HATTR-PN 환자의 비개입적 코호트 안전성 연구
다발신경병증을 동반한 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증(hATTR-PN) 환자에 대한 전향적, 비간섭적, 장기, 다국적 코호트 안전성 연구
연구 개요
상세 설명
연구 근거:
hATTR-PN은 주로 말초 신경, 심장, 위장관 및 기타 기관에서 아밀로이드 피브릴로 축적되는 잘못 접힌 트랜스티레틴(TTR) 단백질에 의해 발생하는 유전되고 진행성이며 치명적인 질병입니다. hATTR-PN은 희귀 질환이며 유병률을 신뢰할 수 있게 제공하는 대규모 역학 연구는 없습니다. 전세계 분포는 불평등하며 포르투갈, 일본, 브라질, 스웨덴 북부 및 미국에서 비율이 더 높습니다. 현재 추정치에 따르면 전 세계적으로 10,000명의 환자가 있을 수 있습니다.
TEGSEDI(inotersen)는 인간 TTR 단백질 합성의 안티센스 올리고뉴클레오티드 억제제입니다. 유럽과 캐나다에서 TEGSEDI는 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증(hATTR)이 있는 성인 환자의 1기 또는 2기 다발신경병증 치료에 사용됩니다. 미국에서 TEGSEDI는 성인의 유전성 TTR 매개 아밀로이드증의 다발신경병증 치료에 적응증을 받았습니다. hATTR-PN 환자에서 질병 진행의 둔화 또는 반전에 의해 반영되는 효능이 입증되었습니다.
연구 질문:
이 연구의 가장 중요한 목표는 실제 조건에서 hATTR-PN 환자에 대한 TEGSEDI의 장기 안전성을 추가로 특성화하는 것입니다.
인구:
유럽, 미국 및 캐나다의 환자는 hATTR-PN 환자를 관리하는 센터에서 등록됩니다. 연구에 참여하는 의사는 등록 기간이 종료될 때까지 연구 자격 기준을 충족하는 모든 환자를 등록하도록 초대하도록 지시받을 것입니다.
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Ionis Pharmaceuticals
- 전화번호: (844) 915-5145
- 이메일: ionisNCT04850105study@clinicaltrialmedia.com
연구 장소
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Athens, 그리스, 115 28
- 모병
- Study Center
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Athens, 그리스, 11528
- 모병
- Study Center
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Heraklion, 그리스, 71500
- 모병
- Study Center
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Heidelberg, 독일, 69120
- 모병
- Study Center
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Alaska
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Anchorage, Alaska, 미국, 99508
- 모병
- Study Center
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90033
- 모병
- Study Center
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Los Angeles, California, 미국, 90073
- 모병
- Study Center
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Illinois
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Maywood, Illinois, 미국, 60153
- 모병
- Study Center
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46260
- 모병
- Study Center
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, 미국, 40202
- 모병
- Study Centre
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- 모병
- Study Center
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- 모병
- Study Center
-
Rosedale, New York, 미국, 11422
- 모병
- Study Center
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-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- 모병
- Study Center
-
-
Pennsylvania
-
Abington, Pennsylvania, 미국, 19001
- 모병
- Study Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
- 모병
- Study Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, 미국, 75204
- 모병
- Study Center
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, 미국, 23507
- 모병
- Study Center
-
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-
-
Madrid, 스페인, 28041
- 모병
- Study Center
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Andalucia
-
Huelva, Andalucia, 스페인, 21005
- 모병
- Study Center
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-
Avenida De Roma
-
Oviedo, Avenida De Roma, 스페인, 33011
- 모병
- Study Centre
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-
Barcelona
-
Villarreal, Barcelona, 스페인, 08036
- 모병
- Study Centre
-
-
Cataluna
-
Barcelona, Cataluna, 스페인, 08035
- 모병
- Study Centre
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-
Comunidad De Madrid
-
Madrid, Comunidad De Madrid, 스페인, 28040
- 모병
- Study Centre
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-
Islas Baleares
-
Palma De Mallorca, Islas Baleares, 스페인, 07198
- 모병
- Study Center
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Bologna, 이탈리아, 40139
- 모병
- Study Center
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Genova, 이탈리아, 16132
- 모병
- Study Center
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Messina, 이탈리아, 98125
- 모병
- Study Center
-
Milano, 이탈리아, 20133
- 모병
- Study Center
-
Napoli, 이탈리아, 80131
- 모병
- Study Center
-
Pavia, 이탈리아, 27100
- 모병
- Study Center
-
Roma, 이탈리아, 00173
- 모병
- Study Center
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Roma
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Lagosanto, Roma, 이탈리아, 00168
- 모병
- Study Center
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Rome
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Roma, Rome, 이탈리아, 00189
- 모병
- Study Centre
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Toronto, 캐나다, ON M2K 0A6
- 모병
- Study Center
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Lisboa, 포르투갈, 1649 035
- 모병
- Study Center
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Saint-Herblain, 프랑스, 44093
- 모병
- Study Centre
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Cedex
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Lille, Cedex, 프랑스, 59037
- 모병
- Study Center
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Romaine
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Nice, Romaine, 프랑스, 06001
- 모병
- Study Center
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
TEGSEDI 노출 코호트는 TEGSEDI를 받고 있는 hATTR-PN 진단을 받은 환자로 구성됩니다. TEGSEDI 노출 코호트의 데이터는 hATTR-PN으로 진단되고 등록 전 25주 이내에 TEGSEDI 용량을 복용하지 않았으며 TEGSEDI 치료를 받을 자격이 있는 환자로 구성된 TEGSEDI 비노출 코호트에서 전향적으로 수집된 데이터와 비교됩니다. 해당 제품 라벨 당.
유럽, 미국 및 캐나다의 환자는 hATTR-PN 환자를 관리하는 센터에서 등록됩니다.
설명
포함 기준:
어느 하나:
- TEGSEDI 노출 코호트: 등록 전 25주 이내에 임의 용량의 TEGSEDI를 복용한 hATTR-PN 진단을 받은 환자
- TEGSEDI 노출되지 않은 코호트: 등록 전 25주 이내에 TEGSEDI 용량을 복용하지 않았으며 해당 제품 라벨에 따라 TEGSEDI 치료를 받을 자격이 있는 hATTR-PN 진단을 받은 환자
- 캐나다, 유럽 또는 미국에서 임상적으로 관리됨
- 적절한 서면 동의서를 제공했습니다.
제외 기준:
- 없음
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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TEGSEDI 노출 코호트
이 코호트는 hATTR-PN 진단을 받고 상업용 TEGSEDI 용량을 받고 있으며 연구에 포함되도록 서면 동의서를 제공한 환자로 구성됩니다.
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각 환자에 대한 데이터는 연구 등록 시 및 후속 방문 시마다 수집됩니다. 이 연구에는 필수 방문, 테스트 또는 평가가 필요하지 않습니다. 모든 방문은 임상 현장의 정상적인 임상 관행에 따라 일정을 잡고 실시합니다. |
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TEGSEDI-노출되지 않은 코호트
등록 전 25주 이내에 TEGSEDI를 복용하지 않았고 해당 제품 라벨에 따라 TEGSEDI 치료를 받을 자격이 있으며 연구에 포함되도록 서면 사전 동의를 제공한 hATTR-PN 진단을 받은 환자로 구성될 이 코호트.
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각 환자에 대한 데이터는 연구 등록 시 및 후속 방문 시마다 수집됩니다. 이 연구에는 필수 방문, 테스트 또는 평가가 필요하지 않습니다. 모든 방문은 임상 현장의 정상적인 임상 관행에 따라 일정을 잡고 실시합니다. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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실제 조건에서 hATTR-PN 환자에 대한 TEGSEDI의 장기 안전성에 대한 추가 특성화.
기간: 10 년
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10 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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TEGSEDI에 노출된 환자와 TEGSEDI에 노출되지 않은 환자에서 특별한 관심의 부작용(AESI) 발생률에 대한 설명.
기간: 10 년
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다음과 같은 특수 관심 부작용(AESI)의 발생률을 설명하기 위해:
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10 년
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TEGSEDI에 노출된 환자와 TEGSEDI에 노출되지 않은 환자에서 특별한 관심의 부작용(AESI)이 시작되는 시간에 대한 설명.
기간: 10 년
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다음의 특수 관심 부작용(AESI)이 시작되는 시간을 설명하기 위해:
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10 년
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- TEG4001
- EUPAS37728 (기타 식별자: EU PAS)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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데이터 수집에 대한 임상 시험
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IRCCS National Neurological Institute "C. Mondino...IRCCS Associazione Oasi Maria SS. ONLUS, Troina, Italy; IRCCS Istituto Auxologico Italiano... 그리고 다른 협력자들완전한
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Steno Diabetes Center CopenhagenUniversity of Southern Denmark; Steno Diabetes Center Sjaelland모집하지 않고 적극적으로