HATTR-PN 患者的非干预队列安全性研究
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病 (hATTR-PN) 患者的前瞻性、非干预性、长期、多国队列安全性研究
研究概览
详细说明
研究理由：
hATTR-PN 是一种遗传性、进行性、致命性疾病，由错误折叠的转甲状腺素蛋白 (TTR) 蛋白引起，TTR 蛋白主要在周围神经、心脏、胃肠道和其他器官中积累为淀粉样原纤维。 hATTR-PN 是一种罕见疾病，没有大型流行病学研究可以可靠地表明其流行程度。 全球分布不均，葡萄牙、日本、巴西、瑞典北部和美国的发病率较高。 目前的估计表明全世界可能有 10,000 名患病患者。
TEGSEDI (inotersen) 是一种人 TTR 蛋白合成的反义寡核苷酸抑制剂。 在欧洲和加拿大，TEGSEDI 适用于治疗患有遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）的成年患者的 1 期或 2 期多发性神经病。 在美国，TEGSEDI 用于治疗成人遗传性 TTR 介导的淀粉样变性多发性神经病。 疗效已在 hATTR-PN 患者身上得到证实，表现为疾病进展的减缓或逆转。
研究问题：
本研究的总体目标是进一步表征 TEGSEDI 在现实条件下对 hATTR-PN 患者的长期安全性。
人口：
欧洲、美国和加拿大的患者将从管理 hATTR-PN 患者的中心招募。 参与研究的医生将被指示邀请所有符合研究资格标准的患者参加，直到参加期结束。
研究类型
注册 (实际的)
联系人和位置
学习地点
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Sofia、保加利亚、1431
- Study Centre
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Nicosia
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Égkomi、Nicosia、塞浦路斯、2371
- Study Centre
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Athens、希腊、115 28
- Study Center
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Athens、希腊、11528
- Study Center
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Heraklion、希腊、71500
- Study Center
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Heidelberg、德国、69120
- Study Center
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Bologna、意大利、40139
- Study Center
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Genova、意大利、16132
- Study Center
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Messina、意大利、98125
- Study Center
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Milan、意大利、20133
- Study Center
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Naples、意大利、80131
- Study Center
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Pavia、意大利、27100
- Study Center
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Roma、意大利、00133
- Study Center
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Roma、意大利、00168
- Study Center
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Rome
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Roma、Rome、意大利、00189
- Study Centre
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Nantes、法国、44093
- Study Centre
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Cedex
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Lille、Cedex、法国、59037
- Study Center
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Romaine
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Nice、Romaine、法国、06001
- Study Center
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Lisbon、葡萄牙、1649 035
- Study Center
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Madrid、西班牙、28041
- Study Center
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Andalusia
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Huelva、Andalusia、西班牙、21005
- Study Center
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Avenida de Roma
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Oviedo、Avenida de Roma、西班牙、33011
- Study Centre
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Balearic Islands
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Palma de Mallorca、Balearic Islands、西班牙、07198
- Study Center
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Barcelona
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Villarreal、Barcelona、西班牙、08036
- Study Centre
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Catalonia
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Barcelona、Catalonia、西班牙、08035
- Study Centre
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Madrid
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Madrid、Madrid、西班牙、28040
- Study Centre
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
取样方法
研究人群
暴露于 TEGSEDI 的队列将由诊断为 hATTR-PN 并正在接受 TEGSEDI 的患者组成。 来自 TEGSEDI 暴露队列的数据将与前瞻性地从 TEGSEDI 未暴露队列收集的数据进行比较，后者将由诊断为 hATTR-PN 的患者组成，这些患者在入组前 25 周内未服用任何剂量的 TEGSEDI，并且有资格接受 TEGSEDI 治疗每个适用的产品标签。
欧洲、美国和加拿大的患者将从管理 hATTR-PN 患者的中心招募。
描述
纳入标准：
任何一个：
- TEGSEDI 暴露队列：被诊断为 hATTR-PN 且在入组前 25 周内服用过任何剂量的 TEGSEDI 的患者
- TEGSEDI 未暴露队列：被诊断为 hATTR-PN 的患者在入组前 25 周内未服用任何剂量的 TEGSEDI，并且根据适用的产品标签有资格接受 TEGSEDI 治疗
- 在加拿大、欧洲或美国进行临床管理
- 已提供适当的书面知情同意书
排除标准：
- 没有任何
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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TEGSEDI 暴露队列
该队列由诊断为 hATTR-PN 的患者组成，他们正在接受任何剂量的商业 TEGSEDI，并且已提供书面知情同意书以纳入研究。
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每位患者的数据将在研究登记和每次随访时收集。 本研究不需要强制访问、测试或评估。 所有访问都将根据临床站点的正常临床实践进行安排和进行。 |
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TEGSEDI-未暴露队列
该队列将由诊断为 hATTR-PN 的患者组成，这些患者在入组前 25 周内未服用任何剂量的 TEGSEDI，并且根据适用的产品标签有资格接受 TEGSEDI 治疗，并且已提供书面知情同意书以纳入研究。
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每位患者的数据将在研究登记和每次随访时收集。 本研究不需要强制访问、测试或评估。 所有访问都将根据临床站点的正常临床实践进行安排和进行。 |
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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在现实条件下进一步表征 TEGSEDI 在 hATTR-PN 患者中的长期安全性。
大体时间：10年
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10年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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特殊关注不利事件（AESI）的发病率描述了暴露和TEGSEDI-UNCEDI-IN暴露的患者的发病率。
大体时间：10年
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描述以下特殊关注事件的发病率（AESI）：
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10年
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描述了特殊感兴趣的不良事件（AESI）的时间（AESI）暴露和TEGSEDI-UNCED患者的时间。
大体时间：10年
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描述以下特殊关注事件发作的时间（AESI）：
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10年
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合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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