Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność ION373 u pacjentów z chorobą Alexandra (AxD)

30 marca 2026 zaktualizowane przez: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy 1-3 z podwójnie ślepą próbą oceniające skuteczność, bezpieczeństwo, farmakokinetykę i farmakodynamikę ION373 podawanego dooponowo pacjentom z chorobą Alexandra

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności ION373 w poprawie lub stabilizacji funkcji dużej motoryki w pełnym zakresie dotkniętych domen u pacjentów z AxD.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe badanie fazy 1-3 z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, z wielokrotną rosnącą dawką (MAD) z udziałem maksymalnie 73 pacjentów z AxD. Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni w stosunku 2:1, aby otrzymać ION373 lub pasujące placebo na 60-tygodniowy okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby; następnie wszyscy uczestnicy otrzymają ION373 na 60-tygodniowy okres otwartej próby. W badaniu zostaną ocenione kohorty z wielokrotnymi dawkami. Kohorty będą rejestrowane sekwencyjnie. Początkowi uczestnicy w każdej kohorcie otrzymującej dawkę muszą mieć co najmniej 8 lat w momencie badania przesiewowego.

W niektórych ośrodkach badanie będzie obejmować opcjonalne otwarte badanie dodatkowe z udziałem uczestników w wieku poniżej 2 lat.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

54

Faza

  • Faza 3

Rozszerzony dostęp

Do dyspozycji poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Holandia
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Holandia, 1105 AZ
        • Amsterdam Universitair Medische Centra - Academisch Medisch Centrum
  • Izrael
      • Tel Aviv, Izrael, 6423906
        • Pediatric Neurology Institute, Dana-Dwek Children's Hospital, Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Japonia
    • Kodaira-shi
      • Tokyo, Kodaira-shi, Japonia, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 0G4
        • McGill University Health Centre
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Children's Hospital of Atlanta
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20154
        • Ospedale dei Bambini Vittore Buzzi
      • Roma, Włochy, 165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3BG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Fenotyp kliniczny i obrazowanie mózgu zgodne z rozpoznaniem choroby Aleksandra
  2. Udokumentowana mutacja genetyczna w genie GFAP
  3. Wiek od 2 do 65 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody
  4. Zdolny i chętny do spełnienia wszystkich wymagań związanych z badaniem, w tym podróży do ośrodka badawczego, procedur, pomiarów i wizyt
  5. Pacjenci <18 lat podczas badania przesiewowego muszą mieć partnera badania (rodzica, opiekuna lub inną osobę)

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Klinicznie istotne nieprawidłowości w historii medycznej lub badaniu przedmiotowym
  2. Wszelkie istotne klinicznie nieprawidłowości laboratoryjne, które mogłyby spowodować, że pacjent nie nadawałby się do włączenia
  3. Wszelkie przeciwwskazania lub niechęć do poddania się rezonansowi magnetycznemu
  4. Leczenie innym badanym lekiem, środkiem biologicznym lub urządzeniem w ciągu 1 miesiąca od badania przesiewowego lub 5 okresów półtrwania badanego środka, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy; równoczesny udział w jakimkolwiek innym badaniu klinicznym (w tym obserwacyjnym i nieinterwencyjnym)
  5. Wcześniejsze leczenie oligonukleotydem (w tym małym interferującym kwasem rybonukleinowym [siRNA]) w ciągu 4 miesięcy od badania przesiewowego, jeśli otrzymano pojedynczą dawkę, lub w ciągu 12 miesięcy od badania przesiewowego, jeśli otrzymano wiele dawek. Wyłączenie to nie dotyczy szczepionek (zarówno informacyjnych kwasów rybonukleinowych [mRNA], jak i szczepionek wektorów wirusowych).
  6. Historia terapii genowej lub przeszczepu komórek lub jakiejkolwiek innej eksperymentalnej operacji mózgu [ROW]
  7. Obturacyjne wodogłowie
  8. Obecność funkcjonalnej zastawki komorowo-otrzewnowej do drenażu płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF) lub wszczepionego cewnika do ośrodkowego układu nerwowego (OUN)
  9. Znana choroba mózgu lub kręgosłupa, która może zakłócać proces nakłucia lędźwiowego (LP), krążenie płynu mózgowo-rdzeniowego lub ocenę bezpieczeństwa.
  10. Hospitalizacja z powodu jakiejkolwiek poważnej procedury medycznej lub chirurgicznej obejmującej znieczulenie ogólne w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym lub planowana w trakcie badania
  11. Mieć jakiekolwiek inne schorzenia, które w opinii Badacza czynią pacjenta niezdolnym do włączenia lub mogą przeszkadzać pacjentowi w uczestnictwie lub ukończeniu badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: zilganersena
Zilganersen będzie podawany w postaci bolusu dooponowego (ITB) raz na 12 tygodni do 49. tygodnia. Po 60-tygodniowym okresie leczenia metodą podwójnie ślepej próby nastąpią otwarte okresy przedłużenia badania i długoterminowe okresy przedłużenia, podczas których uczestnicy będą otrzymywać zilganersen w postaci zastrzyków ITB od 61. do 229. tygodnia.
Lek: zilganersena
Zilganersen będzie podawany we wstrzyknięciu ITB.
Inne nazwy:
  • ION373
Komparator placebo: Placebo
Odpowiednie placebo będzie podawane w postaci zastrzyku ITB raz na 12 tygodni do 49. tygodnia. Po nim nastąpią otwarte okresy przedłużenia badania i długoterminowe, podczas których uczestnicy będą otrzymywać zilganersen we wstrzyknięciu ITB od 61. do 229. tygodnia.
Lek: Placebo
Placebo odpowiadające zilganersenowi będzie podawane w postaci zastrzyku ITB.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w teście marszu na 10 metrów (10MWT)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 61
10-metrowy test marszu (10MWT) to ocena szybkości chodu.
Wartość wyjściowa i tydzień 61

