Badanie kliniczne oceniające bezpieczeństwo i skuteczność pojedynczego wstrzyknięcia podsiatkówkowego AGTC-501 u uczestników z barwnikowym zapaleniem siatkówki sprzężonym z chromosomem X wywołanym przez mutacje RPGR
6 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Beacon Therapeutics
Randomizowane, kontrolowane, zamaskowane, wieloośrodkowe badanie fazy 2/3 oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję dwóch dawek AGTC-501, rekombinowanego wektora wirusowego związanego z adenowirusem, wykazującego ekspresję RPGR (rAAV2tYF-GRK1-RPGR), porównano nieleczonej grupie kontrolnej u mężczyzn z barwnikowym zapaleniem siatkówki sprzężonym z chromosomem X, potwierdzonym przez patogenny wariant genu RPGR
To badanie oceni i porówna bezpieczeństwo, skuteczność i tolerancję 2 dawek wektora rekombinowanego wirusa związanego z adenowirusami (AGTC-501) z nieleczoną grupą kontrolną u pacjentów płci męskiej z barwnikowym zapaleniem siatkówki sprzężonym z chromosomem X, spowodowanym przez mutacje RPGR.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
To badanie fazy 2/3 jest randomizowanym, kontrolowanym, zamaskowanym, wieloośrodkowym badaniem oceniającym i porównującym 2 dawki AGTC-501 z nieleczoną grupą kontrolną. Pojedyncze wstrzyknięcie podsiatkówkowe AGTC-501 Dawka 1 (niska dawka) lub Dawka 2 (wysoka dawka) zostanie podane pacjentom w 2 grupach terapeutycznych (N=~42), podczas gdy pacjentom w nieleczonej grupie kontrolnej (N=~21) będą obserwowani i oceniani do 12. miesiąca, po którym będą kwalifikować się do leczenia AGTC-501 w dawce 2.
Około 63 kwalifikujących się mężczyzn w wieku od 8 do 50 lat (włącznie) zostanie losowo przydzielonych w stosunku 1:1:1 do 1 z 3 grup (mała dawka, wysoka dawka, nieleczona kontrola).
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
85
Faza
- Faza 2
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australia, 2000
- Sydney Eye Hospital
-
-
Victoria
-
East Melbourne, Victoria, Australia, 3002
- Royal Victorian Eye & Ear Hospital
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4A3J1
- McGill University Health Centre - Glen Site
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85255
- Retina Macula Institute of Arizona
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32209
- University of Florida Health Jacksonville, Department of Ophthalmology
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute- University of Miami
-
-
Indiana
-
Carmel, Indiana, Stany Zjednoczone, 46290
- Midwest Eye Institute (Retina Partners Midwest)
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
- Wilmer Eye Institute at Johns Hopkins
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Ophthalmic Consultants of Boston
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
- Mayo Clinic
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
- Duke Eye Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45242
- Cincinnati Eye Institute
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- Cole Eye Institute - Cleveland Clinic
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Casey Eye Institute, OHSU
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
- Mid Atlantic Retina
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- The Center for Advanced Retinal & Ocular Therapeutics University of Pennsylvania Perelman School of Medicine
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15219
- University of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Bellaire, Texas, Stany Zjednoczone, 77401
- Retina Consultants of Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
- Retina Foundation of the Southwest
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Baylor Eye Institute
-
San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78240
- Retina Consultants of San Antonio Texas
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
-
London, Zjednoczone Królestwo, W1G7LB
- The Retina Clinic London, Institute of Ophthalmology, University College London
-
Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX39DU
- Oxford Eye Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
8 lat do 50 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyźni w wieku od 8 do 50 lat z kliniczną diagnozą XLRP z potwierdzoną mutacją RPGR, którzy również spełniają pozostałe wymagania badania.
