Ensaio de Expansão de Fase III para Determinar a Segurança e a Eficácia da Proteína de Fusão Fator VIII-Fc de Coagulação Humana Recombinante para Injeção em Pacientes Adolescentes e Adultos com Hemofilia A (RH-107-III02)
24 de agosto de 2023 atualizado por: Zhengzhou Gensciences Inc
Um estudo de expansão de fase III aberto, multicêntrico e de braço único avaliando a segurança e a eficácia da proteína de fusão recombinante do fator VIII-Fc de coagulação humana para injeção (FRSW107) em pacientes adolescentes e adultos com hemofilia A
Os objetivos primários do estudo são avaliar ainda mais a eficácia e a segurança da Proteína de Fusão Recombinante do Fator VIII-Fc de Coagulação Humana para Injeção (FRSW107) em pacientes adolescentes e adultos com hemofilia A.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
101
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Anhui
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Hefei, Anhui, China, 230001
- Anhui Provincial Hospital
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Beijing
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Beijing, Beijing, China, 100045
- Capital Medical University affiliated Beijing Children's Hospital
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Chongqing
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Chongqing, Chongqing, China, 404000
- Chongqing Three Gorges Central Hospital
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Gansu
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Lanzhou, Gansu, China, 730000
- The First Hospital of Lanzhou University
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Guangzhou
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Guangzhou, Guangzhou, China, 510515
- Nanfang Hospital of Southern Medical University
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Guangzhou, Guangzhou, China, 510260
- The second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
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Guizhou
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Guiyang, Guizhou, China, 550004
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
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Henan
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Zhengzhou, Henan, China, 450008
- Henan Cancer Hospital
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Zhengzhou, Henan, China, 450003
- Henan Provincial People's Hospital
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Hunan
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Changsha, Hunan, China, 410013
- Xiangya Hospital of Central South University
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Jiangsu
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Xuzhou, Jiangsu, China, 221002
- The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical College
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Jiangxi
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Nanchang, Jiangxi, China, 330006
- Jiangxi Provincial People's Hospital
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Shandong
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Ji'nan, Shandong, China, 250013
- Jinan Central Hospital
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QingDao, Shandong, China, 266000
- The Affiliated Hospital of Qingdao University
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Shanxi
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Taiyuan, Shanxi, China, 030001
- The Second Hospital of Shanxi Medical University
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Tianjin
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Tianjin, Tianjin, China, 300020
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College.
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes que concluíram o teste de RH-107-001 (pacientes previamente tratados) receberam anteriormente fator profilático de coagulação humana recombinante VIII-Fc.
- O paciente e/ou responsável ou seu representante legal deve ser capaz de ler, entender e fornecer consentimento informado assinado, e assinar voluntariamente o Termo de Consentimento Livre e Esclarecido.
- A adesão dos pacientes apareceu muito bem.
- Paciente que é considerado pelos investigadores adequado para continuar a aceitar tratados anteriormente.
Critério de exclusão:
- Indivíduos que não concluíram o estudo de RH-107-001 ou que concluíram o estudo clínico de Fase III, mas não desejam continuar recebendo tratamento.
- Indivíduos que não participaram do ensaio clínico de Fase III do RH-107-001.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Braço 1
Os participantes receberão tratamento profilático com fusão do Fator VIII-Fc de Coagulação Humana Recombinante por 6 meses.
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Os participantes receberam tratamento profilático de 50 UI/kg a cada três dias.30-50
Recomenda-se a administração de UI/kg enquanto ocorrer sangramento durante o experimento.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Taxas Anuais de Sangramento (ABR).
Prazo: Pela duração da participação no estudo, 6 meses.
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Taxa de sangramento anualizada = (número de episódios hemorrágicos durante a eficácia, período/número total de dias durante o período de eficácia)*365,25.
O período de eficácia começa com a primeira dose profilática de FRSW107 e termina com a última dose (para profilaxia ou sangramento).
Os períodos de cirurgia/reabilitação não estão incluídos no período de eficácia.
Um episódio de sangramento iniciado a partir do primeiro sinal de sangramento e terminado em até 72 horas após o último tratamento para o sangramento, dentro do qual quaisquer sintomas de sangramento no mesmo local ou injeções menores ou iguais a 72 horas de intervalo foram considerados iguais episódio de sangramento.
Qualquer injeção para tratar o episódio de sangramento tomada mais de 72 horas após a anterior foi considerada a primeira injeção para tratar um novo episódio de sangramento no mesmo local.
Qualquer sangramento em um local diferente foi considerado um episódio de sangramento separado, independentemente do tempo desde a última injeção.
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Pela duração da participação no estudo, 6 meses.
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Número de articulações alvo.
Prazo: Pela duração da participação no estudo, 6 meses.
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Descreva o número e a porcentagem de casos com articulações-alvo ≥1 e seus intervalos de confiança de 95% antes e após a administração do medicamento e compare a mudança no número de articulações-alvo desde o início do tratamento.
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Pela duração da participação no estudo, 6 meses.
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Taxa Anualizada de Sangramento Articular (AJBR)
Prazo: Pela duração da participação no estudo, 6 meses.
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A taxa anualizada de sangramento articular (AJBR) pode ser calculada usando a seguinte fórmula: Número de episódios de sangramento articular durante o período de avaliação da eficácia/(número de dias no período de tratamento/365,25).
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Pela duração da participação no estudo, 6 meses.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Dose total necessária para a resolução de um episódio de sangramento.
Prazo: Pela duração da participação no estudo, 6 meses.
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A dose total necessária para resolver um episódio de sangramento por participante, com base no período de eficácia.
O período de eficácia começa com a primeira dose e termina com a última dose (para uma hemorragia).
Para os valores 'Por episódio hemorrágico', para cada episódio hemorrágico, a dose total é a soma das doses (UI/kg) administradas em todas as injeções administradas para tratar esse episódio hemorrágico.
Para os valores 'Por participante', a dose total (UI/kg) usada para resolver cada sangramento é calculada em média em todos os episódios de sangramento por participante.
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Pela duração da participação no estudo, 6 meses.
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Número de injeções necessárias para resolver um episódio de sangramento.
Prazo: Pela duração da participação no estudo, 6 meses.
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O número de injeções necessárias para resolver um episódio de sangramento por participante, com base no período de eficácia.
O período de eficácia começa com a primeira dose e termina com a última dose (para uma hemorragia).
Todas as injeções administradas desde o sinal inicial de sangramento até a última data/hora dentro da janela de sangramento são contadas.
A resolução de um sangramento é definida como nenhum sinal de sangramento após a injeção para o sangramento.
Para os valores 'Por participante', o número de injeções necessárias para resolver cada sangramento é calculado em média em todos os episódios de sangramento por participante.
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Pela duração da participação no estudo, 6 meses.
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Avaliação da qualidade de vida.
Prazo: Pela duração da participação no estudo, 6 meses.
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Avaliação da qualidade de vida pelo Haemophilia Joint Health Score (HJHS 2.1).
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Pela duração da participação no estudo, 6 meses.
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Pontuação de sintomas hemorrágicos e sinais vitais.
Prazo: Pela duração da participação no estudo, 6 meses.
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Resposta ao tratamento com rFVIIIFc para episódios de sangramento, usando a escala de resposta de sangramento de 4 pontos.
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Pela duração da participação no estudo, 6 meses.
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Número de participantes com desenvolvimento de inibidor
Prazo: Pela duração da participação no estudo, 6 meses.
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O número de participantes que desenvolveram um nível de inibidor de FVIII positivo (≥0,6 unidade Bethesda [BU]) durante o estudo foi resumido e classificado como participantes que desenvolveram inibidor de baixo título (ou seja,
≤ 5,0 BU) e participantes que desenvolvem inibidor de alto título (ou seja,
> 5,0 BU).
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Pela duração da participação no estudo, 6 meses.
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Número de participantes com incidência de formação de anticorpos para OVÁRIO DE HAMSTER CHINÊS (CHO).
Prazo: Pela duração da participação no estudo, 6 meses.
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Um teste para analisar a formação de anticorpos para CHO.
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Pela duração da participação no estudo, 6 meses.
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Número de participantes com eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves. (SAEs) como Medida de Segurança e Tolerabilidade.
Prazo: Pela duração da participação no estudo, 6 meses.
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Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável que não tem necessariamente uma relação causal com este tratamento.
Um SAE é qualquer ocorrência médica desfavorável que, em qualquer dose: resulta em morte; na visão do Investigador, coloca o participante em risco imediato de morte (um evento com risco de vida); requer internação hospitalar ou prolongamento da internação existente; resulta em deficiência/incapacidade persistente ou significativa; resulta em uma anomalia congênita/defeito congênito; qualquer outro evento clinicamente importante que, na opinião do investigador, possa prejudicar o participante ou possa exigir intervenção para prevenir um dos outros resultados listados na definição.
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Pela duração da participação no estudo, 6 meses.
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Renchi Yang, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
16 de abril de 2021
Conclusão Primária (Real)
26 de junho de 2021
Conclusão do estudo (Real)
26 de junho de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de abril de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
13 de abril de 2021
Primeira postagem (Real)
15 de abril de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
29 de agosto de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
24 de agosto de 2023
Última verificação
1 de abril de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CTR20210593
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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