Fázis III. kiterjesztési vizsgálat a rekombináns humán VIII-as véralvadási faktor-Fc fúziós fehérje biztonságosságának és hatékonyságának meghatározására injekciós célú hemofília A-ban szenvedő serdülőknél és felnőtteknél (RH-107-III02)
2023. augusztus 24. frissítette: Zhengzhou Gensciences Inc
Egykarú, többközpontú, nyílt elrendezésű, III. fázisú expanziós vizsgálat, amely a rekombináns humán VIII-as véralvadási faktor-Fc fúziós fehérje injekcióhoz való (FRSW107) biztonságosságát és hatékonyságát értékeli A hemofíliában szenvedő serdülő és felnőtt betegeknél
A vizsgálat elsődleges célja a rekombináns humán véralvadási faktor-Fc injekcióhoz való fúziós fehérje (FRSW107) hatékonyságának és biztonságosságának további értékelése hemofília A-ban szenvedő serdülő és felnőtt betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
101
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Weichuan Mo
- Telefonszám: +86-010-67806990
- E-mail: weichuanmo@gensciences.cn
Tanulmányi helyek
-
-
Anhui
-
Hefei, Anhui, Kína, 230001
- Anhui Provincial Hospital
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kína, 100045
- Capital Medical University affiliated Beijing Children's Hospital
-
-
Chongqing
-
Chongqing, Chongqing, Kína, 404000
- Chongqing Three Gorges Central Hospital
-
-
Gansu
-
Lanzhou, Gansu, Kína, 730000
- The First Hospital of Lanzhou University
-
-
Guangzhou
-
Guangzhou, Guangzhou, Kína, 510515
- Nanfang Hospital of Southern Medical University
-
Guangzhou, Guangzhou, Kína, 510260
- The Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
-
-
Guizhou
-
Guiyang, Guizhou, Kína, 550004
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Kína, 450008
- Henan Cancer Hospital
-
Zhengzhou, Henan, Kína, 450003
- Henan Provincial People's Hospital
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Kína, 410013
- Xiangya Hospital of Central South University
-
-
Jiangsu
-
Xuzhou, Jiangsu, Kína, 221002
- The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical College
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, Kína, 330006
- Jiangxi Provincial People's Hospital
-
-
Shandong
-
Ji'nan, Shandong, Kína, 250013
- Jinan Central Hospital
-
QingDao, Shandong, Kína, 266000
- The Affiliated Hospital of Qingdao University
-
-
Shanxi
-
Taiyuan, Shanxi, Kína, 030001
- The Second Hospital of Shanxi Medical University
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Kína, 300020
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College.
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
12 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az RH-107-001 vizsgálatát befejező betegek (korábban kezelt betegek) Korábban rekombináns humán VIII-as véralvadási faktor-Fc profilaktikus kezelésben részesültek.
- A betegnek és/vagy gyámnak vagy törvényes képviselőjének el kell tudnia olvasni, megérteni, és aláírt beleegyező nyilatkozatot kell adnia, valamint önként aláírnia kell a Tájékoztatott beleegyező nyilatkozatot.
- A betegek együttműködése meglehetősen jól mutatkozott.
- Az a beteg, akit a vizsgálók alkalmasnak tartanak a korábban kezelt kezelés folyamatos befogadására.
Kizárási kritériumok:
- Olyan alanyok, akik nem fejezték be az RH-107-001 vizsgálatát, vagy akik befejezték a III. fázisú klinikai vizsgálatot, de nem hajlandók folytatni a kezelést.
- Azok az alanyok, akik nem vettek részt az RH-107-001 III. fázisú klinikai vizsgálatában.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: 1. kar
A résztvevők 6 hónapon keresztül profilaktikus kezelésben részesülnek Rekombináns Humán Coagulation Factor VIII-Fc fúzióval.
|
A résztvevők háromnaponta 50 NE/ttkg profilaxisban részesültek.30-50
NE/kg beadása javasolt, amíg a kísérlet során vérzés lép fel.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Éves vérzési arány (ABR).
Időkeret: A tanulmányi részvétel időtartamára 6 hónap.
|
Évesített vérzési ráta = (vérzéses epizódok száma a hatékonyság alatt, periódus/napok teljes száma a hatékonysági időszak alatt)*365,25.
A hatásossági időszak az FRSW107 első profilaktikus adagjával kezdődik és az utolsó adaggal (profilaxis vagy vérzés esetén) ér véget.
A műtéti/rehabilitációs időszakok nem számítanak bele a hatásossági időszakba.
A vérzéses epizód a vérzés első jelétől kezdődött, és legfeljebb 72 órával az utolsó vérzéses kezelés után ért véget, amelyen belül az ugyanazon a helyen fellépő vérzés vagy a legfeljebb 72 órás időközönkénti injekciók tünetei azonosnak minősültek. vérzéses epizód.
Bármely, a vérzéses epizód kezelésére adott injekció, amelyet az előző után több mint 72 órával adtak be, az első injekciónak minősült, amely ugyanazon a helyen történt egy új vérzéses epizód kezelésére.
Bármilyen más helyen történő vérzést külön vérzési epizódnak tekintettek, függetlenül az utolsó injekciótól számított időtől.
|
A tanulmányi részvétel időtartamára 6 hónap.
|
|
A célízületek száma.
Időkeret: A tanulmányi részvétel időtartamára 6 hónap.
|
Mutassa be azoknak az eseteknek a számát és százalékos arányát, ahol a célízületek ≥1, és ezek 95%-os konfidenciaintervallumát a gyógyszer beadása előtt és után, és hasonlítsa össze a célízületek számának változását a kezelés utáni kiindulási értékhez képest.
|
A tanulmányi részvétel időtartamára 6 hónap.
|
|
Éves ízületi vérzési arány (AJBR)
Időkeret: A tanulmányi részvétel időtartamára 6 hónap.
|
Az évesített ízületi vérzési arány (AJBR) a következő képlettel számítható ki: Az ízületi vérzéses epizódesemények száma a hatékonyság értékelési időszakában/(napok száma a kezelési időszakban/365,25).
|
A tanulmányi részvétel időtartamára 6 hónap.
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A vérzéses epizód feloldásához szükséges teljes dózis.
Időkeret: A tanulmányi részvétel időtartamára 6 hónap.
|
A vérzéses epizód feloldásához szükséges teljes dózis résztvevőnként, a hatékonysági időszak alapján.
A hatásossági időszak az első adaggal kezdődik és az utolsó adaggal (vérzés esetén) ér véget.
A „vérzéses epizódonkénti” értékek esetében minden egyes vérzési epizód esetében a teljes dózis az adott vérzéses epizód kezelésére adott összes injekció során beadott dózisok (NE/kg) összege.
A „résztvevőnkénti” értékek esetében az egyes vérzések feloldására használt teljes dózist (NE/kg) átlagoljuk a résztvevőnkénti összes vérzési epizódból.
|
A tanulmányi részvétel időtartamára 6 hónap.
|
|
A vérzéses epizód feloldásához szükséges injekciók száma.
Időkeret: A tanulmányi részvétel időtartamára 6 hónap.
|
A vérzéses epizód feloldásához szükséges injekciók száma résztvevőnként, a hatékonysági időszak alapján.
A hatásossági időszak az első adaggal kezdődik és az utolsó adaggal (vérzés esetén) ér véget.
A vérzés kezdeti jelétől a vérzési ablakon belüli utolsó dátumig/időig beadott összes injekciót számolja.
A vérzés megszűnését úgy definiálják, hogy nincs jele a vérzésnek az injekció beadását követően.
A „résztvevőnként” értékek esetében az egyes vérzések megszüntetéséhez szükséges injekciók számát a rendszer a résztvevőnkénti összes vérzési epizódból átlagolja.
|
A tanulmányi részvétel időtartamára 6 hónap.
|
|
Az életminőség felmérése.
Időkeret: A tanulmányi részvétel időtartamára 6 hónap.
|
Az életminőség értékelése a Haemophilia Joint Health Score (HJHS 2.1) alapján.
|
A tanulmányi részvétel időtartamára 6 hónap.
|
|
Vérzéses tünetek és életjelek száma.
Időkeret: A tanulmányi részvétel időtartamára 6 hónap.
|
Vérzéses epizódok rFVIIIFc-kezelésére adott válasz, a 4 pontos vérzési válasz skála használatával.
|
A tanulmányi részvétel időtartamára 6 hónap.
|
|
A gátlófejlődésben résztvevők száma
Időkeret: A tanulmányi részvétel időtartamára 6 hónap.
|
Azon résztvevők számát, akiknél a vizsgálat során pozitív FVIII-inhibitor szint (≥0,6 Bethesda-egység [BU]) alakult ki, összegezték, és az alacsony titerű inhibitort (pl.
≤ 5,0 BU) és a magas titerű inhibitort (pl.
> 5,0 BU).
|
A tanulmányi részvétel időtartamára 6 hónap.
|
|
Azon résztvevők száma, akiknél előfordult a KÍNAI HÖRCSÖG OVARY (CHO) elleni antitestképződés.
Időkeret: A tanulmányi részvétel időtartamára 6 hónap.
|
Egy teszt a CHO elleni antitestek képződésének elemzésére.
|
A tanulmányi részvétel időtartamára 6 hónap.
|
|
Nemkívánatos eseményekkel (AE) és súlyos nemkívánatos eseményekkel rendelkező résztvevők száma. (SAE) mint a biztonság és az elviselhetőség mértéke.
Időkeret: A tanulmányi részvétel időtartamára 6 hónap.
|
Az AE bármely olyan nemkívánatos orvosi esemény, amelynek nincs szükségszerűen okozati összefüggése ezzel a kezeléssel.
A SAE minden olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely bármely dózis esetén: halált okoz; a nyomozó álláspontja szerint a résztvevőt közvetlen halálveszélynek teszi ki (életveszélyes esemény); fekvőbeteg kórházi kezelést vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítását igényli; tartós vagy jelentős rokkantságot/képtelenséget eredményez; veleszületett rendellenességet/születési rendellenességet eredményez; bármely egyéb egészségügyi szempontból fontos esemény, amely a Vizsgáló véleménye szerint a résztvevőt veszélyeztetheti, vagy beavatkozást igényelhet a meghatározásban felsorolt egyéb kimenetelek valamelyikének megakadályozása érdekében.
|
A tanulmányi részvétel időtartamára 6 hónap.
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Renchi Yang, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. április 16.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2021. június 26.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2021. június 26.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. április 9.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. április 13.
Első közzététel (Tényleges)
2021. április 15.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. augusztus 29.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. augusztus 24.
Utolsó ellenőrzés
2021. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CTR20210593
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .