PEACH トライアル - プレシジョン メディシンと養子細胞療法 (PEACH)

包含基準:

• 被験者は、診断時または再発/進行時に確認された小児がんであることが証明されている必要があります。また、有効な治療法が知られていない疾患、または以下のカテゴリーのいずれかに適合する確立された証明された治療法に難治性である疾患の臨床的決定:
• 病気の状態:

ハイリスク神経芽腫-

1. -標準治療後に再発した患者、または標準治療中に進行し、受け入れられた治癒的化学療法に非反応性/進行性の患者。
2. -神経芽細胞腫は、登録時に12か月以上の年齢でなければなりません

びまん性内因性橋 (または他の脳幹) グリオーマ

1. -生検を受けることをいとわない新たに診断された患者
2. -診断から2か月以内で、放射線を開始する前でなければなりません

3. DIPGは登録時に3歳以上でなければなりません

   • すべての被験者は、登録時の年齢が30歳以下でなければなりません
   • -患者および/または親/保護者は、確認診断および/または腫瘍RNAの抽出および増幅のために腫瘍材料を取得するために生検に同意することをいとわない。
   • 被験者は生検時にセクション8に従って定義された測定可能な疾患を持っている必要があり、腫瘍は生検のためにアクセス可能でなければなりません。 分析のために提出された腫瘍サンプルは、資格を得るために30%以上の生存腫瘍組織を含んでいる必要があります。 さらに、骨髄に限定されたＮＢ疾患を有する対象は、骨髄関与の程度が＞３０％であると予想される場合、登録する資格がある。
   • 現在の病状は、現在既知の有効な治療法がないものでなければなりません
   • 検体は、重大なリスクを伴わない方法でのみ取得され、調査試験のみを目的として取得されることはありません。
   • Lansky または Karnofsky スコアは 60 以上でなければなりません

   • 骨髄:

     1. ANC (絶対好中球数) ≥ 1000/µl (サポートなし)
     2. 血小板≧100,000/μl（輸血可能）
     3. ヘモグロビン > 8 g/dL (輸血可能)
   • 腎臓：血清クレアチニン≤施設の正常値の上限。

   • 次のように定義された適切な肝機能が実証されている必要があります。

     1. -総ビリルビン≤1.5 x年齢の正常上限（ULN）および
     2. -ALT（SGPT）年齢の通常の上限（ULN）の3倍以下
     3. -AST（SGOT）年齢の正常上限（ULN）の3倍以下。
   • -現在ステロイドを服用しているCNS疾患の被験者は、生検の少なくとも1週間前に安定した用量のステロイドを使用している必要があり、登録時に進行性の水頭症があってはなりません。
   • 出産の可能性のある女性参加者（13歳以上または月経開始後）には、血清妊娠検査が陰性である必要があります。
   • 思春期後の被験者は、治療中および治療中止後 6 か月間、より効果的な避妊方法のいずれかを使用することに同意する必要があります。 これらの方法には、完全な禁欲（性別なし）、経口避妊薬（「ピル」）、子宮内避妊器具（IUD）、レボノルゲストレル インプラント（Norplant）、または酢酸メドロキシプロゲステロン注射（デポ プロベラ ショット）が含まれます。 これらのいずれかが使用できない場合は、コンドーム付きの避妊フォームが推奨されます。
   • インフォームド コンセント: すべての被験者および/または法定後見人は、書面によるインフォームド コンセントに署名する必要があります。 同意は、適切な場合、施設のガイドラインに従って取得されます
   • 生検後: 生検後の神経障害のある患者は、登録前に少なくとも 1 週間安定している赤字が必要です。

除外基準:

• -生検標本に腫瘍がないか、生検でNBLまたは神経膠腫以外の診断
• -既知の自己免疫疾患または免疫抑制疾患、またはヒト免疫不全ウイルス感染症。
• -重大な腎臓、心臓、肺、肝臓、またはその他の臓器機能障害のある被験者。
• -GM-CSFまたはTdに対する以前のアレルギー反応。
• -過去7日以内に細胞傷害性化学療法を受けた被験者 びまん性固有橋（または他の脳幹）神経膠腫の患者の場合、生検または局所放射線療法
• -過去14日以内に一次サンプル部位への放射線療法を受けたNBLの被験者（放射線は生検後の治療決定に含まれる場合があります）。
• -治験薬を同時に受けている被験者。
• -制御されていない重篤な感染症または生命を脅かす病気（腫瘍とは無関係）の被験者
• -吸収不良症候群、精神疾患または薬物乱用を含むその他の病状を有する被験者で、結果の解釈を妨げる可能性がある、または被験者の署名能力または法的保護者の署名能力を妨げる可能性があると治験責任医師が判断したものインフォームドコンセント、および研究に協力し参加する被験者の能力