Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Nem intervenciós kohorszbiztonsági vizsgálat a hATTR-PN-ben szenvedő betegeken

2024. április 11. frissítette: Akcea Therapeutics

Prospektív, nem intervenciós, hosszú távú, multinacionális kohorsz-biztonsági tanulmány örökletes transzthyretin amiloidózisban és polineuropathiában (hATTR-PN) szenvedő betegeken

Ez egy prospektív, nem intervenciós, hosszú távú, multinacionális kohorsz-biztonsági vizsgálat örökletes transzthyretin amiloidózisban és polineuropathiában (hATTR-PN) szenvedő betegeken. A tanulmány átfogó célja a TEGSEDI (inotersen) hosszú távú biztonságosságának további jellemzése a hATTR-PN-ben szenvedő betegeknél, valós körülmények között.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A tanulmány indoklása:

A hATTR-PN egy öröklődő, progresszív, halálos kimenetelű betegség, amelyet a rosszul hajtogatott transztiretin (TTR) fehérjék okoznak, amelyek amiloid fibrillákként halmozódnak fel, elsősorban a perifériás idegekben, a szívben, a gyomor-bél traktusban és más szervekben. A hATTR-PN egy ritka betegség, és nincsenek kiterjedt epidemiológiai vizsgálatok, amelyek megbízhatóan jeleznék a prevalenciáját. A világméretű megoszlás egyenlőtlen, Portugáliában, Japánban, Brazíliában, Észak-Svédországban és az Egyesült Államokban magasabb az arány. A jelenlegi becslések szerint világszerte 10 000 beteg lehet.

A TEGSEDI (inotersen) a humán TTR fehérjeszintézis antiszensz oligonukleotid inhibitora. Európában és Kanadában a TEGSEDI az 1. vagy 2. stádiumú polyneuropathia kezelésére javallt örökletes transztiretin amiloidózisban (hATTR) szenvedő felnőtt betegeknél. Az Egyesült Államokban a TEGSEDI az örökletes TTR által közvetített amiloidózis polyneuropathiájának kezelésére javallt felnőtteknél. A hatékonyságot a hATTR-PN-ben szenvedő betegeknél igazolták, amint azt a betegség progressziójának lassulása vagy megfordítása tükrözi.

Kutatási kérdés:

A tanulmány átfogó célja a TEGSEDI hosszú távú biztonságosságának további jellemzése a hATTR-PN-ben szenvedő betegeknél, valós körülmények között.

Népesség:

Európában, az Egyesült Államokban és Kanadában a betegeket a hATTR-PN betegek kezelésével foglalkozó központokból veszik fel. A vizsgálatban részt vevő orvosok utasítást kapnak arra, hogy a felvételi időszak lezárásáig hívjanak meg minden olyan beteget, aki megfelel a vizsgálati alkalmassági kritériumoknak.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

240

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Egyesült Államok, 99508
        • Toborzás
        • Study Center
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90033
        • Toborzás
        • Study Center
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90073
        • Toborzás
        • Study Center
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, Egyesült Államok, 60153
        • Toborzás
        • Study Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46260
        • Toborzás
        • Study Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40202
        • Toborzás
        • Study Centre
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Toborzás
        • Study Center
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Toborzás
        • Study Center
      • Rosedale, New York, Egyesült Államok, 11422
        • Toborzás
        • Study Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Toborzás
        • Study Center
    • Pennsylvania
      • Abington, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19001
        • Toborzás
        • Study Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
        • Toborzás
        • Study Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75204
        • Toborzás
        • Study Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23507
        • Toborzás
        • Study Center
  • Franciaország
      • Saint-Herblain, Franciaország, 44093
        • Toborzás
        • Study Centre
    • Cedex
      • Lille, Cedex, Franciaország, 59037
        • Toborzás
        • Study Center
    • Romaine
      • Nice, Romaine, Franciaország, 06001
        • Toborzás
        • Study Center
  • Görögország
      • Athens, Görögország, 115 28
        • Toborzás
        • Study Center
      • Athens, Görögország, 11528
        • Toborzás
        • Study Center
      • Heraklion, Görögország, 71500
        • Toborzás
        • Study Center
  • Kanada
      • Toronto, Kanada, ON M2K 0A6
        • Toborzás
        • Study Center
  • Németország
      • Heidelberg, Németország, 69120
        • Toborzás
        • Study Center
  • Olaszország
      • Bologna, Olaszország, 40139
        • Toborzás
        • Study Center
      • Genova, Olaszország, 16132
        • Toborzás
        • Study Center
      • Messina, Olaszország, 98125
        • Toborzás
        • Study Center
      • Milano, Olaszország, 20133
        • Toborzás
        • Study Center
      • Napoli, Olaszország, 80131
        • Toborzás
        • Study Center
      • Pavia, Olaszország, 27100
        • Toborzás
        • Study Center
      • Roma, Olaszország, 00173
        • Toborzás
        • Study Center
    • Roma
      • Lagosanto, Roma, Olaszország, 00168
        • Toborzás
        • Study Center
    • Rome
      • Roma, Rome, Olaszország, 00189
        • Toborzás
        • Study Centre
  • Portugália
      • Lisboa, Portugália, 1649 035
        • Toborzás
        • Study Center
  • Spanyolország
      • Madrid, Spanyolország, 28041
        • Toborzás
        • Study Center
    • Andalucia
      • Huelva, Andalucia, Spanyolország, 21005
        • Toborzás
        • Study Center
    • Avenida De Roma
      • Oviedo, Avenida De Roma, Spanyolország, 33011
        • Toborzás
        • Study Centre
    • Barcelona
      • Villarreal, Barcelona, Spanyolország, 08036
        • Toborzás
        • Study Centre
    • Cataluna
      • Barcelona, Cataluna, Spanyolország, 08035
        • Toborzás
        • Study Centre
    • Comunidad De Madrid
      • Madrid, Comunidad De Madrid, Spanyolország, 28040
        • Toborzás
        • Study Centre
    • Islas Baleares
      • Palma De Mallorca, Islas Baleares, Spanyolország, 07198
        • Toborzás
        • Study Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

A TEGSEDI-nek kitett kohorsz a hATTR-PN-vel diagnosztizált, TEGSEDI-t kapó betegekből áll. A TEGSEDI-nek kitett kohorsz adatait összehasonlítják a TEGSEDI-nek kitett, nem exponált kohorszból prospektíven gyűjtött adatokkal, amelyek olyan hATTR-PN-vel diagnosztizált betegekből állnak, akik a felvételt megelőző 25 héten belül nem vettek be semmilyen adag TEGSEDI-t, és jogosultak TEGSEDI-kezelésre. a vonatkozó termékcímkének megfelelően.

Európában, az Egyesült Államokban és Kanadában a betegeket a hATTR-PN betegek kezelésével foglalkozó központokból veszik fel.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Bármelyik:

    1. TEGSEDI-nek kitett kohorsz: HATTR-PN-vel diagnosztizált betegek, akik a felvételt megelőző 25 héten belül bármilyen adag TEGSEDI-t vettek be.
    2. TEGSEDI expozíció nélküli kohorsz: A hATTR-PN-nel diagnosztizált betegek, akik a felvételt megelőző 25 héten belül nem vettek be semmilyen adag TEGSEDI-t, és jogosultak a TEGSEDI-kezelésre a vonatkozó termékcímkék szerint
  2. Klinikailag kezelt Kanadában, Európában vagy az Egyesült Államokban
  3. Megfelelő írásos beleegyezését adta

Kizárási kritériumok:

  • Egyik sem

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
TEGSEDI-exponált kohorsz
Ez a kohorsz a hATTR-PN-nel diagnosztizált betegekből áll, akik bármilyen adag kereskedelmi forgalomban kapható TEGSEDI-t kapnak, és írásos beleegyezést adtak a vizsgálatba való felvételükhöz.
Egyéb: Adatgyűjtés

Minden egyes betegről adatokat gyűjtenek a vizsgálatba való beiratkozáskor és minden egyes nyomon követési látogatás alkalmával.

Ehhez a tanulmányhoz nincs szükség kötelező látogatásokra, tesztekre vagy értékelésekre. Minden látogatás ütemezése és lebonyolítása a klinikai hely szokásos klinikai gyakorlatának megfelelően történik.
TEGSEDI-expozíció nélküli kohorsz
Ez a csoport azokból a hATTR-PN-nel diagnosztizált betegekből áll, akik a felvételt megelőző 25 héten belül egyetlen adag TEGSEDI-t sem vettek be, és a vonatkozó termékcímkék szerint jogosultak TEGSEDI-kezelésre, és írásos beleegyező nyilatkozatot adtak a vizsgálatba való bevonáshoz.
Egyéb: Adatgyűjtés

Minden egyes betegről adatokat gyűjtenek a vizsgálatba való beiratkozáskor és minden egyes nyomon követési látogatás alkalmával.

Ehhez a tanulmányhoz nincs szükség kötelező látogatásokra, tesztekre vagy értékelésekre. Minden látogatás ütemezése és lebonyolítása a klinikai hely szokásos klinikai gyakorlatának megfelelően történik.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A TEGSEDI hosszú távú biztonságosságának további jellemzése hATTR-PN-ben szenvedő betegeknél valós körülmények között.
Időkeret: 10 év
  • A thrombocytopenia előfordulási gyakoriságának meghatározása TEGSEDI-vel kezelt, hATTR-PN-ben szenvedő betegeknél (TEGSEDI-nek kitett kohorsz)
  • A TEGSEDI-vel kezelt (TEGSEDI-nek kitett) hATTR-PN-betegek thrombocytopenia relatív arányának összehasonlítása a TEGSEDI-nek nem kitett hATTR-PN-betegekkel (TEGSEDI-expozíció nélküli)
10 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A különleges érdeklődésre számot tartó nemkívánatos események (AESI) előfordulási arányának leírása a TEGSEDI-nek kitett és a TEGSEDI-nek nem kitett betegeknél.
Időkeret: 10 év

A következő különleges érdeklődésre számot tartó nemkívánatos események (AESI) előfordulási arányának leírása:

  • súlyos thrombocytopenia
  • súlyos és nem súlyos vérzéses események
  • glomerulonephritis
  • stroke és/vagy cervicocephalic artériás disszekció összetett
  • központi idegrendszeri (CNS) vasculitis
  • A-vitamin-hiány miatti szemtoxicitás
10 év
A különleges érdeklődésre számot tartó nemkívánatos események (AESI) megjelenéséig eltelt idő leírása a TEGSEDI-nek kitett és a TEGSEDI-nek nem kitett betegeknél.
Időkeret: 10 év

A következő különleges érdeklődésre számot tartó nemkívánatos események (AESI) kezdetének időpontjának leírása:

  • súlyos thrombocytopenia
  • súlyos és nem súlyos vérzéses események
  • glomerulonephritis
  • stroke és/vagy cervicocephalic artériás disszekció összetett
  • központi idegrendszeri (CNS) vasculitis
  • A-vitamin-hiány miatti szemtoxicitás
10 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Akcea Therapeutics

Együttműködők

United BioSource, LLC

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. szeptember 21.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2036. március 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2036. március 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. április 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. április 14.

Első közzététel (Tényleges)

2021. április 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 12.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 11.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • TEG4001
  • EUPAS37728 (Egyéb azonosító: EU PAS)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Adatgyűjtés

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Moldova

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel