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HATTR-PN患者の非介入コホート安全性研究

2026年7月28日 更新者：Akcea Therapeutics

多発神経障害を伴う遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス（hATTR-PN）患者の前向き、非介入、長期、多国籍コホート安全性研究

これは、多発神経障害を伴う遺伝性トランスサイレチン アミロイドーシス (hATTR-PN) 患者の前向き、非介入、長期、多国籍コホート安全性研究です。 この研究の最も重要な目標は、現実世界の条件下で hATTR-PN 患者における TEGSEDI (イノテルセン) の長期的な安全性をさらに特徴付けることです。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

研究の根拠:

hATTR-PN は、主に末梢神経、心臓、胃腸管、およびその他の臓器にアミロイド線維として蓄積するミスフォールド トランスサイレチン (TTR) タンパク質によって引き起こされる、遺伝性の進行性の致命的な疾患です。 hATTR-PN はまれな疾患であり、その有病率を確実に示す大規模な疫学研究はありません。 世界の分布は不平等で、ポルトガル、日本、ブラジル、スウェーデン北部、米国でより高い割合です。 現在の推定では、世界中で 10,000 人の患者が罹患している可能性があることが示唆されています。

TEGSEDI (イノテルセン) は、ヒト TTR タンパク質合成のアンチセンス オリゴヌクレオチド阻害剤です。 ヨーロッパとカナダでは、TEGSEDI は、遺伝性トランスサイレチン アミロイドーシス (hATTR) の成人患者におけるステージ 1 またはステージ 2 の多発神経障害の治療に適応されます。 米国では、TEGSEDI は成人の遺伝性 TTR 媒介性アミロイドーシスの多発神経障害の治療に適応されます。 hATTR-PN の患者で有効性が実証されており、これは疾患進行の減速または逆転に反映されています。

リサーチクエスチョン:

この研究の包括的な目標は、現実世界の条件下で hATTR-PN 患者における TEGSEDI の長期的な安全性をさらに特徴付けることです。

人口：

ヨーロッパ、米国、およびカナダの患者は、hATTR-PN の患者を管理するセンターから登録されます。 研究に参加する医師は、登録期間が終了するまで、研究の適格基準を満たすすべての患者を登録に招待するように指示されます。

研究の種類

観察的

入学 (実際)

202

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イタリア
      • Bologna、イタリア、40139
        • Study Center
      • Genova、イタリア、16132
        • Study Center
      • Messina、イタリア、98125
        • Study Center
      • Milan、イタリア、20133
        • Study Center
      • Naples、イタリア、80131
        • Study Center
      • Pavia、イタリア、27100
        • Study Center
      • Roma、イタリア、00133
        • Study Center
      • Roma、イタリア、00168
        • Study Center
    • Rome
      • Roma、Rome、イタリア、00189
        • Study Centre
  • キプロス
    • Nicosia
      • Égkomi、Nicosia、キプロス、2371
        • Study Centre
  • ギリシャ
      • Athens、ギリシャ、115 28
        • Study Center
      • Athens、ギリシャ、11528
        • Study Center
      • Heraklion、ギリシャ、71500
        • Study Center
  • スペイン
      • Madrid、スペイン、28041
        • Study Center
    • Andalusia
      • Huelva、Andalusia、スペイン、21005
        • Study Center
    • Avenida de Roma
      • Oviedo、Avenida de Roma、スペイン、33011
        • Study Centre
    • Balearic Islands
      • Palma de Mallorca、Balearic Islands、スペイン、07198
        • Study Center
    • Barcelona
      • Villarreal、Barcelona、スペイン、08036
        • Study Centre
    • Catalonia
      • Barcelona、Catalonia、スペイン、08035
        • Study Centre
    • Madrid
      • Madrid、Madrid、スペイン、28040
        • Study Centre
  • ドイツ
      • Heidelberg、ドイツ、69120
        • Study Center
  • フランス
      • Nantes、フランス、44093
        • Study Centre
    • Cedex
      • Lille、Cedex、フランス、59037
        • Study Center
    • Romaine
      • Nice、Romaine、フランス、06001
        • Study Center
  • ブルガリア
      • Sofia、ブルガリア、1431
        • Study Centre
  • ポルトガル
      • Lisbon、ポルトガル、1649 035
        • Study Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

TEGSEDI曝露コホートは、TEGSEDIを受けているhATTR-PNと診断された患者で構成されます。 TEGSEDI曝露コホートからのデータは、TEGSEDI非曝露コホートから前向きに収集されたデータと比較されます。このコホートは、hATTR-PNと診断され、登録前25週間以内にTEGSEDIを服用しておらず、TEGSEDI治療の対象となる患者で構成されます。該当する製品ラベルごと。

ヨーロッパ、米国、およびカナダの患者は、hATTR-PN の患者を管理するセンターから登録されます。

説明

包含基準:

  1. また：

    1. TEGSEDI曝露コホート：hATTR-PNと診断され、登録前25週間以内に何らかの用量のTEGSEDIを服用した患者
    2. TEGSEDI未曝露コホート：hATTR-PNと診断され、登録前25週間以内にTEGSEDIを服用しておらず、該当する製品ラベルに従ってTEGSEDI治療を受ける資格がある患者
  2. カナダ、ヨーロッパ、または米国で臨床的に管理されている
  3. 適切な書面によるインフォームドコンセントを提供している

除外基準:

  • なし

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：見込みのある

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
TEGSEDI曝露コホート
このコホートは、hATTR-PN と診断され、商業用 TEGSEDI の投与を受けており、研究に含めることについて書面によるインフォームド コンセントを提供した患者で構成されています。
他の：データ収集

各患者のデータは、研究登録時および各フォローアップ訪問時に収集されます。

この研究では、必須の訪問、テスト、または評価は必要ありません。 すべての訪問は、臨床現場の通常の臨床診療に従ってスケジュールされ、実施されます。
TEGSEDI未曝露コホート
このコホートは、hATTR-PN と診断された患者で構成され、登録前 25 週間以内に TEGSEDI の投与を受けておらず、該当する製品ラベルに従って TEGSEDI 治療を受ける資格があり、研究に含まれる書面によるインフォームド コンセントを提供した患者で構成されます。
他の：データ収集

各患者のデータは、研究登録時および各フォローアップ訪問時に収集されます。

この研究では、必須の訪問、テスト、または評価は必要ありません。 すべての訪問は、臨床現場の通常の臨床診療に従ってスケジュールされ、実施されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
実世界の条件下でのhATTR-PN患者におけるTEGSEDIの長期安全性のさらなる特徴付け。
時間枠：10年
  • TEGSEDIで治療されたhATTR-PN患者における血小板減少症の発生率の決定（TEGSEDI曝露コホート）
  • TEGSEDIで治療されたhATTR-PN患者（TEGSEDI曝露）とTEGSEDIに曝露されていないhATTR-PN患者（TEGSEDI未曝露）の血小板減少症の相対率の比較
10年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Tegsedi-露出患者およびTegsedi-Exposed患者における特別な関心（AESI）の有害事象の発生率の説明。
時間枠：10年

特別な関心のある次の有害事象の発生率（AESI）を説明するには：

  • 重度の血小板減少症（血小板数<25 x 109/l、別々に、<50 x 109/L）
  • 深刻で重大な出血イベント
  • 糸球体腎炎
  • 肝毒性/深刻な肝毒性イベント
  • 脳卒中および/または子宮頸部動脈解剖の複合
  • 中枢神経系（CNS）血管炎
  • ビタミンA欠乏による眼毒性
10年
Tegsedi-露出患者およびテグセディに曝露された患者における特別な関心（AESI）の有害事象の発症までの時間の説明。
時間枠：10年

特別な関心のある次の有害事象（AESI）の開始までの時間を説明するには：

  • 重度の血小板減少症
  • 深刻で重大な出血イベント
  • 糸球体腎炎
  • 肝毒性/深刻な肝毒性イベント
  • 脳卒中および/または子宮頸部動脈解剖の複合
  • 中枢神経系（CNS）血管炎
  • ビタミンA欠乏による眼毒性
10年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Akcea Therapeutics

協力者

United BioSource, LLC

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年9月21日

一次修了 (推定)

2036年3月31日

研究の完了 (推定)

2036年3月31日

試験登録日

最初に提出

2021年4月6日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年4月14日

最初の投稿 (実際)

2021年4月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年7月29日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年7月28日

最終確認日

2026年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • TEG4001
  • EUPAS37728 (その他の識別子：EU PAS)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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