アレクサンダー病（AxD）患者におけるION373の安全性と有効性を評価する研究
2026年8月18日 更新者：Ionis Pharmaceuticals, Inc.
アレクサンダー病患者における髄腔内投与されたION373の有効性、安全性、薬物動態および薬力学を評価するための第1〜3相、二重盲検、無作為化、プラセボ対照研究
この研究の目的は、AxD患者の影響を受けるドメインの全範囲にわたって総運動機能の改善または安定化におけるION373の安全性と有効性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
これは、最大 73 人の AxD 患者を対象とした第 1～3 相、多施設、二重盲検、プラセボ対照、複数用量漸増（MAD）試験です。 参加者は 2:1 の比率で無作為化され、ION373 または一致するプラセボを 60 週間の二重盲検治療期間で受け取ります。その後、すべての参加者は、60 週間の非盲検治療期間で ION373 を受け取ります。 この研究では、複数回投与コホートが評価されます。 コホートは順次登録されます。 各用量コホートの最初の参加者は、スクリーニング時に少なくとも8歳でなければなりません。
この研究には、一部の施設で2歳未満の参加者を対象としたオプションの非盲検サブスタディが含まれます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
54
段階
- フェーズ 3
アクセスの拡大
利用可能 臨床試験外。
拡張アクセス記録をご覧ください。
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
- Children's Hospital of Atlanta
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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London、イギリス、WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
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London、イギリス、WC1N 3BG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
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Tel Aviv、イスラエル、6423906
- Pediatric Neurology Institute, Dana-Dwek Children's Hospital, Tel Aviv Sourasky Medical Center
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Milan、イタリア、20154
- Ospedale dei Bambini Vittore Buzzi
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Roma、イタリア、165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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North Holland
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Amsterdam、North Holland、オランダ、1105 AZ
- Amsterdam Universitair Medische Centra - Academisch Medisch Centrum
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Victoria
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Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
- Murdoch Children's Research Institute
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H3A 0G4
- McGill University Health Centre
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Kodaira-shi
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Tokyo、Kodaira-shi、日本、187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～65年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- アレクサンダー病の診断と一致する臨床表現型および脳画像
- GFAP遺伝子の遺伝子変異の記録
- -インフォームドコンセント時の年齢が2〜65歳以上
- スタディセンターへの移動、手順、測定、訪問など、すべての学習要件を満たすことができ、喜んで対応できる
- -スクリーニング時の18歳未満の患者には、治験パートナー（親、介護者またはその他）が必要です
主な除外基準:
- -病歴または身体検査における臨床的に重大な異常
- -患者を含めるのに不適切にする臨床的に重大な検査異常
- -MRIを受けることに対する禁忌または不本意
- -スクリーニングから1か月以内の別の治験薬、生物学的製剤、またはデバイスによる治療、または治験薬の5半減期のいずれか長い方; -他の臨床研究への同時参加（観察研究および非介入研究を含む）
- -オリゴヌクレオチド（低分子干渉リボ核酸[siRNA]を含む）による以前の治療 単回投与を受けた場合はスクリーニングから4か月以内、または複数回投与を受けた場合はスクリーニングから12か月以内。 この除外はワクチンには適用されません (メッセンジャーリボ核酸 [mRNA] とウイルスベクターワクチンの両方)。
- -遺伝子治療または細胞移植またはその他の実験的な脳手術の履歴[ROW]
- 閉塞性水頭症
- -脳脊髄液（CSF）のドレナージのための機能的な脳室腹腔シャントの存在または中枢神経系（CNS）カテーテルの埋め込み
- -腰椎穿刺（LP）プロセス、CSF循環または安全性評価を妨げる既知の脳または脊椎疾患。
- -スクリーニング前の12週間以内の全身麻酔を含む主要な医学的または外科的処置のための入院、または研究中に計画された
- -治験責任医師の意見では、患者を含めるのに不適切にする、または患者の研究への参加または完了を妨げる可能性のあるその他の状態がある
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：zilganersen
Zilganersen will be administered by intrathecal bolus (ITB) injection once every 12 weeks through Week 49.
The 60-week double-blind treatment period will be followed by the open-label, long-term and extended long-term extension periods, where participants will receive zilganersen by ITB injection from Week 61 to Week 469.
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ジルガネルセンはITB注射によって投与されます。
他の名前：
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プラセボコンパレーター：Placebo
Matching placebo will be administered by ITB injection once every 12 weeks through Week 49.
It will be followed by the open-label, long-term and extended long-term extension periods, where participants will receive zilganersen by ITB injection from Week 61 to Week 469.
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ジルガネルセンに適合するプラセボは、ITB注射によって投与されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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10 メートル歩行テスト (10MWT) におけるベースラインからの変化率
時間枠：ベースラインと61週目
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10 メートル歩行テスト (10MWT) は、歩行速度の評価です。
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ベースラインと61週目
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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最も厄介な症状 (MBS) のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 61 週目
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ベースラインと 61 週目
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脳脊髄液（CSF）グリア線維酸タンパク質（GFAP）レベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 61 週目
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ベースラインと 61 週目
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体重パーセンタイル（スクリーニング時に18歳未満の参加者の場合）または体重（スクリーニング時に18歳以上の参加者の場合）のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 61 週目
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ベースラインと 61 週目
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患者全体の重症度印象 (PGIS) スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと61週目
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ベースラインと61週目
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患者全体の変化印象 (PGIC) スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと61週目
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ベースラインと61週目
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臨床全体的な変化印象 (CGIC) スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと61週目
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ベースラインと61週目
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総運動機能測定-88、寸法 C、D および E (GMFM-88、寸法 C-E) スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと61週目
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ベースラインと61週目
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9 ホール ペグ テスト (9HPT) スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 61 週目まで
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ベースラインから 61 週目まで
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Vineland Adaptive Behavior Scales、第 3 版 (Vineland-3) の運動スキル ドメイン スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 61 週目まで
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ベースラインから 61 週目まで
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小児科のQOLインベントリ胃腸症状スケール（PedsQL GI）スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 61 週目まで
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ベースラインから 61 週目まで
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Vineland Adaptive Behavior Composite、第 3 版 (Vineland-3 ABC) スコアのベースラインからの変更
時間枠：ベースラインから 61 週目まで
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ベースラインから 61 週目まで
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複合自律神経症状スコア 31 (COMPASS-31) スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと61週目
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ベースラインと61週目
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Clinical Global Impression of Severity (CGIS) スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと61週目
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ベースラインと61週目
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アレクサンダー病患者ドメインの重症度印象（AxD-PDIS）スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと61週目
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ベースラインと61週目
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アレクサンダー病患者ドメインの変化印象（AxD-PDIC）スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと61週目
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ベースラインと61週目
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その他の成果指標
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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小児科QOLインベントリ（PedsQL）の汎用コアスケールスコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと61週目
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ベースラインと61週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年6月1日
一次修了 (実際)
2025年8月22日
研究の完了 (推定)
2034年7月1日
試験登録日
最初に提出
2021年4月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年4月16日
最初の投稿 (実際)
2021年4月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月21日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月18日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ION373-CS1
- 2024-510603-11-00 (Ctis)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
Ionis は、匿名化された個々の参加者データ、集約された臨床データ、およびこの研究の結果を裏付けるその他の種類のデータを共有する場合があります。
資格のある研究者からのデータ要求は、次の 3 つの基準がすべて満たされた時点で検討されます。(1) 米国および欧州連合の両方で治験薬の販売承認から 12 か月。 (2) 研究終了から 18 か月。 (3) 研究論文の出版から 6 か月。
アクセスは安全な環境を介して行われ、研究提案の承認と適切なデータ使用契約の締結が条件となります。
データへのアクセスリクエストは、Web サイト https://vivli.org/ourmember/ionis/ から送信できます。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。