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Essai d'expansion de phase III pour déterminer l'innocuité et l'efficacité de la protéine de fusion recombinante du facteur de coagulation humain VIII-Fc pour injection chez les patients adolescents et adultes atteints d'hémophilie A (RH-107-III02)

24 août 2023 mis à jour par: Zhengzhou Gensciences Inc

Un essai d'expansion de phase III ouvert, multicentrique et à un seul bras évaluant l'innocuité et l'efficacité de la protéine de fusion recombinante du facteur de coagulation humain VIII-Fc pour injection (FRSW107) chez des patients adolescents et adultes atteints d'hémophilie A

Les principaux objectifs de l'étude sont d'évaluer plus avant l'efficacité et l'innocuité de la protéine de fusion recombinante humaine facteur de coagulation VIII-Fc pour injection (FRSW107) chez les patients adolescents et adultes atteints d'hémophilie A.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

101

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Chine, 230001
        • Anhui Provincial Hospital
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chine, 100045
        • Capital Medical University affiliated Beijing Children's Hospital
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, Chine, 404000
        • Chongqing Three Gorges Central Hospital
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, Chine, 730000
        • The First Hospital of Lanzhou University
    • Guangzhou
      • Guangzhou, Guangzhou, Chine, 510515
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
      • Guangzhou, Guangzhou, Chine, 510260
        • The Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Chine, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Chine, 450008
        • Henan Cancer Hospital
      • Zhengzhou, Henan, Chine, 450003
        • Henan Provincial People's Hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Chine, 410013
        • Xiangya Hospital of Central South University
    • Jiangsu
      • Xuzhou, Jiangsu, Chine, 221002
        • The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical College
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Chine, 330006
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
    • Shandong
      • Ji'nan, Shandong, Chine, 250013
        • Jinan Central Hospital
      • QingDao, Shandong, Chine, 266000
        • The Affiliated Hospital of Qingdao University
    • Shanxi
      • Taiyuan, Shanxi, Chine, 030001
        • The Second Hospital of Shanxi Medical University
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Chine, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College.

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Patients ayant terminé l'essai du RH-107-001 (patients précédemment traités) ayant précédemment reçu un traitement prophylactique par le facteur de coagulation humain recombinant VIII-Fc.
  • Le patient et/ou le tuteur ou son représentant légal doit être capable de lire, comprendre et fournir un consentement éclairé signé, et signer volontairement le formulaire de consentement éclairé.
  • L'observance des patients s'est révélée plutôt bonne.
  • Patient considéré par les enquêteurs comme apte à continuer d'accepter un traitement antérieur.

Critère d'exclusion:

