Ensayo de expansión de fase III para determinar la seguridad y eficacia de la proteína de fusión del factor VIII-Fc de coagulación humano recombinante para inyección en pacientes adolescentes y adultos con hemofilia A (RH-107-III02)
24 de agosto de 2023 actualizado por: Zhengzhou Gensciences Inc
Un ensayo de expansión de fase III abierto, multicéntrico y de un solo grupo que evalúa la seguridad y la eficacia de la proteína de fusión del factor VIII-Fc recombinante humano para inyección (FRSW107) en pacientes adolescentes y adultos con hemofilia A
Los objetivos principales del estudio son evaluar más a fondo la eficacia y la seguridad de la proteína de fusión del factor VIII-Fc recombinante humano para inyección (FRSW107) en pacientes adolescentes y adultos con hemofilia A.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
101
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Anhui
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Hefei, Anhui, Porcelana, 230001
- Anhui Provincial Hospital
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Beijing
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Beijing, Beijing, Porcelana, 100045
- Capital Medical University affiliated Beijing Children's Hospital
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Chongqing
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Chongqing, Chongqing, Porcelana, 404000
- Chongqing Three Gorges Central Hospital
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Gansu
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Lanzhou, Gansu, Porcelana, 730000
- The First Hospital of Lanzhou University
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Guangzhou
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Guangzhou, Guangzhou, Porcelana, 510515
- Nanfang Hospital of Southern Medical University
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Guangzhou, Guangzhou, Porcelana, 510260
- The second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
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Guizhou
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Guiyang, Guizhou, Porcelana, 550004
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
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Henan
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Zhengzhou, Henan, Porcelana, 450008
- Henan Cancer Hospital
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Zhengzhou, Henan, Porcelana, 450003
- Henan Provincial People's Hospital
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Hunan
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Changsha, Hunan, Porcelana, 410013
- Xiangya Hospital of Central South University
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Jiangsu
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Xuzhou, Jiangsu, Porcelana, 221002
- The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical College
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Jiangxi
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Nanchang, Jiangxi, Porcelana, 330006
- Jiangxi Provincial People's Hospital
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Shandong
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Ji'nan, Shandong, Porcelana, 250013
- Jinan Central Hospital
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QingDao, Shandong, Porcelana, 266000
- The Affiliated Hospital of Qingdao University
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Shanxi
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Taiyuan, Shanxi, Porcelana, 030001
- The Second Hospital of Shanxi Medical University
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Tianjin
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Tianjin, Tianjin, Porcelana, 300020
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College.
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes que han completado el ensayo de RH-107-001 (pacientes previamente tratados) que recibieron previamente el factor VIII-Fc de coagulación humano recombinante profiláctico.
- El paciente y/o tutor o su representante legal debe ser capaz de leer, comprender y dar el consentimiento informado firmado, y firmar voluntariamente el Formulario de Consentimiento Informado.
- El cumplimiento de los pacientes parecía bastante bueno.
- Paciente que es considerado por los investigadores apto para continuar a aceptar tratado previamente.
Criterio de exclusión:
- Sujetos que no hayan completado el ensayo de RH-107-001 o que hayan completado el ensayo clínico de Fase III pero no estén dispuestos a continuar recibiendo tratamiento.
- Sujetos que no participaron en el ensayo clínico de Fase III de RH-107-001.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Brazo 1
Los participantes recibirán tratamiento profiláctico con fusión del factor VIII de coagulación humano recombinante-Fc durante 6 meses.
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Los participantes recibieron tratamiento profiláctico a razón de 50 UI/kg cada tres días.30-50
Se recomienda la administración de UI/kg mientras se produce sangrado durante el experimento.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasas de sangrado anualizadas (ABR).
Periodo de tiempo: Durante la duración de la participación en el estudio, 6 meses.
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Tasa de sangrado anualizada = (número de episodios de sangrado durante el período de eficacia/número total de días durante el período de eficacia)*365,25.
El período de eficacia comienza con la primera dosis profiláctica de FRSW107 y finaliza con la última dosis (para profilaxis o hemorragia).
Los períodos de cirugía/rehabilitación no están incluidos en el período de eficacia.
Un episodio de sangrado comenzó desde el primer signo de sangrado y terminó no más de 72 horas después del último tratamiento para el sangrado, dentro del cual cualquier síntoma de sangrado en el mismo lugar o inyecciones con menos de 72 horas de diferencia se consideraron iguales. episodio de sangrado.
Cualquier inyección para tratar el episodio de sangrado tomada más de 72 horas después de la anterior se consideró la primera inyección para tratar un nuevo episodio de sangrado en el mismo lugar.
Cualquier sangrado en un lugar diferente se consideró un episodio de sangrado separado, independientemente del tiempo transcurrido desde la última inyección.
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Durante la duración de la participación en el estudio, 6 meses.
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Número de juntas objetivo.
Periodo de tiempo: Durante la duración de la participación en el estudio, 6 meses.
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Describa el número y porcentaje de casos con articulaciones objetivo ≥1 y sus intervalos de confianza del 95 % antes y después de la administración del fármaco, y compare el cambio en el número de articulaciones objetivo desde el inicio después del tratamiento.
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Durante la duración de la participación en el estudio, 6 meses.
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Tasa anualizada de sangrado articular (AJBR)
Periodo de tiempo: Durante la duración de la participación en el estudio, 6 meses.
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La tasa de hemorragia articular anualizada (AJBR) se puede calcular mediante la siguiente fórmula: número de episodios de hemorragia articular durante el período de evaluación de la eficacia/(número de días en el período de tratamiento/365,25).
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Durante la duración de la participación en el estudio, 6 meses.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Dosis total requerida para la resolución de un episodio de sangrado.
Periodo de tiempo: Durante la duración de la participación en el estudio, 6 meses.
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La dosis total requerida para resolver un episodio de sangrado por participante, según el período de eficacia.
El período de eficacia comienza con la primera dosis y termina con la última dosis (para una hemorragia).
Para los valores 'Por episodio de sangrado', para cada episodio de sangrado, la dosis total es la suma de las dosis (UI/kg) administradas en todas las inyecciones administradas para tratar ese episodio de sangrado.
Para los valores "Por participante", la dosis total (UI/kg) utilizada para resolver cada sangrado se promedia entre todos los episodios de sangrado por participante.
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Durante la duración de la participación en el estudio, 6 meses.
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Número de inyecciones necesarias para resolver un episodio hemorrágico.
Periodo de tiempo: Durante la duración de la participación en el estudio, 6 meses.
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El número de inyecciones necesarias para resolver un episodio de sangrado por participante, según el período de eficacia.
El período de eficacia comienza con la primera dosis y termina con la última dosis (para una hemorragia).
Se cuentan todas las inyecciones administradas desde el signo inicial de sangrado hasta la última fecha/hora dentro de la ventana de sangrado.
La resolución de una hemorragia se define como la ausencia de signos de hemorragia después de la inyección para la hemorragia.
Para los valores 'Por participante', el número de inyecciones necesarias para resolver cada sangrado se promedia entre todos los episodios de sangrado por participante.
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Durante la duración de la participación en el estudio, 6 meses.
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Evaluación de la calidad de vida.
Periodo de tiempo: Durante la duración de la participación en el estudio, 6 meses.
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Evaluación de la calidad de vida mediante Haemophilia Joint Health Score (HJHS 2.1).
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Durante la duración de la participación en el estudio, 6 meses.
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Puntuación de síntomas hemorrágicos y signos vitales.
Periodo de tiempo: Durante la duración de la participación en el estudio, 6 meses.
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Respuesta al tratamiento con rFVIIIFc para episodios hemorrágicos, utilizando la escala de respuesta hemorrágica de 4 puntos.
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Durante la duración de la participación en el estudio, 6 meses.
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Número de participantes con desarrollo de inhibidores
Periodo de tiempo: Durante la duración de la participación en el estudio, 6 meses.
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El número de participantes que desarrollaron un nivel de inhibidor de FVIII positivo (≥0,6 unidades Bethesda [BU]) durante el estudio se resumió y clasificó como participantes que desarrollaron un título bajo de inhibidor (es decir,
≤ 5,0 BU) y participantes que desarrollaron un título alto de inhibidor (es decir,
> 5,0 BU).
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Durante la duración de la participación en el estudio, 6 meses.
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Número de participantes con incidencia de formación de anticuerpos contra el OVARIO DE HÁMSTER CHINO (CHO).
Periodo de tiempo: Durante la duración de la participación en el estudio, 6 meses.
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Una prueba para analizar la formación de anticuerpos contra CHO.
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Durante la duración de la participación en el estudio, 6 meses.
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Número de participantes con eventos adversos (EA) y eventos adversos graves. (SAE) como medida de seguridad y tolerabilidad.
Periodo de tiempo: Durante la duración de la participación en el estudio, 6 meses.
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Un EA es cualquier evento médico adverso que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento.
Un SAE es cualquier evento médico adverso que, en cualquier dosis: resulte en la muerte; en opinión del Investigador, pone al participante en riesgo inmediato de muerte (un evento que pone en peligro la vida); requiere hospitalización o prolongación de la hospitalización existente; resulta en discapacidad/incapacidad persistente o significativa; resulta en una anomalía congénita/defecto de nacimiento; cualquier otro evento médicamente importante que, en opinión del Investigador, pueda poner en peligro al participante o pueda requerir una intervención para prevenir uno de los otros resultados enumerados en la definición.
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Durante la duración de la participación en el estudio, 6 meses.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Renchi Yang, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
16 de abril de 2021
Finalización primaria (Actual)
26 de junio de 2021
Finalización del estudio (Actual)
26 de junio de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de abril de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de abril de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
15 de abril de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
29 de agosto de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de agosto de 2023
Última verificación
1 de abril de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CTR20210593
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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