Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Neintervenční kohortová bezpečnostní studie pacientů s hATTR-PN

5. září 2025 aktualizováno: Akcea Therapeutics

Prospektivní, neintervenční, dlouhodobá, mezinárodní kohortová bezpečnostní studie pacientů s hereditární transtyretinovou amyloidózou s polyneuropatií (hATTR-PN)

Toto je prospektivní, neintervenční, dlouhodobá, nadnárodní kohortová studie bezpečnosti pacientů s hereditární transthyretinovou amyloidózou s polyneuropatií (hATTR-PN). Zastřešujícím cílem této studie je dále charakterizovat dlouhodobou bezpečnost TEGSEDI (inotersen) u pacientů s hATTR-PN v reálných podmínkách.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Zdůvodnění studie:

hATTR-PN je dědičné, progresivní, fatální onemocnění způsobené nesprávně složenými transthyretinovými (TTR) proteiny, které se hromadí jako amyloidní fibrily převážně v periferních nervech, srdci, gastrointestinálním traktu a dalších orgánech. hATTR-PN je vzácné onemocnění a neexistují žádné velké epidemiologické studie, které by spolehlivě poskytly indikaci jeho prevalence. Celosvětová distribuce je nerovnoměrná, s vyšší mírou v Portugalsku, Japonsku, Brazílii, severním Švédsku a USA. Současné odhady naznačují, že na celém světě může být 10 000 postižených pacientů.

TEGSEDI (inotersen) je antisense oligonukleotidový inhibitor syntézy lidského TTR proteinu. V Evropě a Kanadě je TEGSEDI indikován k léčbě polyneuropatie stadia 1 nebo stadia 2 u dospělých pacientů s hereditární transtyretinovou amyloidózou (hATTR). V USA je TEGSEDI indikován k léčbě polyneuropatie dědičné amyloidózy zprostředkované TTR u dospělých. Účinnost byla prokázána u pacientů s hATTR-PN, jak se odráží ve zpomalení nebo zvrácení progrese onemocnění.

Výzkumná otázka:

Hlavním cílem této studie je dále charakterizovat dlouhodobou bezpečnost TEGSEDI u pacientů s hATTR-PN v reálných podmínkách.

Počet obyvatel:

Pacienti v Evropě, USA a Kanadě budou zařazováni z center, která léčí pacienty s hATTR-PN. Lékaři účastnící se studie budou instruováni, aby pozvali všechny pacienty, kteří splňují kritéria způsobilosti pro studii, aby se zapsali, dokud nebude ukončeno období registrace.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

240

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Bulharsko
      • Sofia, Bulharsko, 1431
        • Nábor
        • Study Centre
  • Francie
      • Nantes, Francie, 44093
        • Nábor
        • Study Centre
    • Cedex
      • Lille, Cedex, Francie, 59037
        • Nábor
        • Study Center
    • Romaine
      • Nice, Romaine, Francie, 06001
        • Nábor
        • Study Center
  • Itálie
      • Bologna, Itálie, 40139
        • Nábor
        • Study Center
      • Genova, Itálie, 16132
        • Nábor
        • Study Center
      • Messina, Itálie, 98125
        • Nábor
        • Study Center
      • Milan, Itálie, 20133
        • Nábor
        • Study Center
      • Napoli, Itálie, 80131
        • Nábor
        • Study Center
      • Pavia, Itálie, 27100
        • Nábor
        • Study Center
      • Roma, Itálie, 00133
        • Nábor
        • Study Center
      • Roma, Itálie, 00168
        • Nábor
        • Study Center
    • Rome
      • Roma, Rome, Itálie, 00189
        • Nábor
        • Study Centre
  • Kypr
    • Nicosia
      • Égkomi, Nicosia, Kypr, 2371
        • Nábor
        • Study Centre
  • Německo
      • Heidelberg, Německo, 69120
        • Nábor
        • Study Center
  • Portugalsko
      • Lisbon, Portugalsko, 1649 035
        • Nábor
        • Study Center
  • Řecko
      • Athens, Řecko, 115 28
        • Nábor
        • Study Center
      • Athens, Řecko, 11528
        • Nábor
        • Study Center
      • Heraklion, Řecko, 71500
        • Nábor
        • Study Center
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28041
        • Nábor
        • Study Center
    • Andalusia
      • Huelva, Andalusia, Španělsko, 21005
        • Nábor
        • Study Center
    • Avenida de Roma
      • Oviedo, Avenida de Roma, Španělsko, 33011
        • Nábor
        • Study Centre
    • Balearic Islands
      • Palma de Mallorca, Balearic Islands, Španělsko, 07198
        • Nábor
        • Study Center
    • Barcelona
      • Villarreal, Barcelona, Španělsko, 08036
        • Nábor
        • Study Centre
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Španělsko, 08035
        • Nábor
        • Study Centre
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Španělsko, 28040
        • Nábor
        • Study Centre

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Kohorta vystavená TEGSEDI se bude skládat z pacientů s diagnózou hATTR-PN, kteří dostávají TEGSEDI. Údaje z kohorty exponované TEGSEDI budou porovnány s daty shromážděnými prospektivně z kohorty neexponované TEGSEDI, která se bude skládat z pacientů s diagnózou hATTR-PN, kteří neužívali žádnou dávku TEGSEDI během 25 týdnů před zařazením a jsou způsobilí pro léčbu TEGSEDI podle příslušného štítku produktu.

Pacienti v Evropě, USA a Kanadě budou zařazováni z center, která léčí pacienty s hATTR-PN.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Buď:

    1. Skupina exponovaných TEGSEDI: Pacienti s diagnózou hATTR-PN, kteří užili jakoukoli dávku TEGSEDI během 25 týdnů před zařazením
    2. Neexponovaná kohorta TEGSEDI: Pacienti s diagnózou hATTR-PN, kteří neužívali žádnou dávku TEGSEDI během 25 týdnů před zařazením a mají nárok na léčbu TEGSEDI podle příslušného štítku produktu
  2. Klinicky vedena v Kanadě, Evropě nebo USA
  3. Poskytněte příslušný písemný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Žádný

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Kohorta vystavená TEGSEDI
Tato kohorta se skládá z pacientů s diagnózou hATTR-PN, kteří dostávají jakoukoli dávku komerčního TEGSEDI a kteří poskytli písemný informovaný souhlas se zařazením do studie.
Jiný: Sběr dat

Údaje o každém pacientovi budou shromážděny při zařazení do studie a při každé následné návštěvě.

Pro tuto studii nejsou vyžadovány žádné povinné návštěvy, testy nebo hodnocení. Všechny návštěvy budou naplánovány a provedeny v souladu s běžnou klinickou praxí klinického pracoviště.
TEGSEDI-neexponovaná kohorta
Tato kohorta bude sestávat z pacientů s diagnózou hATTR-PN, kteří neužívali žádnou dávku TEGSEDI během 25 týdnů před zařazením a jsou způsobilí pro léčbu TEGSEDI podle příslušného štítku produktu a kteří poskytli písemný informovaný souhlas se zařazením do studie.
Jiný: Sběr dat

Údaje o každém pacientovi budou shromážděny při zařazení do studie a při každé následné návštěvě.

Pro tuto studii nejsou vyžadovány žádné povinné návštěvy, testy nebo hodnocení. Všechny návštěvy budou naplánovány a provedeny v souladu s běžnou klinickou praxí klinického pracoviště.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Další charakterizace dlouhodobé bezpečnosti TEGSEDI u pacientů s hATTR-PN v reálných podmínkách.
Časové okno: 10 let
  • Stanovení míry výskytu trombocytopenie u pacientů s hATTR-PN léčených TEGSEDI (kohorta vystavená TEGSEDI)
  • Porovnání relativních četností trombocytopenie u pacientů s hATTR-PN léčených TEGSEDI (exponovaný TEGSEDI) s pacienty s hATTR-PN neexponovanými TEGSEDI (TEGSEDI-neexponovaný)
10 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Popis míry výskytu nežádoucích účinků zvláštního zájmu (AESI) u pacientů s tegsedi-exponovanými a tegsedi-nexponovanými.
Časové okno: 10 let

Popsat míru výskytu následujících nepříznivých událostí zvláštního zájmu (AESI):

  • Těžká trombocytopenie (počet destiček <25 x 109/l a samostatně, <50 x 109/l)
  • Vážné a nesmírné krvácení
  • Glomerulonefritida
  • Hepatotoxicita/závažné hepatobiliární události
  • Kompozit z mrtvice a/nebo cervicocefalické arteriální disekce
  • Vaskulitida centrálního nervového systému (CNS)
  • Oční toxicita způsobená nedostatkem vitamínu A
10 let
Popis času na nástup nepříznivých účinků zvláštního zájmu (AESI) u pacientů s tegsedi-exponovanými a tegsedi-nexponovanými.
Časové okno: 10 let

Popsat čas na začátku následujících nežádoucích účinků zvláštního zájmu (AESI):

  • Těžká trombocytopenie
  • Vážné a nesmírné krvácení
  • Glomerulonefritida
  • Hepatotoxicita/závažné hepatobiliární události
  • Kompozit z mrtvice a/nebo cervicocefalické arteriální disekce
  • Vaskulitida centrálního nervového systému (CNS)
  • Oční toxicita způsobená nedostatkem vitamínu A
10 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Akcea Therapeutics

Spolupracovníci

United BioSource, LLC

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. září 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. března 2036

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. března 2036

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. dubna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. dubna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

20. dubna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

11. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. září 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TEG4001
  • EUPAS37728 (Jiný identifikátor: EU PAS)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Sběr dat

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Colombia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit