Fáze III rozšiřující studie pro stanovení bezpečnosti a účinnosti rekombinantního lidského koagulačního faktoru VIII-Fc fúzního proteinu pro injekci u dospívajících a dospělých pacientů s hemofilií A (RH-107-III02)
24. srpna 2023 aktualizováno: Zhengzhou Gensciences Inc
Jednoramenná, multicentrická, otevřená rozšiřující studie fáze III hodnotící bezpečnost a účinnost rekombinantního lidského koagulačního faktoru VIII-Fc fúzního proteinu pro injekci (FRSW107) u dospívajících a dospělých pacientů s hemofilií A
Primárními cíli studie je dále zhodnotit účinnost a bezpečnost fúzního proteinu rekombinantního lidského koagulačního faktoru VIII-Fc pro injekci (FRSW107) u dospívajících a dospělých pacientů s hemofilií A.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
101
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Anhui
-
Hefei, Anhui, Čína, 230001
- Anhui Provincial Hospital
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Čína, 100045
- Capital Medical University affiliated Beijing Children's Hospital
-
-
Chongqing
-
Chongqing, Chongqing, Čína, 404000
- Chongqing Three Gorges Central Hospital
-
-
Gansu
-
Lanzhou, Gansu, Čína, 730000
- The First Hospital of Lanzhou University
-
-
Guangzhou
-
Guangzhou, Guangzhou, Čína, 510515
- Nanfang Hospital of Southern Medical University
-
Guangzhou, Guangzhou, Čína, 510260
- The second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
-
-
Guizhou
-
Guiyang, Guizhou, Čína, 550004
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Čína, 450008
- Henan Cancer Hospital
-
Zhengzhou, Henan, Čína, 450003
- Henan Provincial People's Hospital
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Čína, 410013
- Xiangya Hospital of Central South University
-
-
Jiangsu
-
Xuzhou, Jiangsu, Čína, 221002
- The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical College
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, Čína, 330006
- Jiangxi Provincial People's Hospital
-
-
Shandong
-
Ji'nan, Shandong, Čína, 250013
- Jinan Central Hospital
-
QingDao, Shandong, Čína, 266000
- The Affiliated Hospital of Qingdao University
-
-
Shanxi
-
Taiyuan, Shanxi, Čína, 030001
- The Second Hospital of Shanxi Medical University
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Čína, 300020
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College.
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti, kteří dokončili studii RH-107-001 (předtím léčení pacienti) Dříve dostávali profylakticky rekombinantní lidský koagulační faktor VIII-Fc.
- Pacient a/nebo opatrovník nebo jeho zákonný zástupce musí být schopen přečíst, pochopit a poskytnout podepsaný informovaný souhlas a dobrovolně podepsat formulář informovaného souhlasu.
- Compliance pacientů se jevila celkem dobře.
- Pacient, který je vyšetřovateli považován za vhodného pro pokračování k přijetí dříve léčeného.
Kritéria vyloučení:
- Jedinci, kteří nedokončili studii RH-107-001 nebo kteří dokončili klinickou studii fáze III, ale nejsou ochotni pokračovat v léčbě.
- Subjekty, které se neúčastnily klinické studie fáze III RH-107-001.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Rameno 1
Účastníci budou dostávat profylaxi fúze rekombinantního lidského koagulačního faktoru VIII-Fc po dobu 6 měsíců.
|
Účastníci dostávali profylaxi v dávce 50 IU/kg každé tři dny.30-50
IU/kg se doporučuje podávat, když během experimentu dojde ke krvácení.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Anualizovaná míra krvácení (ABR).
Časové okno: Po dobu studijní účasti 6 měsíců.
|
Anualizovaná míra krvácení = (počet krvácivých epizod během účinnosti, období/celkový počet dní během období účinnosti)*365,25.
Období účinnosti začíná první profylaktickou dávkou FRSW107 a končí poslední dávkou (pro profylaxi nebo krvácení).
Období operace/rehabilitace se nezapočítává do období účinnosti.
Krvácavá epizoda začala od prvního příznaku krvácení a skončila ne více než 72 hodin po posledním ošetření krvácení, během kterého byly jakékoli příznaky krvácení na stejném místě nebo injekce s odstupem kratším nebo rovným 72 hodin považovány za stejné krvácivá epizoda.
Jakákoli injekce k léčbě krvácivé epizody podaná více než 72 hodin po předchozí injekci byla považována za první injekci k léčbě nové krvácivé epizody na stejném místě.
Jakékoli krvácení na jiném místě bylo považováno za samostatnou krvácivou epizodu, bez ohledu na dobu od poslední injekce.
|
Po dobu studijní účasti 6 měsíců.
|
|
Počet cílových spojů.
Časové okno: Po dobu studijní účasti 6 měsíců.
|
Popište počet a procento případů s cílovými klouby ≥1 a jejich 95% intervaly spolehlivosti před a po podání léku a porovnejte změnu v počtu cílových kloubů od výchozí hodnoty po léčbě.
|
Po dobu studijní účasti 6 měsíců.
|
|
Anualized Joint Bleeding Rate (AJBR)
Časové okno: Po dobu studijní účasti 6 měsíců.
|
Anualizovanou míru krvácení do kloubu (AJBR) lze vypočítat pomocí následujícího vzorce: Počet epizod krvácení do kloubů během období hodnocení účinnosti/(počet dní v období léčby/365,25).
|
Po dobu studijní účasti 6 měsíců.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Celková dávka potřebná k vyřešení epizody krvácení.
Časové okno: Po dobu studijní účasti 6 měsíců.
|
Celková dávka potřebná k vyřešení krvácivé epizody na účastníka na základě doby účinnosti.
Období účinnosti začíná první dávkou a končí poslední dávkou (při krvácení).
Pro hodnoty „Na epizodu krvácení“ je pro každou epizodu krvácení celková dávka součtem dávek (IU/kg) podaných ve všech injekcích podaných k léčbě této krvácivé epizody.
Pro hodnoty „Na účastníka“ je celková dávka (IU/kg) použitá k vyřešení každého krvácení zprůměrována napříč všemi epizodami krvácení na účastníka.
|
Po dobu studijní účasti 6 měsíců.
|
|
Počet injekcí potřebných k vyřešení krvácivé epizody.
Časové okno: Po dobu studijní účasti 6 měsíců.
|
Počet injekcí potřebných k vyřešení krvácivé epizody na účastníka na základě doby účinnosti.
Období účinnosti začíná první dávkou a končí poslední dávkou (při krvácení).
Počítají se všechny injekce podané od počátečních příznaků krvácení do posledního data/času v okně krvácení.
Vymizení krvácení je definováno jako žádné známky krvácení po injekci pro krvácení.
Pro hodnoty „Na účastníka“ je počet injekcí potřebných k vyřešení každého krvácení zprůměrován napříč všemi epizodami krvácení na účastníka.
|
Po dobu studijní účasti 6 měsíců.
|
|
Hodnocení kvality života.
Časové okno: Po dobu studijní účasti 6 měsíců.
|
Hodnocení kvality života pomocí Haemophilia Joint Health Score (HJHS 2.1).
|
Po dobu studijní účasti 6 měsíců.
|
|
Skóre příznaků krvácení a vitálních funkcí.
Časové okno: Po dobu studijní účasti 6 měsíců.
|
Odpověď na léčbu krvácivými epizodami pomocí rFVIIIFc pomocí 4bodové stupnice odpovědi na krvácení.
|
Po dobu studijní účasti 6 měsíců.
|
|
Počet účastníků s vývojem inhibitorů
Časové okno: Po dobu studijní účasti 6 měsíců.
|
Počet účastníků, u kterých se během studie vyvinula pozitivní hladina inhibitoru FVIII (≥0,6 jednotky Bethesda [BU]), byl shrnut a klasifikován jako účastníci s nízkým titrem inhibitoru (tj.
≤ 5,0 BU) a účastníci, u kterých se vyvinul vysoký titr inhibitoru (tj.
> 5,0 BU).
|
Po dobu studijní účasti 6 měsíců.
|
|
Počet účastníků s výskytem tvorby protilátek do VAJEČNÍKŮ ČÍNSKÉHO KŘEČKA (CHO).
Časové okno: Po dobu studijní účasti 6 měsíců.
|
Test k analýze tvorby protilátek proti CHO.
|
Po dobu studijní účasti 6 měsíců.
|
|
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami. (SAE) jako měřítko bezpečnosti a snášenlivosti.
Časové okno: Po dobu studijní účasti 6 měsíců.
|
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost, která nemusí mít nutně kauzální vztah s touto léčbou.
SAE je jakákoliv nežádoucí lékařská událost, která při jakékoli dávce: vede ke smrti; podle názoru vyšetřovatele vystavuje účastníka bezprostřednímu riziku smrti (život ohrožující událost); vyžaduje hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace; vede k trvalé nebo významné invaliditě/nezpůsobilosti; má za následek vrozenou anomálii/vrozenou vadu; jakákoli jiná lékařsky závažná událost, která podle názoru Zkoušejícího může ohrozit účastníka nebo může vyžadovat zásah, aby se zabránilo jednomu z dalších výsledků uvedených v definici.
|
Po dobu studijní účasti 6 měsíců.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Renchi Yang, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
16. dubna 2021
Primární dokončení (Aktuální)
26. června 2021
Dokončení studie (Aktuální)
26. června 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
9. dubna 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. dubna 2021
První zveřejněno (Aktuální)
15. dubna 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
29. srpna 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
24. srpna 2023
Naposledy ověřeno
1. dubna 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CTR20210593
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .