Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase III utvidelsesforsøk for å bestemme sikkerheten og effekten av rekombinant human koagulasjonsfaktor VIII-Fc fusjonsprotein for injeksjon hos ungdom og voksne pasienter med hemofili A (RH-107-III02)

24. august 2023 oppdatert av: Zhengzhou Gensciences Inc

En enarms, multisenter, åpen fase III utvidelsesforsøk som evaluerer sikkerhet og effektivitet av rekombinant human koagulasjonsfaktor VIII-Fc fusjonsprotein for injeksjon (FRSW107) hos ungdom og voksne pasienter med hemofili A

De primære målene med studien er å ytterligere evaluere effektiviteten og sikkerheten til rekombinant human koagulasjonsfaktor VIII-Fc fusjonsprotein for injeksjon (FRSW107) hos ungdom og voksne pasienter med hemofili A.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

101

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Kina, 230001
        • Anhui Provincial Hospital
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100045
        • Capital Medical University affiliated Beijing Children's Hospital
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, Kina, 404000
        • Chongqing Three Gorges Central Hospital
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, Kina, 730000
        • The First Hospital of Lanzhou University
    • Guangzhou
      • Guangzhou, Guangzhou, Kina, 510515
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
      • Guangzhou, Guangzhou, Kina, 510260
        • The Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Kina, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Kina, 450008
        • Henan Cancer Hospital
      • Zhengzhou, Henan, Kina, 450003
        • Henan Provincial People's Hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kina, 410013
        • Xiangya Hospital of Central South University
    • Jiangsu
      • Xuzhou, Jiangsu, Kina, 221002
        • The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical College
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Kina, 330006
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
    • Shandong
      • Ji'nan, Shandong, Kina, 250013
        • Jinan Central Hospital
      • QingDao, Shandong, Kina, 266000
        • The Affiliated Hospital of Qingdao University
    • Shanxi
      • Taiyuan, Shanxi, Kina, 030001
        • The Second Hospital of Shanxi Medical University
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College.

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter som har fullført utprøving av RH-107-001 (tidligere behandlede pasienter) Tidligere mottatt rekombinant human koagulasjonsfaktor VIII-Fc profylaktisk.
  • Pasienten og/eller vergen eller hans eller hennes juridiske representant må kunne lese, forstå og gi signert informert samtykke, og frivillig signert skjemaet for informert samtykke.
  • Pasientenes etterlevelse virket ganske bra.
  • Pasient som av etterforskerne anses som egnet til å fortsette å akseptere tidligere behandlet.

Ekskluderingskriterier:

  • Personer som ikke har fullført utprøvingen av RH-107-001 eller som har fullført den kliniske fase III-studien, men som ikke er villige til å fortsette å motta behandling.
  • Forsøkspersoner som ikke deltok i den kliniske fase III-studien av RH-107-001.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Arm 1
Deltakerne vil motta profylaksebehandling med rekombinant human koagulasjonsfaktor VIII-Fc-fusjon i 6 måneder.
Legemiddel: Rekombinant human koagulasjonsfaktor VIII-Fc fusjonsprotein for injeksjon
Deltakerne fikk profylaksebehandling med 50 IE/kg hver tredje dag.30-50 IE/kg anbefales til administrering mens blødning oppstår under forsøket.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Annualiserte blødningsrater (ABR).
Tidsramme: For varigheten av studiedeltakelsen, 6 måneder.
Årlig blødningsrate = (antall blødningsepisoder i løpet av effekten, periode/totalt antall dager i løpet av effektperioden)*365,25. Effektperioden begynner med den første profylaktiske dosen av FRSW107 og slutter med den siste dosen (for profylakse eller blødning). Operasjon/rehabiliteringsperioder er ikke inkludert i effektperioden. En blødningsepisode startet fra det første tegn på en blødning og endte ikke mer enn 72 timer etter siste behandling for blødningen, hvor alle symptomer på blødning på samme sted eller injeksjoner med mindre enn eller lik 72 timers mellomrom ble ansett som de samme blødningsepisode. Enhver injeksjon for å behandle blødningsepisoden tatt mer enn 72 timer etter den foregående ble ansett som den første injeksjonen for å behandle en ny blødningsepisode på samme sted. Enhver blødning på et annet sted ble ansett som en separat blødningsepisode, uavhengig av tid fra siste injeksjon.
For varigheten av studiedeltakelsen, 6 måneder.
Antall målledd.
Tidsramme: For varigheten av studiedeltakelsen, 6 måneder.
Beskriv antall og prosentandel av tilfeller med målledd ≥1 og deres 95 % konfidensintervaller før og etter legemiddeladministrering, og sammenlign endringen i antall målledd fra baseline etter behandling.
For varigheten av studiedeltakelsen, 6 måneder.
Annualisert leddblødningsrate (AJBR)
Tidsramme: For varigheten av studiedeltakelsen, 6 måneder.
Annualisert leddblødningsrate (AJBR) kan beregnes ved å bruke følgende formel: Antall leddblødningsepisoder i løpet av effektevalueringsperioden/(antall dager i behandlingsperioden/365,25).
For varigheten av studiedeltakelsen, 6 måneder.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Total dose nødvendig for oppløsning av en blødningsepisode.
Tidsramme: For varigheten av studiedeltakelsen, 6 måneder.
Den totale dosen som kreves for å løse en blødningsepisode per deltaker, basert på effektperioden. Effektperioden begynner med den første dosen og slutter med den siste dosen (for en blødning). For 'Per blødningsepisode'-verdier, for hver blødningsepisode, er totaldosen summen av dosene (IE/kg) administrert over alle injeksjoner gitt for å behandle den blødningsepisoden. For 'Per deltaker'-verdier er den totale dosen (IE/kg) som brukes for å løse hver blødning, beregnet på tvers av alle blødningsepisoder per deltaker.
For varigheten av studiedeltakelsen, 6 måneder.
Antall injeksjoner som kreves for å løse en blødningsepisode.
Tidsramme: For varigheten av studiedeltakelsen, 6 måneder.
Antall injeksjoner som kreves for å løse en blødningsepisode per deltaker, basert på effektperioden. Effektperioden begynner med den første dosen og slutter med den siste dosen (for en blødning). Alle injeksjoner gitt fra det første tegn på blødning, til siste dato/klokkeslett innenfor blødningsvinduet, telles. Løsningen av en blødning er definert som ingen tegn på blødning etter injeksjon for blødningen. For 'Per deltaker'-verdier er gjennomsnittlig antall injeksjoner som kreves for å løse hver blødning over alle blødningsepisoder per deltaker.
For varigheten av studiedeltakelsen, 6 måneder.
Livskvalitetsvurdering.
Tidsramme: For varigheten av studiedeltakelsen, 6 måneder.
Livskvalitetsvurdering av hemofili felles helsepoeng(HJHS 2.1).
For varigheten av studiedeltakelsen, 6 måneder.
Score av blødningssymptomer og vitale tegn.
Tidsramme: For varigheten av studiedeltakelsen, 6 måneder.
Respons på behandling med rFVIIIFc for blødningsepisoder, ved bruk av 4-punkts blødningsresponsskala.
For varigheten av studiedeltakelsen, 6 måneder.
Antall deltakere med inhibitorutvikling
Tidsramme: For varigheten av studiedeltakelsen, 6 måneder.
Antall deltakere som utviklet et positivt FVIII-hemmernivå (≥0,6 Bethesda-enhet [BU]) i løpet av studien ble oppsummert og klassifisert som deltakere som utviklet lavtiterhemmer (dvs. ≤ 5,0 BU) og deltakere som utvikler høytiterinhibitor (dvs. > 5,0 BU).
For varigheten av studiedeltakelsen, 6 måneder.
Antall deltakere med forekomst av antistoffdannelse mot KINESE HAMSTER OVARY (CHO).
Tidsramme: For varigheten av studiedeltakelsen, 6 måneder.
En test for å analysere dannelsen av antistoffer mot CHO.
For varigheten av studiedeltakelsen, 6 måneder.
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser. (SAE) som et mål på sikkerhet og tolerabilitet.
Tidsramme: For varigheten av studiedeltakelsen, 6 måneder.
En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen. En SAE er enhver uheldig medisinsk hendelse som ved enhver dose: resulterer i død; setter deltakeren etter etterforskerens syn i umiddelbar risiko for død (en livstruende hendelse); krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse; resulterer i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet; resulterer i en medfødt anomali/fødselsdefekt; enhver annen medisinsk viktig hendelse som, etter etterforskerens oppfatning, kan sette deltakeren i fare eller kan kreve intervensjon for å forhindre et av de andre utfallene som er oppført i definisjonen.
For varigheten av studiedeltakelsen, 6 måneder.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Zhengzhou Gensciences Inc

Samarbeidspartnere

Jiangsu Gensciences lnc.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Renchi Yang, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

16. april 2021

Primær fullføring (Faktiske)

26. juni 2021

Studiet fullført (Faktiske)

26. juni 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. april 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. april 2021

Først lagt ut (Faktiske)

15. april 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. august 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. august 2023

Sist bekreftet

1. april 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CTR20210593

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hemofili A

Kliniske studier på Rekombinant human koagulasjonsfaktor VIII-Fc fusjonsprotein for injeksjon

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Liberia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere