Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En ikke-intervensjonell kohortsikkerhetsstudie av pasienter med hATTR-PN

11. april 2024 oppdatert av: Akcea Therapeutics

En prospektiv, ikke-intervensjonell, langsiktig, multinasjonal kohortsikkerhetsstudie av pasienter med arvelig transthyretin-amyloidose med polynevropati (hATTR-PN)

Dette er en prospektiv, ikke-intervensjonell, langsiktig, multinasjonal kohort sikkerhetsstudie av pasienter med arvelig transthyretin amyloidose med polynevropati (hATTR-PN). Det overordnede målet med denne studien er å ytterligere karakterisere den langsiktige sikkerheten til TEGSEDI (inotersen) hos pasienter med hATTR-PN under virkelige forhold.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studiebegrunnelse:

hATTR-PN er en arvelig, progressiv, dødelig sykdom forårsaket av feilfoldede transthyretin (TTR)-proteiner som akkumuleres som amyloidfibriller, hovedsakelig i de perifere nervene, hjertet, mage-tarmkanalen og andre organer. hATTR-PN er en sjelden sykdom og det er ingen store epidemiologiske studier som gir en pålitelig indikasjon på utbredelsen. Den verdensomspennende fordelingen er ulik, med høyere priser i Portugal, Japan, Brasil, Nord-Sverige og USA. Nåværende estimater tyder på at det kan være 10 000 plaget pasienter over hele verden.

TEGSEDI (inotersen) er en antisense oligonukleotidhemmer av human TTR-proteinsyntese. I Europa og Canada er TEGSEDI indisert for behandling av fase 1 eller fase 2 polynevropati hos voksne pasienter med arvelig transthyretin amyloidose (hATTR). I USA er TEGSEDI indisert for behandling av polynevropati av arvelig TTR-mediert amyloidose hos voksne. Effekt har blitt vist hos pasienter med hATTR-PN, noe som gjenspeiles av en bremse eller reversering av sykdomsprogresjonen.

Forskningsspørsmål:

Det overordnede målet med denne studien er å ytterligere karakterisere den langsiktige sikkerheten til TEGSEDI hos pasienter med hATTR-PN under virkelige forhold.

Befolkning:

Pasienter i Europa, USA og Canada vil bli registrert fra sentre som behandler pasienter med hATTR-PN. Leger som deltar i studien vil bli bedt om å invitere alle pasienter som oppfyller studiekvalifikasjonskriteriene til å melde seg inn til registreringsperioden er stengt.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

240

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Canada
      • Toronto, Canada, ON M2K 0A6
        • Rekruttering
        • Study Center
  • Forente stater
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Forente stater, 99508
        • Rekruttering
        • Study Center
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90033
        • Rekruttering
        • Study Center
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90073
        • Rekruttering
        • Study Center
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, Forente stater, 60153
        • Rekruttering
        • Study Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
        • Rekruttering
        • Study Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
        • Rekruttering
        • Study Centre
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Rekruttering
        • Study Center
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Rekruttering
        • Study Center
      • Rosedale, New York, Forente stater, 11422
        • Rekruttering
        • Study Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Rekruttering
        • Study Center
    • Pennsylvania
      • Abington, Pennsylvania, Forente stater, 19001
        • Rekruttering
        • Study Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • Rekruttering
        • Study Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75204
        • Rekruttering
        • Study Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
        • Rekruttering
        • Study Center
  • Frankrike
      • Saint-Herblain, Frankrike, 44093
        • Rekruttering
        • Study Centre
    • Cedex
      • Lille, Cedex, Frankrike, 59037
        • Rekruttering
        • Study Center
    • Romaine
      • Nice, Romaine, Frankrike, 06001
        • Rekruttering
        • Study Center
  • Hellas
      • Athens, Hellas, 115 28
        • Rekruttering
        • Study Center
      • Athens, Hellas, 11528
        • Rekruttering
        • Study Center
      • Heraklion, Hellas, 71500
        • Rekruttering
        • Study Center
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40139
        • Rekruttering
        • Study Center
      • Genova, Italia, 16132
        • Rekruttering
        • Study Center
      • Messina, Italia, 98125
        • Rekruttering
        • Study Center
      • Milano, Italia, 20133
        • Rekruttering
        • Study Center
      • Napoli, Italia, 80131
        • Rekruttering
        • Study Center
      • Pavia, Italia, 27100
        • Rekruttering
        • Study Center
      • Roma, Italia, 00173
        • Rekruttering
        • Study Center
    • Roma
      • Lagosanto, Roma, Italia, 00168
        • Rekruttering
        • Study Center
    • Rome
      • Roma, Rome, Italia, 00189
        • Rekruttering
        • Study Centre
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal, 1649 035
        • Rekruttering
        • Study Center
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28041
        • Rekruttering
        • Study Center
    • Andalucia
      • Huelva, Andalucia, Spania, 21005
        • Rekruttering
        • Study Center
    • Avenida De Roma
      • Oviedo, Avenida De Roma, Spania, 33011
        • Rekruttering
        • Study Centre
    • Barcelona
      • Villarreal, Barcelona, Spania, 08036
        • Rekruttering
        • Study Centre
    • Cataluna
      • Barcelona, Cataluna, Spania, 08035
        • Rekruttering
        • Study Centre
    • Comunidad De Madrid
      • Madrid, Comunidad De Madrid, Spania, 28040
        • Rekruttering
        • Study Centre
    • Islas Baleares
      • Palma De Mallorca, Islas Baleares, Spania, 07198
        • Rekruttering
        • Study Center
  • Tyskland
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Rekruttering
        • Study Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Den TEGSEDI-eksponerte kohorten vil bestå av pasienter diagnostisert med hATTR-PN som mottar TEGSEDI. Data fra den TEGSEDI-eksponerte kohorten vil bli sammenlignet med data samlet inn prospektivt fra en TEGSEDI-ueksponert kohort som vil bestå av pasienter diagnostisert med hATTR-PN som ikke har tatt noen dose av TEGSEDI innen 25 uker før registrering og er kvalifisert for TEGSEDI-behandling per gjeldende produktetikett.

Pasienter i Europa, USA og Canada vil bli registrert fra sentre som behandler pasienter med hATTR-PN.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Enten:

    1. TEGSEDI Exposed Cohort: Pasienter diagnostisert med hATTR-PN som har tatt en hvilken som helst dose av TEGSEDI innen 25 uker før registrering
    2. TEGSEDI ueksponert kohort: Pasienter diagnostisert med hATTR-PN som ikke har tatt noen dose TEGSEDI innen 25 uker før registrering og er kvalifisert for TEGSEDI-behandling i henhold til gjeldende produktetikett
  2. Klinisk administrert i Canada, Europa eller USA
  3. Har gitt passende skriftlig informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Ingen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
TEGSEDI-eksponert kohort
Denne kohorten består av pasienter diagnostisert med hATTR-PN som mottar en hvilken som helst dose kommersiell TEGSEDI og som har gitt skriftlig informert samtykke til å bli inkludert i studien.
Annen: Datainnsamling

Data om hver pasient vil bli samlet inn ved studieregistrering og ved hvert oppfølgingsbesøk.

Ingen obligatoriske besøk, tester eller vurderinger kreves for denne studien. Alle besøk vil bli planlagt og gjennomført i henhold til det kliniske stedets normale kliniske praksis.
TEGSEDI-ueksponert kohort
Denne kohorten som vil bestå av pasienter diagnostisert med hATTR-PN som ikke har tatt noen dose TEGSEDI innen 25 uker før registrering og er kvalifisert for TEGSEDI-behandling i henhold til gjeldende produktetikett og som har gitt skriftlig informert samtykke til å bli inkludert i studien.
Annen: Datainnsamling

Data om hver pasient vil bli samlet inn ved studieregistrering og ved hvert oppfølgingsbesøk.

Ingen obligatoriske besøk, tester eller vurderinger kreves for denne studien. Alle besøk vil bli planlagt og gjennomført i henhold til det kliniske stedets normale kliniske praksis.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Ytterligere karakterisering av den langsiktige sikkerheten til TEGSEDI hos pasienter med hATTR-PN under virkelige forhold.
Tidsramme: 10 år
  • Bestemmelse av forekomsten av trombocytopeni hos pasienter med hATTR-PN behandlet med TEGSEDI (TEGSEDI-eksponert kohort)
  • Sammenligning av de relative frekvensene av trombocytopeni hos hATTR-PN-pasienter behandlet med TEGSEDI (TEGSEDI-eksponert) med hatTR-PN-pasienter som ikke er eksponert for TEGSEDI (TEGSEDI-ueksponert)
10 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Beskrivelse av forekomsten av bivirkninger av spesiell interesse (AESI) hos TEGSEDI-eksponerte og TEGSEDI-ueksponerte pasienter.
Tidsramme: 10 år

For å beskrive forekomsten av følgende uønskede hendelser av spesiell interesse (AESI):

  • alvorlig trombocytopeni
  • alvorlige og ikke-alvorlige blødningshendelser
  • glomerulonefritt
  • sammensatt av slag og/eller cervicocephalic arteriell disseksjon
  • vaskulitt i sentralnervesystemet (CNS).
  • okulær toksisitet på grunn av vitamin A-mangel
10 år
Beskrivelse av tiden til utbruddet av bivirkninger av spesiell interesse (AESI) hos TEGSEDI-eksponerte og TEGSEDI-ueksponerte pasienter.
Tidsramme: 10 år

For å beskrive tiden til debut av følgende bivirkninger av spesiell interesse (AESI):

  • alvorlig trombocytopeni
  • alvorlige og ikke-alvorlige blødningshendelser
  • glomerulonefritt
  • sammensatt av slag og/eller cervicocephalic arteriell disseksjon
  • vaskulitt i sentralnervesystemet (CNS).
  • okulær toksisitet på grunn av vitamin A-mangel
10 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Akcea Therapeutics

Samarbeidspartnere

United BioSource, LLC

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

21. september 2021

Primær fullføring (Antatt)

31. mars 2036

Studiet fullført (Antatt)

31. mars 2036

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. april 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. april 2021

Først lagt ut (Faktiske)

20. april 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

12. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TEG4001
  • EUPAS37728 (Annen identifikator: EU PAS)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Arvelig transthyretin-amyloidose med polyneuropti

Kliniske studier på Datainnsamling

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Croatia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere