Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Nieinterwencyjne kohortowe badanie bezpieczeństwa pacjentów z hATTR-PN

28 lipca 2026 zaktualizowane przez: Akcea Therapeutics

Prospektywne, nieinterwencyjne, długoterminowe, międzynarodowe kohortowe badanie bezpieczeństwa pacjentów z dziedziczną amyloidozą transtyretynową z polineuropatią (hATTR-PN)

Jest to prospektywne, nieinterwencyjne, długoterminowe, międzynarodowe kohortowe badanie bezpieczeństwa pacjentów z dziedziczną amyloidozą transtyretynową z polineuropatią (hATTR-PN). Nadrzędnym celem tego badania jest dalsze scharakteryzowanie długoterminowego bezpieczeństwa TEGSEDI (inotersen) u pacjentów z hATTR-PN w rzeczywistych warunkach.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Uzasadnienie badania:

hATTR-PN jest dziedziczną, postępującą, śmiertelną chorobą spowodowaną przez źle sfałdowane białka transtyretyny (TTR), które gromadzą się jako włókienka amyloidowe głównie w nerwach obwodowych, sercu, przewodzie pokarmowym i innych narządach. hATTR-PN jest chorobą rzadką i nie ma dużych badań epidemiologicznych, które w wiarygodny sposób wskazywałyby na jej częstość występowania. Dystrybucja na całym świecie jest nierówna, z wyższymi wskaźnikami w Portugalii, Japonii, Brazylii, północnej Szwecji i Stanach Zjednoczonych. Obecne szacunki wskazują, że na całym świecie może być 10 000 pacjentów dotkniętych tą chorobą.

TEGSEDI (inotersen) jest antysensownym oligonukleotydem hamującym syntezę ludzkiego białka TTR. W Europie i Kanadzie TEGSEDI jest wskazany w leczeniu polineuropatii stopnia 1 lub stopnia 2 u dorosłych pacjentów z dziedziczną amyloidozą transtyretynową (hATTR). W USA TEGSEDI jest wskazany w leczeniu polineuropatii dziedzicznej amyloidozy zależnej od TTR u dorosłych. Skuteczność wykazano u pacjentów z hATTR-PN, co odzwierciedla spowolnienie lub odwrócenie postępu choroby.

Pytanie badawcze:

Nadrzędnym celem tego badania jest dalsze scharakteryzowanie długoterminowego bezpieczeństwa TEGSEDI u pacjentów z hATTR-PN w rzeczywistych warunkach.

Populacja:

Pacjenci w Europie, Stanach Zjednoczonych i Kanadzie będą przyjmowani z ośrodków zajmujących się pacjentami z hATTR-PN. Lekarze biorący udział w badaniu zostaną poinstruowani, aby zapraszać wszystkich pacjentów, którzy spełniają kryteria kwalifikacyjne do udziału w badaniu, do czasu zamknięcia okresu zapisów.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

202

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Bułgaria
      • Sofia, Bułgaria, 1431
        • Study Centre
  • Cypr
    • Nicosia
      • Égkomi, Nicosia, Cypr, 2371
        • Study Centre
  • Francja
      • Nantes, Francja, 44093
        • Study Centre
    • Cedex
      • Lille, Cedex, Francja, 59037
        • Study Center
    • Romaine
      • Nice, Romaine, Francja, 06001
        • Study Center
  • Grecja
      • Athens, Grecja, 115 28
        • Study Center
      • Athens, Grecja, 11528
        • Study Center
      • Heraklion, Grecja, 71500
        • Study Center
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28041
        • Study Center
    • Andalusia
      • Huelva, Andalusia, Hiszpania, 21005
        • Study Center
    • Avenida de Roma
      • Oviedo, Avenida de Roma, Hiszpania, 33011
        • Study Centre
    • Balearic Islands
      • Palma de Mallorca, Balearic Islands, Hiszpania, 07198
        • Study Center
    • Barcelona
      • Villarreal, Barcelona, Hiszpania, 08036
        • Study Centre
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Hiszpania, 08035
        • Study Centre
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Hiszpania, 28040
        • Study Centre
  • Niemcy
      • Heidelberg, Niemcy, 69120
        • Study Center
  • Portugalia
      • Lisbon, Portugalia, 1649 035
        • Study Center
  • Włochy
      • Bologna, Włochy, 40139
        • Study Center
      • Genova, Włochy, 16132
        • Study Center
      • Messina, Włochy, 98125
        • Study Center
      • Milan, Włochy, 20133
        • Study Center
      • Naples, Włochy, 80131
        • Study Center
      • Pavia, Włochy, 27100
        • Study Center
      • Roma, Włochy, 00133
        • Study Center
      • Roma, Włochy, 00168
        • Study Center
    • Rome
      • Roma, Rome, Włochy, 00189
        • Study Centre

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Kohorta eksponowana na TEGSEDI będzie składać się z pacjentów ze zdiagnozowanym hATTR-PN, którzy otrzymują TEGSEDI. Dane z kohorty eksponowanej na TEGSEDI zostaną porównane z danymi zebranymi prospektywnie z kohorty nienarażonej na TEGSEDI, która będzie składać się z pacjentów ze zdiagnozowanym hATTR-PN, którzy nie przyjęli żadnej dawki TEGSEDI w ciągu 25 tygodni przed włączeniem i kwalifikują się do leczenia TEGSEDI zgodnie z obowiązującą etykietą produktu.

Pacjenci w Europie, Stanach Zjednoczonych i Kanadzie będą przyjmowani z ośrodków zajmujących się pacjentami z hATTR-PN.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Albo:

    1. Kohorta narażona na TEGSEDI: Pacjenci ze zdiagnozowanym hATTR-PN, którzy przyjęli jakąkolwiek dawkę TEGSEDI w ciągu 25 tygodni przed włączeniem
    2. Kohorta nieeksponowanych TEGSEDI: Pacjenci ze zdiagnozowanym hATTR-PN, którzy nie przyjęli żadnej dawki TEGSEDI w ciągu 25 tygodni przed włączeniem i kwalifikują się do leczenia TEGSEDI zgodnie z odpowiednią etykietą produktu
  2. Zarządzane klinicznie w Kanadzie, Europie lub USA
  3. Wyraził odpowiednią pisemną świadomą zgodę

Kryteria wyłączenia:

  • Nic

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Kohorta eksponowana na TEGSEDI
Ta kohorta składa się z pacjentów, u których zdiagnozowano hATTR-PN, którzy otrzymują jakąkolwiek dawkę komercyjnego TEGSEDI i którzy wyrazili pisemną świadomą zgodę na włączenie do badania.
Inny: Gromadzenie danych

Dane dotyczące każdego pacjenta będą gromadzone podczas włączenia do badania i podczas każdej wizyty kontrolnej.

W przypadku tego badania nie są wymagane żadne obowiązkowe wizyty, testy ani oceny. Wszystkie wizyty będą zaplanowane i przeprowadzone zgodnie z normalną praktyką kliniczną ośrodka.
Kohorta nienaświetlona TEGSEDI
Ta kohorta będzie składać się z pacjentów, u których zdiagnozowano hATTR-PN, którzy nie przyjęli żadnej dawki TEGSEDI w ciągu 25 tygodni przed włączeniem i kwalifikują się do leczenia TEGSEDI zgodnie z odpowiednią etykietą produktu i którzy wyrazili pisemną świadomą zgodę na włączenie do badania.
Inny: Gromadzenie danych

Dane dotyczące każdego pacjenta będą gromadzone podczas włączenia do badania i podczas każdej wizyty kontrolnej.

W przypadku tego badania nie są wymagane żadne obowiązkowe wizyty, testy ani oceny. Wszystkie wizyty będą zaplanowane i przeprowadzone zgodnie z normalną praktyką kliniczną ośrodka.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Dalsza charakterystyka długoterminowego bezpieczeństwa TEGSEDI u pacjentów z hATTR-PN w rzeczywistych warunkach.
Ramy czasowe: 10 lat
  • Określenie częstości występowania małopłytkowości u pacjentów z hATTR-PN leczonych TEGSEDI (kohorta eksponowana na TEGSEDI)
  • Porównanie względnych wskaźników małopłytkowości u pacjentów hATTR-PN leczonych TEGSEDI (ekspozycja na TEGSEDI) z pacjentami hATTR-PN nienarażonymi na TEGSEDI (TEGSEDI-nieekspozycja)
10 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Opis częstości występowania zdarzeń niepożądanych o szczególnym zainteresowaniu (AESI) u pacjentów z eksponowanym TEGSEDI-eksponowanym przez Tegsedi-UNUN.
Ramy czasowe: 10 lat

Opisać częstość występowania następujących niepożądanych zdarzeń o szczególnym interesie (AESI):

  • Ciężka trombocytopenia (liczba płytek krwi <25 x 109/l i osobno, <50 x 109/l)
  • Poważne i nie poważne wydarzenia krwawiące
  • kłębuszkowe zapalenie nerek
  • Hepatotoksyczność/poważne zdarzenia wątroby
  • złożone z udarem i/lub szyjnocefalicznego rozwarstwienia tętniczego
  • Centralny układ nerwowy (CNS) zapalenie naczyń
  • toksyczność oka z powodu niedoboru witaminy A
10 lat
Opis czasu na wystąpienie zdarzeń niepożądanych o szczególnym zainteresowaniu (AESI) u pacjentów z eksponowanym przez TEGSEDI-eksponowanym przez tegsedi-unieścone.
Ramy czasowe: 10 lat

Opisać czas na wystąpienie następujących niepożądanych zdarzeń o szczególnym zainteresowaniu (AESI):

  • Ciężka trombocytopenia
  • Poważne i nie poważne wydarzenia krwawiące
  • kłębuszkowe zapalenie nerek
  • Hepatotoksyczność/poważne zdarzenia wątroby
  • złożone z udarem i/lub szyjnocefalicznego rozwarstwienia tętniczego
  • Centralny układ nerwowy (CNS) zapalenie naczyń
  • toksyczność oka z powodu niedoboru witaminy A
10 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Akcea Therapeutics

Współpracownicy

United BioSource, LLC

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 września 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 marca 2036

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 marca 2036

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 kwietnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 kwietnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 kwietnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TEG4001
  • EUPAS37728 (Inny identyfikator: EU PAS)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj