Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Неинтервенционное когортное исследование безопасности пациентов с hATTR-PN

28 июля 2026 г. обновлено: Akcea Therapeutics

Проспективное, неинтервенционное, долгосрочное, многонациональное когортное исследование безопасности пациентов с наследственным транстиретиновым амилоидозом с полинейропатией (hATTR-PN)

Это проспективное, неинтервенционное, долгосрочное, многонациональное когортное исследование безопасности пациентов с наследственным транстиретиновым амилоидозом с полинейропатией (hATTR-PN). Главной целью этого исследования является дальнейшая характеристика долгосрочной безопасности TEGSEDI (инотерсен) у пациентов с hATTR-PN в реальных условиях.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Обоснование исследования:

hATTR-PN представляет собой наследственное, прогрессирующее, фатальное заболевание, вызываемое неправильно свернутыми белками транстиретина (TTR), которые накапливаются в виде амилоидных фибрилл преимущественно в периферических нервах, сердце, желудочно-кишечном тракте и других органах. hATTR-PN является редким заболеванием, и нет крупных эпидемиологических исследований, которые бы надежно указывали на его распространенность. Распространение по всему миру неравномерно, с более высокими показателями в Португалии, Японии, Бразилии, Северной Швеции и США. Текущие оценки предполагают, что во всем мире может быть 10 000 больных.

TEGSEDI (инотерсен) представляет собой антисмысловой олигонуклеотидный ингибитор синтеза белка TTR человека. В Европе и Канаде TEGSEDI показан для лечения полинейропатии стадии 1 или стадии 2 у взрослых пациентов с наследственным транстиретиновым амилоидозом (hATTR). В США TEGSEDI показан для лечения полинейропатии наследственного TTR-опосредованного амилоидоза у взрослых. Эффективность была продемонстрирована у пациентов с hATTR-PN, о чем свидетельствует замедление или обращение вспять прогрессирования заболевания.

Исследовать вопрос:

Главной целью этого исследования является дальнейшая характеристика долгосрочной безопасности TEGSEDI у пациентов с hATTR-PN в реальных условиях.

Население:

Пациенты в Европе, США и Канаде будут набираться из центров, которые лечат пациентов с hATTR-PN. Врачи, участвующие в исследовании, будут проинструктированы пригласить всех пациентов, отвечающих критериям приемлемости для участия в исследовании, для регистрации до закрытия периода регистрации.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

202

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Болгария
      • Sofia, Болгария, 1431
        • Study Centre
  • Германия
      • Heidelberg, Германия, 69120
        • Study Center
  • Греция
      • Athens, Греция, 115 28
        • Study Center
      • Athens, Греция, 11528
        • Study Center
      • Heraklion, Греция, 71500
        • Study Center
  • Испания
      • Madrid, Испания, 28041
        • Study Center
    • Andalusia
      • Huelva, Andalusia, Испания, 21005
        • Study Center
    • Avenida de Roma
      • Oviedo, Avenida de Roma, Испания, 33011
        • Study Centre
    • Balearic Islands
      • Palma de Mallorca, Balearic Islands, Испания, 07198
        • Study Center
    • Barcelona
      • Villarreal, Barcelona, Испания, 08036
        • Study Centre
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Испания, 08035
        • Study Centre
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Испания, 28040
        • Study Centre
  • Италия
      • Bologna, Италия, 40139
        • Study Center
      • Genova, Италия, 16132
        • Study Center
      • Messina, Италия, 98125
        • Study Center
      • Milan, Италия, 20133
        • Study Center
      • Naples, Италия, 80131
        • Study Center
      • Pavia, Италия, 27100
        • Study Center
      • Roma, Италия, 00133
        • Study Center
      • Roma, Италия, 00168
        • Study Center
    • Rome
      • Roma, Rome, Италия, 00189
        • Study Centre
  • Кипр
    • Nicosia
      • Égkomi, Nicosia, Кипр, 2371
        • Study Centre
  • Португалия
      • Lisbon, Португалия, 1649 035
        • Study Center
  • Франция
      • Nantes, Франция, 44093
        • Study Centre
    • Cedex
      • Lille, Cedex, Франция, 59037
        • Study Center
    • Romaine
      • Nice, Romaine, Франция, 06001
        • Study Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Когорта, подвергшаяся воздействию TEGSEDI, будет состоять из пациентов с диагнозом hATTR-PN, получающих TEGSEDI. Данные из когорты, подвергшейся воздействию TEGSEDI, будут сравниваться с данными, собранными проспективно из когорты, не подвергавшейся воздействию TEGSEDI, которая будет состоять из пациентов с диагнозом hATTR-PN, которые не принимали никаких доз TEGSEDI в течение 25 недель до регистрации и имеют право на лечение TEGSEDI. согласно применимой этикетке продукта.

Пациенты в Европе, США и Канаде будут набираться из центров, которые лечат пациентов с hATTR-PN.

Описание

Критерии включения:

  1. Либо:

    1. Когорта, подвергшаяся воздействию TEGSEDI: пациенты с диагнозом hATTR-PN, принимавшие любую дозу TEGSEDI в течение 25 недель до включения в исследование.
    2. Когорта не подвергавшихся воздействию TEGSEDI: пациенты с диагнозом hATTR-PN, которые не принимали никаких доз TEGSEDI в течение 25 недель до регистрации и имеют право на лечение TEGSEDI в соответствии с применимой этикеткой продукта.
  2. Клинически управляемый в Канаде, Европе или США
  3. Предоставили соответствующее письменное информированное согласие

Критерий исключения:

  • Никто

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Когорта, подвергшаяся воздействию TEGSEDI
Эта когорта состоит из пациентов с диагнозом hATTR-PN, получающих любую дозу коммерческого TEGSEDI и давших письменное информированное согласие на включение в исследование.
Другой: Сбор информации

Данные о каждом пациенте будут собираться при включении в исследование и при каждом последующем посещении.

Для этого исследования не требуются обязательные визиты, тесты или оценки. Все визиты будут планироваться и проводиться в соответствии с обычной клинической практикой клинического центра.
TEGSEDI-неэкспонированная когорта
Эта когорта будет состоять из пациентов с диагнозом hATTR-PN, которые не принимали никаких доз TEGSEDI в течение 25 недель до регистрации и имеют право на лечение TEGSEDI в соответствии с применимой этикеткой продукта и которые предоставили письменное информированное согласие на включение в исследование.
Другой: Сбор информации

Данные о каждом пациенте будут собираться при включении в исследование и при каждом последующем посещении.

Для этого исследования не требуются обязательные визиты, тесты или оценки. Все визиты будут планироваться и проводиться в соответствии с обычной клинической практикой клинического центра.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Дальнейшая характеристика долгосрочной безопасности TEGSEDI у пациентов с hATTR-PN в реальных условиях.
Временное ограничение: 10 лет
  • Определение частоты тромбоцитопении у пациентов с hATTR-PN, получавших TEGSEDI (когорта, получавшая TEGSEDI)
  • Сравнение относительной частоты тромбоцитопении у пациентов с hATTR-PN, получавших TEGSEDI (облученных TEGSEDI), с пациентами с hATTR-PN, не подвергавшихся воздействию TEGSEDI (не подвергавшихся воздействию TEGSEDI)
10 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Описание частоты заболеваемости нежелательных явлений, представляющих особый интерес (AESI) у пациентов с экспонированием TEGSEDE и TEGSEDI-Unexposed.
Временное ограничение: 10 лет

Чтобы описать частоту заболеваемости следующих побочных эффектов, представляющих особое интерес (AESI):

  • Тяжелая тромбоцитопения (количество тромбоцитов <25 x 109/л и отдельно, <50 x 109/л)
  • Серьезные и несерьезные кровотечения
  • Гломерулонефрит
  • Гепатотоксичность/серьезные гепатобилиарные события
  • Композит инсульта и/или шейноцефалической артериальной рассечения
  • Центральная нервная система (ЦНС) Васкулит
  • глазное токсичность из -за дефицита витамина А
10 лет
Описание времени для появления нежелательных явлений, представляющих особый интерес (AESI) у пациентов с экспонированием TEGSEDE и Tegsedi-Unexposed.
Временное ограничение: 10 лет

Чтобы описать время для начала следующих побочных эффектов, представляющих особый интерес (AESI):

  • тяжелая тромбоцитопения
  • Серьезные и несерьезные кровотечения
  • Гломерулонефрит
  • Гепатотоксичность/серьезные гепатобилиарные события
  • Композит инсульта и/или шейноцефалической артериальной рассечения
  • Центральная нервная система (ЦНС) Васкулит
  • глазное токсичность из -за дефицита витамина А
10 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Akcea Therapeutics

Соавторы

United BioSource, LLC

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

21 сентября 2021 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 марта 2036 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 марта 2036 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 апреля 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 апреля 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

20 апреля 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

29 июля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

28 июля 2026 г.

Последняя проверка

1 июля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • TEG4001
  • EUPAS37728 (Другой идентификатор: EU PAS)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться