Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio sulla sicurezza di coorte non interventistico di pazienti con hATTR-PN

11 aprile 2024 aggiornato da: Akcea Therapeutics

Uno studio prospettico, non interventistico, a lungo termine, di coorte multinazionale sulla sicurezza di pazienti con amiloidosi ereditaria da transtiretina con polineuropatia (hATTR-PN)

Questo è uno studio prospettico, non interventistico, a lungo termine, di coorte multinazionale sulla sicurezza di pazienti con amiloidosi ereditaria da transtiretina con polineuropatia (hATTR-PN). L'obiettivo generale di questo studio è caratterizzare ulteriormente la sicurezza a lungo termine di TEGSEDI (inotersen) nei pazienti con hATTR-PN in condizioni reali.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Motivazione dello studio:

La hATTR-PN è una malattia ereditaria, progressiva e fatale causata da proteine ​​transtiretina (TTR) mal ripiegate che si accumulano come fibrille amiloidi prevalentemente nei nervi periferici, nel cuore, nel tratto gastrointestinale e in altri organi. hATTR-PN è una malattia rara e non esistono ampi studi epidemiologici che forniscano un'indicazione affidabile della sua prevalenza. La distribuzione mondiale è disuguale, con tassi più elevati in Portogallo, Giappone, Brasile, Svezia settentrionale e Stati Uniti. Le stime attuali suggeriscono che potrebbero esserci 10.000 pazienti affetti in tutto il mondo.

TEGSEDI (inotersen) è un oligonucleotide inibitore antisenso della sintesi proteica TTR umana. In Europa e Canada, TEGSEDI è indicato per il trattamento della polineuropatia di stadio 1 o stadio 2 in pazienti adulti con amiloidosi ereditaria da transtiretina (hATTR). Negli Stati Uniti, TEGSEDI è indicato per il trattamento della polineuropatia dell'amiloidosi ereditaria mediata da TTR negli adulti. L'efficacia è stata dimostrata in pazienti con hATTR-PN, come evidenziato dal rallentamento o dall'inversione della progressione della malattia.

Domanda di ricerca:

L'obiettivo generale di questo studio è caratterizzare ulteriormente la sicurezza a lungo termine di TEGSEDI nei pazienti con hATTR-PN in condizioni reali.

Popolazione:

I pazienti in Europa, Stati Uniti e Canada verranno arruolati da centri che gestiscono pazienti con hATTR-PN. I medici che partecipano allo studio saranno istruiti a invitare tutti i pazienti che soddisfano i criteri di ammissibilità allo studio ad arruolarsi fino alla chiusura del periodo di arruolamento.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

240

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Canada
      • Toronto, Canada, ON M2K 0A6
        • Reclutamento
        • Study Center
  • Francia
      • Saint-Herblain, Francia, 44093
        • Reclutamento
        • Study Centre
    • Cedex
      • Lille, Cedex, Francia, 59037
        • Reclutamento
        • Study Center
    • Romaine
      • Nice, Romaine, Francia, 06001
        • Reclutamento
        • Study Center
  • Germania
      • Heidelberg, Germania, 69120
        • Reclutamento
        • Study Center
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 115 28
        • Reclutamento
        • Study Center
      • Athens, Grecia, 11528
        • Reclutamento
        • Study Center
      • Heraklion, Grecia, 71500
        • Reclutamento
        • Study Center
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40139
        • Reclutamento
        • Study Center
      • Genova, Italia, 16132
        • Reclutamento
        • Study Center
      • Messina, Italia, 98125
        • Reclutamento
        • Study Center
      • Milano, Italia, 20133
        • Reclutamento
        • Study Center
      • Napoli, Italia, 80131
        • Reclutamento
        • Study Center
      • Pavia, Italia, 27100
        • Reclutamento
        • Study Center
      • Roma, Italia, 00173
        • Reclutamento
        • Study Center
    • Roma
      • Lagosanto, Roma, Italia, 00168
        • Reclutamento
        • Study Center
    • Rome
      • Roma, Rome, Italia, 00189
        • Reclutamento
        • Study Centre
  • Portogallo
      • Lisboa, Portogallo, 1649 035
        • Reclutamento
        • Study Center
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28041
        • Reclutamento
        • Study Center
    • Andalucia
      • Huelva, Andalucia, Spagna, 21005
        • Reclutamento
        • Study Center
    • Avenida De Roma
      • Oviedo, Avenida De Roma, Spagna, 33011
        • Reclutamento
        • Study Centre
    • Barcelona
      • Villarreal, Barcelona, Spagna, 08036
        • Reclutamento
        • Study Centre
    • Cataluna
      • Barcelona, Cataluna, Spagna, 08035
        • Reclutamento
        • Study Centre
    • Comunidad De Madrid
      • Madrid, Comunidad De Madrid, Spagna, 28040
        • Reclutamento
        • Study Centre
    • Islas Baleares
      • Palma De Mallorca, Islas Baleares, Spagna, 07198
        • Reclutamento
        • Study Center
  • Stati Uniti
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Stati Uniti, 99508
        • Reclutamento
        • Study Center
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • Reclutamento
        • Study Center
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90073
        • Reclutamento
        • Study Center
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, Stati Uniti, 60153
        • Reclutamento
        • Study Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • Reclutamento
        • Study Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Reclutamento
        • Study Centre
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Reclutamento
        • Study Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Reclutamento
        • Study Center
      • Rosedale, New York, Stati Uniti, 11422
        • Reclutamento
        • Study Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Reclutamento
        • Study Center
    • Pennsylvania
      • Abington, Pennsylvania, Stati Uniti, 19001
        • Reclutamento
        • Study Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Reclutamento
        • Study Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75204
        • Reclutamento
        • Study Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Reclutamento
        • Study Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

La coorte esposta a TEGSEDI sarà composta da pazienti con diagnosi di hATTR-PN che stanno ricevendo TEGSEDI. I dati della coorte esposta a TEGSEDI saranno confrontati con i dati raccolti in modo prospettico da una coorte non esposta a TEGSEDI che sarà composta da pazienti con diagnosi di hATTR-PN che non hanno assunto alcuna dose di TEGSEDI nelle 25 settimane precedenti l'arruolamento e sono idonei per il trattamento con TEGSEDI per etichetta di prodotto applicabile.

I pazienti in Europa, Stati Uniti e Canada verranno arruolati da centri che gestiscono pazienti con hATTR-PN.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. O:

    1. Coorte esposta a TEGSEDI: pazienti con diagnosi di hATTR-PN che hanno assunto qualsiasi dose di TEGSEDI nelle 25 settimane precedenti l'arruolamento
    2. Coorte non esposta a TEGSEDI: pazienti con diagnosi di hATTR-PN che non hanno assunto alcuna dose di TEGSEDI nelle 25 settimane precedenti l'arruolamento e sono idonei al trattamento con TEGSEDI in base all'etichetta del prodotto applicabile
  2. Gestito clinicamente in Canada, Europa o Stati Uniti
  3. Avere fornito un appropriato consenso informato scritto

Criteri di esclusione:

  • Nessuno

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Coorte esposta a TEGSEDI
Questa coorte è composta da pazienti con diagnosi di hATTR-PN che stanno ricevendo qualsiasi dose di TEGSEDI commerciale e che hanno fornito il consenso informato scritto per essere inclusi nello studio.
Altro: Raccolta dati

I dati su ciascun paziente saranno raccolti all'arruolamento nello studio e ad ogni visita di follow-up.

Per questo studio non sono richieste visite, test o valutazioni obbligatorie. Tutte le visite saranno programmate e condotte secondo la normale pratica clinica del centro clinico.
TEGSEDI-coorte non esposta
Questa coorte sarà composta da pazienti con diagnosi di hATTR-PN che non hanno assunto alcuna dose di TEGSEDI nelle 25 settimane precedenti l'arruolamento e sono idonei al trattamento con TEGSEDI in base all'etichetta del prodotto applicabile e che hanno fornito il consenso informato scritto per essere inclusi nello studio.
Altro: Raccolta dati

I dati su ciascun paziente saranno raccolti all'arruolamento nello studio e ad ogni visita di follow-up.

Per questo studio non sono richieste visite, test o valutazioni obbligatorie. Tutte le visite saranno programmate e condotte secondo la normale pratica clinica del centro clinico.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Ulteriore caratterizzazione della sicurezza a lungo termine di TEGSEDI nei pazienti con hATTR-PN in condizioni reali.
Lasso di tempo: 10 anni
  • Determinazione del tasso di incidenza di trombocitopenia in pazienti con hATTR-PN trattati con TEGSEDI (coorte esposta a TEGSEDI)
  • Confronto dei tassi relativi di trombocitopenia nei pazienti con hATTR-PN trattati con TEGSEDI (esposti a TEGSEDI) rispetto ai pazienti con hATTR-PN non esposti a TEGSEDI (TEGSEDI- non esposti)
10 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Descrizione del tasso di incidenza degli eventi avversi di interesse speciale (AESI) nei pazienti esposti a TEGSEDI e non esposti a TEGSEDI.
Lasso di tempo: 10 anni

Per descrivere il tasso di incidenza dei seguenti eventi avversi di interesse speciale (AESI):

  • grave trombocitopenia
  • sanguinamenti gravi e non gravi
  • glomerulonefrite
  • composito di ictus e/o dissezione arteriosa cervicocefalica
  • vasculite del sistema nervoso centrale (SNC).
  • tossicità oculare dovuta a carenza di vitamina A
10 anni
Descrizione del tempo di insorgenza di eventi avversi di interesse speciale (AESI) nei pazienti esposti a TEGSEDI e non esposti a TEGSEDI.
Lasso di tempo: 10 anni

Per descrivere il tempo di insorgenza dei seguenti eventi avversi di interesse speciale (AESI):

  • grave trombocitopenia
  • sanguinamenti gravi e non gravi
  • glomerulonefrite
  • composito di ictus e/o dissezione arteriosa cervicocefalica
  • vasculite del sistema nervoso centrale (SNC).
  • tossicità oculare dovuta a carenza di vitamina A
10 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Akcea Therapeutics

Collaboratori

United BioSource, LLC

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 settembre 2021

Completamento primario (Stimato)

31 marzo 2036

Completamento dello studio (Stimato)

31 marzo 2036

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 aprile 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 aprile 2021

Primo Inserito (Effettivo)

20 aprile 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TEG4001
  • EUPAS37728 (Altro identificatore: EU PAS)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Raccolta dati

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Estonia

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi