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Uno studio clinico che valuta la sicurezza e l'efficacia di una singola iniezione sottoretinica di AGTC-501 in partecipanti con retinite pigmentosa legata all'X causata da mutazioni RPGR

18 aprile 2024 aggiornato da: Beacon Therapeutics

Uno studio di fase 2/3, randomizzato, controllato, in maschera, multicentrico per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di due dosi di AGTC-501, un vettore di virus adeno-associato ricombinante che esprime RPGR (rAAV2tYF-GRK1-RPGR), a confronto a un gruppo di controllo non trattato in soggetti di sesso maschile con retinite pigmentosa legata all'X confermata da una variante patogena nel gene RPGR

Questo studio valuterà e confronterà la sicurezza, l'efficacia e la tollerabilità di 2 dosi di un vettore virale adeno-associato ricombinante (AGTC-501) con un gruppo di controllo non trattato in pazienti maschi con retinite pigmentosa legata all'X causata da mutazioni RPGR.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio di Fase 2/3 è uno studio randomizzato, controllato, in maschera, multicentrico che valuta e confronta 2 dosi di AGTC-501 con un gruppo di controllo non trattato. Una singola iniezione sottoretinica di AGTC-501 Dose 1 (bassa dose) o Dose 2 (alta dose) verrà somministrata a soggetti in 2 gruppi di trattamento (N=~42), mentre i soggetti nel gruppo di controllo non trattato (N=~21) saranno seguiti e valutati fino al mese 12, dopodiché saranno idonei a ricevere il trattamento con AGTC-501 Dose 2.

Saranno randomizzati circa 63 soggetti maschi idonei di età compresa tra 8 e 50 anni (inclusi) in un rapporto 1:1:1 a 1 di 3 gruppi (bassa dose, alta dose, controllo non trattato).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

75

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32209
        • Reclutamento
        • University of Florida Health Jacksonville, Department of Ophthalmology
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Sandeep Grover, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45242
        • Reclutamento
        • Cincinnati Eye Institute
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Robert Sisk, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • Reclutamento
        • Retina Foundation of the Southwest
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • David Birch, Ph.D

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 8 anni a 50 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschi di età compresa tra 8 e 50 anni con diagnosi clinica di XLRP con mutazione RPGR confermata che soddisfano anche gli altri requisiti dello studio.
  • Avere almeno una variante patogena o probabilmente patogena documentata nel gene RPGR all'interno degli esoni 1-14 e/o ORF15
  • Avere un BCVA non migliore di 75 lettere (20/32) e non peggiore di 35 lettere (20/200) nell'occhio dello studio sulla base di una tabella ETDRS (Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study) ad ogni visita di screening

Criteri di esclusione:

- Avere altre mutazioni note della malattia della retina o aver ricevuto in precedenza un prodotto di terapia genica AAV, oltre a non essere in grado o non voler soddisfare i requisiti dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Gruppo 1: Dose
Partecipanti maschi di età compresa tra 12 e 50 anni trattati mediante iniezione sottoretinica con AGTC-501
Biologico: rAAV2tYF-GRK1-hRPGRco
Vettore di virus adeno-associato che esprime un gene RPGR umano
Altri nomi:
  • AGTC-501
Comparatore attivo: Gruppo 2: Dose
Partecipanti di sesso maschile di età compresa tra 12 e 50 anni trattati mediante iniezione sottoretinica con la dose di AGTC-501
Biologico: rAAV2tYF-GRK1-hRPGRco
Vettore di virus adeno-associato che esprime un gene RPGR umano
Altri nomi:
  • AGTC-501
Altro: Gruppo 3: Controllo
Partecipanti maschi di età compresa tra 12 e 50 anni nel gruppo di controllo non trattato. I partecipanti al gruppo di controllo saranno seguiti per un minimo di 24 mesi. Dopo che tutti i partecipanti hanno raggiunto il mese 12, ai partecipanti del gruppo di controllo verrà data la possibilità di ricevere il farmaco in studio nell'altro occhio, se idonei.
Droga: Controllo
Gruppo di controllo non trattato 3
Altri nomi:
  • Gruppo di controllo non trattato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La percentuale di partecipanti con un aumento ≥ 15 lettere rispetto al basale nell'LLVA
Lasso di tempo: Giorno 0 - Mese 12
LLVA (acuità visiva a bassa luminanza) sarà determinata utilizzando l'acuità visiva standard ETDRS (trattamento precoce della retinopatia diabetica) o la tabella "E" ribaltata
Giorno 0 - Mese 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del punteggio del test di mobilità al mese 12
Lasso di tempo: Giorno 0 - Mese 12
La visione funzionale sarà valutata utilizzando un corso di mobilità Ora-VNC
Giorno 0 - Mese 12
Variazione rispetto al basale della sensibilità media su tutta la griglia, misurata mediante microperimetria MAIA
Lasso di tempo: Giorno 0 - Mese 18
Come valutato mediante microperimetria MAIA (Macular Integrity Assessment): valuta la funzione dei fotorecettori in condizioni di scarsa illuminazione
Giorno 0 - Mese 18
Miglioramento della sensibilità visiva rispetto al basale in almeno 5 loci
Lasso di tempo: Mese 12
Misurato mediante microperimetria MAIA (Macular Integrity Assessment - valuta la funzione dei fotorecettori in condizioni di scarsa illuminazione), dove la risposta è definita come ≥ 7 decibel (dB)
Mese 12
Variazione rispetto al basale nel punteggio del test di mobilità
Lasso di tempo: Mese 12
Come misurato dal corso di mobilità MObility Standardized Test-Virtual Reality (MOST-VR).
Mese 12
Variazione rispetto al basale della soglia dello stimolo a campo intero (FST)
Lasso di tempo: Mese 12
La soglia di stimolo a campo pieno (FST) misura la sensibilità del campo visivo testando il flash di luminanza più basso che suscita una sensazione visiva percepita
Mese 12
Variazione rispetto al basale della sensibilità media nei 4 loci centrali
Lasso di tempo: Mese 12
Misurato mediante microperimetria MAIA (Macular Integrity Assessment); valutare la funzione dei fotorecettori in condizioni di scarsa illuminazione
Mese 12
Proporzione di partecipanti con un aumento ≥ 15 lettere rispetto al basale
Lasso di tempo: Mese 18 e Mese 24
LLVA - (acuità visiva a bassa luminanza) sarà determinata utilizzando il test standard dell'acuità visiva ETDRS (trattamento precoce della retinopatia diabetica) o il grafico "E" rotante
Mese 18 e Mese 24
Variazione del deficit di bassa luminanza (LLD), definito come la differenza tra BCVA e LLVA
Lasso di tempo: Mese 12
BCVA (migliore acuità visiva corretta) / LLVA (acuità visiva a bassa luminanza) saranno determinati utilizzando l'acuità visiva standard ETDRS (trattamento precoce della retinopatia diabetica) o la tabella "E" rotante
Mese 12
Variazione rispetto al basale della BCVA nel tempo valutata mediante un trattamento precoce della retinopatia diabetica (ETDRS) o un grafico Tumbling E al mese 12
Lasso di tempo: Mese 12
BCVA (migliore acuità visiva corretta) valutata mediante un trattamento precoce della retinopatia diabetica (ETDRS) o una tabella Tumbling E
Mese 12
Risposta di Ora-VNC dove la risposta è definita come un aumento del punteggio del test di mobilità di 2 o più livelli di luminanza al mese 12
Lasso di tempo: Mese 12
Come valutato mediante test funzionali, corso di mobilità Ora-VNC
Mese 12
Variazione rispetto al basale della sensibilità media su tutta la griglia, misurata mediante microperimetria MAIA al mese 24
Lasso di tempo: Mese 24
Come valutato mediante microperimetria MAIA (Macular Integrity Assessment).
Mese 24
Miglioramento della sensibilità visiva rispetto al basale in almeno 5 loci
Lasso di tempo: Mesi 18 e 24
Misurato mediante microperimetria MAIA (Macular Integrity Assessment), dove la risposta è definita come ≥ 7 decibel (dB)
Mesi 18 e 24
Variazione rispetto al basale della soglia di stimolo a campo completo (FST) al mese 24
Lasso di tempo: Mese 24
Come valutato dalla soglia di campo intero (FST); (FST) misura la sensibilità del campo visivo testando il flash di luminanza più basso che suscita una sensazione visiva percepita
Mese 24
Variazione rispetto al basale della sensibilità media nei 4 loci centrali, misurata mediante microperimetria MAIA, al Mese 18 e al Mese 24
Lasso di tempo: Mesi 18 e 24
Misurato mediante microperimetria MAIA ((Macular Integrity Assessment).
Mesi 18 e 24
Proporzione di partecipanti con un aumento ≥ 10 lettere rispetto al basale nell'LLVA al mese 12, 18 e 24
Lasso di tempo: Mese 12, 18 e 24
LLVA (acuità visiva a bassa luminanza) sarà determinata utilizzando l'acuità visiva ETDRS standard o la tabella "E" rotante
Mese 12, 18 e 24
Variazione del deficit di bassa luminanza (LLD), definito come la differenza tra BCVA e LLVA Mesi 18 e 24
Lasso di tempo: Mesi 18 e 24
Definita come la differenza tra BCVA/LLVA /LLVA) Acuità visiva a bassa luminanza) sarà determinata utilizzando l'acuità visiva ETDRS standard o la tabella "E" rotante
Mesi 18 e 24
Variazione rispetto al basale della BCVA nel tempo valutata mediante un trattamento precoce della retinopatia diabetica (ETDRS) o un grafico Tumbling E al mese 18 e 24
Lasso di tempo: Mesi 18 e 24
Come valutato da ETDRS o dalla carta Tumbling E.
Mesi 18 e 24
Variazione rispetto al basale del punteggio del test di mobilità al mese 18 e 24 misurato dal corso di mobilità Ora-VNC
Lasso di tempo: Mesi 18 e 24
come valutato mediante valutazione funzionale del corso di mobilità Ora-VNC
Mesi 18 e 24
Risposta di Ora-VNC dove la risposta è definita come un aumento del punteggio del test di mobilità di 2 o più livelli di luminanza ai mesi 18 e 24
Lasso di tempo: Mesi 18 e 24
Come valutato mediante valutazione funzionale del corso di mobilità Ora-VNC
Mesi 18 e 24

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero e percentuale di eventi avversi oculari/non oculari emersi dal trattamento
Lasso di tempo: Giorno 0 - Anno 5
Gli eventi avversi oculari/non oculari vengono raccolti per tutta la durata dello studio
Giorno 0 - Anno 5

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Beacon Therapeutics

Investigatori

  • Direttore dello studio: Carrie Reichley, Beacon Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 marzo 2024

Completamento primario (Stimato)

1 agosto 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 ottobre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 aprile 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 aprile 2021

Primo Inserito (Effettivo)

20 aprile 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AGTC-RPGR-002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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