  • Sujets qui n'ont pas terminé l'essai du RH-107-001 ou qui ont terminé l'essai clinique de phase III mais qui ne souhaitent pas continuer à recevoir le traitement.
  • Sujets qui n'ont pas participé à l'essai clinique de phase III du RH-107-001.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Bras 1
Les participants recevront un traitement prophylactique avec fusion Facteur VIII-Fc de coagulation humain recombinant pendant 6 mois.
Médicament: Facteur de coagulation humain recombinant VIII-Fc Protéine de fusion pour injection
Les participants ont reçu un traitement prophylactique à raison de 50 UI/kg tous les trois jours.30-50 L'administration d'UI/kg est recommandée pendant l'hémorragie pendant l'expérience.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de saignement annualisés (ABR).
Délai: Pour la durée de la participation à l'étude, 6 mois.
Taux de saignement annualisé = (nombre d'épisodes hémorragiques pendant la période d'efficacité, période/nombre total de jours pendant la période d'efficacité)*365,25. La période d'efficacité commence avec la première dose prophylactique de FRSW107 et se termine avec la dernière dose (pour la prophylaxie ou un saignement). Les périodes de chirurgie/rééducation ne sont pas incluses dans la période d'efficacité. Un épisode hémorragique a débuté dès le premier signe de saignement et s'est terminé au plus tard 72 heures après le dernier traitement pour le saignement, au cours duquel tout symptôme de saignement au même endroit ou des injections à moins de ou égales à 72 heures d'intervalle ont été considérés comme identiques épisode hémorragique. Toute injection pour traiter l'épisode hémorragique prise plus de 72 heures après la précédente était considérée comme la première injection pour traiter un nouvel épisode hémorragique au même endroit. Tout saignement à un endroit différent était considéré comme un épisode hémorragique distinct, quel que soit le temps écoulé depuis la dernière injection.
Pour la durée de la participation à l'étude, 6 mois.
Nombre d'articulations cibles.
Délai: Pour la durée de la participation à l'étude, 6 mois.
Décrivez le nombre et le pourcentage de cas avec des articulations cibles ≥ 1 et leurs intervalles de confiance à 95 % avant et après l'administration du médicament, et comparez l'évolution du nombre d'articulations cibles par rapport au départ après le traitement.
Pour la durée de la participation à l'étude, 6 mois.
Taux de saignement articulaire annualisé (AJBR)
Délai: Pour la durée de la participation à l'étude, 6 mois.
Le taux annualisé de saignements articulaires (AJBR) peut être calculé à l'aide de la formule suivante : nombre d'épisodes de saignements articulaires événements pendant la période d'évaluation de l'efficacité/(nombre de jours de la période de traitement/365,25).
Pour la durée de la participation à l'étude, 6 mois.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Dose totale requise pour la résolution d'un épisode hémorragique.
Délai: Pour la durée de la participation à l'étude, 6 mois.
La dose totale requise pour résoudre un épisode hémorragique par participant, en fonction de la période d'efficacité. La période d'efficacité commence avec la première dose et se termine avec la dernière dose (pour un saignement). Pour les valeurs « Par épisode hémorragique », pour chaque épisode hémorragique, la dose totale est la somme des doses (UI/kg) administrées pour toutes les injections administrées pour traiter cet épisode hémorragique. Pour les valeurs « Par participant », la dose totale (UI/kg) utilisée pour résoudre chaque saignement est calculée en moyenne sur tous les épisodes de saignement par participant.
Pour la durée de la participation à l'étude, 6 mois.
Nombre d'injections nécessaires pour résoudre un épisode hémorragique.
Délai: Pour la durée de la participation à l'étude, 6 mois.
Le nombre d'injections nécessaires pour résoudre un épisode hémorragique par participant, en fonction de la période d'efficacité. La période d'efficacité commence avec la première dose et se termine avec la dernière dose (pour un saignement). Toutes les injections administrées depuis le signe initial d'un saignement jusqu'à la dernière date/heure dans la fenêtre de saignement sont comptées. La résolution d'un saignement est définie comme l'absence de signe de saignement après l'injection pour le saignement. Pour les valeurs « Par participant », le nombre d'injections nécessaires pour résoudre chaque saignement est moyenné pour tous les épisodes de saignement par participant.
Pour la durée de la participation à l'étude, 6 mois.
Évaluation de la qualité de vie.
Délai: Pour la durée de la participation à l'étude, 6 mois.
Évaluation de la qualité de vie par le score de santé articulaire de l'hémophilie (HJHS 2.1).
Pour la durée de la participation à l'étude, 6 mois.
Score des symptômes hémorragiques et signes vitaux.
Délai: Pour la durée de la participation à l'étude, 6 mois.
Réponse au traitement par rFVIIIFc pour les épisodes hémorragiques, à l'aide de l'échelle de réponse hémorragique à 4 points.
Pour la durée de la participation à l'étude, 6 mois.
Nombre de participants avec développement d'inhibiteurs
Délai: Pour la durée de la participation à l'étude, 6 mois.
Le nombre de participants qui ont développé un niveau d'inhibiteur de FVIII positif (≥0,6 unité Bethesda [UB]) au cours de l'étude a été résumé et classé comme participants développant un inhibiteur à faible titre (c'est-à-dire ≤ 5,0 UB) et les participants développant un inhibiteur à titre élevé (c'est-à-dire > 5,0 BU).
Pour la durée de la participation à l'étude, 6 mois.
Nombre de participants avec incidence de formation d'anticorps contre l'OVAIRE DE HAMSTER CHINOIS (CHO).
Délai: Pour la durée de la participation à l'étude, 6 mois.
Un test pour analyser la formation d'anticorps anti-CHO.
Pour la durée de la participation à l'étude, 6 mois.
Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves. (SAE) comme mesure de sécurité et de tolérabilité.
Délai: Pour la durée de la participation à l'étude, 6 mois.
Un EI est tout événement médical fâcheux qui n'a pas nécessairement de lien de causalité avec ce traitement. Un EIG est tout événement médical indésirable qui, à n'importe quelle dose : entraîne la mort ; de l'avis de l'enquêteur, expose le participant à un risque immédiat de mort (un événement mettant sa vie en danger ); nécessite une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante ; entraîne une invalidité/incapacité persistante ou importante ; entraîne une anomalie congénitale/malformation congénitale ; tout autre événement médicalement important qui, de l'avis de l'investigateur, peut mettre en danger le participant ou peut nécessiter une intervention pour prévenir l'un des autres résultats énumérés dans la définition.
Pour la durée de la participation à l'étude, 6 mois.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Zhengzhou Gensciences Inc

Collaborateurs

Jiangsu Gensciences lnc.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Renchi Yang, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

16 avril 2021

Achèvement primaire (Réel)

26 juin 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

26 juin 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 avril 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 avril 2021

Première publication (Réel)

15 avril 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

29 août 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 août 2023

Dernière vérification

1 avril 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CTR20210593

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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