PEACH TRIAL- 정밀 의학 및 입양 세포 치료 (PEACH)

포함 기준:

• 피험자는 진단 시 또는 재발/진행 및 알려진 효과적인 치료 요법이 없는 질병의 임상적 결정 또는 다음 범주 중 하나에 맞는 확립된 입증된 요법에 불응성인 질병의 확인과 함께 입증된 소아암을 가지고 있어야 합니다.
• 질병 상태:

고위험 신경모세포종-

1. 표준 치료 요법에 따라 재발했거나 표준 치료 요법 동안 진행되었으며 수용된 치료 화학 요법에 반응하지 않거나 진행되지 않는 환자.
2. 신경모세포종은 등록 시 12개월 이상이어야 합니다.

미만성 내재 교교(또는 다른 뇌간) 신경아교종

1. 생검을 받을 의향이 있는 신규 진단 환자
2. 진단 후 2개월 이내, 방사선 치료 시작 전이어야 함

3. DIPG는 등록 시 3세 이상이어야 합니다.

   • 모든 피험자는 등록 시 ≤ 30세여야 합니다.
   • 확증적 진단 및/또는 종양 RNA 추출 및 증폭을 위한 종양 물질을 얻기 위한 생검에 기꺼이 동의하는 환자 및/또는 부모/보호자.
   • 피험자는 생검 시 섹션 8에 정의된 측정 가능한 질병이 있어야 하며 생검을 위해 종양에 접근할 수 있어야 합니다. 분석을 위해 제출된 종양 샘플은 자격을 갖추기 위해 생존 가능한 종양 조직이 30% 이상이어야 합니다. 또한, 골수 침범 정도가 >30%일 것으로 예상되는 경우 골수에 한정된 NB 질환이 있는 피험자는 등록할 수 있습니다.
   • 현재 질병 상태는 현재 알려진 효과적인 치료법이 없는 상태여야 합니다.
   • 표본은 중요하지 않은 위험 방식으로만 획득되며 조사 테스트 목적으로만 사용되지 않습니다.
   • Lansky 또는 Karnofsky 점수는 ≥ 60이어야 합니다.

   • 골수:

     1. ANC(절대 호중구 수) ≥ 1000/µl(지원되지 않음)
     2. 혈소판 ≥ 100,000/µl(수혈 가능)
     3. 헤모글로빈 > 8g/dL(수혈 가능)
   • 신장: 혈청 크레아티닌 ≤ 기관 정상 상한.

   • 다음과 같이 정의된 적절한 간 기능이 입증되어야 합니다.

     1. 총 빌리루빈 ≤ 1.5 x 연령에 대한 정상 상한(ULN) AND
     2. ALT(SGPT) ≤ 연령에 대한 정상 상한치(ULN)의 3배
     3. AST(SGOT) ≤ 연령에 대한 정상 상한치(ULN)의 3배.
   • 현재 스테로이드를 복용하고 있는 CNS 질환이 있는 피험자는 생검 전 최소 1주 동안 안정적인 용량의 스테로이드를 복용해야 하며 등록 시 진행성 뇌수종을 나타내지 않아야 합니다.
   • 가임 여성 참여자(13세 이상 또는 월경 시작 후)의 경우 음성 혈청 임신 검사가 필요합니다.
   • 남성과 여성의 사춘기 연구 피험자 모두 치료 중 및 치료 중단 후 6개월 동안 더 효과적인 피임 방법 중 하나를 사용하는 데 동의해야 합니다. 이러한 방법에는 완전 금욕(성 관계 없음), 경구 피임약("알약"), 자궁 내 장치(IUD), 레보노르게스트렐 이식(Norplant) 또는 메드록시프로게스테론 아세테이트 주사(Depo-provera 주사)가 포함됩니다. 이들 중 하나를 사용할 수 없는 경우 콘돔이 포함된 피임 폼을 권장합니다.
   • 정보에 입각한 동의: 모든 피험자 및/또는 법적 보호자는 정보에 입각한 서면 동의에 서명해야 합니다. 적절한 경우 기관 지침에 따라 동의를 얻습니다.
   • 생검 후: 생검 후 신경학적 결함이 있는 환자는 등록 전 최소 1주 동안 안정적인 결함이 있어야 합니다.

제외 기준:

• 생검 표본에 종양이 없거나 생검에서 NBL 또는 신경아교종 이외의 진단
• 알려진 자가 면역 또는 면역 억제 질환 또는 인간 면역 결핍 바이러스 감염.
• 중대한 신장, 심장, 폐, 간 또는 기타 장기 기능 장애가 있는 피험자.
• GM-CSF 또는 Td에 대한 사전 알레르기 반응.
• 미만성 고유 뇌교(또는 다른 뇌간) 신경아교종 환자의 경우 생검 또는 국소 방사선 치료 전 최근 7일 이내에 세포 독성 화학 요법을 받은 적이 있는 피험자
• 지난 14일 이내에 1차 검체 부위에 방사선 요법을 받은 NBL 피험자(생검 후 치료 결정에 방사선이 포함될 수 있음).
• 연구용 약물을 동시에 받는 피험자.
• 통제되지 않는 심각한 감염 또는 생명을 위협하는 질병(종양과 관련 없음)이 있는 피험자
• 흡수 장애 증후군, 정신 질환 또는 약물 남용을 포함하여 조사자가 결과 해석을 방해할 가능성이 있거나 피험자의 서명 능력 또는 법적 보호자의 정보에 입각한 동의 및 피험자가 연구에 협조하고 참여할 수 있는 능력