Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Phase-III-Erweiterungsstudie zur Bestimmung der Sicherheit und Wirksamkeit von rekombinantem menschlichem Blutgerinnungsfaktor VIII-Fc-Fusionsprotein zur Injektion bei jugendlichen und erwachsenen Patienten mit Hämophilie A (RH-107-III02)

24. August 2023 aktualisiert von: Zhengzhou Gensciences Inc

Eine einarmige, multizentrische, offene Phase-III-Erweiterungsstudie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von rekombinantem menschlichem Blutgerinnungsfaktor VIII-Fc-Fusionsprotein zur Injektion (FRSW107) bei jugendlichen und erwachsenen Patienten mit Hämophilie A

Die Hauptziele der Studie sind die weitere Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit des rekombinanten humanen Gerinnungsfaktor VIII-Fc-Fusionsproteins zur Injektion (FRSW107) bei jugendlichen und erwachsenen Patienten mit Hämophilie A.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

101

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, China, 230001
        • Anhui Provincial Hospital
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100045
        • Capital Medical University affiliated Beijing Children's Hospital
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, China, 404000
        • Chongqing Three Gorges Central Hospital
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, China, 730000
        • The First Hospital of Lanzhou University
    • Guangzhou
      • Guangzhou, Guangzhou, China, 510515
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
      • Guangzhou, Guangzhou, China, 510260
        • The second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, China, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, China, 450008
        • Henan Cancer Hospital
      • Zhengzhou, Henan, China, 450003
        • Henan Provincial People's Hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410013
        • Xiangya Hospital of Central South University
    • Jiangsu
      • Xuzhou, Jiangsu, China, 221002
        • The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical College
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, China, 330006
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
    • Shandong
      • Ji'nan, Shandong, China, 250013
        • Jinan Central Hospital
      • QingDao, Shandong, China, 266000
        • The Affiliated Hospital of Qingdao University
    • Shanxi
      • Taiyuan, Shanxi, China, 030001
        • The Second Hospital of Shanxi Medical University
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, China, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten, die die Studie mit RH-107-001 abgeschlossen haben (zuvor behandelte Patienten), erhielten zuvor prophylaktisch den rekombinanten humanen Gerinnungsfaktor VIII-Fc.
  • Der Patient und/oder Erziehungsberechtigte oder sein gesetzlicher Vertreter muss in der Lage sein, die Einverständniserklärung zu lesen, zu verstehen und eine unterzeichnete Einverständniserklärung abzugeben, und freiwillig das Einverständniserklärungsformular unterschrieben haben.
  • Die Compliance der Patienten zeigte sich recht gut.
  • Patient, der von den Prüfärzten als geeignet angesehen wird, um eine zuvor behandelte Behandlung fortzusetzen.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten, die die Studie mit RH-107-001 nicht abgeschlossen haben oder die die klinische Phase-III-Studie abgeschlossen haben, aber nicht bereit sind, die Behandlung fortzusetzen.
  • Probanden, die nicht an der klinischen Phase-III-Studie mit RH-107-001 teilgenommen haben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Arm 1
Die Teilnehmer erhalten 6 Monate lang eine Prophylaxebehandlung mit der Fusion von rekombinantem humanem Gerinnungsfaktor VIII und Fc.
Arzneimittel: Rekombinantes menschliches Blutgerinnungsfaktor-VIII-Fc-Fusionsprotein zur Injektion
Die Teilnehmer erhielten alle drei Tage eine Prophylaxebehandlung mit 50 IE/kg.30-50 IU/kg wird zur Verabreichung empfohlen, während Blutungen während des Experiments auftreten.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Annualisierte Blutungsraten (ABR).
Zeitfenster: Für die Dauer der Studienteilnahme 6 Monate.
Annualisierte Blutungsrate = (Anzahl der Blutungsepisoden während des Wirksamkeitszeitraums/Gesamtzahl der Tage während des Wirksamkeitszeitraums)*365,25. Der Wirksamkeitszeitraum beginnt mit der ersten prophylaktischen Dosis von FRSW107 und endet mit der letzten Dosis (zur Prophylaxe oder Blutung). Operations-/Rehabilitationszeiträume werden nicht in den Wirksamkeitszeitraum eingerechnet. Eine Blutungsepisode begann mit dem ersten Anzeichen einer Blutung und endete nicht später als 72 Stunden nach der letzten Behandlung der Blutung, innerhalb derer alle Symptome einer Blutung an derselben Stelle oder Injektionen mit einem Abstand von weniger als oder gleich 72 Stunden als gleich angesehen wurden Blutungsepisode. Jede Injektion zur Behandlung der Blutungsepisode, die mehr als 72 Stunden nach der vorangegangenen erfolgte, wurde als erste Injektion zur Behandlung einer neuen Blutungsepisode an derselben Stelle betrachtet. Jede Blutung an einer anderen Stelle wurde unabhängig von der Zeit seit der letzten Injektion als separate Blutungsepisode betrachtet.
Für die Dauer der Studienteilnahme 6 Monate.
Anzahl der Zielgelenke.
Zeitfenster: Für die Dauer der Studienteilnahme 6 Monate.
Beschreiben Sie die Anzahl und den Prozentsatz der Fälle mit Zielgelenken ≥ 1 und ihre 95 %-Konfidenzintervalle vor und nach der Arzneimittelverabreichung und vergleichen Sie die Veränderung der Anzahl der Zielgelenke gegenüber dem Ausgangswert nach der Behandlung.
Für die Dauer der Studienteilnahme 6 Monate.
Annualisierte Gelenkblutungsrate (AJBR)
Zeitfenster: Für die Dauer der Studienteilnahme 6 Monate.
Die annualisierte Gelenkblutungsrate (AJBR) kann anhand der folgenden Formel berechnet werden: Anzahl der Gelenkblutungsepisoden während des Wirksamkeitsbewertungszeitraums/(Anzahl der Tage im Behandlungszeitraum/365,25).
Für die Dauer der Studienteilnahme 6 Monate.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Erforderliche Gesamtdosis zur Auflösung einer Blutungsepisode.
Zeitfenster: Für die Dauer der Studienteilnahme 6 Monate.
Die Gesamtdosis, die erforderlich ist, um eine Blutungsepisode pro Teilnehmer zu beheben, basierend auf dem Wirksamkeitszeitraum. Die Wirkungsdauer beginnt mit der ersten Dosis und endet mit der letzten Dosis (bei einer Blutung). Bei den Werten „pro Blutungsepisode“ ist die Gesamtdosis für jede Blutungsepisode die Summe der Dosen (I.E./kg), die über alle Injektionen verabreicht wurden, die zur Behandlung dieser Blutungsepisode verabreicht wurden. Bei den Werten „pro Teilnehmer“ wird die Gesamtdosis (I.E./kg), die zur Beseitigung jeder Blutung verwendet wird, über alle Blutungsepisoden pro Teilnehmer gemittelt.
Für die Dauer der Studienteilnahme 6 Monate.
Anzahl der Injektionen, die erforderlich sind, um eine Blutungsepisode zu beseitigen.
Zeitfenster: Für die Dauer der Studienteilnahme 6 Monate.
Die Anzahl der Injektionen, die erforderlich sind, um eine Blutungsepisode pro Teilnehmer zu beheben, basierend auf dem Wirksamkeitszeitraum. Die Wirkungsdauer beginnt mit der ersten Dosis und endet mit der letzten Dosis (bei einer Blutung). Alle Injektionen, die ab dem ersten Anzeichen einer Blutung bis zum letzten Datum/Zeitpunkt innerhalb des Blutungsfensters verabreicht werden, werden gezählt. Das Abklingen einer Blutung ist definiert als kein Anzeichen einer Blutung nach der Injektion der Blutung. Bei den Werten „pro Teilnehmer“ wird die Anzahl der Injektionen, die zum Auflösen jeder Blutung erforderlich sind, über alle Blutungsepisoden pro Teilnehmer gemittelt.
Für die Dauer der Studienteilnahme 6 Monate.
Bewertung der Lebensqualität.
Zeitfenster: Für die Dauer der Studienteilnahme 6 Monate.
Bewertung der Lebensqualität durch Haemophilia Joint Health Score (HJHS 2.1).
Für die Dauer der Studienteilnahme 6 Monate.
Ergebnis von Blutungssymptomen und Vitalfunktionen.
Zeitfenster: Für die Dauer der Studienteilnahme 6 Monate.
Ansprechen auf die Behandlung mit rFVIIIFc bei Blutungsepisoden unter Verwendung der 4-Punkte-Blutungsreaktionsskala.
Für die Dauer der Studienteilnahme 6 Monate.
Anzahl der Teilnehmer mit Inhibitorentwicklung
Zeitfenster: Für die Dauer der Studienteilnahme 6 Monate.
Die Anzahl der Teilnehmer, die während der Studie einen positiven FVIII-Inhibitorspiegel (≥ 0,6 Bethesda-Einheiten [BE]) entwickelten, wurde zusammengefasst und als Teilnehmer klassifiziert, die einen niedrigen Inhibitortiter (d. h. ≤ 5,0 BU) und Teilnehmer, die einen Inhibitor mit hohem Titer entwickeln (d. h. > 5,0 BU).
Für die Dauer der Studienteilnahme 6 Monate.
Anzahl der Teilnehmer mit Auftreten von Antikörperbildung gegen CHINESE HAMSTER OVARY (CHO).
Zeitfenster: Für die Dauer der Studienteilnahme 6 Monate.
Ein Test zur Analyse der Bildung von Antikörpern gegen CHO.
Für die Dauer der Studienteilnahme 6 Monate.
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen. (SAEs) als Maß für Sicherheit und Verträglichkeit.
Zeitfenster: Für die Dauer der Studienteilnahme 6 Monate.
Ein UE ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis, das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dieser Behandlung steht. Ein SAE ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis, das bei jeder Dosis: zum Tod führt; setzt den Teilnehmer nach Ansicht des Ermittlers einem unmittelbaren Todesrisiko aus (einem lebensbedrohlichen Ereignis); erfordert einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts; zu anhaltender oder erheblicher Behinderung/Unfähigkeit führt; führt zu einer angeborenen Anomalie/einem Geburtsfehler; jedes andere medizinisch wichtige Ereignis, das nach Ansicht des Ermittlers den Teilnehmer gefährden oder ein Eingreifen erfordern kann, um eines der anderen in der Definition aufgeführten Ergebnisse zu verhindern.
Für die Dauer der Studienteilnahme 6 Monate.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Zhengzhou Gensciences Inc

Mitarbeiter

Jiangsu Gensciences lnc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Renchi Yang, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. April 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

26. Juni 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

26. Juni 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. April 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. April 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. April 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. August 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. August 2023

Zuletzt verifiziert

1. April 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CTR20210593

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Hämophilie A

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Thailand

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren