Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een niet-interventionele cohortveiligheidsstudie van patiënten met hATTR-PN

28 juli 2026 bijgewerkt door: Akcea Therapeutics

Een prospectieve, niet-interventionele, lange termijn, multinationale cohortveiligheidsstudie van patiënten met erfelijke transthyretineamyloïdose met polyneuropathie (hATTR-PN)

Dit is een prospectieve, niet-interventionele, langetermijn, multinationaal cohortveiligheidsonderzoek bij patiënten met erfelijke transthyretineamyloïdose met polyneuropathie (hATTR-PN). Het overkoepelende doel van deze studie is om de veiligheid op lange termijn van TEGSEDI (inotersen) bij patiënten met hATTR-PN onder realistische omstandigheden verder te karakteriseren.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Bestudeer de grondgedachte:

hATTR-PN is een erfelijke, progressieve, dodelijke ziekte die wordt veroorzaakt door verkeerd gevouwen transthyretine (TTR)-eiwitten die zich ophopen als amyloïde fibrillen, voornamelijk in de perifere zenuwen, het hart, het maagdarmkanaal en andere organen. hATTR-PN is een zeldzame ziekte en er zijn geen grote epidemiologische onderzoeken die een betrouwbare indicatie geven van de prevalentie ervan. De wereldwijde distributie is ongelijk, met hogere percentages in Portugal, Japan, Brazilië, Noord-Zweden en de VS. Volgens de huidige schattingen zijn er wereldwijd mogelijk 10.000 getroffen patiënten.

TEGSEDI (inotersen) is een antisense-oligonucleotideremmer van menselijke TTR-eiwitsynthese. In Europa en Canada is TEGSEDI geïndiceerd voor de behandeling van polyneuropathie in stadium 1 of stadium 2 bij volwassen patiënten met erfelijke transthyretine-amyloïdose (hATTR). In de VS is TEGSEDI geïndiceerd voor de behandeling van de polyneuropathie van erfelijke TTR-gemedieerde amyloïdose bij volwassenen. De werkzaamheid is aangetoond bij patiënten met hATTR-PN, zoals blijkt uit een vertraging of omkering van de ziekteprogressie.

Onderzoeksvraag:

Het overkoepelende doel van deze studie is om de veiligheid op lange termijn van TEGSEDI bij patiënten met hATTR-PN onder realistische omstandigheden verder te karakteriseren.

Bevolking:

Patiënten in Europa, de VS en Canada zullen worden ingeschreven vanuit centra die patiënten met hATTR-PN behandelen. Artsen die aan het onderzoek deelnemen, zullen worden geïnstrueerd om alle patiënten die voldoen aan de criteria om in aanmerking te komen voor het onderzoek, uit te nodigen om zich in te schrijven totdat de inschrijvingsperiode is gesloten.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

202

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Bulgarije
      • Sofia, Bulgarije, 1431
        • Study Centre
  • Cyprus
    • Nicosia
      • Égkomi, Nicosia, Cyprus, 2371
        • Study Centre
  • Duitsland
      • Heidelberg, Duitsland, 69120
        • Study Center
  • Frankrijk
      • Nantes, Frankrijk, 44093
        • Study Centre
    • Cedex
      • Lille, Cedex, Frankrijk, 59037
        • Study Center
    • Romaine
      • Nice, Romaine, Frankrijk, 06001
        • Study Center
  • Griekenland
      • Athens, Griekenland, 115 28
        • Study Center
      • Athens, Griekenland, 11528
        • Study Center
      • Heraklion, Griekenland, 71500
        • Study Center
  • Italië
      • Bologna, Italië, 40139
        • Study Center
      • Genova, Italië, 16132
        • Study Center
      • Messina, Italië, 98125
        • Study Center
      • Milan, Italië, 20133
        • Study Center
      • Naples, Italië, 80131
        • Study Center
      • Pavia, Italië, 27100
        • Study Center
      • Roma, Italië, 00133
        • Study Center
      • Roma, Italië, 00168
        • Study Center
    • Rome
      • Roma, Rome, Italië, 00189
        • Study Centre
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1649 035
        • Study Center
  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28041
        • Study Center
    • Andalusia
      • Huelva, Andalusia, Spanje, 21005
        • Study Center
    • Avenida de Roma
      • Oviedo, Avenida de Roma, Spanje, 33011
        • Study Centre
    • Balearic Islands
      • Palma de Mallorca, Balearic Islands, Spanje, 07198
        • Study Center
    • Barcelona
      • Villarreal, Barcelona, Spanje, 08036
        • Study Centre
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Spanje, 08035
        • Study Centre
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Spanje, 28040
        • Study Centre

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Het aan TEGSEDI blootgestelde cohort zal bestaan ​​uit patiënten met de diagnose hATTR-PN die TEGSEDI krijgen. Gegevens van het TEGSEDI-blootgestelde cohort zullen worden vergeleken met gegevens die prospectief zijn verzameld van een TEGSEDI-niet-blootgesteld cohort dat zal bestaan ​​uit patiënten met de diagnose hATTR-PN die binnen 25 weken voorafgaand aan inschrijving geen enkele dosis TEGSEDI hebben ingenomen en in aanmerking komen voor TEGSEDI-behandeling per toepasselijk productlabel.

Patiënten in Europa, de VS en Canada zullen worden ingeschreven vanuit centra die patiënten met hATTR-PN behandelen.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Of:

    1. TEGSEDI Blootgesteld Cohort: Patiënten met de diagnose hATTR-PN die binnen 25 weken voorafgaand aan inschrijving een dosis TEGSEDI hebben ingenomen
    2. TEGSEDI niet-blootgesteld cohort: patiënten met de diagnose hATTR-PN die geen enkele dosis TEGSEDI hebben ingenomen binnen 25 weken voorafgaand aan inschrijving en die in aanmerking komen voor TEGSEDI-behandeling volgens het toepasselijke productlabel
  2. Klinisch beheerd in Canada, Europa of de VS
  3. De juiste schriftelijke geïnformeerde toestemming hebben gegeven

Uitsluitingscriteria:

  • Geen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
TEGSEDI-blootgesteld cohort
Dit cohort bestaat uit patiënten met de diagnose hATTR-PN die een willekeurige dosis commerciële TEGSEDI krijgen en die schriftelijke geïnformeerde toestemming hebben gegeven om aan het onderzoek deel te nemen.
Ander: Gegevensverzameling

Gegevens over elke patiënt zullen worden verzameld bij inschrijving voor het onderzoek en bij elk vervolgbezoek.

Voor dit onderzoek zijn geen verplichte bezoeken, tests of beoordelingen vereist. Alle bezoeken worden gepland en uitgevoerd volgens de normale klinische praktijk van de klinische locatie.
TEGSEDI-niet-blootgesteld cohort
Dit cohort zal bestaan ​​uit patiënten met de diagnose hATTR-PN die geen enkele dosis TEGSEDI hebben ingenomen binnen 25 weken voorafgaand aan inschrijving en die in aanmerking komen voor TEGSEDI-behandeling volgens het toepasselijke productlabel en die schriftelijke geïnformeerde toestemming hebben gegeven om aan het onderzoek deel te nemen.
Ander: Gegevensverzameling

Gegevens over elke patiënt zullen worden verzameld bij inschrijving voor het onderzoek en bij elk vervolgbezoek.

Voor dit onderzoek zijn geen verplichte bezoeken, tests of beoordelingen vereist. Alle bezoeken worden gepland en uitgevoerd volgens de normale klinische praktijk van de klinische locatie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verdere karakterisering van de veiligheid op lange termijn van TEGSEDI bij patiënten met hATTR-PN onder reële omstandigheden.
Tijdsspanne: 10 jaar
  • Bepaling van de incidentie van trombocytopenie bij patiënten met hATTR-PN behandeld met TEGSEDI (aan TEGSEDI blootgesteld cohort)
  • Vergelijking van de relatieve percentages van trombocytopenie bij hATTR-PN-patiënten behandeld met TEGSEDI (TEGSEDI blootgesteld) met hATTR-PN-patiënten niet blootgesteld aan TEGSEDI (TEGSEDI-niet blootgesteld)
10 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Beschrijving van de incidentiepercentage van de bijwerkingen van speciale rente (AESI) in de Tegsedi-blootgestelde en Tegsedi-niet-blootgestelde patiënten.
Tijdsspanne: 10 jaar

Om de incidentie van de volgende bijwerkingen van speciale rente (AESI) te beschrijven:

  • Ernstige trombocytopenie (aantal bloedplaatjes <25 x 109/l en afzonderlijk, <50 x 109/l)
  • Serieuze en niet-serieuze bloedingsevenementen
  • glomerulonefritis
  • Hepatotoxiciteit/serieuze hepatobiliaire gebeurtenissen
  • Composiet van beroerte en/of cervicocefale arteriële dissectie
  • centraal zenuwstelsel (CNS) vasculitis
  • Oculaire toxiciteit door vitamine A -tekort
10 jaar
Beschrijving van de tijd tot het begin van bijwerkingen van speciale interesse (AESI) in de Tegsedi-blootgestelde en Tegsedi-niet-blootgestelde patiënten.
Tijdsspanne: 10 jaar

Om de tijd tot het begin van de volgende bijwerkingen van speciale interesse (AESI) te beschrijven:

  • ernstige trombocytopenie
  • Serieuze en niet-serieuze bloedingsevenementen
  • glomerulonefritis
  • Hepatotoxiciteit/serieuze hepatobiliaire gebeurtenissen
  • Composiet van beroerte en/of cervicocefale arteriële dissectie
  • centraal zenuwstelsel (CNS) vasculitis
  • Oculaire toxiciteit door vitamine A -tekort
10 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Akcea Therapeutics

Medewerkers

United BioSource, LLC

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

21 september 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

31 maart 2036

Studie voltooiing (Geschat)

31 maart 2036

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 april 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 april 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

20 april 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TEG4001
  • EUPAS37728 (Andere identificatie: EU PAS)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren