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确定重组人凝血因子 VIII-Fc 融合蛋白注射用在青少年和成年 A 型血友病患者中的安全性和有效性的 III 期扩展试验 (RH-107-III02)

2023年8月24日 更新者：Zhengzhou Gensciences Inc

评估注射用重组人凝血因子 VIII-Fc 融合蛋白 (FRSW107) 在青少年和成年 A 型血友病患者中的安全性和有效性的单臂、多中心、开放标签 III 期扩展试验

该研究的主要目的是进一步评估注射用重组人凝血因子 VIII-Fc 融合蛋白 (FRSW107) 在青少年和成年 A 型血友病患者中的疗效和安全性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

101

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 中国
    • Anhui
      • Hefei、Anhui、中国、230001
        • Anhui Provincial Hospital
    • Beijing
      • Beijing、Beijing、中国、100045
        • Capital Medical University affiliated Beijing Children's Hospital
    • Chongqing
      • Chongqing、Chongqing、中国、404000
        • Chongqing Three Gorges Central Hospital
    • Gansu
      • Lanzhou、Gansu、中国、730000
        • The First Hospital of Lanzhou University
    • Guangzhou
      • Guangzhou、Guangzhou、中国、510515
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
      • Guangzhou、Guangzhou、中国、510260
        • The Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
    • Guizhou
      • Guiyang、Guizhou、中国、550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
    • Henan
      • Zhengzhou、Henan、中国、450008
        • Henan Cancer Hospital
      • Zhengzhou、Henan、中国、450003
        • Henan Provincial People's Hospital
    • Hunan
      • Changsha、Hunan、中国、410013
        • Xiangya Hospital of Central South University
    • Jiangsu
      • Xuzhou、Jiangsu、中国、221002
        • The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical College
    • Jiangxi
      • Nanchang、Jiangxi、中国、330006
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
    • Shandong
      • Ji'nan、Shandong、中国、250013
        • Jinan Central Hospital
      • QingDao、Shandong、中国、266000
        • The Affiliated Hospital of Qingdao University
    • Shanxi
      • Taiyuan、Shanxi、中国、030001
        • The Second Hospital of Shanxi Medical University
    • Tianjin
      • Tianjin、Tianjin、中国、300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College.

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

12年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 已完成 RH-107-001 试验的患者（既往接受过治疗的患者）之前接受过重组人凝血因子 VIII-Fc 预防​​剂。
  • 患者和/或监护人或其法定代理人必须能够阅读、理解并提供签署的知情同意书，并自愿签署知情同意书。
  • 患者的依从性似乎很好。
  • 研究者认为适合继续接受既往治疗的患者。

排除标准：

  • 尚未完成RH-107-001试验或已完成III期临床试验但不愿继续接受治疗的受试者。
  • 未参加RH-107-001 III期临床试验的受试者。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：第 1 臂
参与者将接受为期 6 个月的重组人凝血因子 VIII-Fc 融合预防治疗。
药品：注射用重组人凝血因子VIII-Fc融合蛋白
参与者每三天接受 50 IU/kg 的预防性治疗。 30-50 实验过程中出现出血时推荐IU/kg给药。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
年化出血率 (ABR)。
大体时间：参与研究的持续时间为 6 个月。
年化出血率=（药效期间出血次数、期间/药效期间总天数）*365.25。 有效期从 FRSW107 的第一次预防剂量开始，到最后一次剂量（用于预防或出血）结束。 手术/康复期不计入疗效期。 出血事件从第一次出血迹象开始，到最后一次出血治疗后不超过 72 小时结束，在此期间，同一部位的任何出血症状或间隔小于或等于 72 小时的注射都被认为是相同的出血事件。 在前一次注射超过 72 小时后进行的任何治疗出血事件的注射都被认为是在同一位置治疗新出血事件的第一次注射。 不同位置的任何出血都被认为是单独的出血事件，与上次注射的时间无关。
参与研究的持续时间为 6 个月。
目标关节数。
大体时间：参与研究的持续时间为 6 个月。
描述给药前后目标关节≥1的病例数和百分比及其95%置信区间，并比较治疗后目标关节数较基线的变化。
参与研究的持续时间为 6 个月。
年化关节出血率 (AJBR)
大体时间：参与研究的持续时间为 6 个月。
年化关节出血率(AJBR)可以使用以下公式计算：疗效评估期间关节出血事件的发生次数/(治疗期间的天数/365.25)。
参与研究的持续时间为 6 个月。

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
解决出血事件所需的总剂量。
大体时间：参与研究的持续时间为 6 个月。
根据疗效期，解决每位参与者出血事件所需的总剂量。 药效期从第一次给药开始，到最后一次给药（出血）结束。 对于“每次出血事件”值，对于每次出血事件，总剂量是为治疗该出血事件而给予的所有注射所施用的剂量 (IU/kg) 的总和。 对于“每个参与者”值，用于解决每次出血的总剂量 (IU/kg) 是每个参与者所有出血事件的平均值。
参与研究的持续时间为 6 个月。
解决出血事件所需的注射次数。
大体时间：参与研究的持续时间为 6 个月。
根据有效期，解决每位参与者出血事件所需的注射次数。 效力期从第一次剂量开始，到最后一次剂量（出血）结束。 从出血的初始迹象到出血窗口内的最后日期/时间的所有注射都被计算在内。 出血消退定义为在注射出血后没有出血迹象。 对于“每个参与者”值，解决每次出血所需的注射次数是每个参与者所有出血事件的平均值。
参与研究的持续时间为 6 个月。
生活质量评估。
大体时间：参与研究的持续时间为 6 个月。
通过血友病关节健康评分 (HJHS 2.1) 评估生活质量。
参与研究的持续时间为 6 个月。
出血症状和生命体征的评分。
大体时间：参与研究的持续时间为 6 个月。
对用 rFVIIIFc 治疗出血事件的反应，使用 4 点出血反应量表。
参与研究的持续时间为 6 个月。
出现抑制剂的参与者人数
大体时间：参与研究的持续时间为 6 个月。
在研究期间出现阳性 FVIII 抑制剂水平（≥0.6 Bethesda 单位 [BU]）的参与者人数被总结并归类为出现低滴度抑制剂的参与者（即 ≤ 5.0 BU）和参与者产生高效价抑制剂（即 > 5.0 单位）。
参与研究的持续时间为 6 个月。
中国仓鼠卵巢 (CHO) 抗体形成发生率的参与者人数。
大体时间：参与研究的持续时间为 6 个月。
一项分析 CHO 抗体形成的测试。
参与研究的持续时间为 6 个月。
发生不良事件 (AE) 和严重不良事件的参与者人数。 （SAE）作为安全性和耐受性的衡量标准。
大体时间：参与研究的持续时间为 6 个月。
AE 是任何不良的医学事件，不一定与该治疗有因果关系。 SAE 是指在任何剂量下发生的任何不良医学事件： 导致死亡；在研究者看来，将参与者置于直接死亡的风险中（危及生命的事件）；需要住院治疗或延长现有住院治疗；导致持续或严重的残疾/无能力；导致先天性异常/出生缺陷；研究者认为可能危及参与者或可能需要干预以防止定义中列出的其他结果之一的任何其他医学上重要的事件。
参与研究的持续时间为 6 个月。

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Zhengzhou Gensciences Inc

合作者

Jiangsu Gensciences lnc.

调查人员

  • 首席研究员：Renchi Yang、Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年4月16日

初级完成 (实际的)

2021年6月26日

研究完成 (实际的)

2021年6月26日

研究注册日期

首次提交

2021年4月9日

首先提交符合 QC 标准的

2021年4月13日

首次发布 (实际的)

2021年4月15日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年8月29日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年8月24日

最后验证

2021年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CTR20210593

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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