Sperimentazione di espansione di fase III per determinare la sicurezza e l'efficacia della proteina di fusione del fattore VIII-Fc della coagulazione umana ricombinante per l'iniezione in pazienti adolescenti e adulti affetti da emofilia A (RH-107-III02)
24 agosto 2023 aggiornato da: Zhengzhou Gensciences Inc
Uno studio di espansione di fase III a braccio singolo, multicentrico, in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia della proteina di fusione del fattore VIII-Fc della coagulazione umana ricombinante per l'iniezione (FRSW107) in pazienti adolescenti e adulti con emofilia A
Gli obiettivi primari dello studio sono valutare ulteriormente l'efficacia e la sicurezza della proteina di fusione per iniezione del fattore VIII-Fc della coagulazione umana ricombinante (FRSW107) in pazienti adolescenti e adulti con emofilia A.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
101
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Weichuan Mo
- Numero di telefono: +86-010-67806990
- Email: weichuanmo@gensciences.cn
Luoghi di studio
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Anhui
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Hefei, Anhui, Cina, 230001
- Anhui Provincial Hospital
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Beijing
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Beijing, Beijing, Cina, 100045
- Capital Medical University affiliated Beijing Children's Hospital
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Chongqing
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Chongqing, Chongqing, Cina, 404000
- Chongqing Three Gorges Central Hospital
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Gansu
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Lanzhou, Gansu, Cina, 730000
- The First Hospital of Lanzhou University
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Guangzhou
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Guangzhou, Guangzhou, Cina, 510515
- Nanfang Hospital of Southern Medical University
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Guangzhou, Guangzhou, Cina, 510260
- The Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
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Guizhou
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Guiyang, Guizhou, Cina, 550004
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
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Henan
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Zhengzhou, Henan, Cina, 450008
- Henan Cancer Hospital
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Zhengzhou, Henan, Cina, 450003
- Henan Provincial People's Hospital
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Hunan
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Changsha, Hunan, Cina, 410013
- Xiangya Hospital of Central South University
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Jiangsu
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Xuzhou, Jiangsu, Cina, 221002
- The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical College
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Jiangxi
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Nanchang, Jiangxi, Cina, 330006
- Jiangxi Provincial People's Hospital
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Shandong
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Ji'nan, Shandong, Cina, 250013
- Jinan Central Hospital
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QingDao, Shandong, Cina, 266000
- The Affiliated Hospital of Qingdao University
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Shanxi
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Taiyuan, Shanxi, Cina, 030001
- The Second Hospital of Shanxi Medical University
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Tianjin
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Tianjin, Tianjin, Cina, 300020
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College.
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti che hanno completato lo studio con RH-107-001 (pazienti trattati in precedenza) hanno ricevuto in precedenza una profilassi con fattore VIII-Fc della coagulazione umano ricombinante.
- Il paziente e/o il tutore o il suo rappresentante legale devono essere in grado di leggere, comprendere e fornire il consenso informato firmato e firmare volontariamente il modulo di consenso informato.
- La compliance dei pazienti è apparsa abbastanza buona.
- Paziente che è considerato dagli investigatori idoneo ad accettare in corso un trattamento precedente.
Criteri di esclusione:
- Soggetti che non hanno completato la sperimentazione di RH-107-001 o che hanno completato la sperimentazione clinica di Fase III ma non sono disposti a continuare a ricevere il trattamento.
- Soggetti che non hanno partecipato alla sperimentazione clinica di Fase III di RH-107-001.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Braccio 1
I partecipanti riceveranno un trattamento di profilassi con fusione del fattore VIII della coagulazione umano ricombinante-Fc per 6 mesi.
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I partecipanti hanno ricevuto un trattamento di profilassi a 50 UI/kg ogni tre giorni.30-50
Si raccomanda la somministrazione di UI/kg mentre si verifica il sanguinamento durante l'esperimento.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Tassi di sanguinamento annualizzati (ABR).
Lasso di tempo: Per la durata della partecipazione allo studio, 6 mesi.
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Tasso di sanguinamento annualizzato = (numero di episodi di sanguinamento durante il periodo di efficacia, periodo/numero totale di giorni durante il periodo di efficacia)*365,25.
Il periodo di efficacia inizia con la prima dose profilattica di FRSW107 e termina con l'ultima dose (per profilassi o sanguinamento).
I periodi di chirurgia/riabilitazione non sono inclusi nel periodo di efficacia.
Un episodio di sanguinamento è iniziato dal primo segno di sanguinamento e si è concluso non più di 72 ore dopo l'ultimo trattamento per il sanguinamento, entro il quale qualsiasi sintomo di sanguinamento nella stessa posizione o iniezioni a distanza inferiore o uguale a 72 ore è stato considerato lo stesso episodio emorragico.
Qualsiasi iniezione per il trattamento dell'episodio emorragico effettuata più di 72 ore dopo quella precedente è stata considerata la prima iniezione per il trattamento di un nuovo episodio emorragico nella stessa sede.
Qualsiasi sanguinamento in una posizione diversa è stato considerato un episodio di sanguinamento separato, indipendentemente dal tempo trascorso dall'ultima iniezione.
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Per la durata della partecipazione allo studio, 6 mesi.
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Numero di giunti target.
Lasso di tempo: Per la durata della partecipazione allo studio, 6 mesi.
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Descrivere il numero e la percentuale di casi con articolazioni bersaglio ≥1 e i loro intervalli di confidenza al 95% prima e dopo la somministrazione del farmaco e confrontare la variazione del numero di articolazioni bersaglio rispetto al basale dopo il trattamento.
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Per la durata della partecipazione allo studio, 6 mesi.
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Tasso di sanguinamento articolare annualizzato (AJBR)
Lasso di tempo: Per la durata della partecipazione allo studio, 6 mesi.
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Il tasso di sanguinamento articolare annualizzato (AJBR) può essere calcolato utilizzando la seguente formula: Numero di episodi di sanguinamento articolare durante il periodo di valutazione dell'efficacia/(numero di giorni nel periodo di trattamento/365,25).
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Per la durata della partecipazione allo studio, 6 mesi.
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Dose totale richiesta per la risoluzione di un episodio di sanguinamento.
Lasso di tempo: Per la durata della partecipazione allo studio, 6 mesi.
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La dose totale richiesta per risolvere un episodio di sanguinamento per partecipante, in base al periodo di efficacia.
Il periodo di efficacia inizia con la prima dose e termina con l'ultima dose (per sanguinamento).
Per i valori "Per episodio emorragico", per ogni episodio emorragico, la dose totale è la somma delle dosi (UI/kg) somministrate in tutte le iniezioni effettuate per trattare quell'episodio emorragico.
Per i valori "Per partecipante", la dose totale (UI/kg) utilizzata per risolvere ogni sanguinamento viene calcolata in media tra tutti gli episodi di sanguinamento per partecipante.
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Per la durata della partecipazione allo studio, 6 mesi.
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Numero di iniezioni necessarie per risolvere un episodio di sanguinamento.
Lasso di tempo: Per la durata della partecipazione allo studio, 6 mesi.
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Il numero di iniezioni necessarie per risolvere un episodio di sanguinamento per partecipante, in base al periodo di efficacia.
Il periodo di efficacia inizia con la prima dose e termina con l'ultima dose (per sanguinamento).
Vengono conteggiate tutte le iniezioni effettuate dal segno iniziale di sanguinamento fino all'ultima data/ora all'interno della finestra di sanguinamento.
La risoluzione di un'emorragia è definita come nessun segno di sanguinamento dopo l'iniezione per l'emorragia.
Per i valori "Per partecipante", il numero di iniezioni necessarie per risolvere ogni sanguinamento viene calcolato in media tra tutti gli episodi di sanguinamento per partecipante.
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Per la durata della partecipazione allo studio, 6 mesi.
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Valutazione della qualità della vita.
Lasso di tempo: Per la durata della partecipazione allo studio, 6 mesi.
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Valutazione della qualità della vita mediante Haemophilia Joint Health Score (HJHS 2.1).
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Per la durata della partecipazione allo studio, 6 mesi.
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Punteggio dei sintomi emorragici e dei segni vitali.
Lasso di tempo: Per la durata della partecipazione allo studio, 6 mesi.
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Risposta al trattamento con rFVIIIFc per episodi di sanguinamento, utilizzando la scala di risposta al sanguinamento a 4 punti.
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Per la durata della partecipazione allo studio, 6 mesi.
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Numero di partecipanti con sviluppo di inibitori
Lasso di tempo: Per la durata della partecipazione allo studio, 6 mesi.
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Il numero di partecipanti che hanno sviluppato un livello di inibitore del FVIII positivo (≥0,6 unità Bethesda [BU]) durante lo studio è stato riassunto e classificato come partecipanti che sviluppano un inibitore a basso titolo (es.
≤ 5,0 BU) e i partecipanti che sviluppano un inibitore ad alto titolo (es.
> 5,0 BU).
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Per la durata della partecipazione allo studio, 6 mesi.
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Numero di partecipanti con incidenza della formazione di anticorpi contro l'ovaio di criceto cinese (CHO).
Lasso di tempo: Per la durata della partecipazione allo studio, 6 mesi.
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Un test per analizzare la formazione di anticorpi contro CHO.
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Per la durata della partecipazione allo studio, 6 mesi.
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Numero di partecipanti con eventi avversi (EA) ed eventi avversi gravi. (SAE) come misura di sicurezza e tollerabilità.
Lasso di tempo: Per la durata della partecipazione allo studio, 6 mesi.
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Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento.
Un SAE è qualsiasi evento medico spiacevole che a qualsiasi dose: provoca la morte; dal punto di vista dell'investigatore, pone il partecipante a rischio immediato di morte (un evento potenzialmente letale); richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente; risulta in una disabilità/incapacità persistente o significativa; risulta in un'anomalia congenita/difetto alla nascita; qualsiasi altro evento clinicamente importante che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possa mettere a rischio il partecipante o possa richiedere un intervento per prevenire uno degli altri esiti elencati nella definizione.
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Per la durata della partecipazione allo studio, 6 mesi.
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Renchi Yang, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
16 aprile 2021
Completamento primario (Effettivo)
26 giugno 2021
Completamento dello studio (Effettivo)
26 giugno 2021
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
9 aprile 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
13 aprile 2021
Primo Inserito (Effettivo)
15 aprile 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
29 agosto 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
24 agosto 2023
Ultimo verificato
1 aprile 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CTR20210593
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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