アレクサンダー病の患者を対象としたZilganersen拡大アクセスプログラム

主要な適格基準：

1. 承認された治療薬が患者に効果がなかった場合、または患者がAxD治療のFDA承認薬の副作用に耐えられない場合。
2. 2歳以上の患者。
3. AxDの診断と一致する臨床表現型および脳画像所見を有する患者。
4. GFAP遺伝子に文書化された変異を有する患者。
5. 米国に在住し、米国居住者である患者。

主要な除外基準：

1. zilganersenの髄腔内投与（ITB）のために腰椎穿刺（LP）を行うことが禁忌となる病歴、身体所見、または臨床的に有意な検査異常を有する患者。
2. 現在閉塞性水頭症を有する患者。
3. 脳脊髄液（CSF）ドレナージのための機能的な脳室腹腔シャントが存在する患者。
4. 主治医の判断で、患者の参加が不適切となる他の病歴または現在の状態を有する患者（例：活動性B型肝炎ウイルスまたはC型肝炎ウイルス感染症、重度の肝疾患または腎疾患、制御されていない急性または慢性疾患など）。
5. 妊娠中または妊娠を計画している患者、または授乳中の患者。

その他の適格/除外基準が適用される場合があります。