研究，旨在评估 paltusotine（也称为 CRN00808；一种口服非肽类生长抑素激动剂）在先前接受基于生长抑素受体配体 (SRL) 的治疗方案治疗的肢端肥大症患者中的安全性和有效性。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

58

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 以色列
      • Beersheba、以色列、8410101
        • Crinetics Study Site
      • Petah Tikva、以色列、4941480
        • Crinetics Study Site
  • 俄罗斯
      • Moscow、俄罗斯、117186
        • Crinetics Study Site
      • Moscow、俄罗斯、119435
        • Crinetics Study Site
      • Moscow、俄罗斯、125008
        • Crinetics Study Site
    • Kemerovo Oblast
      • Kemerovo、Kemerovo Oblast、俄罗斯、650066
        • Crinetics Study Site
    • Novosibirsk Oblast
      • Novosibirsk、Novosibirsk Oblast、俄罗斯、630005
        • Crinetics Study Site
      • Novosibirsk、Novosibirsk Oblast、俄罗斯、630087
        • Crinetics Study Site
    • Samara Oblast
      • Samara、Samara Oblast、俄罗斯、443041
        • Crinetics Study Site
    • Tatarstan Republic
      • Kazan'、Tatarstan Republic、俄罗斯、420097
        • Crinetics Study Site
  • 保加利亚
      • Sofia、保加利亚、1431
        • Crinetics Study Site
  • 匈牙利
      • Budapest、匈牙利、1083
        • Crinetics Study Site
      • Pécs、匈牙利、7624
        • Crinetics Study Site
  • 塞尔维亚
      • Belgrade、塞尔维亚、11000
        • Crinetics Study Site
  • 巴西
      • Rio de Janeiro、巴西、20231-092
        • Crinetics Study Site
      • Rio de Janeiro、巴西、21941-913
        • Crinetics Study Site
    • Ceará
      • Fortaleza、Ceará、巴西、60430-275
        • Crinetics Study Site
    • Paraná
      • Curitiba、Paraná、巴西、80030-110
        • Crinetics Study Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre、Rio Grande do Sul、巴西、90410-000
        • Crinetics Study Site
  • 意大利
      • Roma、意大利、00168
        • Crinetics Study Site
  • 比利时
      • Ghent、比利时、9000
        • Crinetics Study Site
  • 法国
      • Bron、法国、69677
        • Crinetics Study Site
      • Pessac、法国、33604
        • Crinetics Study Site
  • 波兰
      • Bydgoszcz、波兰、85-605
        • Crinetics Study Site
      • Poznan、波兰、60-355
        • Crinetics Study Site
  • 秘鲁
    • Lima region
      • San Isidro、Lima region、秘鲁、15023
        • Crinetics Study Site
  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90048
        • Crinetics Study Site
      • Torrance、California、美国、90502
        • Crinetics Study Site
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21205
        • Crinetics Study Site
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • Crinetics Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Crinetics Study Site
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15212
        • Crinetics Study Site
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37203
        • Crinetics Study Site
  • 英国
      • London、英国、W12 0HS
        • Crinetics Study Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield、South Yorkshire、英国、S102JF
        • Crinetics Study Site
    • West Midlands
      • Coventry、West Midlands、英国、CV2 2DX
        • Crinetics Study Site
  • 阿根廷
      • Córdoba、阿根廷、X5000
        • Crinetics Study Site
    • Buenos Aires
      • CABA、Buenos Aires、阿根廷、C1012AAR
        • Crinetics Study Site
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aire、Buenos Aires、阿根廷、C1405BCH
        • Crinetics Study Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

14年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. ≥18岁的男性和女性受试者
  2. 通过稳定剂量的协议定义的生长抑素受体配体治疗，确认肢端肥大症诊断和控制（通过 IGF-1 ≤1.0×ULN 测量）
  3. 女性必须是未怀孕和非哺乳期的，并且是手术绝育、绝经后或使用有效的节育方法
  4. 愿意提供签署的知情同意书

排除标准：

  1. 治疗天真或治疗撤回肢端肥大症受试者
  2. 之前用帕妥索汀治疗
  3. 筛选前 24 周内进行过垂体手术或有垂体放疗史
  4. 过去 5 年内有恶性肿瘤的病史或存在，但经过充分治疗的皮肤基底细胞癌和鳞状细胞癌除外
  5. 在过去 30 天内或 5 个半衰期内使用任何研究药物，以较长者为准
  6. 已知的 HIV、乙型肝炎或活动性丙型肝炎病史
  7. 过去 12 个月内有酒精或药物滥用史
  8. 研究者认为会危及受试者适当参与本研究的任何情况
  9. 与 QT 延长相关的心血管疾病或药物，或使受试者易患心律异常的药物
  10. 有症状的胆石症受试者
  11. 在筛选期间具有临床显着异常发现的受试者，或研究者认为可能危及受试者安全或完成研究的能力的任何其他医学状况或实验室发现
  12. 目前服用帕瑞肽 LAR（筛选前 24 周内）或培维索孟、多巴胺激动剂（筛选前 12 周内）或短效生长抑素类似物（研究药物首次给药前 12 周内）的受试者

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：双倍的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：安慰剂
药品：安慰剂
安慰剂，片剂，每天口服一次
实验性的：帕妥苏汀
药品：帕妥索汀
Paltusotine，片剂，每天口服一次
其他名称：
  • CRN00808

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
在随机对照期结束时（EOR）维持IGF-1生化反应（≤1.0×正常值上限[ULN]）的受试者百分比
大体时间：36周
数值>1.0表明IGF-1水平高于年龄和性别调整后的正常值上限。 应答定义为根据最近两次测量（第34周和第36周）的平均值，IGF-1水平≤1.0×正常值上限。
36周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
从基线至EOR的IGF-1变化
大体时间：基线至36周
数值 >1.0 表示 IGF-1 水平高于年龄和性别调整后的正常值上限（ULN）。 除 IGF-1、生长激素（GH）和肢端肥大症症状日记（ASD）外，所有评估的基线定义为首次研究药物给药前最后一次非缺失评估。 与基线的变化通过计算（基线后值 - 基线值）确定。
基线至36周
第34周时生长激素<1.0 ng/mL的参与者百分比
大体时间：第34周
在基线时GH<1.0 ng/mL的参与者中，分析第34周时GH<1.0 ng/mL的应答维持情况，采用与主要终点相同的方法。
第34周
从基线至EOR的肢端肥大症症状日记（ASD）总分变化
大体时间：基线至36周
ASD是申办方开发的每日日记，用于从患者角度评估重要的肢端肥大症症状。 每周平均ASD总分根据与肢端肥大症相关的7个项目（头痛、关节痛、出汗、疲劳、腿部无力、肿胀以及麻木或刺痛）计算得出。 ASD总分范围为0至70，每个症状最高贡献10分。 分数越高=症状越严重。 ASD总分相对于基线的变化定义为基线后ASD总分（预定访视日期当天或前七天可用评分的平均值）减去基线ASD总分。
基线至36周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Crinetics Pharmaceuticals Inc.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年5月12日

初级完成 (实际的)

2023年7月10日

研究完成 (实际的)

2026年5月29日

研究注册日期

首次提交

2021年4月6日

首先提交符合 QC 标准的

2021年4月6日

首次发布 (实际的)

2021年4月8日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年7月15日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年6月18日

最后验证

2026年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CRN00808-09
  • 2020-005431-70 (EudraCT编号)
  • 2024-511925-71-00 (克蒂斯)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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