Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fas III-expansionsförsök för att fastställa säkerheten och effekten av rekombinant human koagulationsfaktor VIII-Fc fusionsprotein för injektion hos ungdomar och vuxna patienter med hemofili A (RH-107-III02)

24 augusti 2023 uppdaterad av: Zhengzhou Gensciences Inc

En enarms, multicenter, öppen fas III expansionsstudie som utvärderar säkerhet och effekt av rekombinant human koagulationsfaktor VIII-Fc fusionsprotein för injektion (FRSW107) hos ungdomar och vuxna patienter med hemofili A

De primära syftena med studien är att ytterligare utvärdera effektiviteten och säkerheten av rekombinant human koagulationsfaktor VIII-Fc fusionsprotein för injektion (FRSW107) hos ungdomar och vuxna patienter med hemofili A.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

101

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kina
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Kina, 230001
        • Anhui Provincial Hospital
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100045
        • Capital Medical University affiliated Beijing Children's Hospital
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, Kina, 404000
        • Chongqing Three Gorges Central Hospital
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, Kina, 730000
        • The First Hospital of Lanzhou University
    • Guangzhou
      • Guangzhou, Guangzhou, Kina, 510515
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
      • Guangzhou, Guangzhou, Kina, 510260
        • The second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Kina, 550004
        • The Affiliated hospital of Guizhou Medical University
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Kina, 450008
        • Henan Cancer Hospital
      • Zhengzhou, Henan, Kina, 450003
        • Henan Provincial People's Hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kina, 410013
        • Xiangya Hospital of Central South University
    • Jiangsu
      • Xuzhou, Jiangsu, Kina, 221002
        • The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical College
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Kina, 330006
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
    • Shandong
      • Ji'nan, Shandong, Kina, 250013
        • Jinan Central Hospital
      • QingDao, Shandong, Kina, 266000
        • The Affiliated Hospital of Qingdao University
    • Shanxi
      • Taiyuan, Shanxi, Kina, 030001
        • The Second Hospital of Shanxi Medical University
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College.

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter som har avslutat prövningen av RH-107-001 (tidigare behandlade patienter) Tidigare har fått rekombinant human koagulationsfaktor VIII-Fc profylaktisk.
  • Patienten och/eller vårdnadshavaren eller hans eller hennes juridiska ombud måste kunna läsa, förstå och ge ett undertecknat informerat samtycke och frivilligt undertecknat formuläret för informerat samtycke.
  • Patienternas följsamhet verkade ganska bra.
  • Patient som av utredarna anses vara lämplig att fortsätta att acceptera tidigare behandlad.

Exklusions kriterier:

  • Försökspersoner som inte har slutfört prövningen av RH-107-001 eller som har slutfört den kliniska fas III-prövningen men inte är villiga att fortsätta att få behandling.
  • Försökspersoner som inte deltog i den kliniska fas III-prövningen av RH-107-001.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Arm 1
Deltagarna kommer att få profylaxbehandling med rekombinant human koagulationsfaktor VIII-Fc-fusion i 6 månader.
Läkemedel: Rekombinant human koagulationsfaktor VIII-Fc fusionsprotein för injektion
Deltagarna fick profylaxbehandling med 50 IE/kg var tredje dag.30-50 IE/kg rekommenderas till administrering medan blödning inträffar under experimentet.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Annualiserade blödningsfrekvenser (ABR).
Tidsram: Under studiedeltagandet, 6 månader.
Årlig blödningsfrekvens = (antal blödningsepisoder under effekten, period/totalt antal dagar under effektperioden)*365,25. Effektperioden börjar med den första profylaktiska dosen av FRSW107 och slutar med den sista dosen (för profylax eller blödning). Operations-/rehabiliteringsperioder ingår inte i effektperioden. En blödningsepisod startade från det första tecknet på en blödning och slutade inte mer än 72 timmar efter den sista behandlingen för blödningen, inom vilken alla symtom på blödning på samma plats eller injektioner med mindre än eller lika med 72 timmars mellanrum ansågs vara desamma blödningsepisod. Varje injektion för att behandla blödningsepisoden som togs mer än 72 timmar efter den föregående ansågs vara den första injektionen för att behandla en ny blödningsepisod på samma plats. Varje blödning på en annan plats ansågs vara en separat blödningsepisod, oavsett tidpunkten från den senaste injektionen.
Under studiedeltagandet, 6 månader.
Antal målleder.
Tidsram: Under studiedeltagandet, 6 månader.
Beskriv antalet och procentandelen av fall med målleder ≥1 och deras 95 % konfidensintervall före och efter läkemedelsadministrering, och jämför förändringen i antalet målleder från baslinjen efter behandling.
Under studiedeltagandet, 6 månader.
Annualiserad ledblödningsfrekvens (AJBR)
Tidsram: Under studiedeltagandet, 6 månader.
Annualiserad ledblödningshastighet (AJBR) kan beräknas med följande formel: Antal ledblödningsepisoder under utvärderingsperioden för effekt/(antal dagar i behandlingsperioden/365,25).
Under studiedeltagandet, 6 månader.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Total dos som krävs för upplösning av en blödningsepisod.
Tidsram: Under studiedeltagandet, 6 månader.
Den totala dos som krävs för att lösa en blödningsepisod per deltagare, baserat på effektperioden. Effektperioden börjar med den första dosen och slutar med den sista dosen (för en blödning). För "Per blödningsepisod"-värden, för varje blödningsepisod, är den totala dosen summan av doserna (IE/kg) som administreras över alla injektioner som ges för att behandla den blödningsepisoden. För "Per deltagare"-värden beräknas den totala dosen (IE/kg) som används för att lösa varje blödning i genomsnitt över alla blödningsepisoder per deltagare.
Under studiedeltagandet, 6 månader.
Antal injektioner som krävs för att lösa en blödningsepisod.
Tidsram: Under studiedeltagandet, 6 månader.
Antalet injektioner som krävs för att lösa en blödningsepisod per deltagare, baserat på effektperioden. Effektperioden börjar med den första dosen och slutar med den sista dosen (för en blödning). Alla injektioner som ges från det första tecknet på en blödning till sista datumet/tiden inom blödningsfönstret räknas. Upplösningen av en blödning definieras som inga tecken på blödning efter injektion för blödningen. För "Per deltagare"-värden beräknas det genomsnittliga antalet injektioner som krävs för att lösa varje blödning över alla blödningsepisoder per deltagare.
Under studiedeltagandet, 6 månader.
Livskvalitetsbedömning.
Tidsram: Under studiedeltagandet, 6 månader.
Livskvalitetsbedömning av hemofili Joint Health Score(HJHS 2.1).
Under studiedeltagandet, 6 månader.
Antal blödningssymtom och vitala tecken.
Tidsram: Under studiedeltagandet, 6 månader.
Svar på behandling med rFVIIIFc för blödningsepisoder, med hjälp av 4-punkts blödningssvarsskalan.
Under studiedeltagandet, 6 månader.
Antal deltagare med inhibitorutveckling
Tidsram: Under studiedeltagandet, 6 månader.
Antalet deltagare som utvecklade en positiv FVIII-hämmarnivå (≥0,6 Bethesda-enhet [BU]) under studien sammanfattades och klassificerades som deltagare som utvecklade lågtiterhämmare (dvs. ≤ 5,0 BU) och deltagare som utvecklar högtiterhämmare (dvs. > 5,0 BU).
Under studiedeltagandet, 6 månader.
Antal deltagare med förekomst av antikroppsbildning mot KINESE HAMSTER OVARY (CHO).
Tidsram: Under studiedeltagandet, 6 månader.
Ett test för att analysera bildningen av antikroppar mot CHO.
Under studiedeltagandet, 6 månader.
Antal deltagare med biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar. (SAE) som ett mått på säkerhet och tolerabilitet.
Tidsram: Under studiedeltagandet, 6 månader.
En AE är varje ogynnsam medicinsk händelse som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med denna behandling. En SAE är varje ogynnsam medicinsk händelse som vid vilken dos som helst: resulterar i dödsfall; enligt utredarens uppfattning, utsätter deltagaren för omedelbar dödsrisk (en livshotande händelse); kräver sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse; resulterar i bestående eller betydande funktionshinder/oförmåga; resulterar i en medfödd anomali/födelsedefekt; någon annan medicinskt viktig händelse som, enligt utredarens uppfattning, kan äventyra deltagaren eller kan kräva ingripande för att förhindra något av de andra utfall som anges i definitionen.
Under studiedeltagandet, 6 månader.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Zhengzhou Gensciences Inc

Samarbetspartners

Jiangsu Gensciences lnc.

Utredare

  • Huvudutredare: Renchi Yang, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

16 april 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

26 juni 2021

Avslutad studie (Faktisk)

26 juni 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 april 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 april 2021

Första postat (Faktisk)

15 april 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

29 augusti 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

24 augusti 2023

Senast verifierad

1 april 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CTR20210593

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Blödarsjuka A

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Israel

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera