Un estudio de seguridad de cohorte no intervencionista de pacientes con hATTR-PN
Un estudio prospectivo, no intervencionista, a largo plazo, de cohorte multinacional de seguridad de pacientes con amiloidosis hereditaria por transtiretina con polineuropatía (hATTR-PN)
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Justificación del estudio:
La hATTR-PN es una enfermedad hereditaria, progresiva y fatal causada por proteínas de transtiretina (TTR) mal plegadas que se acumulan como fibrillas de amiloide predominantemente en los nervios periféricos, el corazón, el tracto gastrointestinal y otros órganos. hATTR-PN es una enfermedad rara y no existen grandes estudios epidemiológicos que brinden una indicación confiable de su prevalencia. La distribución mundial es desigual, con tasas más altas en Portugal, Japón, Brasil, el norte de Suecia y EE. UU. Las estimaciones actuales sugieren que puede haber 10.000 pacientes afectados en todo el mundo.
TEGSEDI (inotersen) es un oligonucleótido antisentido inhibidor de la síntesis de la proteína TTR humana. En Europa y Canadá, TEGSEDI está indicado para el tratamiento de la polineuropatía en estadio 1 o estadio 2 en pacientes adultos con amiloidosis por transtiretina hereditaria (hATTR). En los EE. UU., TEGSEDI está indicado para el tratamiento de la polineuropatía de la amiloidosis mediada por TTR hereditaria en adultos. Se ha demostrado eficacia en pacientes con hATTR-PN, como se refleja en una desaceleración o reversión de la progresión de la enfermedad.
Pregunta de investigación:
El objetivo general de este estudio es caracterizar aún más la seguridad a largo plazo de TEGSEDI en pacientes con hATTR-PN en condiciones reales.
Población:
Se inscribirán pacientes en Europa, EE. UU. y Canadá de centros que manejen pacientes con hATTR-PN. Se indicará a los médicos que participen en el estudio que inviten a todos los pacientes que cumplan con los criterios de elegibilidad del estudio a inscribirse hasta que finalice el período de inscripción.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Heidelberg, Alemania, 69120
- Study Center
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Sofia, Bulgaria, 1431
- Study Centre
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Nicosia
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Égkomi, Nicosia, Chipre, 2371
- Study Centre
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Madrid, España, 28041
- Study Center
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Andalusia
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Huelva, Andalusia, España, 21005
- Study Center
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Avenida de Roma
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Oviedo, Avenida de Roma, España, 33011
- Study Centre
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Balearic Islands
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Palma de Mallorca, Balearic Islands, España, 07198
- Study Center
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Barcelona
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Villarreal, Barcelona, España, 08036
- Study Centre
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Catalonia
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Barcelona, Catalonia, España, 08035
- Study Centre
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Madrid
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Madrid, Madrid, España, 28040
- Study Centre
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Nantes, Francia, 44093
- Study Centre
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Cedex
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Lille, Cedex, Francia, 59037
- Study Center
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Romaine
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Nice, Romaine, Francia, 06001
- Study Center
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Athens, Grecia, 115 28
- Study Center
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Athens, Grecia, 11528
- Study Center
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Heraklion, Grecia, 71500
- Study Center
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Bologna, Italia, 40139
- Study Center
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Genova, Italia, 16132
- Study Center
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Messina, Italia, 98125
- Study Center
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Milan, Italia, 20133
- Study Center
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Naples, Italia, 80131
- Study Center
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Pavia, Italia, 27100
- Study Center
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Roma, Italia, 00133
- Study Center
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Roma, Italia, 00168
- Study Center
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Rome
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Roma, Rome, Italia, 00189
- Study Centre
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Lisbon, Portugal, 1649 035
- Study Center
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
La cohorte expuesta a TEGSEDI consistirá en pacientes diagnosticados con hATTR-PN que reciben TEGSEDI. Los datos de la cohorte expuesta a TEGSEDI se compararán con los datos recopilados prospectivamente de una cohorte no expuesta a TEGSEDI que consistirá en pacientes diagnosticados con hATTR-PN que no han tomado ninguna dosis de TEGSEDI dentro de las 25 semanas anteriores a la inscripción y son elegibles para el tratamiento con TEGSEDI según la etiqueta del producto correspondiente.
Se inscribirán pacientes en Europa, EE. UU. y Canadá de centros que manejen pacientes con hATTR-PN.
Descripción
Criterios de inclusión:
Cualquiera:
- Cohorte expuesta a TEGSEDI: pacientes diagnosticados con hATTR-PN que han tomado cualquier dosis de TEGSEDI dentro de las 25 semanas anteriores a la inscripción
- Cohorte no expuesta a TEGSEDI: pacientes diagnosticados con hATTR-PN que no han tomado ninguna dosis de TEGSEDI dentro de las 25 semanas anteriores a la inscripción y son elegibles para el tratamiento con TEGSEDI según la etiqueta del producto aplicable
- Administrado clínicamente en Canadá, Europa o los EE. UU.
- Haber proporcionado el consentimiento informado por escrito adecuado
Criterio de exclusión:
- Ninguno
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Cohorte expuesta a TEGSEDI
Esta cohorte consta de pacientes diagnosticados con hATTR-PN que reciben cualquier dosis comercial de TEGSEDI y que han dado su consentimiento informado por escrito para ser incluidos en el estudio.
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Los datos de cada paciente se recopilarán en el momento de la inscripción en el estudio y en cada visita de seguimiento. No se requieren visitas, pruebas o evaluaciones obligatorias para este estudio. Todas las visitas se programarán y realizarán de acuerdo con la práctica clínica normal del sitio clínico. |
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Cohorte no expuesta a TEGSEDI
Esta cohorte estará compuesta por pacientes diagnosticados con hATTR-PN que no han tomado ninguna dosis de TEGSEDI dentro de las 25 semanas anteriores a la inscripción y son elegibles para el tratamiento con TEGSEDI según la etiqueta del producto aplicable y que han proporcionado su consentimiento informado por escrito para ser incluidos en el estudio.
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Los datos de cada paciente se recopilarán en el momento de la inscripción en el estudio y en cada visita de seguimiento. No se requieren visitas, pruebas o evaluaciones obligatorias para este estudio. Todas las visitas se programarán y realizarán de acuerdo con la práctica clínica normal del sitio clínico. |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Caracterización adicional de la seguridad a largo plazo de TEGSEDI en pacientes con hATTR-PN en condiciones reales.
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Descripción de la tasa de incidencia de los eventos adversos de interés especial (AESI) en los pacientes expuestos a TEGSEDI e inexplicados por TEGSEDI.
Periodo de tiempo: 10 años
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Para describir la tasa de incidencia de los siguientes eventos adversos de interés especial (AESI):
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10 años
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Descripción del tiempo hasta el inicio de eventos adversos de interés especial (AESI) en los pacientes con exposición a TEGSEDI e inexplicados por TEGSEDI.
Periodo de tiempo: 10 años
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Para describir el tiempo hasta el inicio de los siguientes eventos adversos de interés especial (AESI):
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10 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Deficiencias de proteostasis
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Amilosis
- Amiloidosis Hereditaria Relacionada con Transtiretina
- Calidad, acceso y evaluación de la atención médica
- Técnicas de investigación
- Métodos epidemiológicos
- Mecanismos de evaluación de atención médica
- Calidad de la atención médica
- Salud pública
- Medio ambiente y salud pública
- Recopilación de datos
Otros números de identificación del estudio
- TEG4001
- EUPAS37728 (Otro identificador: EU PAS)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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