- Mieć co najmniej jeden udokumentowany patogenny lub prawdopodobnie patogenny wariant genu RPGR w eksonach 1-14 i/lub ORF15
- Mieć BCVA nie lepszą niż 75 liter (20/32) i nie gorszą niż 35 liter (20/200) w badanym oku na podstawie wykresu badania wczesnego leczenia retinopatii cukrzycowej (ETDRS) podczas każdej wizyty przesiewowej
Kryteria wyłączenia:
- Mają inne znane mutacje choroby siatkówki lub wcześniej otrzymywali produkt terapii genowej AAV, a także nie mogą lub nie chcą spełnić wymagań badania.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Aktywny komparator: Grupa 1: Dawka
Uczestnicy płci męskiej w wieku 12–50 lat leczeni zastrzykiem podsiatkówkowym AGTC-501
|
Wektor wirusowy związany z adenowirusami wyrażający ludzki gen RPGR
Inne nazwy:
|
|
Aktywny komparator: Grupa 2: Dawka
Uczestnicy płci męskiej w wieku 12-50 lat leczeni zastrzykiem podsiatkówkowym dawką AGTC-501
|
Wektor wirusowy związany z adenowirusami wyrażający ludzki gen RPGR
Inne nazwy:
|
|
Inny: Grupa 3: Kontrola
Mężczyźni w wieku 12–50 lat w nieleczonej grupie kontrolnej.
Uczestnicy grupy kontrolnej będą obserwowani przez minimum 24 miesiące.
Gdy wszyscy uczestnicy osiągną 12. miesiąc, uczestnicy grupy kontrolnej otrzymają możliwość otrzymania badanego leku do drugiego oka, jeśli się kwalifikują.
|
Nieleczona grupa kontrolna 3
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek uczestników o ≥15 literach wzrostu z wartości wyjściowej w LLVA
Ramy czasowe: Dzień 0 - Miesiąc 12
|
LLVA (niska ostrość widzenia luminancji) zostanie określone przez dodanie filtra neutralnego gęstości do załamania za pomocą standardowych ETDR (wczesne leczenie retinopatii cukrzycowej) ostrość wzroku lub opadającą wykres „E”
|
Dzień 0 - Miesiąc 12
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana z linii bazowej w LLVA (pierwszy kluczowy punkt końcowy)
Ramy czasowe: Dzień 0 - Miesiąc 12
|
Widzenie funkcjonalne zostanie określone przez dodanie filtra neutralnego gęstości do załamania za pomocą standardowych ETDR (wczesne leczenie retinopatii cukrzycowej) ostrość wzroku lub opadającą wykres „E”
|
Dzień 0 - Miesiąc 12
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej średniej wrażliwości na całej siatce, mierzona mikroperymetrią MAIA (drugi kluczowy punkt końcowy)
Ramy czasowe: Dzień 0 - Miesiąc 12
|
Jak oceniono przez MAIA (ocena integralności plamki) Mikroperymetria - oceń funkcję fotoreceptora w słabym świetle
|
Dzień 0 - Miesiąc 12
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w progu bodźca pełnego (FST) (trzeci kluczowy punkt końcowy)
Ramy czasowe: Dzień 0 - Miesiąc 12
|
Próg bodźca pełnego pola (FST) mierzy wrażliwość pola widzenia, testując najniższą błysk luminancji, który wywołuje postrzegane wrażenie wzroku
|
Dzień 0 - Miesiąc 12
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba i odsetek występujących podczas leczenia zdarzeń niepożądanych dotyczących oczu/nie oczu
Ramy czasowe: Dzień 0 – Rok 5
|
Zdarzenia niepożądane dotyczące oczu/poza oczami zbierane są przez cały czas trwania badania
|
Dzień 0 – Rok 5
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Carrie Reichley, Beacon Therapeutics
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
14 marca 2024
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
30 czerwca 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
31 października 2031
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
5 kwietnia 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
14 kwietnia 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
20 kwietnia 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
7 kwietnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
6 kwietnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- AGTC-RPGR-002
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .