Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En icke-interventionell kohortsäkerhetsstudie av patienter med hATTR-PN

11 april 2024 uppdaterad av: Akcea Therapeutics

En prospektiv, icke-interventionell, långvarig, multinationell kohortsäkerhetsstudie av patienter med ärftlig transtyretinamyloidos med polyneuropati (hATTR-PN)

Detta är en prospektiv, icke-interventionell, långvarig, multinationell kohortsäkerhetsstudie av patienter med ärftlig transtyretin-amyloidos med polyneuropati (hATTR-PN). Det övergripande målet med denna studie är att ytterligare karakterisera den långsiktiga säkerheten för TEGSEDI (inotersen) hos patienter med hATTR-PN under verkliga förhållanden.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studiemotiv:

hATTR-PN är en ärftlig, progressiv, dödlig sjukdom orsakad av felveckade transtyretinproteiner (TTR) som ackumuleras som amyloidfibriller främst i de perifera nerverna, hjärtat, mag-tarmkanalen och andra organ. hATTR-PN är en sällsynt sjukdom och det finns inga stora epidemiologiska studier som tillförlitligt ger en indikation på dess prevalens. Den globala fördelningen är ojämlik, med högre priser i Portugal, Japan, Brasilien, norra Sverige och USA. Aktuella uppskattningar tyder på att det kan finnas 10 000 drabbade patienter över hela världen.

TEGSEDI (inotersen) är en antisense oligonukleotidhämmare av human TTR-proteinsyntes. I Europa och Kanada är TEGSEDI indicerat för behandling av polyneuropati i steg 1 eller steg 2 hos vuxna patienter med ärftlig transtyretinamyloidos (hATTR). I USA är TEGSEDI indicerat för behandling av polyneuropati av ärftlig TTR-medierad amyloidos hos vuxna. Effekt har visats hos patienter med hATTR-PN, vilket återspeglas av en långsammare eller vändning av sjukdomsprogression.

Forskningsfråga:

Det övergripande målet för denna studie är att ytterligare karakterisera den långsiktiga säkerheten för TEGSEDI hos patienter med hATTR-PN under verkliga förhållanden.

Befolkning:

Patienter i Europa, USA och Kanada kommer att registreras från centra som hanterar patienter med hATTR-PN. Läkare som deltar i studien kommer att instrueras att bjuda in alla patienter som uppfyller kriterierna för studieberättigande att registrera sig tills anmälningsperioden är stängd.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

240

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Frankrike
      • Saint-Herblain, Frankrike, 44093
        • Rekrytering
        • Study Centre
    • Cedex
      • Lille, Cedex, Frankrike, 59037
        • Rekrytering
        • Study Center
    • Romaine
      • Nice, Romaine, Frankrike, 06001
        • Rekrytering
        • Study Center
  • Förenta staterna
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Förenta staterna, 99508
        • Rekrytering
        • Study Center
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90033
        • Rekrytering
        • Study Center
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90073
        • Rekrytering
        • Study Center
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, Förenta staterna, 60153
        • Rekrytering
        • Study Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46260
        • Rekrytering
        • Study Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
        • Rekrytering
        • Study Centre
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Rekrytering
        • Study Center
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Rekrytering
        • Study Center
      • Rosedale, New York, Förenta staterna, 11422
        • Rekrytering
        • Study Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Rekrytering
        • Study Center
    • Pennsylvania
      • Abington, Pennsylvania, Förenta staterna, 19001
        • Rekrytering
        • Study Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
        • Rekrytering
        • Study Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75204
        • Rekrytering
        • Study Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23507
        • Rekrytering
        • Study Center
  • Grekland
      • Athens, Grekland, 115 28
        • Rekrytering
        • Study Center
      • Athens, Grekland, 11528
        • Rekrytering
        • Study Center
      • Heraklion, Grekland, 71500
        • Rekrytering
        • Study Center
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40139
        • Rekrytering
        • Study Center
      • Genova, Italien, 16132
        • Rekrytering
        • Study Center
      • Messina, Italien, 98125
        • Rekrytering
        • Study Center
      • Milano, Italien, 20133
        • Rekrytering
        • Study Center
      • Napoli, Italien, 80131
        • Rekrytering
        • Study Center
      • Pavia, Italien, 27100
        • Rekrytering
        • Study Center
      • Roma, Italien, 00173
        • Rekrytering
        • Study Center
    • Roma
      • Lagosanto, Roma, Italien, 00168
        • Rekrytering
        • Study Center
    • Rome
      • Roma, Rome, Italien, 00189
        • Rekrytering
        • Study Centre
  • Kanada
      • Toronto, Kanada, ON M2K 0A6
        • Rekrytering
        • Study Center
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal, 1649 035
        • Rekrytering
        • Study Center
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Rekrytering
        • Study Center
    • Andalucia
      • Huelva, Andalucia, Spanien, 21005
        • Rekrytering
        • Study Center
    • Avenida De Roma
      • Oviedo, Avenida De Roma, Spanien, 33011
        • Rekrytering
        • Study Centre
    • Barcelona
      • Villarreal, Barcelona, Spanien, 08036
        • Rekrytering
        • Study Centre
    • Cataluna
      • Barcelona, Cataluna, Spanien, 08035
        • Rekrytering
        • Study Centre
    • Comunidad De Madrid
      • Madrid, Comunidad De Madrid, Spanien, 28040
        • Rekrytering
        • Study Centre
    • Islas Baleares
      • Palma De Mallorca, Islas Baleares, Spanien, 07198
        • Rekrytering
        • Study Center
  • Tyskland
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Rekrytering
        • Study Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Den TEGSEDI-exponerade kohorten kommer att bestå av patienter med diagnosen hATTR-PN som får TEGSEDI. Data från den TEGSEDI-exponerade kohorten kommer att jämföras med data som samlats in prospektivt från en TEGSEDI-oexponerad kohort som kommer att bestå av patienter diagnostiserade med hATTR-PN som inte har tagit någon dos av TEGSEDI inom 25 veckor före inskrivningen och är berättigade till TEGSEDI-behandling per tillämplig produktetikett.

Patienter i Europa, USA och Kanada kommer att registreras från centra som hanterar patienter med hATTR-PN.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Antingen:

    1. TEGSEDI Exposed Cohort: Patienter med diagnosen hATTR-PN som har tagit någon dos av TEGSEDI inom 25 veckor före inskrivning
    2. TEGSEDI oexponerad kohort: Patienter som diagnostiserats med hATTR-PN som inte har tagit någon dos av TEGSEDI inom 25 veckor före inskrivningen och är berättigade till TEGSEDI-behandling enligt tillämplig produktetikett
  2. Kliniskt hanterad i Kanada, Europa eller USA
  3. Har lämnat lämpligt skriftligt informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  • Ingen

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
TEGSEDI-exponerad kohort
Denna kohort består av patienter med diagnosen hATTR-PN som får vilken dos av kommersiell TEGSEDI som helst och som har lämnat skriftligt informerat samtycke till att inkluderas i studien.
Övrig: Datainsamling

Data om varje patient kommer att samlas in vid studieregistreringen och vid varje uppföljningsbesök.

Inga obligatoriska besök, tester eller bedömningar krävs för denna studie. Alla besök kommer att schemaläggas och genomföras enligt den kliniska platsens normala kliniska praxis.
TEGSEDI-oexponerad kohort
Denna kohort som kommer att bestå av patienter som diagnostiserats med hATTR-PN som inte har tagit någon dos av TEGSEDI inom 25 veckor före registreringen och som är berättigade till TEGSEDI-behandling enligt tillämplig produktetikett och som har lämnat skriftligt informerat samtycke till att inkluderas i studien.
Övrig: Datainsamling

Data om varje patient kommer att samlas in vid studieregistreringen och vid varje uppföljningsbesök.

Inga obligatoriska besök, tester eller bedömningar krävs för denna studie. Alla besök kommer att schemaläggas och genomföras enligt den kliniska platsens normala kliniska praxis.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ytterligare karakterisering av den långsiktiga säkerheten för TEGSEDI hos patienter med hATTR-PN under verkliga förhållanden.
Tidsram: 10 år
  • Bestämning av incidensen av trombocytopeni hos patienter med hATTR-PN som behandlats med TEGSEDI (TEGSEDI-exponerad kohort)
  • Jämförelse av de relativa frekvenserna av trombocytopeni hos hATTR-PN-patienter behandlade med TEGSEDI (TEGSEDI-exponerade) med hatTR-PN-patienter som inte exponerats för TEGSEDI (TEGSEDI-oexponerade)
10 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Beskrivning av förekomsten av biverkningar av särskilt intresse (AESI) hos TEGSEDI-exponerade och TEGSEDI-oexponerade patienter.
Tidsram: 10 år

För att beskriva förekomsten av följande biverkningar av särskilt intresse (AESI):

  • svår trombocytopeni
  • allvarliga och icke-allvarliga blödningar
  • glomerulonefrit
  • sammansatt av stroke och/eller cervicocephalic arteriell dissektion
  • vaskulit i centrala nervsystemet (CNS).
  • okulär toxicitet på grund av A-vitaminbrist
10 år
Beskrivning av tiden fram till uppkomsten av biverkningar av särskilt intresse (AESI) hos TEGSEDI-exponerade och TEGSEDI-oexponerade patienter.
Tidsram: 10 år

För att beskriva tiden innan följande biverkningar av särskilt intresse (AESI) debuterar:

  • svår trombocytopeni
  • allvarliga och icke-allvarliga blödningar
  • glomerulonefrit
  • sammansatt av stroke och/eller cervicocephalic arteriell dissektion
  • vaskulit i centrala nervsystemet (CNS).
  • okulär toxicitet på grund av A-vitaminbrist
10 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Akcea Therapeutics

Samarbetspartners

United BioSource, LLC

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

21 september 2021

Primärt slutförande (Beräknad)

31 mars 2036

Avslutad studie (Beräknad)

31 mars 2036

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 april 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 april 2021

Första postat (Faktisk)

20 april 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

12 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TEG4001
  • EUPAS37728 (Annan identifierare: EU PAS)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Ärftlig transtyretin amyloidos med polyneuropti

Kliniska prövningar på Datainsamling

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Mexico

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera