Uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia della paltusotina per il trattamento dell'acromegalia (PATHFNDR-1)
13 maggio 2026 aggiornato da: Crinetics Pharmaceuticals Inc.
Uno studio multicentrico randomizzato, controllato per valutare la sicurezza e l'efficacia della paltusotina in soggetti con acromegalia trattati con ligandi del recettore della somatostatina a lunga durata d'azione (PATHFNDR-1)
Uno studio randomizzato, controllato con placebo, progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia della paltusotina (nota anche come CRN00808; un agonista non peptidico della somatostatina somministrato per via orale) in soggetti con acromegalia precedentemente trattati con regimi di trattamento basati sul ligando del recettore della somatostatina (SRL).
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
58
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Córdoba, Argentina, X5000
- Crinetics Study Site
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Buenos Aires
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CABA, Buenos Aires, Argentina, C1012AAR
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Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Buenos Aires, Argentina, C1405BCH
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Ghent, Belgio, 9000
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Rio de Janeiro, Brasile, 20231-092
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Rio de Janeiro, Brasile, 21941-913
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Ceará
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Fortaleza, Ceará, Brasile, 60430-275
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Paraná
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Curitiba, Paraná, Brasile, 80030-110
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Rio Grande do Sul
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Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasile, 90410-000
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Sofia, Bulgaria, 1431
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Bron, Francia, 69677
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Pessac, Francia, 33604
- Crinetics Study Site
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Beersheba, Israele, 8410101
- Crinetics Study Site
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Petah Tikva, Israele, 4941480
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Roma, Italia, 00168
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Lima region
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San Isidro, Lima region, Perù, 15023
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Bydgoszcz, Polonia, 85-605
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Poznan, Polonia, 60-355
- Crinetics Study Site
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London, Regno Unito, W12 0HS
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South Yorkshire
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Sheffield, South Yorkshire, Regno Unito, S102JF
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West Midlands
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Coventry, West Midlands, Regno Unito, CV2 2DX
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Moscow, Russia, 117186
- Crinetics Study Site
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Moscow, Russia, 119435
- Crinetics Study Site
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Moscow, Russia, 125008
- Crinetics Study Site
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Kemerovo Oblast
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Kemerovo, Kemerovo Oblast, Russia, 650066
- Crinetics Study Site
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Novosibirsk Oblast
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Novosibirsk, Novosibirsk Oblast, Russia, 630005
- Crinetics Study Site
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Novosibirsk, Novosibirsk Oblast, Russia, 630087
- Crinetics Study Site
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Samara Oblast
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Samara, Samara Oblast, Russia, 443041
- Crinetics Study Site
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Tatarstan Republic
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Kazan', Tatarstan Republic, Russia, 420097
- Crinetics Study Site
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Belgrade, Serbia, 11000
- Crinetics Study Site
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
- Crinetics Study Site
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Torrance, California, Stati Uniti, 90502
- Crinetics Study Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
- Crinetics Study Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Crinetics Study Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Crinetics Study Site
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15212
- Crinetics Study Site
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
- Crinetics Study Site
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Budapest, Ungheria, 1083
- Crinetics Study Site
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Pécs, Ungheria, 7624
- Crinetics Study Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Soggetti di sesso maschile e femminile di età ≥18 anni
- Diagnosi confermata di acromegalia e controllo (misurato da IGF-1 ≤1,0×ULN) tramite una dose stabile di terapia con ligando del recettore della somatostatina definita dal protocollo
- Le femmine devono essere non gravide e non in allattamento e chirurgicamente sterili, in post-menopausa o utilizzare metodi efficaci di controllo delle nascite
- Disposto a fornire il consenso informato firmato
Criteri di esclusione:
- Soggetti con acromegalia naïve al trattamento o ritirati dal trattamento
- Precedente trattamento con paltusotina
- Chirurgia ipofisaria entro 24 settimane prima dello screening o anamnesi di radioterapia ipofisaria
- Anamnesi o presenza di malignità eccetto carcinomi basocellulari e squamocellulari della pelle adeguatamente trattati negli ultimi 5 anni
- Uso di qualsiasi farmaco sperimentale negli ultimi 30 giorni o 5 emivite, a seconda di quale sia il più lungo
- Storia nota di HIV, epatite B o epatite C attiva
- Storia di abuso di alcol o sostanze negli ultimi 12 mesi
- Qualsiasi condizione che, a parere dello sperimentatore, metterebbe a repentaglio la partecipazione appropriata del soggetto a questo studio
- Condizioni cardiovascolari o farmaci associati a QT prolungato o quelli che predispongono i soggetti ad anomalie del ritmo cardiaco
- Soggetti con colelitiasi sintomatica
- - Soggetti con risultati anormali clinicamente significativi durante il periodo di screening o qualsiasi altra condizione medica o risultati di laboratorio che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbero mettere a repentaglio la sicurezza o la capacità del soggetto di completare lo studio
- - Soggetti che attualmente assumono pasireotide LAR (entro 24 settimane prima dello screening) o pegvisomant, agonisti della dopamina (entro 12 settimane prima dello screening) o analoghi della somatostatina a breve durata d'azione (entro 12 settimane prima della prima dose del farmaco in studio)
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Comparatore placebo: Placebo
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Placebo, compresse, una volta al giorno per via orale
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Sperimentale: Paltusotina
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Paltusotina, compresse, una volta al giorno per via orale
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Percentuale di partecipanti che mantengono la risposta biochimica in IGF-1 (≤1,0× il limite superiore della norma [ULN]) alla fine della fase di controllo randomizzata (EOR)
Lasso di tempo: 36 Settimane
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Un valore >1,0 indica livelli di IGF-1 superiori al limite superiore normale (ULN) corretto per età e sesso.
La risposta è definita come un livello di IGF-1 ≤1,0×ULN basato sulla media delle ultime 2 misurazioni (settimane 34 e 36). |
36 Settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione rispetto al basale di IGF-1 a EOR
Lasso di tempo: Da baseline a 36 settimane
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Un valore >1.0 indica livelli di IGF-1 superiori al limite superiore di normalità (ULN) corretto per età e sesso.
Il baseline è stato definito come l'ultima valutazione non mancante prima della prima dose del farmaco in studio per tutte le valutazioni, eccetto IGF-1, ormone della crescita (GH) e diario dei sintomi dell'acromegalia (ASD).
La variazione rispetto al baseline è stata determinata calcolando (valore post-baseline - valore basale).
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Da baseline a 36 settimane
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Percentuale di partecipanti con GH <1.0 ng/mL alla settimana 34
Lasso di tempo: Settimana 34
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La manutenzione della risposta del GH è stata analizzata nei partecipanti con GH<1.0 ng/mL alla settimana 34, tra coloro che avevano GH<1.0 ng/mL al basale, utilizzando la stessa metodologia dell'endpoint primario.
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Settimana 34
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Variazione dal basale nel punteggio totale del diario dei sintomi dell'acromegalia (ASD) fino all'EOR
Lasso di tempo: Dalla linea di base a 36 settimane
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L'ASD è un diario giornaliero sviluppato dallo sponsor per valutare i sintomi importanti dell'acromegalia dal punto di vista del paziente.
Il punteggio totale settimanale medio dell'ASD viene calcolato da 7 voci associate all'acromegalia (dolore alla testa, dolore articolare, sudorazione, affaticamento, debolezza alle gambe, gonfiore e intorpidimento o formicolio).
Il punteggio totale dell'ASD varia da 0 a 70, con ogni sintomo che contribuisce fino a 10 punti.
Un punteggio più alto = maggiore gravità dei sintomi.
La variazione rispetto al basale nel punteggio totale dell'ASD è stata definita come il punteggio totale dell'ASD post-basale (la media dei punteggi disponibili sette giorni prima o alla data della visita programmata) meno il punteggio totale dell'ASD basale.
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Dalla linea di base a 36 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
12 maggio 2021
Completamento primario (Effettivo)
10 luglio 2023
Completamento dello studio (Stimato)
1 giugno 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
6 aprile 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
6 aprile 2021
Primo Inserito (Effettivo)
8 aprile 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
15 maggio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
13 maggio 2026
Ultimo verificato
1 dicembre 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CRN00808-09
- 2020-005431-70 (Numero EudraCT)
- 2024-511925-71-00 (Ctis)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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