En studie för att utvärdera säkerheten och effektiviteten av Paltusotine för behandling av akromegali (PATHFNDR-1)
18 juni 2026 uppdaterad av: Crinetics Pharmaceuticals Inc.
En randomiserad, kontrollerad, multicenterstudie för att utvärdera säkerheten och effekten av Paltusotine hos patienter med akromegali som behandlats med långverkande somatostatinreceptorligander (PATHFNDR-1)
En randomiserad, placebokontrollerad studie utformad för att utvärdera säkerheten och effekten av paltusotin (även känd som CRN00808; en oralt administrerad icke-peptid somatostatinagonist) hos patienter med akromegali som tidigare behandlats med behandlingsregimer baserade på somatostatinreceptorligand (SRL).
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
58
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Córdoba, Argentina, X5000
- Crinetics Study Site
-
-
Buenos Aires
-
CABA, Buenos Aires, Argentina, C1012AAR
- Crinetics Study Site
-
Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Buenos Aires, Argentina, C1405BCH
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Ghent, Belgien, 9000
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasilien, 20231-092
- Crinetics Study Site
-
Rio de Janeiro, Brasilien, 21941-913
- Crinetics Study Site
-
-
Ceará
-
Fortaleza, Ceará, Brasilien, 60430-275
- Crinetics Study Site
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Brasilien, 80030-110
- Crinetics Study Site
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90410-000
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgarien, 1431
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Bron, Frankrike, 69677
- Crinetics Study Site
-
Pessac, Frankrike, 33604
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90048
- Crinetics Study Site
-
Torrance, California, Förenta staterna, 90502
- Crinetics Study Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
- Crinetics Study Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Crinetics Study Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Crinetics Study Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15212
- Crinetics Study Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37203
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Beersheba, Israel, 8410101
- Crinetics Study Site
-
Petah Tikva, Israel, 4941480
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Roma, Italien, 00168
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
Lima region
-
San Isidro, Lima region, Peru, 15023
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Polen, 85-605
- Crinetics Study Site
-
Poznan, Polen, 60-355
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Moscow, Ryssland, 117186
- Crinetics Study Site
-
Moscow, Ryssland, 119435
- Crinetics Study Site
-
Moscow, Ryssland, 125008
- Crinetics Study Site
-
-
Kemerovo Oblast
-
Kemerovo, Kemerovo Oblast, Ryssland, 650066
- Crinetics Study Site
-
-
Novosibirsk Oblast
-
Novosibirsk, Novosibirsk Oblast, Ryssland, 630005
- Crinetics Study Site
-
Novosibirsk, Novosibirsk Oblast, Ryssland, 630087
- Crinetics Study Site
-
-
Samara Oblast
-
Samara, Samara Oblast, Ryssland, 443041
- Crinetics Study Site
-
-
Tatarstan Republic
-
Kazan', Tatarstan Republic, Ryssland, 420097
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbien, 11000
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
London, Storbritannien, W12 0HS
- Crinetics Study Site
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Storbritannien, S102JF
- Crinetics Study Site
-
-
West Midlands
-
Coventry, West Midlands, Storbritannien, CV2 2DX
- Crinetics Study Site
-
-
-
-
-
Budapest, Ungern, 1083
- Crinetics Study Site
-
Pécs, Ungern, 7624
- Crinetics Study Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
14 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Manliga och kvinnliga försökspersoner ≥18 år
- Bekräftad diagnos av akromegali och kontrollerad (uppmätt med IGF-1 ≤1,0×ULN) via stabil dos av protokolldefinierad somatostatinreceptorligandterapi
- Kvinnor måste vara icke-gravida och icke ammande, och antingen kirurgiskt sterila, postmenopausala eller använda effektiva preventivmetoder.
- Villig att ge undertecknat informerat samtycke
Exklusions kriterier:
- Behandlingsnaiva eller behandlingsnedsatta akromegalipatienter
- Tidigare behandling med paltusotin
- Hypofyskirurgi inom 24 veckor före screening eller historia av hypofysstrålbehandling
- Historik eller förekomst av malignitet förutom adekvat behandlade basalcells- och skivepitelcancer i huden under de senaste 5 åren
- Användning av något prövningsläkemedel under de senaste 30 dagarna eller 5 halveringstider, beroende på vilket som är längre
- Känd historia av HIV, hepatit B eller aktiv hepatit C
- Historik av alkohol- eller drogmissbruk under de senaste 12 månaderna
- Varje villkor som enligt utredarens uppfattning skulle äventyra försökspersonens lämpliga deltagande i denna studie
- Kardiovaskulära tillstånd eller mediciner associerade med förlängd QT eller sådana som predisponerar individer för hjärtrytmavvikelser
- Patienter med symptomatisk kolelitiasis
- Försökspersoner med kliniskt signifikanta onormala fynd under screeningsperioden, eller andra medicinska tillstånd eller laboratoriefynd som, enligt utredarens åsikt, kan äventyra försökspersonens säkerhet eller förmåga att slutföra studien
- Försökspersoner som för närvarande tar pasireotid LAR (inom 24 veckor före screening) eller pegvisomant, dopaminagonister (inom 12 veckor före screening), eller kortverkande somatostatinanaloger (inom 12 veckor före första dosen av studieläkemedlet)
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Dubbel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: Placebo
|
Placebo, tabletter, en gång dagligen genom munnen
|
|
Experimentell: Paltusotin
|
Paltusotine, tabletter, en gång dagligen genom munnen
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel deltagare som upprätthåller biokemisk respons i IGF-1 (≤1,0× den övre normalgränsen [ULN]) vid slutet av den randomiserade kontrollfasen (EOR)
Tidsram: 36 veckor
|
Ett värde >1,0 indikerar IGF-1-nivåer över den ålder- och könsjusterade övre referensgränsen (ULN).
Svar definieras som en IGF-1-nivå ≤1,0×ULN baserat på medelvärdet av de senaste 2 mätningarna (vecka 34 och 36).
|
36 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring från baslinje i IGF-1 till EOR
Tidsram: Baslinje till 36 veckor
|
Ett värde >1,0 indikerar IGF-1-nivåer över den ålder- och könjusterade övre referensgränsen (ULN).
Baslinjen definierades som den senaste icke-saknade bedömningen före första dosen av studieläkemedlet för alla bedömningar utom IGF-1, tillväxthormon (GH) och akromegalisymtomsdagbok (ASD).
Förändring från baslinjen bestämdes genom att beräkna (värde efter baslinje - baslinjevärde).
|
Baslinje till 36 veckor
|
|
Andel deltagare med GH <1,0 ng/mL vecka 34
Tidsram: Vecka 34
|
GH-underhåll av respons analyserades hos deltagare med GH<1.0 ng/mL vid vecka 34, bland de som hade GH<1.0 ng/mL vid Baseline, med samma metodik som för primära ändpunkten.
|
Vecka 34
|
|
Förändring från baslinje i total Acromegali Symtoms Dagbok (ASD) poäng till EOR
Tidsram: Baseline till 36 veckor
|
ASD är en dagbok utvecklad av sponsorn för att bedöma viktiga akromegalisymtom ur patientens perspektiv.
Den veckovisa genomsnittliga ASD-totalsumman beräknas från 7 punkter associerade med akromegali (huvudvärk, ledvärk, svettning, trötthet, svaghet i benen, svullnad samt domningar eller stickningar).
ASD-totalsumman varierar från 0 till 70 där varje symptom bidrar med upp till 10 poäng.
En högre poäng = högre symtomallvarlighetsgrad.
Förändring från baslinjen i total ASD definierades som det postbaslinjära totala ASD-poänget (genomsnittet av tillgängliga poäng sju dagar på eller före det schemalagda besöksdatumet) minus det baslinjära totala ASD-poänget.
|
Baseline till 36 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
12 maj 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
10 juli 2023
Avslutad studie (Faktisk)
29 maj 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
6 april 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
6 april 2021
Första postat (Faktisk)
8 april 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
15 juli 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
18 juni 2026
Senast verifierad
1 juni 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CRN00808-09
- 2020-005431-70 (EudraCT-nummer)
- 2024-511925-71-00 (Ctis)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .