Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ei-interventiivinen kohorttiturvallisuustutkimus potilailla, joilla on hATTR-PN

torstai 11. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Akcea Therapeutics

Tuleva, ei-interventiivinen, pitkäaikainen, monikansallinen kohorttiturvallisuustutkimus potilaista, joilla on perinnöllinen transtyretiiniamyloidoosi ja polyneuropatia (hATTR-PN)

Tämä on prospektiivinen, ei-interventio, pitkäaikainen, monikansallinen kohorttiturvallisuustutkimus potilailla, joilla on perinnöllinen transtyretiiniamyloidoosi ja polyneuropatia (hATTR-PN). Tämän tutkimuksen yleistavoitteena on edelleen karakterisoida TEGSEDI:n (inotersenin) pitkän aikavälin turvallisuutta potilailla, joilla on hATTR-PN todellisissa olosuhteissa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimuksen perustelut:

hATTR-PN on perinnöllinen, etenevä, kuolemaan johtava sairaus, jonka aiheuttavat väärin laskostuneet transtyretiini (TTR) -proteiinit, jotka kerääntyvät amyloidifibrilleiksi pääasiassa ääreishermoihin, sydämeen, maha-suolikanavaan ja muihin elimiin. hATTR-PN on harvinainen sairaus, eikä sen esiintyvyydestä ole olemassa suuria epidemiologisia tutkimuksia, jotka osoittaisivat luotettavasti. Maailmanlaajuinen jakautuminen on epätasaista, ja korkeammat luvut ovat Portugalissa, Japanissa, Brasiliassa, Pohjois-Ruotsissa ja Yhdysvalloissa. Nykyisten arvioiden mukaan maailmassa voi olla 10 000 sairastuttavaa.

TEGSEDI (inotersen) on ihmisen TTR-proteiinisynteesin antisense-oligonukleotidi-inhibiittori. Euroopassa ja Kanadassa TEGSEDI on tarkoitettu vaiheen 1 tai vaiheen 2 polyneuropatian hoitoon aikuispotilailla, joilla on perinnöllinen transtyretiiniamyloidoosi (hATTR). Yhdysvalloissa TEGSEDI on tarkoitettu perinnöllisen TTR-välitteisen amyloidoosin polyneuropatian hoitoon aikuisilla. Teho on osoitettu potilailla, joilla on hATTR-PN, mikä näkyy taudin etenemisen hidastumisena tai kääntymisenä.

Tutkimuskysymys:

Tämän tutkimuksen yleisenä tavoitteena on edelleen karakterisoida TEGSEDI:n pitkän aikavälin turvallisuutta potilailla, joilla on hATTR-PN todellisissa olosuhteissa.

Väestö:

Euroopassa, Yhdysvalloissa ja Kanadassa olevat potilaat otetaan mukaan keskuksista, jotka hoitavat hATTR-PN-potilaita. Tutkimukseen osallistuvia lääkäreitä kehotetaan kutsumaan kaikki tutkimuksen kelpoisuuskriteerit täyttävät potilaat ilmoittautumaan ilmoittautumisajan päättymiseen saakka.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

240

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Madrid, Espanja, 28041
        • Rekrytointi
        • Study Center
    • Andalucia
      • Huelva, Andalucia, Espanja, 21005
        • Rekrytointi
        • Study Center
    • Avenida De Roma
      • Oviedo, Avenida De Roma, Espanja, 33011
        • Rekrytointi
        • Study Centre
    • Barcelona
      • Villarreal, Barcelona, Espanja, 08036
        • Rekrytointi
        • Study Centre
    • Cataluna
      • Barcelona, Cataluna, Espanja, 08035
        • Rekrytointi
        • Study Centre
    • Comunidad De Madrid
      • Madrid, Comunidad De Madrid, Espanja, 28040
        • Rekrytointi
        • Study Centre
    • Islas Baleares
      • Palma De Mallorca, Islas Baleares, Espanja, 07198
        • Rekrytointi
        • Study Center
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40139
        • Rekrytointi
        • Study Center
      • Genova, Italia, 16132
        • Rekrytointi
        • Study Center
      • Messina, Italia, 98125
        • Rekrytointi
        • Study Center
      • Milano, Italia, 20133
        • Rekrytointi
        • Study Center
      • Napoli, Italia, 80131
        • Rekrytointi
        • Study Center
      • Pavia, Italia, 27100
        • Rekrytointi
        • Study Center
      • Roma, Italia, 00173
        • Rekrytointi
        • Study Center
    • Roma
      • Lagosanto, Roma, Italia, 00168
        • Rekrytointi
        • Study Center
    • Rome
      • Roma, Rome, Italia, 00189
        • Rekrytointi
        • Study Centre
  • Kanada
      • Toronto, Kanada, ON M2K 0A6
        • Rekrytointi
        • Study Center
  • Kreikka
      • Athens, Kreikka, 115 28
        • Rekrytointi
        • Study Center
      • Athens, Kreikka, 11528
        • Rekrytointi
        • Study Center
      • Heraklion, Kreikka, 71500
        • Rekrytointi
        • Study Center
  • Portugali
      • Lisboa, Portugali, 1649 035
        • Rekrytointi
        • Study Center
  • Ranska
      • Saint-Herblain, Ranska, 44093
        • Rekrytointi
        • Study Centre
    • Cedex
      • Lille, Cedex, Ranska, 59037
        • Rekrytointi
        • Study Center
    • Romaine
      • Nice, Romaine, Ranska, 06001
        • Rekrytointi
        • Study Center
  • Saksa
      • Heidelberg, Saksa, 69120
        • Rekrytointi
        • Study Center
  • Yhdysvallat
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Yhdysvallat, 99508
        • Rekrytointi
        • Study Center
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90033
        • Rekrytointi
        • Study Center
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90073
        • Rekrytointi
        • Study Center
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, Yhdysvallat, 60153
        • Rekrytointi
        • Study Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
        • Rekrytointi
        • Study Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
        • Rekrytointi
        • Study Centre
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Rekrytointi
        • Study Center
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Rekrytointi
        • Study Center
      • Rosedale, New York, Yhdysvallat, 11422
        • Rekrytointi
        • Study Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Rekrytointi
        • Study Center
    • Pennsylvania
      • Abington, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19001
        • Rekrytointi
        • Study Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
        • Rekrytointi
        • Study Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75204
        • Rekrytointi
        • Study Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
        • Rekrytointi
        • Study Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

TEGSEDI:lle altistunut kohortti koostuu potilaista, joilla on diagnosoitu hATTR-PN ja jotka saavat TEGSEDIä. TEGSEDI-altistuneen kohortin tietoja verrataan TEGSEDI-altistumattomasta kohortista, joka koostuu potilaista, joilla on diagnosoitu hATTR-PN ja jotka eivät ole ottaneet yhtään TEGSEDI-annosta 25 viikon aikana ennen ilmoittautumista ja jotka ovat oikeutettuja TEGSEDI-hoitoon, kerättyihin tietoihin. tuotemerkinnän mukaan.

Euroopassa, Yhdysvalloissa ja Kanadassa olevat potilaat otetaan mukaan keskuksista, jotka hoitavat hATTR-PN-potilaita.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Jompikumpi:

    1. TEGSEDI:lle altistunut kohortti: potilaat, joilla on diagnosoitu hATTR-PN ja jotka ovat ottaneet minkä tahansa TEGSEDI-annoksen 25 viikon sisällä ennen ilmoittautumista
    2. TEGSEDI-altistumaton kohortti: Potilaat, joilla on diagnosoitu hATTR-PN ja jotka eivät ole ottaneet yhtään TEGSEDI-annosta 25 viikon aikana ennen ilmoittautumista ja ovat oikeutettuja TEGSEDI-hoitoon soveltuvan tuotemerkinnän mukaisesti
  2. Kliinisesti hoidettu Kanadassa, Euroopassa tai Yhdysvalloissa
  3. ovat antaneet asianmukaisen kirjallisen suostumuksen

Poissulkemiskriteerit:

  • Ei mitään

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
TEGSEDI-valotettu kohortti
Tämä kohortti koostuu potilaista, joilla on diagnosoitu hATTR-PN ja jotka saavat mitä tahansa kaupallista TEGSEDI-annosta ja jotka ovat antaneet kirjallisen tietoisen suostumuksen osallistuakseen tutkimukseen.
Muut: Tiedonkeruu

Jokaisesta potilaasta kerätään tiedot tutkimukseen ilmoittautumisen yhteydessä ja jokaisella seurantakäynnillä.

Tämä tutkimus ei vaadi pakollisia käyntejä, testejä tai arviointeja. Kaikki käynnit ajoitetaan ja suoritetaan kliinisen alueen normaalin kliinisen käytännön mukaisesti.
TEGSEDI-valottumaton kohortti
Tämä kohortti koostuu potilaista, joilla on diagnosoitu hATTR-PN ja jotka eivät ole ottaneet yhtään TEGSEDI-annosta 25 viikon kuluessa ennen ilmoittautumista ja jotka ovat oikeutettuja TEGSEDI-hoitoon sovellettavan tuotemerkinnän mukaisesti ja jotka ovat antaneet kirjallisen tietoisen suostumuksen osallistuakseen tutkimukseen.
Muut: Tiedonkeruu

Jokaisesta potilaasta kerätään tiedot tutkimukseen ilmoittautumisen yhteydessä ja jokaisella seurantakäynnillä.

Tämä tutkimus ei vaadi pakollisia käyntejä, testejä tai arviointeja. Kaikki käynnit ajoitetaan ja suoritetaan kliinisen alueen normaalin kliinisen käytännön mukaisesti.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
TEGSEDI:n pitkäaikaisen turvallisuuden lisää karakterisointia potilailla, joilla on hATTR-PN todellisissa olosuhteissa.
Aikaikkuna: 10 vuotta
  • Trombosytopenian esiintyvyyden määrittäminen TEGSEDI-hoitoa saavilla potilailla, joilla on hATTR-PN (TEGSEDI-altistuva kohortti)
  • Trombosytopenian suhteellisten esiintymistiheysten vertailu TEGSEDI-hoitoa saaneilla hATTR-PN-potilailla (TEGSEDI-altistuminen) hATTR-PN-potilaisiin, jotka eivät ole altistuneet TEGSEDI:lle (TEGSEDI-altistumaton)
10 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kuvaus erityistä kiinnostavien haittatapahtumien (AESI) esiintyvyydestä TEGSEDI-altistuneilla ja TEGSEDI-altistumattomilla potilailla.
Aikaikkuna: 10 vuotta

Seuraavien erityisen kiinnostavien haittatapahtumien (AESI) ilmaantuvuuden kuvaamiseksi:

  • vaikea trombosytopenia
  • vakavia ja ei-vakavia verenvuototapahtumia
  • glomerulonefriitti
  • aivohalvauksen ja/tai kohdunkaulan valtimon dissektion yhdistelmä
  • keskushermoston (CNS) vaskuliitti
  • A-vitamiinin puutteesta johtuva silmätoksisuus
10 vuotta
Kuvaus ajasta erityisten kiinnostavien haittatapahtumien (AESI) alkamiseen TEGSEDI-altistuneilla ja TEGSEDI-altistumattomilla potilailla.
Aikaikkuna: 10 vuotta

Seuraavien erityisen kiinnostavien haittatapahtumien (AESI) alkamisajan kuvaaminen:

  • vaikea trombosytopenia
  • vakavia ja ei-vakavia verenvuototapahtumia
  • glomerulonefriitti
  • aivohalvauksen ja/tai kohdunkaulan valtimon dissektion yhdistelmä
  • keskushermoston (CNS) vaskuliitti
  • A-vitamiinin puutteesta johtuva silmätoksisuus
10 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Akcea Therapeutics

Yhteistyökumppanit

United BioSource, LLC

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 21. syyskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 31. maaliskuuta 2036

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 31. maaliskuuta 2036

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 6. huhtikuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 14. huhtikuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 20. huhtikuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 12. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 11. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TEG4001
  • EUPAS37728 (Muu tunniste: EU PAS)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Tiedonkeruu

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Netherlands

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa