Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En ikke-interventionel kohortesikkerhedsundersøgelse af patienter med hATTR-PN

5. september 2025 opdateret af: Akcea Therapeutics

En prospektiv, ikke-interventionel, langsigtet, multinational kohortesikkerhedsundersøgelse af patienter med arvelig transthyretin-amyloidose med polyneuropati (hATTR-PN)

Dette er en prospektiv, ikke-interventionel, langsigtet, multinational kohortesikkerhedsundersøgelse af patienter med arvelig transthyretin amyloidose med polyneuropati (hATTR-PN). Det overordnede mål med denne undersøgelse er yderligere at karakterisere den langsigtede sikkerhed af TEGSEDI (inotersen) hos patienter med hATTR-PN under virkelige forhold.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Studiets begrundelse:

hATTR-PN er en arvelig, progressiv, dødelig sygdom forårsaget af fejlfoldede transthyretin (TTR) proteiner, der akkumuleres som amyloidfibriller overvejende i de perifere nerver, hjerte, mave-tarmkanalen og andre organer. hATTR-PN er en sjælden sygdom, og der er ingen store epidemiologiske undersøgelser, der pålideligt giver en indikation af dens udbredelse. Den verdensomspændende fordeling er ulige, med højere rater i Portugal, Japan, Brasilien, Nordsverige og USA. Aktuelle skøn tyder på, at der kan være 10.000 ramte patienter på verdensplan.

TEGSEDI (inotersen) er en antisense oligonukleotidhæmmer af human TTR-proteinsyntese. I Europa og Canada er TEGSEDI indiceret til behandling af trin 1 eller trin 2 polyneuropati hos voksne patienter med arvelig transthyretin amyloidose (hATTR). I USA er TEGSEDI indiceret til behandling af polyneuropati af arvelig TTR-medieret amyloidose hos voksne. Effekt er blevet påvist hos patienter med hATTR-PN, som afspejlet ved en opbremsning eller reversering af sygdomsprogression.

Forskningsspørgsmål:

Det overordnede mål for denne undersøgelse er yderligere at karakterisere den langsigtede sikkerhed af TEGSEDI hos patienter med hATTR-PN under virkelige forhold.

Befolkning:

Patienter i Europa, USA og Canada vil blive tilmeldt fra centre, der håndterer patienter med hATTR-PN. Læger, der deltager i undersøgelsen, vil blive instrueret i at invitere alle patienter, der opfylder undersøgelsens berettigelseskriterier, til at tilmelde sig, indtil tilmeldingsperioden er lukket.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

240

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1431
        • Rekruttering
        • Study Centre
  • Cypern
    • Nicosia
      • Égkomi, Nicosia, Cypern, 2371
        • Rekruttering
        • Study Centre
  • Frankrig
      • Nantes, Frankrig, 44093
        • Rekruttering
        • Study Centre
    • Cedex
      • Lille, Cedex, Frankrig, 59037
        • Rekruttering
        • Study Center
    • Romaine
      • Nice, Romaine, Frankrig, 06001
        • Rekruttering
        • Study Center
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, 115 28
        • Rekruttering
        • Study Center
      • Athens, Grækenland, 11528
        • Rekruttering
        • Study Center
      • Heraklion, Grækenland, 71500
        • Rekruttering
        • Study Center
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40139
        • Rekruttering
        • Study Center
      • Genova, Italien, 16132
        • Rekruttering
        • Study Center
      • Messina, Italien, 98125
        • Rekruttering
        • Study Center
      • Milan, Italien, 20133
        • Rekruttering
        • Study Center
      • Napoli, Italien, 80131
        • Rekruttering
        • Study Center
      • Pavia, Italien, 27100
        • Rekruttering
        • Study Center
      • Roma, Italien, 00133
        • Rekruttering
        • Study Center
      • Roma, Italien, 00168
        • Rekruttering
        • Study Center
    • Rome
      • Roma, Rome, Italien, 00189
        • Rekruttering
        • Study Centre
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1649 035
        • Rekruttering
        • Study Center
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Rekruttering
        • Study Center
    • Andalusia
      • Huelva, Andalusia, Spanien, 21005
        • Rekruttering
        • Study Center
    • Avenida de Roma
      • Oviedo, Avenida de Roma, Spanien, 33011
        • Rekruttering
        • Study Centre
    • Balearic Islands
      • Palma de Mallorca, Balearic Islands, Spanien, 07198
        • Rekruttering
        • Study Center
    • Barcelona
      • Villarreal, Barcelona, Spanien, 08036
        • Rekruttering
        • Study Centre
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Spanien, 08035
        • Rekruttering
        • Study Centre
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Spanien, 28040
        • Rekruttering
        • Study Centre
  • Tyskland
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Rekruttering
        • Study Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Den TEGSEDI-eksponerede kohorte vil bestå af patienter diagnosticeret med hATTR-PN, som modtager TEGSEDI. Data fra den TEGSEDI-eksponerede kohorte vil blive sammenlignet med data indsamlet prospektivt fra en TEGSEDI-ueksponeret kohorte, som vil bestå af patienter diagnosticeret med hATTR-PN, som ikke har taget nogen dosis af TEGSEDI inden for 25 uger før tilmelding og er kvalificerede til TEGSEDI-behandling efter gældende produktmærke.

Patienter i Europa, USA og Canada vil blive tilmeldt fra centre, der håndterer patienter med hATTR-PN.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Enten:

    1. TEGSEDI Exposed Cohort: Patienter diagnosticeret med hATTR-PN, som har taget en hvilken som helst dosis af TEGSEDI inden for 25 uger før indskrivning
    2. TEGSEDI ueksponeret kohorte: Patienter diagnosticeret med hATTR-PN, som ikke har taget nogen dosis af TEGSEDI inden for 25 uger før tilmelding og er berettiget til TEGSEDI-behandling i henhold til gældende produktmærke
  2. Klinisk administreret i Canada, Europa eller USA
  3. Har givet passende skriftligt informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Ingen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
TEGSEDI-eksponeret kohorte
Denne kohorte består af patienter diagnosticeret med hATTR-PN, som modtager en hvilken som helst dosis af kommerciel TEGSEDI, og som har givet skriftligt informeret samtykke til at blive inkluderet i undersøgelsen.
Andet: Dataindsamling

Data om hver patient vil blive indsamlet ved studieindskrivning og ved hvert opfølgningsbesøg.

Der kræves ingen obligatoriske besøg, test eller vurderinger til denne undersøgelse. Alle besøg vil blive planlagt og gennemført i overensstemmelse med det kliniske steds normale kliniske praksis.
TEGSEDI-ueksponeret kohorte
Denne kohorte, som vil bestå af patienter diagnosticeret med hATTR-PN, som ikke har taget nogen dosis af TEGSEDI inden for 25 uger før tilmelding og er berettiget til TEGSEDI-behandling i henhold til gældende produktmærke, og som har givet skriftligt informeret samtykke til at blive inkluderet i undersøgelsen.
Andet: Dataindsamling

Data om hver patient vil blive indsamlet ved studieindskrivning og ved hvert opfølgningsbesøg.

Der kræves ingen obligatoriske besøg, test eller vurderinger til denne undersøgelse. Alle besøg vil blive planlagt og gennemført i overensstemmelse med det kliniske steds normale kliniske praksis.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Yderligere karakterisering af den langsigtede sikkerhed af TEGSEDI hos patienter med hATTR-PN under virkelige forhold.
Tidsramme: 10 år
  • Bestemmelse af forekomsten af ​​trombocytopeni hos patienter med hATTR-PN behandlet med TEGSEDI (TEGSEDI-eksponeret kohorte)
  • Sammenligning af de relative rater af trombocytopeni hos hATTR-PN-patienter behandlet med TEGSEDI (TEGSEDI-eksponeret) med hATTR-PN-patienter, der ikke er eksponeret for TEGSEDI (TEGSEDI-ueksponeret)
10 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Beskrivelse af forekomsten af ​​de bivirkninger af særlig interesse (AESI) i de Tegsedi-eksponerede og Tegsedi-unexposed patienter.
Tidsramme: 10 år

For at beskrive forekomsten af ​​følgende bivirkninger af særlig interesse (AESI):

  • Alvorlig thrombocytopeni (blodpladetællinger <25 x 109/L og separat, <50 x 109/L)
  • Alvorlige og ikke-alvorlige blødningsbegivenheder
  • glomerulonephritis
  • Hepatotoksicitet/alvorlige hepatobiliære begivenheder
  • sammensætning af slagtilfælde og/eller cervicocephalisk arteriel dissektion
  • Centralnervesystem (CNS) vaskulitis
  • Okulær toksicitet på grund af vitamin A -mangel
10 år
Beskrivelse af tiden til indtræden af ​​bivirkninger af særlig interesse (AESI) i Tegsedi-eksponeret og Tegsedi-unexposed patienter.
Tidsramme: 10 år

For at beskrive tiden til begyndelse af følgende bivirkninger af særlig interesse (AESI):

  • Alvorlig thrombocytopeni
  • Alvorlige og ikke-alvorlige blødningsbegivenheder
  • glomerulonephritis
  • Hepatotoksicitet/alvorlige hepatobiliære begivenheder
  • sammensætning af slagtilfælde og/eller cervicocephalisk arteriel dissektion
  • Centralnervesystem (CNS) vaskulitis
  • Okulær toksicitet på grund af vitamin A -mangel
10 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Akcea Therapeutics

Samarbejdspartnere

United BioSource, LLC

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. september 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. marts 2036

Studieafslutning (Anslået)

31. marts 2036

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. april 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. april 2021

Først opslået (Faktiske)

20. april 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

11. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. september 2025

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TEG4001
  • EUPAS37728 (Anden identifikator: EU PAS)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Arvelig transthyretin amyloidose med polyneuropti

Kliniske forsøg med Dataindsamling

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kuwait

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner