Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie hodnotící bezpečnost a účinnost jedné subretinální injekce AGTC-501 u účastníků s X-vázanou retinitidou Pigmentosa způsobenou mutacemi RPGR

6. dubna 2026 aktualizováno: Beacon Therapeutics

Fáze 2/3, randomizovaná, kontrolovaná, maskovaná, multicentrická studie k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti dvou dávek AGTC-501, rekombinantního adeno-asociovaného virového vektoru exprimujícího RPGR (rAAV2tYF-GRK1-RPGR), srov. neléčené kontrolní skupině u mužů s X-vázanou retinitidou Pigmentosa potvrzenou patogenní variantou v genu RPGR

Tato studie vyhodnotí a porovná bezpečnost, účinnost a snášenlivost 2 dávek vektoru rekombinantního adeno-asociovaného viru (AGTC-501) s neléčenou kontrolní skupinou u mužských pacientů s X-vázanou retinitis pigmentosa způsobenou mutacemi RPGR.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie fáze 2/3 je randomizovaná, kontrolovaná, maskovaná, multicentrická studie hodnotící a srovnávající 2 dávky AGTC-501 s neléčenou kontrolní skupinou. Jedna subretinální injekce AGTC-501 Dávka 1 (nízká dávka) nebo Dávka 2 (vysoká dávka) bude podána subjektům ve 2 léčebných skupinách (N=~42), zatímco jedincům v neléčené kontrolní skupině (N=~21) budou sledováni a hodnoceni do 12. měsíce, poté budou způsobilí k léčbě AGTC-501 dávkou 2.

Přibližně 63 způsobilých mužských subjektů ve věku od 8 do 50 let (včetně) bude randomizováno v poměru 1:1:1 do 1 ze 3 skupin (nízká dávka, vysoká dávka, neléčená kontrola).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

85

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Austrálie, 2000
        • Sydney Eye Hospital
    • Victoria
      • East Melbourne, Victoria, Austrálie, 3002
        • Royal Victorian Eye & Ear Hospital
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A3J1
        • McGill University Health Centre - Glen Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
      • London, Spojené království, W1G7LB
        • The Retina Clinic London, Institute of Ophthalmology, University College London
      • Oxford, Spojené království, OX39DU
        • Oxford Eye Hospital
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85255
        • Retina Macula Institute of Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32209
        • University of Florida Health Jacksonville, Department of Ophthalmology
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute- University of Miami
    • Indiana
      • Carmel, Indiana, Spojené státy, 46290
        • Midwest Eye Institute (Retina Partners Midwest)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Wilmer Eye Institute at Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke Eye Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45242
        • Cincinnati Eye Institute
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cole Eye Institute - Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Casey Eye Institute, OHSU
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Mid Atlantic Retina
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Center for Advanced Retinal & Ocular Therapeutics University of Pennsylvania Perelman School of Medicine
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15219
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Spojené státy, 77401
        • Retina Consultants of Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor Eye Institute
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78240
        • Retina Consultants of San Antonio Texas

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

8 let až 50 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži ve věku 8–50 let s klinickou diagnózou XLRP s potvrzenou mutací RPGR, kteří také splňují další požadavky studie.
  • Mít alespoň jednu zdokumentovanou patogenní nebo pravděpodobnou patogenní variantu v genu RPGR v rámci exonů 1-14 a/nebo ORF15
  • Mějte BCVA ne lepší než 75 písmen (20/32) a ne horší než 35 písmen (20/200) ve studovaném oku na základě tabulky Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) při každé screeningové návštěvě

Kritéria vyloučení:

- Máte jiné známé mutace onemocnění sítnice nebo jste v minulosti dostávali produkt genové terapie AAV a také nejste schopni nebo ochotni splnit požadavky studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Skupina 1: Dávka
Mužští účastníci ve věku 12-50 let léčení subretinální injekcí AGTC-501
Biologický: rAAV2tYF-GRK1-hRPGRco
Adeno-asociovaný virový vektor exprimující lidský gen RPGR
Ostatní jména:
  • AGTC-501
Aktivní komparátor: Skupina 2: Dávka
Mužští účastníci ve věku 12-50 let léčení subretinální injekcí dávkou AGTC-501
Biologický: rAAV2tYF-GRK1-hRPGRco
Adeno-asociovaný virový vektor exprimující lidský gen RPGR
Ostatní jména:
  • AGTC-501
Jiný: Skupina 3: Kontrola
Mužští účastníci ve věku 12-50 let v neléčené kontrolní skupině. Účastníci kontrolní skupiny budou sledováni po dobu minimálně 24 měsíců. Poté, co všichni účastníci dosáhnou 12. měsíce, dostanou účastníci v kontrolní skupině možnost dostat zkoumaný lék do druhého oka, je-li to způsobilé.
Lék: Řízení
Neléčená kontrolní skupina 3
Ostatní jména:
  • Neošetřená kontrolní skupina

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl účastníků s ≥15 písmenem se zvýší z výchozí hodnoty v LLVA
Časové okno: Den 0 - měsíc 12
LLVA (nízká jasná ostrost zraku) bude stanovena přidáním filtru neutrální hustoty do lomu pomocí standardních ETDR (včasná léčba diabetické retinopatie) vizuální ostrost nebo graf „e“ „E“
Den 0 - měsíc 12

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna z výchozí hodnoty v LLVA (první klíčový sekundární koncový bod)
Časové okno: Den 0 - měsíc 12
Funkční vidění bude stanoveno přidáním filtru neutrální hustoty do lomu pomocí standardních ETDR (včasná léčba diabetické retinopatie) vizuální ostrost nebo omíláním grafu „E“
Den 0 - měsíc 12
Změňte se z výchozí hodnoty v průměrné citlivosti v celé mřížce, měřeno pomocí MAIA (druhý klíčový sekundární koncový bod) mikroperimetrie
Časové okno: Den 0 - měsíc 12
Jak bylo posouzeno pomocí MAIA (hodnocení makulární integrity) mikroperimetrie - Posoudit funkci fotoreceptoru při nízkém osvětlení
Den 0 - měsíc 12
Změna z výchozí hodnoty v prahu stimulu s plným polem (FST) (třetí klíčový sekundární koncový bod)
Časové okno: Den 0 - měsíc 12
Prahová hodnota stimulu s plným polem (FST) měří citlivost zorného pole testováním na nejnižší svítidlo, který vyvolává vizuální pocit vnímaného
Den 0 - měsíc 12

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet a podíl očních/neočních nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Časové okno: Den 0 – rok 5
Oční/neoční nežádoucí příhody se shromažďují po dobu trvání studie
Den 0 – rok 5

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Beacon Therapeutics

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Carrie Reichley, Beacon Therapeutics

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. března 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. června 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. října 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. dubna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. dubna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

20. dubna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AGTC-RPGR-002

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na X-vázaná retinitida Pigmentosa

Klinické studie na rAAV2tYF-GRK1-hRPGRco

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Burundi

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit