RPGR変異によって引き起こされたX連鎖性網膜色素変性症の参加者におけるAGTC-501の単一網膜下注射の安全性と有効性を評価する臨床試験
2026年4月6日 更新者：Beacon Therapeutics
RPGRを発現する組換えアデノ随伴ウイルスベクター（rAAV2tYF-GRK1-RPGR）であるAGTC-501の2回投与の有効性、安全性および忍容性を評価するための第2/3相、無作為化、対照、マスク、多施設試験RPGR遺伝子の病原性変異体によって確認されたX連鎖性網膜色素変性症の男性被験者の未治療の対照群に
この研究では、RPGR 変異によって引き起こされた X 連鎖性網膜色素変性症の男性患者を対象に、組換えアデノ随伴ウイルスベクター (AGTC-501) の 2 回投与の安全性、有効性、忍容性を未治療の対照群と比較して評価します。
調査の概要
詳細な説明
この第 2/3 相試験は、AGTC-501 の 2 つの用量を評価し、未治療の対照群と比較する無作為化、制御、マスク、多施設試験です。 AGTC-501 用量 1 (低用量) または用量 2 (高用量) の単回網膜下注射は、2 つの治療群 (N=~42) の被験者に投与され、未治療の対照群 (N=~21) の被験者に投与されます。 12か月目まで追跡および評価され、その後、AGTC-501 Dose 2による治療を受ける資格が与えられます。
8〜50歳（両端を含む）の約63人の適格な男性被験者が、1：1：1の比率で3つのグループ（低用量、高用量、未治療の対照）の1つに無作為化されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
85
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Scottsdale、Arizona、アメリカ、85255
- Retina Macula Institute of Arizona
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Florida
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32209
- University of Florida Health Jacksonville, Department of Ophthalmology
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- Bascom Palmer Eye Institute- University of Miami
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Indiana
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Carmel、Indiana、アメリカ、46290
- Midwest Eye Institute (Retina Partners Midwest)
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Wilmer Eye Institute at Johns Hopkins
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Ophthalmic Consultants of Boston
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Mayo Clinic
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke Eye Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45242
- Cincinnati Eye Institute
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Cole Eye Institute - Cleveland Clinic
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Casey Eye Institute, OHSU
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
- Mid Atlantic Retina
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- The Center for Advanced Retinal & Ocular Therapeutics University of Pennsylvania Perelman School of Medicine
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15219
- University of Pittsburgh
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Texas
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Bellaire、Texas、アメリカ、77401
- Retina Consultants of Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75231
- Retina Foundation of the Southwest
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Baylor Eye Institute
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San Antonio、Texas、アメリカ、78240
- Retina Consultants of San Antonio Texas
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London、イギリス、EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
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London、イギリス、W1G7LB
- The Retina Clinic London, Institute of Ophthalmology, University College London
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Oxford、イギリス、OX39DU
- Oxford Eye Hospital
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New South Wales
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Sydney、New South Wales、オーストラリア、2000
- Sydney Eye Hospital
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Victoria
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East Melbourne、Victoria、オーストラリア、3002
- Royal Victorian Eye & Ear Hospital
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H4A3J1
- McGill University Health Centre - Glen Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
8年～50年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- XLRPの臨床診断を受け、RPGR変異が確認された8～50歳の男性で、研究の他の要件も満たしています。
- エクソン 1-14 および/または ORF15 内の RPGR 遺伝子に、少なくとも 1 つの文書化された病原性または病原性の可能性が高いバリアントがある
- -糖尿病性網膜症の早期治療研究（ETDRS）チャートに基づいて、研究の目でBCVAが75文字（20/32）以下、35文字（20/200）以下である各スクリーニング訪問
除外基準:
-他の既知の網膜疾患変異を持っているか、以前にAAV遺伝子治療製品を受け取った、および研究の要件を満たすことができない、または満たすことを望まない。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：グループ 1: 用量
AGTC-501の網膜下注射による治療を受けた12～50歳の男性参加者
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ヒトRPGR遺伝子を発現するアデノ随伴ウイルスベクター
他の名前：
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アクティブコンパレータ：グループ 2: 用量
AGTC-501の網膜下注射による治療を受けた12～50歳の男性参加者
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ヒトRPGR遺伝子を発現するアデノ随伴ウイルスベクター
他の名前：
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他の：グループ 3: コントロール
未治療対照群の12～50歳の男性参加者。
対照群の参加者は最低24か月間追跡調査されます。
すべての参加者が 12 か月目に達した後、対照群の参加者には、適格であれば、もう一方の眼に治験薬を投与するオプションが与えられます。
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未処理の対照グループ 3
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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LLVAのベースラインから15文字以上が増加している参加者の割合
時間枠：0日 - 12か月目
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LLVA（低輝度視力）は、標準ETDRS（糖尿病性網膜症の早期治療）視力またはタンブリング「E」チャートを使用して屈折に中性密度フィルターを追加することにより決定されます。
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0日 - 12か月目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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LLVAのベースラインからの変更（最初のキーセカンダリエンドポイント）
時間枠：0日 - 12か月目
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機能的視力は、標準ETDRS（糖尿病性網膜症の早期治療）視力またはタンブリング「E」チャートを使用して屈折に中性密度フィルターを追加することにより決定されます。
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0日 - 12か月目
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MAIA（2番目のキーセカンダリエンドポイント）マイクロペリメトリーで測定されるように、全体のグリッド全体で平均感度のベースラインからの変化
時間枠：0日 - 12か月目
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MAIA（黄斑の完全性評価）によって評価されているように、マイクロペリメトリー - 低光下での光受容体機能を評価する
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0日 - 12か月目
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フルフィールド刺激しきい値（FST）のベースラインからの変更（3番目のキーセカンダリエンドポイント）
時間枠：0日 - 12か月目
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フルフィールド刺激のしきい値（FST）は、知覚された視覚感覚を誘発する最低輝度フラッシュをテストすることにより、視野の感度を測定します
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0日 - 12か月目
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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治療中に発生した眼/非眼の有害事象の数と割合
時間枠：0日目～5年目
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眼/非眼の有害事象は試験期間中に収集される
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0日目～5年目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Carrie Reichley、Beacon Therapeutics
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年3月14日
一次修了 (推定)
2026年6月30日
研究の完了 (推定)
2031年10月31日
試験登録日
最初に提出
2021年4月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年4月14日
最初の投稿 (実際)
2021年4月20日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年4月7日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年4月6日
最終確認日
2026年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。