血友病 A の思春期および成人患者における注射用組換えヒト凝固因子 VIII-Fc 融合タンパク質の安全性と有効性を決定するための第 III 相拡大試験 (RH-107-III02)
2023年8月24日 更新者：Zhengzhou Gensciences Inc
血友病 A の思春期および成人患者における注射用組換えヒト凝固因子 VIII-Fc 融合タンパク質 (FRSW107) の安全性と有効性を評価する、単一アーム、多施設共同、非盲検第 III 相拡大試験
この研究の主な目的は、血友病 A の思春期および成人患者における注射用組換えヒト凝固因子 VIII-Fc 融合タンパク質 (FRSW107) の有効性と安全性をさらに評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
101
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Anhui
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Hefei、Anhui、中国、230001
- Anhui Provincial Hospital
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Beijing
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Beijing、Beijing、中国、100045
- Capital Medical University affiliated Beijing Children's Hospital
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Chongqing
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Chongqing、Chongqing、中国、404000
- Chongqing Three Gorges Central Hospital
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Gansu
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Lanzhou、Gansu、中国、730000
- The First Hospital of Lanzhou University
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Guangzhou
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Guangzhou、Guangzhou、中国、510515
- Nanfang Hospital of Southern Medical University
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Guangzhou、Guangzhou、中国、510260
- The second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
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Guizhou
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Guiyang、Guizhou、中国、550004
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
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Henan
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Zhengzhou、Henan、中国、450008
- Henan Cancer Hospital
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Zhengzhou、Henan、中国、450003
- Henan Provincial People's Hospital
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Hunan
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Changsha、Hunan、中国、410013
- Xiangya Hospital of Central South University
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Jiangsu
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Xuzhou、Jiangsu、中国、221002
- The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical College
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Jiangxi
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Nanchang、Jiangxi、中国、330006
- Jiangxi Provincial People's Hospital
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Shandong
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Ji'nan、Shandong、中国、250013
- Jinan Central Hospital
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QingDao、Shandong、中国、266000
- The Affiliated Hospital of Qingdao University
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Shanxi
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Taiyuan、Shanxi、中国、030001
- The Second Hospital of Shanxi Medical University
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Tianjin
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Tianjin、Tianjin、中国、300020
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College.
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- RH-107-001の試験を完了した患者（以前に治療を受けた患者） 以前に組換えヒト凝固因子VIII-Fc予防薬を受けた。
- 患者および/または保護者またはその法定代理人は、インフォームド コンセント フォームを読み、理解し、署名されたインフォームド コンセントを提供できなければならず、自発的にインフォームド コンセント フォームに署名する必要があります。
- 患者のコンプライアンスは非常に良好に見えました。
- -治験責任医師が継続的に適切であると見なした患者 以前に治療を受けた。
除外基準:
- -RH-107-001の試験を完了していない、または第III相臨床試験を完了したが、治療を継続する意思がない被験者。
- RH-107-001の第III相臨床試験に参加しなかった被験者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アーム1
参加者は、組換えヒト凝固因子 VIII-Fc 融合体による予防治療を 6 か月間受けます。
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参加者は、3 日ごとに 50 IU/kg の予防治療を受けました.30-50
実験中に出血が生じている間は、IU/kg を投与することをお勧めします。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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年間出血率 (ABR)。
時間枠：研究参加期間は6ヶ月。
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年換算出血率＝（有効期間中の出血回数／有効期間中の総日数）×365.25。
有効期間は、FRSW107 の最初の予防投与で始まり、最後の投与 (予防または出血) で終わります。
手術・リハビリ期間は有効期間に含まれません。
出血エピソードは、出血の最初の兆候から始まり、出血の最後の治療後 72 時間以内に終了し、同じ場所での出血の症状または 72 時間以内の間隔での注射は同じと見なされました。出血エピソード。
前の注射から 72 時間以上経過した出血エピソードを治療するための注射は、同じ場所での新しい出血エピソードを治療するための最初の注射と見なされました。
別の場所での出血は、最後の注射からの時間に関係なく、別の出血エピソードと見なされました。
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研究参加期間は6ヶ月。
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ターゲット ジョイントの数。
時間枠：研究参加期間は6ヶ月。
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対象関節が 1 以上の症例の数と割合、および薬物投与前後の 95%信頼区間を記述し、治療後の対象関節数のベースラインからの変化を比較します。
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研究参加期間は6ヶ月。
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年間関節出血率 (AJBR)
時間枠：研究参加期間は6ヶ月。
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年間関節出血率（AJBR）は、有効性評価期間中の関節出血エピソード数/（治療期間の日数/365.25）の式を使用して計算できます。
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研究参加期間は6ヶ月。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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出血エピソードの解消に必要な総線量。
時間枠：研究参加期間は6ヶ月。
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有効期間に基づく、参加者ごとの出血エピソードを解決するために必要な総線量。
有効期間は、初回の服用から始まり、最後の服用（出血の場合）までです。
「出血エピソードごと」の値の場合、各出血エピソードの総投与量は、その出血エピソードを治療するために行われたすべての注射で投与された投与量 (IU/kg) の合計です。
「参加者ごと」の値については、各出血を解決するために使用される総投与量 (IU/kg) は、参加者ごとのすべての出血エピソードで平均化されます。
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研究参加期間は6ヶ月。
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出血エピソードを解決するために必要な注射の回数。
時間枠：研究参加期間は6ヶ月。
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有効期間に基づく、参加者ごとの出血エピソードを解決するために必要な注射の数。
有効期間は、初回の服用から始まり、最後の服用（出血の場合）までです。
出血の最初の兆候から、出血ウィンドウ内の最後の日時までに行われたすべての注射がカウントされます。
出血の消失は、出血の注射後に出血の徴候がないこととして定義されます。
「参加者ごと」の値については、各出血を解決するために必要な注射の数は、参加者ごとのすべての出血エピソードで平均化されます。
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研究参加期間は6ヶ月。
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生活の質の評価。
時間枠：研究参加期間は6ヶ月。
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血友病関節健康スコア（HJHS 2.1）による生活の質の評価。
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研究参加期間は6ヶ月。
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出血症状とバイタルサインのスコア。
時間枠：研究参加期間は6ヶ月。
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4 点出血反応スケールを使用した、出血エピソードに対する rFVIIIFc による治療に対する反応。
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研究参加期間は6ヶ月。
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インヒビター発症の参加者数
時間枠：研究参加期間は6ヶ月。
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試験中に FVIII インヒビター陽性 (ベセスダ単位 [BU] ≧ 0.6) を発現した参加者の数を要約し、低力価インヒビター (すなわち、
≤ 5.0 BU) および高力価阻害剤を開発している参加者 (すなわち
> 5.0 BU)。
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研究参加期間は6ヶ月。
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チャイニーズハムスター卵巣（CHO）に対する抗体形成の発生率を持つ参加者の数。
時間枠：研究参加期間は6ヶ月。
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CHOに対する抗体の形成を分析する試験。
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研究参加期間は6ヶ月。
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有害事象（AE）および重篤な有害事象のある参加者の数。 (SAE) 安全性と忍容性の尺度として。
時間枠：研究参加期間は6ヶ月。
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AE とは、必ずしもこの治療と因果関係があるとは限らない、あらゆる不都合な医学的出来事です。
SAE とは、用量を問わず、次のような有害な医学的事象を指します。死に至る。治験責任医師の見解では、参加者を死の差し迫った危険にさらす（生命を脅かす出来事）。入院患者の入院または既存の入院の延長が必要;永続的または重大な障害/無能力をもたらす;先天異常/先天性欠損症を引き起こす; -治験責任医師の意見では、参加者を危険にさらす可能性がある、または定義に記載されている他の結果の1つを防ぐために介入が必要な可能性がある、その他の医学的に重要なイベント。
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研究参加期間は6ヶ月。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Renchi Yang、Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年4月16日
一次修了 (実際)
2021年6月26日
研究の完了 (実際)
2021年6月26日
試験登録日
最初に提出
2021年4月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年4月13日
最初の投稿 (実際)
2021年4月15日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年8月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年8月24日
最終確認日
2021年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。