Um estudo de segurança de coorte não intervencional de pacientes com hATTR-PN
Um estudo de segurança de coorte multinacional, prospectivo, não intervencional e de longo prazo de pacientes com amiloidose hereditária por transtirretina com polineuropatia (hATTR-PN)
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Justificativa do estudo:
hATTR-PN é uma doença hereditária, progressiva e fatal causada por proteínas transtirretina (TTR) mal dobradas que se acumulam como fibrilas amiloides predominantemente nos nervos periféricos, coração, trato gastrointestinal e outros órgãos. hATTR-PN é uma doença rara e não há grandes estudos epidemiológicos que forneçam uma indicação confiável de sua prevalência. A distribuição mundial é desigual, com taxas mais elevadas em Portugal, Japão, Brasil, Norte da Suécia e Estados Unidos. As estimativas atuais sugerem que pode haver 10.000 pacientes afetados em todo o mundo.
TEGSEDI (inotersen) é um oligonucleotídeo antisense inibidor da síntese da proteína TTR humana. Na Europa e no Canadá, o TEGSEDI é indicado para o tratamento da polineuropatia de Estágio 1 ou Estágio 2 em pacientes adultos com amiloidose hereditária por transtirretina (hATTR). Nos EUA, o TEGSEDI é indicado para o tratamento da polineuropatia da amiloidose hereditária mediada por TTR em adultos. A eficácia foi demonstrada em pacientes com hATTR-PN, conforme refletido por uma desaceleração ou reversão da progressão da doença.
Questão de pesquisa:
O objetivo geral deste estudo é caracterizar ainda mais a segurança a longo prazo de TEGSEDI em pacientes com hATTR-PN em condições do mundo real.
População:
Os pacientes na Europa, EUA e Canadá serão inscritos em centros que gerenciam pacientes com hATTR-PN. Os médicos participantes do estudo serão instruídos a convidar todos os pacientes que atenderem aos critérios de elegibilidade do estudo para se inscrever até que o período de inscrição seja encerrado.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Heidelberg, Alemanha, 69120
- Study Center
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Sofia, Bulgária, 1431
- Study Centre
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Nicosia
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Égkomi, Nicosia, Chipre, 2371
- Study Centre
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Madrid, Espanha, 28041
- Study Center
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Andalusia
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Huelva, Andalusia, Espanha, 21005
- Study Center
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Avenida de Roma
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Oviedo, Avenida de Roma, Espanha, 33011
- Study Centre
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Balearic Islands
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Palma de Mallorca, Balearic Islands, Espanha, 07198
- Study Center
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Barcelona
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Villarreal, Barcelona, Espanha, 08036
- Study Centre
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Catalonia
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Barcelona, Catalonia, Espanha, 08035
- Study Centre
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Madrid
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Madrid, Madrid, Espanha, 28040
- Study Centre
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Nantes, França, 44093
- Study Centre
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Cedex
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Lille, Cedex, França, 59037
- Study Center
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Romaine
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Nice, Romaine, França, 06001
- Study Center
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Athens, Grécia, 115 28
- Study Center
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Athens, Grécia, 11528
- Study Center
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Heraklion, Grécia, 71500
- Study Center
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Bologna, Itália, 40139
- Study Center
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Genova, Itália, 16132
- Study Center
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Messina, Itália, 98125
- Study Center
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Milan, Itália, 20133
- Study Center
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Naples, Itália, 80131
- Study Center
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Pavia, Itália, 27100
- Study Center
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Roma, Itália, 00133
- Study Center
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Roma, Itália, 00168
- Study Center
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Rome
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Roma, Rome, Itália, 00189
- Study Centre
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Lisbon, Portugal, 1649 035
- Study Center
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
A coorte exposta ao TEGSEDI consistirá em pacientes diagnosticados com hATTR-PN que estão recebendo TEGSEDI. Os dados da coorte exposta ao TEGSEDI serão comparados aos dados coletados prospectivamente de uma coorte não exposta ao TEGSEDI que consistirá em pacientes diagnosticados com hATTR-PN que não tomaram nenhuma dose de TEGSEDI dentro de 25 semanas antes da inscrição e são elegíveis para tratamento com TEGSEDI por rótulo de produto aplicável.
Os pacientes na Europa, EUA e Canadá serão inscritos em centros que gerenciam pacientes com hATTR-PN.
Descrição
Critério de inclusão:
Qualquer:
- Coorte exposta a TEGSEDI: pacientes diagnosticados com hATTR-PN que tomaram qualquer dose de TEGSEDI nas 25 semanas anteriores à inscrição
- Coorte não exposta a TEGSEDI: pacientes diagnosticados com hATTR-PN que não tomaram nenhuma dose de TEGSEDI nas 25 semanas anteriores à inscrição e são elegíveis para tratamento com TEGSEDI de acordo com o rótulo do produto aplicável
- Gerenciado clinicamente no Canadá, Europa ou Estados Unidos
- Forneceu consentimento informado por escrito apropriado
Critério de exclusão:
- Nenhum
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Coorte exposta a TEGSEDI
Esta coorte consiste em pacientes diagnosticados com hATTR-PN que estão recebendo qualquer dose de TEGSEDI comercial e que forneceram consentimento informado por escrito para serem incluídos no estudo.
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Os dados de cada paciente serão coletados na inscrição no estudo e em cada visita de acompanhamento. Não são necessárias visitas, testes ou avaliações obrigatórias para este estudo. Todas as visitas serão agendadas e conduzidas de acordo com a prática clínica normal do centro clínico. |
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TEGSEDI-coorte não exposta
Esta coorte consistirá em pacientes diagnosticados com hATTR-PN que não tomaram nenhuma dose de TEGSEDI dentro de 25 semanas antes da inscrição e são elegíveis para tratamento com TEGSEDI de acordo com o rótulo do produto aplicável e que forneceram consentimento informado por escrito para serem incluídos no estudo.
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Os dados de cada paciente serão coletados na inscrição no estudo e em cada visita de acompanhamento. Não são necessárias visitas, testes ou avaliações obrigatórias para este estudo. Todas as visitas serão agendadas e conduzidas de acordo com a prática clínica normal do centro clínico. |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Caracterização adicional da segurança a longo prazo de TEGSEDI em pacientes com hATTR-PN em condições do mundo real.
Prazo: 10 anos
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10 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Descrição da taxa de incidência dos eventos adversos de juros especiais (AESI) nos pacientes com exposição de tegsedi e tegsedi.
Prazo: 10 anos
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Para descrever a taxa de incidência dos seguintes eventos adversos de interesse especial (AESI):
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10 anos
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Descrição do tempo até o início dos eventos adversos de interesse especial (AESI) nos pacientes com exposição de tegsedi e tegsedi.
Prazo: 10 anos
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Para descrever o tempo até o início dos seguintes eventos adversos de interesse especial (AESI):
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10 anos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Deficiências de Proteostase
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Amiloidose
- Amiloidose Hereditária Relacionada à Transtirretina
- Qualidade, acesso e avaliação da assistência médica
- Técnicas de investigação
- Métodos epidemiológicos
- Mecanismos de avaliação de saúde
- Qualidade de assistência médica
- Saúde pública
- Meio ambiente e saúde pública
- Coleta de dados
Outros números de identificação do estudo
- TEG4001
- EUPAS37728 (Outro identificador: EU PAS)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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