Fase III uitbreidingsonderzoek voor het bepalen van de veiligheid en werkzaamheid van recombinant humaan stollingsfactor VIII-Fc fusie-eiwit voor injectie bij adolescente en volwassen patiënten met hemofilie A (RH-107-III02)
24 augustus 2023 bijgewerkt door: Zhengzhou Gensciences Inc
Een eenarmige, multicenter, open-label fase III-uitbreidingsstudie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van recombinant humane stollingsfactor VIII-Fc fusie-eiwit voor injectie (FRSW107) bij adolescente en volwassen patiënten met hemofilie A
De primaire doelstellingen van de studie zijn het verder evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van recombinant humane stollingsfactor VIII-Fc fusieproteïne voor injectie (FRSW107) bij adolescente en volwassen patiënten met hemofilie A.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
101
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Anhui
-
Hefei, Anhui, China, 230001
- Anhui Provincial Hospital
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, China, 100045
- Capital Medical University affiliated Beijing Children's Hospital
-
-
Chongqing
-
Chongqing, Chongqing, China, 404000
- Chongqing Three Gorges Central Hospital
-
-
Gansu
-
Lanzhou, Gansu, China, 730000
- The First Hospital of Lanzhou University
-
-
Guangzhou
-
Guangzhou, Guangzhou, China, 510515
- Nanfang Hospital of Southern Medical University
-
Guangzhou, Guangzhou, China, 510260
- The second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
-
-
Guizhou
-
Guiyang, Guizhou, China, 550004
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, China, 450008
- Henan Cancer Hospital
-
Zhengzhou, Henan, China, 450003
- Henan Provincial People's Hospital
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, China, 410013
- Xiangya Hospital of Central South University
-
-
Jiangsu
-
Xuzhou, Jiangsu, China, 221002
- The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical College
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, China, 330006
- Jiangxi Provincial People's Hospital
-
-
Shandong
-
Ji'nan, Shandong, China, 250013
- Jinan Central Hospital
-
QingDao, Shandong, China, 266000
- The Affiliated Hospital of Qingdao University
-
-
Shanxi
-
Taiyuan, Shanxi, China, 030001
- The Second Hospital of Shanxi Medical University
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, China, 300020
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College.
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënten die de studie met RH-107-001 hebben voltooid (eerder behandelde patiënten) die eerder profylactisch recombinant humaan stollingsfactor VIII-Fc hebben gekregen.
- De patiënt en/of voogd of zijn of haar wettelijke vertegenwoordiger moet het geïnformeerde toestemmingsformulier kunnen lezen, begrijpen en ondertekenen, en vrijwillig het formulier voor geïnformeerde toestemming hebben ondertekend.
- De therapietrouw van de patiënten bleek vrij goed.
- Patiënt die door de onderzoekers geschikt wordt geacht om door te gaan met eerder behandelde behandelingen.
Uitsluitingscriteria:
- Proefpersonen die de proef met RH-107-001 niet hebben voltooid of die de klinische fase III-studie hebben voltooid, maar niet bereid zijn om de behandeling voort te zetten.
- Proefpersonen die niet deelnamen aan de klinische fase III-studie van RH-107-001.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Wapen 1
Deelnemers krijgen gedurende 6 maanden een profylaxebehandeling met Recombinant Human Coagulation Factor VIII-Fc-fusie.
|
De deelnemers kregen om de drie dagen een profylaxebehandeling van 50 IE/kg.30-50
IE/kg wordt aanbevolen voor toediening tijdens het bloeden tijdens het experiment.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Geannualiseerde bloedingspercentages (ABR).
Tijdsspanne: Voor de duur van studiedeelname, 6 maanden.
|
Geannualiseerd bloedingspercentage = (aantal bloedingsepisoden tijdens de werkzaamheid, periode/totaal aantal dagen tijdens de werkzaamheidsperiode)*365,25.
De werkzaamheidsperiode begint met de eerste profylactische dosis FRSW107 en eindigt met de laatste dosis (voor profylaxe of een bloeding).
Operatie-/revalidatieperioden zijn niet inbegrepen in de werkzaamheidsperiode.
Een bloedingsepisode die begon vanaf het eerste teken van een bloeding en niet later dan 72 uur na de laatste behandeling van de bloeding eindigde, waarbij alle symptomen van bloeding op dezelfde plaats of injecties met een tussenpoos van minder dan of gelijk aan 72 uur als hetzelfde werden beschouwd bloedende episode.
Elke injectie om de bloedingsepisode te behandelen die meer dan 72 uur na de vorige werd gegeven, werd beschouwd als de eerste injectie om een nieuwe bloedingsepisode op dezelfde plaats te behandelen.
Elke bloeding op een andere plaats werd als een afzonderlijke bloedingsepisode beschouwd, ongeacht het tijdstip vanaf de laatste injectie.
|
Voor de duur van studiedeelname, 6 maanden.
|
|
Aantal doelgewrichten.
Tijdsspanne: Voor de duur van studiedeelname, 6 maanden.
|
Beschrijf het aantal en percentage gevallen met doelgewrichten ≥1 en hun 95%-betrouwbaarheidsintervallen voor en na toediening van het geneesmiddel, en vergelijk de verandering in het aantal doelgewrichten ten opzichte van de uitgangswaarde na behandeling.
|
Voor de duur van studiedeelname, 6 maanden.
|
|
Op jaarbasis berekend gewrichtsbloedingspercentage (AJBR)
Tijdsspanne: Voor de duur van studiedeelname, 6 maanden.
|
Geannualiseerd gewrichtsbloedingspercentage (AJBR) kan worden berekend met behulp van de volgende formule: Aantal gewrichtsbloedingsepisodes tijdens de beoordelingsperiode van de werkzaamheid/(aantal dagen in de behandelingsperiode/365,25).
|
Voor de duur van studiedeelname, 6 maanden.
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Totale dosis die nodig is om een bloedingsepisode op te lossen.
Tijdsspanne: Voor de duur van studiedeelname, 6 maanden.
|
De totale dosis die nodig is om een bloedingsepisode per deelnemer op te lossen, gebaseerd op de werkzaamheidsperiode.
De werkzaamheidsperiode begint bij de eerste dosis en eindigt bij de laatste dosis (bij een bloeding).
Voor de waarden 'Per bloedingsepisode' is de totale dosis voor elke bloedingsepisode de som van de doses (IE/kg) die zijn toegediend over alle injecties die zijn gegeven om die bloedingsepisode te behandelen.
Voor de waarden 'Per deelnemer' wordt de totale dosis (IE/kg) die wordt gebruikt om elke bloeding op te lossen, gemiddeld over alle bloedingsepisodes per deelnemer.
|
Voor de duur van studiedeelname, 6 maanden.
|
|
Aantal injecties dat nodig is om een bloedingsepisode op te lossen.
Tijdsspanne: Voor de duur van studiedeelname, 6 maanden.
|
Het aantal injecties dat nodig is om een bloedingsepisode per deelnemer op te lossen, gebaseerd op de werkzaamheidsperiode.
De werkzaamheidsperiode begint bij de eerste dosis en eindigt bij de laatste dosis (bij een bloeding).
Alle injecties die zijn gegeven vanaf het eerste teken van een bloeding tot de laatste datum/tijd binnen het bloedingsvenster worden geteld.
Het verdwijnen van een bloeding wordt gedefinieerd als geen teken van bloeding na injectie voor de bloeding.
Voor de waarden 'Per deelnemer' wordt het aantal injecties dat nodig is om elke bloeding op te lossen, gemiddeld over alle bloedingsepisodes per deelnemer.
|
Voor de duur van studiedeelname, 6 maanden.
|
|
Beoordeling van de kwaliteit van leven.
Tijdsspanne: Voor de duur van studiedeelname, 6 maanden.
|
Kwaliteit van leven beoordeling door hemofilie Joint Health Score (HJHS 2.1).
|
Voor de duur van studiedeelname, 6 maanden.
|
|
Score van bloedingssymptomen en vitale functies.
Tijdsspanne: Voor de duur van studiedeelname, 6 maanden.
|
Respons op behandeling met rFVIIIFc voor bloedingsepisodes, gebruikmakend van de 4-punts bloedingsresponsschaal.
|
Voor de duur van studiedeelname, 6 maanden.
|
|
Aantal deelnemers met ontwikkeling van remmers
Tijdsspanne: Voor de duur van studiedeelname, 6 maanden.
|
Het aantal deelnemers dat tijdens het onderzoek een positief FVIII-remmerniveau (≥0,6 Bethesda-eenheid [BU]) ontwikkelde, werd samengevat en geclassificeerd als deelnemers die een lage titerremmer ontwikkelden (d.w.z.
≤ 5,0 BU) en deelnemers die een remmer met een hoge titer ontwikkelen (d.w.z.
> 5,0 BE).
|
Voor de duur van studiedeelname, 6 maanden.
|
|
Aantal deelnemers met incidentie van antilichaamvorming tegen CHINESE HAMSTER-ovarium (CHO).
Tijdsspanne: Voor de duur van studiedeelname, 6 maanden.
|
Een test om de vorming van antilichamen tegen CHO te analyseren.
|
Voor de duur van studiedeelname, 6 maanden.
|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen. (SAE's) als maatstaf voor veiligheid en verdraagbaarheid.
Tijdsspanne: Voor de duur van studiedeelname, 6 maanden.
|
Een AE is een ongewenste medische gebeurtenis die niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband heeft met deze behandeling.
Een SAE is elke ongewenste medische gebeurtenis die bij elke dosis: de dood tot gevolg heeft; naar de mening van de Onderzoeker de deelnemer in direct levensgevaar brengt (een levensbedreigende gebeurtenis); ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereist; resulteert in aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid; resulteert in een aangeboren afwijking/geboorteafwijking; elke andere medisch belangrijke gebeurtenis die, naar de mening van de onderzoeker, de deelnemer in gevaar kan brengen of interventie vereist om een van de andere in de definitie vermelde uitkomsten te voorkomen.
|
Voor de duur van studiedeelname, 6 maanden.
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Renchi Yang, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
16 april 2021
Primaire voltooiing (Werkelijk)
26 juni 2021
Studie voltooiing (Werkelijk)
26 juni 2021
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
9 april 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
13 april 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
15 april 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
29 augustus 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
24 augustus 2023
Laatst geverifieerd
1 april 2021
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CTR20210593
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .