Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus ION373:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on Alexanderin tauti (AxD)

tiistai 18. elokuuta 2026 päivittänyt: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Vaihe 1-3, kaksoissokko, satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus intratekaalisesti annetun ION373:n tehokkuuden, turvallisuuden, farmakokinetiikka ja farmakodynamiikka arvioimiseksi potilailla, joilla on Alexanderin tauti

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida ION373:n turvallisuutta ja tehoa motorisen toiminnan parantamisessa tai stabiloinnissa kaikilla sairastuneiden alueiden alueella AxD-potilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen 1–3, monikeskus, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, usean nousevan annoksen (MAD) tutkimus, johon osallistui jopa 73 AxD-potilasta. Osallistujat satunnaistetaan suhteessa 2:1 saamaan ION373:a tai vastaavaa lumelääkettä 60 viikon kaksoissokkohoitojakson ajaksi; sitten kaikki osallistujat saavat ION373:a 60 viikon avoimen hoitojakson ajan. Tutkimuksessa arvioidaan useita annoskohortteja. Kohortit rekisteröidään peräkkäin. Jokaisen annoskohortin ensimmäisten osallistujien on oltava vähintään 8-vuotiaita seulontahetkellä.

Tutkimus sisältää valinnaisen avoimen alatutkimuksen alle 2-vuotiaille osallistujille joissakin kohteissa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

54

Vaihe

  • Vaihe 3

Laajennettu käyttöoikeus

Saatavilla kliinisen tutkimuksen ulkopuolella. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Alankomaat, 1105 AZ
        • Amsterdam Universitair Medische Centra - Academisch Medisch Centrum
  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Pediatric Neurology Institute, Dana-Dwek Children's Hospital, Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Italia
      • Milan, Italia, 20154
        • Ospedale dei Bambini Vittore Buzzi
      • Roma, Italia, 165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Japani
    • Kodaira-shi
      • Tokyo, Kodaira-shi, Japani, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 0G4
        • McGill University Health Centre
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3BG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • California
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Children's Hospital of Atlanta
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  1. Kliininen fenotyyppi ja aivojen kuvantaminen vastaa Alexanderin taudin diagnoosia
  2. Dokumentoitu geneettinen mutaatio GFAP-geenissä
  3. Ikä ≥ 2–65 vuotta tietoisen suostumuksen ajankohtana
  4. Pystyy ja haluaa täyttää kaikki opiskeluvaatimukset, mukaan lukien matkat opintokeskukseen, menettelyt, mittaukset ja vierailut
  5. Alle 18-vuotiailla seulontapotilailla tulee olla tutkimuskumppani (vanhempi, hoitaja tai muu)

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  1. Kliinisesti merkittävät poikkeavuudet sairaushistoriassa tai fyysisessä tarkastuksessa
  2. Kaikki kliinisesti merkittävät laboratoriopoikkeamat, jotka tekisivät potilaan sopimattomaksi sisällytettäväksi
  3. Mikä tahansa vasta-aihe tai haluttomuus magneettikuvaukseen
  4. Hoito toisella tutkimuslääkkeellä, biologisella aineella tai laitteella 1 kuukauden sisällä seulonnasta tai 5 tutkimusaineen puoliintumisaikaa sen mukaan, kumpi on pidempi; samanaikainen osallistuminen muihin kliinisiin tutkimuksiin (mukaan lukien havainnointitutkimukset ja ei-interventiotutkimukset)
  5. Aikaisempi hoito oligonukleotidilla (mukaan lukien pieni häiritsevä ribonukleiinihappo [siRNA]) 4 kuukauden sisällä seulonnasta, jos annettiin yksi annos, tai 12 kuukauden sisällä seulonnasta, jos annettiin useita annoksia. Tämä poissulkeminen ei koske rokotteita (sekä lähettiribonukleiinihappo [mRNA] että virusvektorirokotteet).
  6. Geeniterapian tai solunsiirron tai muun kokeellisen aivoleikkauksen historia [ROW]
  7. Obstruktiivinen vesipää
  8. Toiminnallinen ventriculoperitoneaalinen shuntti aivo-selkäydinnesteen (CSF) poistamiseksi tai istutettu keskushermostokatetri
  9. Tunnettu aivo- tai selkäydinsairaus, joka häiritsisi lannepunktioprosessia, aivo-selkäydinnesteen verenkiertoa tai turvallisuusarviointia.
  10. Sairaalahoito minkä tahansa suuren lääketieteellisen tai kirurgisen toimenpiteen vuoksi, johon sisältyy yleisanestesia 12 viikon sisällä ennen seulontaa tai suunnitellun tutkimuksen aikana
  11. sinulla on muita sairauksia, jotka tutkijan mielestä tekisivät potilaan sopimattomaksi sisällytettäväksi tai voisivat häiritä potilaan osallistumista tutkimukseen tai sen loppuun saattamista

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: zilganersen
Zilganersen will be administered by intrathecal bolus (ITB) injection once every 12 weeks through Week 49. The 60-week double-blind treatment period will be followed by the open-label, long-term and extended long-term extension periods, where participants will receive zilganersen by ITB injection from Week 61 to Week 469.
Lääke: zilganersen
zilganersen annetaan ITB-injektiolla.
Muut nimet:
  • ION373
Placebo Comparator: Placebo
Matching placebo will be administered by ITB injection once every 12 weeks through Week 49. It will be followed by the open-label, long-term and extended long-term extension periods, where participants will receive zilganersen by ITB injection from Week 61 to Week 469.
Lääke: Plasebo
zilganersen-vastaavaa lumelääkettä annetaan ITB-injektiona.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttimuutos perustasosta 10 metrin kävelytestissä (10 MWT)
Aikaikkuna: Perustaso ja viikko 61
10 metrin kävelytesti (10 MWT) on kävelynopeuden arviointi.
Perustaso ja viikko 61

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta eniten häiritsevässä oireessa (MBS)
Aikaikkuna: Perustaso ja viikko 61
Perustaso ja viikko 61
Aivo-selkäydinnesteen (CSF) gliafibrillaarihappoproteiinin (GFAP) tasojen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso ja viikko 61
Perustaso ja viikko 61
Muutos lähtötasosta kehon painoprosenttipisteessä (osallistujat, jotka ovat < 18-vuotiaita seulonnassa) tai ruumiinpainossa (osallistujat, jotka ovat ≥ 18-vuotiaita seulonnassa)
Aikaikkuna: Perustaso ja viikko 61
Perustaso ja viikko 61
Muutos lähtötasosta potilaan yleisen vaikeusvaikutelman (PGIS) pisteessä
Aikaikkuna: Perustaso ja viikko 61
Perustaso ja viikko 61
Muutos lähtötasosta potilaan maailmanlaajuisen muutosvaikutelman (PGIC) pisteessä
Aikaikkuna: Perustaso ja viikko 61
Perustaso ja viikko 61
Muutos lähtötasosta kliinisen globaalin muutosvaikutelman (CGIC) pisteessä
Aikaikkuna: Perustaso ja viikko 61
Perustaso ja viikko 61
Muutos lähtötasosta moottorin bruttofunktion mittaus-88, mitat C, D ja E (GMFM-88, mitat C-E) pisteissä
Aikaikkuna: Perustaso ja viikko 61
Perustaso ja viikko 61
Muutos lähtötasosta 9-reikäisen testin (9HPT) tuloksessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 61
Lähtötilanne viikkoon 61
Muutos lähtötasosta Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3) Motor Skills Domain Score
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 61
Lähtötilanne viikkoon 61
Muutos lähtötasosta lastenhoidon elämänlaadun inventaariossa maha-suolikanavan oireiden asteikon (PedsQL GI) pisteet
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 61
Lähtötilanne viikkoon 61
Muutos lähtötasosta Vineland Adaptive Behavior Composite -sovelluksessa, kolmas painos (Vineland-3 ABC) -pisteet
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 61
Lähtötilanne viikkoon 61
Muutos perustasosta yhdistetyssä autonomisen oirepisteen pistemäärässä 31 (COMPASS-31)
Aikaikkuna: Perustaso ja viikko 61
Perustaso ja viikko 61
Muutos perustasosta kliinisen maailmanlaajuisen vaikeusvaikutelman (CGIS) pisteessä
Aikaikkuna: Perustaso ja viikko 61
Perustaso ja viikko 61
Muutos lähtötasosta Alexanderin taudin potilasalueen vakavuuden vaikutelman (AxD-PDIS) pisteissä
Aikaikkuna: Perustaso ja viikko 61
Perustaso ja viikko 61
Muutos lähtötasosta Alexanderin taudin potilasalueen muutosvaikutelman (AxD-PDIC) pisteissä
Aikaikkuna: Perustaso ja viikko 61
Perustaso ja viikko 61

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta Pediatric Life Quality of Life Inventory (PedsQL) Generic Core Scales Score -pisteissä
Aikaikkuna: Perustaso ja viikko 61
Perustaso ja viikko 61

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 1. kesäkuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 22. elokuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. heinäkuuta 2034

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 16. huhtikuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 16. huhtikuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 19. huhtikuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 21. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 18. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ION373-CS1
  • 2024-510603-11-00 (Ctis)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Ionis voi jakaa anonymisoituja yksittäisiä osallistujatietoja, yhdistettyjä kliinisiä tietoja ja muuntyyppisiä tietoja, jotka tukevat tämän tutkimuksen tuloksia. Pätevien tutkijoiden tietopyynnöt otetaan huomioon, kun kaikki kolme seuraavista kriteereistä täyttyvät: (1) 12 kuukautta tutkimuslääkkeen myyntiluvasta sekä Yhdysvalloissa että Euroopan unionissa; (2) 18 kuukautta tutkimuksen päättymisestä; ja (3) 6 kuukautta tutkimusartikkelin julkaisemisesta. Pääsy tapahtuisi suojatun ympäristön kautta, ja se edellyttää tutkimusehdotuksen hyväksymistä ja asianmukaisen tiedonkäyttösopimuksen tekemistä. Tietoihin pääsyä koskevat pyynnöt voidaan lähettää verkkosivuston https://vivli.org/ourmember/ionis/ kautta.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa