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Uno studio clinico che valuta la sicurezza e l'efficacia di una singola iniezione sottoretinica di AGTC-501 in partecipanti con retinite pigmentosa legata all'X causata da mutazioni RPGR

6 aprile 2026 aggiornato da: Beacon Therapeutics

Uno studio di fase 2/3, randomizzato, controllato, in maschera, multicentrico per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di due dosi di AGTC-501, un vettore di virus adeno-associato ricombinante che esprime RPGR (rAAV2tYF-GRK1-RPGR), a confronto a un gruppo di controllo non trattato in soggetti di sesso maschile con retinite pigmentosa legata all'X confermata da una variante patogena nel gene RPGR

Questo studio valuterà e confronterà la sicurezza, l'efficacia e la tollerabilità di 2 dosi di un vettore virale adeno-associato ricombinante (AGTC-501) con un gruppo di controllo non trattato in pazienti maschi con retinite pigmentosa legata all'X causata da mutazioni RPGR.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio di Fase 2/3 è uno studio randomizzato, controllato, in maschera, multicentrico che valuta e confronta 2 dosi di AGTC-501 con un gruppo di controllo non trattato. Una singola iniezione sottoretinica di AGTC-501 Dose 1 (bassa dose) o Dose 2 (alta dose) verrà somministrata a soggetti in 2 gruppi di trattamento (N=~42), mentre i soggetti nel gruppo di controllo non trattato (N=~21) saranno seguiti e valutati fino al mese 12, dopodiché saranno idonei a ricevere il trattamento con AGTC-501 Dose 2.

Saranno randomizzati circa 63 soggetti maschi idonei di età compresa tra 8 e 50 anni (inclusi) in un rapporto 1:1:1 a 1 di 3 gruppi (bassa dose, alta dose, controllo non trattato).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

85

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2000
        • Sydney Eye Hospital
    • Victoria
      • East Melbourne, Victoria, Australia, 3002
        • Royal Victorian Eye & Ear Hospital
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A3J1
        • McGill University Health Centre - Glen Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
      • London, Regno Unito, W1G7LB
        • The Retina Clinic London, Institute of Ophthalmology, University College London
      • Oxford, Regno Unito, OX39DU
        • Oxford Eye Hospital
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85255
        • Retina Macula Institute of Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32209
        • University of Florida Health Jacksonville, Department of Ophthalmology
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute- University of Miami
    • Indiana
      • Carmel, Indiana, Stati Uniti, 46290
        • Midwest Eye Institute (Retina Partners Midwest)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Wilmer Eye Institute at Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke Eye Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45242
        • Cincinnati Eye Institute
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cole Eye Institute - Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Casey Eye Institute, OHSU
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Mid Atlantic Retina
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Center for Advanced Retinal & Ocular Therapeutics University of Pennsylvania Perelman School of Medicine
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15219
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Stati Uniti, 77401
        • Retina Consultants of Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor Eye Institute
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78240
        • Retina Consultants of San Antonio Texas

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 8 anni a 50 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschi di età compresa tra 8 e 50 anni con diagnosi clinica di XLRP con mutazione RPGR confermata che soddisfano anche gli altri requisiti dello studio.
  • Avere almeno una variante patogena o probabilmente patogena documentata nel gene RPGR all'interno degli esoni 1-14 e/o ORF15
  • Avere un BCVA non migliore di 75 lettere (20/32) e non peggiore di 35 lettere (20/200) nell'occhio dello studio sulla base di una tabella ETDRS (Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study) ad ogni visita di screening

Criteri di esclusione:

- Avere altre mutazioni note della malattia della retina o aver ricevuto in precedenza un prodotto di terapia genica AAV, oltre a non essere in grado o non voler soddisfare i requisiti dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Gruppo 1: Dose
Partecipanti maschi di età compresa tra 12 e 50 anni trattati mediante iniezione sottoretinica con AGTC-501
Biologico: rAAV2tYF-GRK1-hRPGRco
Vettore di virus adeno-associato che esprime un gene RPGR umano
Altri nomi:
  • AGTC-501
Comparatore attivo: Gruppo 2: Dose
Partecipanti di sesso maschile di età compresa tra 12 e 50 anni trattati mediante iniezione sottoretinica con la dose di AGTC-501
Biologico: rAAV2tYF-GRK1-hRPGRco
Vettore di virus adeno-associato che esprime un gene RPGR umano
Altri nomi:
  • AGTC-501
Altro: Gruppo 3: Controllo
Partecipanti maschi di età compresa tra 12 e 50 anni nel gruppo di controllo non trattato. I partecipanti al gruppo di controllo saranno seguiti per un minimo di 24 mesi. Dopo che tutti i partecipanti hanno raggiunto il mese 12, ai partecipanti del gruppo di controllo verrà data la possibilità di ricevere il farmaco in studio nell'altro occhio, se idonei.
Droga: Controllo
Gruppo di controllo non trattato 3
Altri nomi:
  • Gruppo di controllo non trattato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La percentuale di partecipanti con un aumento di ≥15 lettere dal basale in LLVA
Lasso di tempo: Giorno 0 - Mese 12
LLVA (acuità visiva a bassa luminanza) verrà determinata aggiungendo un filtro a densità neutra alla rifrazione mediante ETDRS standard (trattamento precoce della retinopatia diabetica) Acuità visiva o tabella "E" di crollo
Giorno 0 - Mese 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dal basale in LLVA (primo endpoint secondario chiave)
Lasso di tempo: Giorno 0 - Mese 12
La visione funzionale verrà determinata aggiungendo un filtro a densità neutra alla rifrazione usando ETDR standard (trattamento precoce della retinopatia diabetica) Acuità visiva o grafico "e"
Giorno 0 - Mese 12
Modifica dal basale nella sensibilità media attraverso l'intera griglia, misurata dalla microperimetria MAIA (seconda endpoint secondario chiave)
Lasso di tempo: Giorno 0 - Mese 12
Come valutato dalla microperimetria MAIA (Macular Integrity Assessment) - Valutare la funzione dei fotorecettori a scarsa illuminazione
Giorno 0 - Mese 12
Modifica dalla linea di base nella soglia di stimolo a full field (FST) (terzo endpoint secondario chiave)
Lasso di tempo: Giorno 0 - Mese 12
La soglia dello stimolo a campo pieno (FST) misura la sensibilità del campo visivo testando il flash di luminanza più basso che suscita una sensazione visiva percepita
Giorno 0 - Mese 12

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero e percentuale di eventi avversi oculari/non oculari emersi dal trattamento
Lasso di tempo: Giorno 0 - Anno 5
Gli eventi avversi oculari/non oculari vengono raccolti per tutta la durata dello studio
Giorno 0 - Anno 5

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Beacon Therapeutics

Investigatori

  • Direttore dello studio: Carrie Reichley, Beacon Therapeutics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 marzo 2024

Completamento primario (Stimato)

30 giugno 2026

Completamento dello studio (Stimato)

31 ottobre 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 aprile 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 aprile 2021

Primo Inserito (Effettivo)

20 aprile 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AGTC-RPGR-002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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