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Une étude non interventionnelle sur l'innocuité de cohorte de patients atteints d'ATTR-PN

28 juillet 2026 mis à jour par: Akcea Therapeutics

Une étude prospective, non interventionnelle, à long terme et multinationale sur l'innocuité d'une cohorte de patients atteints d'amylose héréditaire à transthyrétine avec polyneuropathie (hATTR-PN)

Il s'agit d'une étude prospective, non interventionnelle, à long terme et multinationale de sécurité de cohorte de patients atteints d'amylose héréditaire à transthyrétine avec polyneuropathie (hATTR-PN). L'objectif principal de cette étude est de mieux caractériser l'innocuité à long terme du TEGSEDI (inotersen) chez les patients atteints d'ATTR-PN dans des conditions réelles.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Justification de l'étude :

hATTR-PN est une maladie héréditaire, progressive et mortelle causée par des protéines de transthyrétine (TTR) mal repliées qui s'accumulent sous forme de fibrilles amyloïdes principalement dans les nerfs périphériques, le cœur, le tractus gastro-intestinal et d'autres organes. hATTR-PN est une maladie rare et il n'y a pas de grandes études épidémiologiques qui fournissent de manière fiable une indication de sa prévalence. La répartition mondiale est inégale, avec des taux plus élevés au Portugal, au Japon, au Brésil, dans le nord de la Suède et aux États-Unis. Les estimations actuelles suggèrent qu'il pourrait y avoir 10 000 patients atteints dans le monde.

TEGSEDI (inotersen) est un inhibiteur oligonucléotidique antisens de la synthèse de la protéine TTR humaine. En Europe et au Canada, TEGSEDI est indiqué pour le traitement de la polyneuropathie de stade 1 ou 2 chez les patients adultes atteints d'amylose héréditaire à transthyrétine (hATTR). Aux États-Unis, TEGSEDI est indiqué pour le traitement de la polyneuropathie de l'amylose héréditaire médiée par le TTR chez l'adulte. L'efficacité a été démontrée chez les patients atteints de hATTR-PN, comme en témoigne un ralentissement ou une inversion de la progression de la maladie.

Question de recherche:

L'objectif principal de cette étude est de caractériser davantage l'innocuité à long terme du TEGSEDI chez les patients atteints d'ATTR-PN dans des conditions réelles.

Population:

Des patients en Europe, aux États-Unis et au Canada seront recrutés dans des centres qui gèrent des patients atteints d'ATTR-PN. Les médecins participant à l'étude seront invités à inviter tous les patients qui répondent aux critères d'éligibilité à l'étude à s'inscrire jusqu'à la fin de la période d'inscription.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

202

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Heidelberg, Allemagne, 69120
        • Study Center
  • Bulgarie
      • Sofia, Bulgarie, 1431
        • Study Centre
  • Chypre
    • Nicosia
      • Égkomi, Nicosia, Chypre, 2371
        • Study Centre
  • Espagne
      • Madrid, Espagne, 28041
        • Study Center
    • Andalusia
      • Huelva, Andalusia, Espagne, 21005
        • Study Center
    • Avenida de Roma
      • Oviedo, Avenida de Roma, Espagne, 33011
        • Study Centre
    • Balearic Islands
      • Palma de Mallorca, Balearic Islands, Espagne, 07198
        • Study Center
    • Barcelona
      • Villarreal, Barcelona, Espagne, 08036
        • Study Centre
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Espagne, 08035
        • Study Centre
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Espagne, 28040
        • Study Centre
  • France
      • Nantes, France, 44093
        • Study Centre
    • Cedex
      • Lille, Cedex, France, 59037
        • Study Center
    • Romaine
      • Nice, Romaine, France, 06001
        • Study Center
  • Grèce
      • Athens, Grèce, 115 28
        • Study Center
      • Athens, Grèce, 11528
        • Study Center
      • Heraklion, Grèce, 71500
        • Study Center
  • Italie
      • Bologna, Italie, 40139
        • Study Center
      • Genova, Italie, 16132
        • Study Center
      • Messina, Italie, 98125
        • Study Center
      • Milan, Italie, 20133
        • Study Center
      • Naples, Italie, 80131
        • Study Center
      • Pavia, Italie, 27100
        • Study Center
      • Roma, Italie, 00133
        • Study Center
      • Roma, Italie, 00168
        • Study Center
    • Rome
      • Roma, Rome, Italie, 00189
        • Study Centre
  • Le Portugal
      • Lisbon, Le Portugal, 1649 035
        • Study Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

La cohorte exposée au TEGSEDI sera composée de patients diagnostiqués avec hATTR-PN qui reçoivent du TEGSEDI. Les données de la cohorte exposée au TEGSEDI seront comparées aux données recueillies de manière prospective auprès d'une cohorte non exposée au TEGSEDI qui sera composée de patients diagnostiqués avec hATTR-PN qui n'ont pris aucune dose de TEGSEDI dans les 25 semaines précédant l'inscription et sont éligibles pour le traitement TEGSEDI par étiquette de produit applicable.

Des patients en Europe, aux États-Unis et au Canada seront recrutés dans des centres qui gèrent des patients atteints d'ATTR-PN.

La description

Critère d'intégration:

  1. Soit:

    1. Cohorte exposée au TEGSEDI : patients diagnostiqués avec hATTR-PN qui ont pris n'importe quelle dose de TEGSEDI dans les 25 semaines précédant l'inscription
    2. Cohorte non exposée au TEGSEDI : patients diagnostiqués avec hATTR-PN qui n'ont pris aucune dose de TEGSEDI dans les 25 semaines précédant l'inscription et qui sont éligibles au traitement par TEGSEDI conformément à l'étiquette du produit applicable
  2. Géré cliniquement au Canada, en Europe ou aux États-Unis
  3. Avoir fourni un consentement éclairé écrit approprié

Critère d'exclusion:

  • Aucun

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Cohorte exposée au TEGSEDI
Cette cohorte est composée de patients diagnostiqués avec hATTR-PN qui reçoivent n'importe quelle dose de TEGSEDI commercial et qui ont fourni un consentement éclairé écrit pour être inclus dans l'étude.
Autre: Collecte de données

Les données sur chaque patient seront recueillies lors de l'inscription à l'étude et à chaque visite de suivi.

Aucune visite, aucun test ou aucune évaluation obligatoire n'est requis pour cette étude. Toutes les visites seront programmées et conduites conformément à la pratique clinique normale du site clinique.
Cohorte non exposée au TEGSEDI
Cette cohorte sera composée de patients diagnostiqués avec hATTR-PN qui n'ont pris aucune dose de TEGSEDI dans les 25 semaines précédant l'inscription et sont éligibles au traitement TEGSEDI conformément à l'étiquette du produit applicable et qui ont fourni un consentement éclairé écrit pour être inclus dans l'étude.
Autre: Collecte de données

Les données sur chaque patient seront recueillies lors de l'inscription à l'étude et à chaque visite de suivi.

Aucune visite, aucun test ou aucune évaluation obligatoire n'est requis pour cette étude. Toutes les visites seront programmées et conduites conformément à la pratique clinique normale du site clinique.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Caractérisation plus poussée de l'innocuité à long terme du TEGSEDI chez les patients atteints d'ATTR-PN dans des conditions réelles.
Délai: 10 années
  • Détermination du taux d'incidence de la thrombocytopénie chez les patients atteints d'ATTR-PN traités par TEGSEDI (cohorte exposée au TEGSEDI)
  • Comparaison des taux relatifs de thrombocytopénie chez les patients hATTR-PN traités par TEGSEDI (exposés au TEGSEDI) et les patients hATTR-PN non exposés au TEGSEDI (TEGSEDI non exposés)
10 années

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Description du taux d'incidence des événements indésirables d'intérêt particulier (AESI) chez les patients TEGSedi-exposés et Tegsedi-unxposed.
Délai: 10 ans

Pour décrire le taux d'incidence des événements indésirables suivants d'intérêt particulier (AESI):

  • thrombocytopénie sévère (nombre de plaquettes <25 x 109 / L et séparément, <50 x 109 / L)
  • Événements de saignement sérieux et non sérieux
  • glomérulonéphrite
  • hépatotoxicité / événements hépatobiliaires graves
  • Composite de l'AVC et / ou de la dissection artérielle cervicocephalique
  • Vascularite du système nerveux central (SNC)
  • Toxicité oculaire due à une carence en vitamine A
10 ans
Description du temps pour apparier des événements indésirables d'intérêt particulier (AESI) chez les patients TEGSedi-exposés et Tegsedi-unxposed.
Délai: 10 ans

Pour décrire le temps de début des événements indésirables suivants d'intérêt particulier (AESI):

  • thrombocytopénie sévère
  • Événements de saignement sérieux et non sérieux
  • glomérulonéphrite
  • hépatotoxicité / événements hépatobiliaires graves
  • Composite de l'AVC et / ou de la dissection artérielle cervicocephalique
  • Vascularite du système nerveux central (SNC)
  • Toxicité oculaire due à une carence en vitamine A
10 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Akcea Therapeutics

Collaborateurs

United BioSource, LLC

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

21 septembre 2021

Achèvement primaire (Estimé)

31 mars 2036

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 mars 2036

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 avril 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 avril 2021

Première publication (Réel)

20 avril 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

29 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

28 juillet 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TEG4001
  • EUPAS37728 (Autre identifiant: EU PAS)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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