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości początkowej najbardziej uciążliwego objawu (MBS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 61
Wartość wyjściowa i tydzień 61
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężeń kwaśnego białka włóknistego gleju (GFAP) w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 61
Wartość wyjściowa i tydzień 61
Zmiana od wartości wyjściowej w procentach masy ciała (dla uczestników w wieku < 18 lat w momencie badania przesiewowego) lub masy ciała (w przypadku uczestników w wieku ≥ 18 lat w momencie badania przesiewowego)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 61
Wartość wyjściowa i tydzień 61
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w punktacji globalnego wrażenia pacjenta (PGIS).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 61
Wartość wyjściowa i tydzień 61
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w punktacji globalnego wrażenia pacjenta (PGIC).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 61
Wartość wyjściowa i tydzień 61
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w wyniku CGIC (Clinical Global Impression of Change).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 61
Wartość wyjściowa i tydzień 61
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w pomiarze funkcji silnika brutto-88, wymiary C, D i E (GMFM-88, wymiary C-E) Wynik
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 61
Wartość wyjściowa i tydzień 61
Zmiana wyniku w teście 9-dołkowym (9HPT) w porównaniu z wartością bazową
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 61. tygodnia
Wartość wyjściowa do 61. tygodnia
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w adaptacyjnych skalach zachowania Vinelanda, wydanie trzecie (Vineland-3) Wynik w dziedzinie umiejętności motorycznych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 61. tygodnia
Wartość wyjściowa do 61. tygodnia
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w Inwentarzu Jakości Życia u Dzieci Wynik w skali objawów żołądkowo-jelitowych (PedsQL GI)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 61. tygodnia
Wartość wyjściowa do 61. tygodnia
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w kompozycie zachowania adaptacyjnego Vineland, wydanie trzecie (Vineland-3 ABC)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 61. tygodnia
Wartość wyjściowa do 61. tygodnia
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w zakresie złożonego wskaźnika objawów autonomicznych Wynik 31 (COMPASS-31)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 61
Wartość wyjściowa i tydzień 61
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w skali CGIS (Clinical Global Impression of Severity).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 61
Wartość wyjściowa i tydzień 61
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w punktacji oceny ciężkości domeny pacjenta z chorobą Alexandra (AxD-PDIS).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 61
Wartość wyjściowa i tydzień 61
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w punktacji wrażenia zmiany domeny pacjenta z chorobą Alexandra (AxD-PDIC).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 61
Wartość wyjściowa i tydzień 61

Inne miary wyników

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w Inwentarzu Jakości Życia Pediatrii (PedsQL) Wynik w ogólnej skali podstawowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 61
Wartość wyjściowa i tydzień 61

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

22 sierpnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 września 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 kwietnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 kwietnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 kwietnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ION373-CS1
  • 2024-510603-11-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Ionis może udostępniać zanonimizowane dane poszczególnych uczestników, zagregowane dane kliniczne i inne rodzaje danych na poparcie wyników tego badania. Wnioski o dane od wykwalifikowanych badaczy zostaną rozpatrzone po spełnieniu wszystkich trzech z poniższych kryteriów: (1) 12 miesięcy od dopuszczenia badanego leku do obrotu w Stanach Zjednoczonych i Unii Europejskiej; (2) 18 miesięcy od zakończenia badania; oraz (3) 6 miesięcy od publikacji artykułu badawczego. Dostęp będzie odbywał się w bezpiecznym środowisku i będzie uzależniony od zatwierdzenia propozycji badawczej i zawarcia odpowiedniej umowy o wykorzystywaniu danych. Żądanie dostępu do danych można składać za pośrednictwem strony internetowej https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Aleksandra

Badania kliniczne na zilganersena

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mozambique

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj